益普生達(dá)菲林?六月劑型中國首方落地，長效守護(hù)中樞性性早熟患兒

法國巴黎2024年8月7日 /美通社/ -- 2024年7月，新獲批的用于中樞性性早熟治療的達(dá)菲林^®（注射用雙羥萘酸曲普瑞林）六月劑型在成都市婦女兒童中心醫(yī)院開出首張?zhí)幏?。達(dá)菲林^®六月劑型是截至發(fā)稿前目前國內(nèi)首個(gè)且唯一獲批用于中樞性性早熟治療的超長效劑型，首方落地意味著達(dá)菲林^®六月劑型正式進(jìn)入臨床應(yīng)用，將有效改善治療依從性和滿意度，惠及更多中樞性性早熟患兒。

中樞性性早熟是較為常見的一種兒科內(nèi)分泌疾病，由于下丘腦-垂體?性腺軸功能提前啟動、促性腺激素釋放激素（GnRH）增加，導(dǎo)致女孩7.5歲前出現(xiàn)乳房發(fā)育或10.0歲前出現(xiàn)月經(jīng)初潮，男孩9歲前出現(xiàn)睪丸增大^[1]，影響患兒生長潛能及心理健康。作為目前國內(nèi)中樞性性早熟治療領(lǐng)域首個(gè)超長效劑型，達(dá)菲林^®六月劑型長效持續(xù)釋放的特性^[2]能夠以一定的速率釋放藥物，以維持有效血藥濃度，減少給藥次數(shù)^[3]。臨床研究顯示，達(dá)菲林^®六月劑型相較三月劑型，療效無明顯差異^[4]，給藥耐受性良好，減少注射頻率有可能改善患兒注射體驗(yàn)和提高治療依從性^[5]。一項(xiàng)國際多中心III期研究結(jié)果表明，達(dá)菲林^®六月劑型使 93.2% 的患兒在 6 個(gè)月時(shí)達(dá)到青春期前的 LH 水平(LH激發(fā)值≤5IU/L)，12 個(gè)月時(shí)為 97.7%，從而延遲了患兒青春期臨床體征的進(jìn)展^[5]。相較于短效制劑，長效緩釋制劑可以實(shí)現(xiàn)數(shù)月的藥物持續(xù)釋放，患兒及家屬只需每六個(gè)月來醫(yī)院接受注射治療及隨訪觀察，有效減少注射次數(shù)和門診時(shí)間，盡可能降低長期治療給患兒及家屬日常生活帶來的不利影響。

成都市婦女兒童中心醫(yī)院兒童遺傳與內(nèi)分泌代謝科主任程昕然教授表示："中樞性性早熟患兒的依從性對于疾病的長期規(guī)范化管理至關(guān)重要。隨著達(dá)菲林^®六月超長效劑型逐步進(jìn)入臨床應(yīng)用，有助于進(jìn)一步改善治療依從性和滿意度，減少就醫(yī)次數(shù)、降低就醫(yī)時(shí)間，期待更多患兒能從中獲益，無憂成長。" 

益普生中國總經(jīng)理Guillaume DELMOTTE表示："自7月9日達(dá)菲林^®六月劑型在中國正式獲批以來，益普生加速推動這一創(chuàng)新藥物覆蓋更多地區(qū)，致力于為中樞性性早熟患兒提供更便捷、更可及的治療方案。秉承‘聚焦、共贏、服務(wù)患者與社會'的使命，益普生將持續(xù)聚焦特藥領(lǐng)域，深耕患者需求，加快創(chuàng)新產(chǎn)品在中國的引入和上市，更好惠及中國患者。"

關(guān)于益普生

益普生是一家全球性的生物制藥公司，專注于在腫瘤、罕見病和神經(jīng)科學(xué)三個(gè)治療領(lǐng)域?yàn)榛颊咛峁└镄滦退幬?。我們的研發(fā)管線以外部創(chuàng)新為動力，有近百年的開發(fā)經(jīng)驗(yàn)以及美國、法國、英國的全球中心作為有力的支持。分布于40多個(gè)國家的全球團(tuán)隊(duì)，共同與我們在世界各地的合作伙伴關(guān)系，為100多個(gè)國家的患者提供藥物。益普生在巴黎（泛歐交易所：IPN）上市并通過贊助的I級美國存托憑證項(xiàng)目（ADR：IPSEY）在美國上市交易。有關(guān)益普生的更多信息，請?jiān)L問 ipsen.com.

關(guān)于益普生中國

益普生集團(tuán)于1992年進(jìn)入中國，2019年在上海設(shè)立創(chuàng)新中心，是全球四個(gè)研發(fā)中心之一。益普生于2021年在上海成立中國區(qū)總部，并于2022年根據(jù)集團(tuán)業(yè)務(wù)變動，同步剝離多元健康業(yè)務(wù)，專注于特藥領(lǐng)域，針對三大疾病領(lǐng)域（腫瘤、罕見病、神經(jīng)科學(xué)）攜手上海創(chuàng)新中心持續(xù)推出創(chuàng)新治療方案以滿足中國患者亟待解決的治療需求。

益普生 - 有關(guān)前瞻性聲明的警示說明 

本文所含前瞻性聲明、目的和目標(biāo)基于集團(tuán)的管理戰(zhàn)略、當(dāng)前觀點(diǎn)和假設(shè)。此類聲明涉及已知和未知的風(fēng)險(xiǎn)和不確定性，可能導(dǎo)致實(shí)際結(jié)果、業(yè)績或事件與本文所預(yù)期的大不相同。上述所有風(fēng)險(xiǎn)均可能影響集團(tuán)在未來實(shí)現(xiàn)其財(cái)務(wù)目標(biāo)的能力，財(cái)務(wù)目標(biāo)是基于現(xiàn)今可用信息在合理的宏觀經(jīng)濟(jì)條件下設(shè)定的。"相信"、"期望"和"期待"等詞語和類似表述的使用是為了明確前瞻性聲明，包括集團(tuán)對未來事件的期望，此類事件包括監(jiān)管文件和決定。此外，本文所述目標(biāo)的制定未考慮外部增長假設(shè)和潛在未來收購，而這兩者可能會使指標(biāo)發(fā)生變化。目的的依據(jù)是集團(tuán)認(rèn)為合理的數(shù)據(jù)和假設(shè)。目標(biāo)取決于將來可能發(fā)生的條件或事實(shí)，而不僅取決于歷史數(shù)據(jù)?？紤]到某些風(fēng)險(xiǎn)和不確定性的發(fā)生，實(shí)際結(jié)果可能與這些指標(biāo)有很大出入，明顯表現(xiàn)為在早期研發(fā)階段或臨床試驗(yàn)中有前景的產(chǎn)品可能最終永遠(yuǎn)不會投放市場或達(dá)到其商業(yè)目標(biāo)，尤其是由于注冊或競爭原因。集團(tuán)必須面對或可能面對來自仿制藥的競爭，這可能會轉(zhuǎn)化為市場份額的損失。此外，研發(fā)過程涉及多個(gè)階段，每個(gè)階段都涉及重大風(fēng)險(xiǎn)，即集團(tuán)可能無法實(shí)現(xiàn)其目的并被迫放棄就自身已投入大量資金的產(chǎn)品所做的努力。因此，集團(tuán)不能確定在臨床前試驗(yàn)中獲得的有利結(jié)果是否會在隨后的臨床試驗(yàn)中得到確認(rèn)，也不能確定臨床試驗(yàn)的結(jié)果是否足以證明相關(guān)產(chǎn)品的安全性和有效性。不能保證產(chǎn)品將獲得必要的注冊批準(zhǔn)或該產(chǎn)品將被證明在商業(yè)上是成功的。如果基本假設(shè)證明不準(zhǔn)確或確實(shí)出現(xiàn)風(fēng)險(xiǎn)或不確定性，則實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果有很大不同。其他風(fēng)險(xiǎn)和不確定性包括但不限于一般行業(yè)條件和競爭；一般經(jīng)濟(jì)因素，包括利率和貨幣匯率波動；制藥行業(yè)法規(guī)和醫(yī)療保健立法的影響；全球醫(yī)療成本抑制趨勢；競爭對手獲得技術(shù)進(jìn)步、新產(chǎn)品和專利；新產(chǎn)品研發(fā)中固有的挑戰(zhàn)，包括獲得監(jiān)管部門的批準(zhǔn)；集團(tuán)準(zhǔn)確預(yù)測未來市場狀況的能力；生產(chǎn)困難或延誤；國際經(jīng)濟(jì)的金融不穩(wěn)定和主權(quán)風(fēng)險(xiǎn)；對集團(tuán)專利的有效性和創(chuàng)新產(chǎn)品的其他保護(hù)的依賴；以及可能面臨的訴訟，包括專利訴訟和/或監(jiān)管訴訟。此外，集團(tuán)依賴第三方來研發(fā)和銷售某些產(chǎn)品，這些產(chǎn)品可能會產(chǎn)生大額特許權(quán)使用費(fèi)用；這些合作伙伴的行為可能會對集團(tuán)的活動和財(cái)務(wù)結(jié)果造成損害。集團(tuán)不能確定其合作伙伴將履行各自的義務(wù)。集團(tuán)可能無法從這些協(xié)議中獲得任何利益。集團(tuán)任何合作伙伴違約均會產(chǎn)生低于預(yù)期的收益。此類情況可能會對集團(tuán)的業(yè)務(wù)、財(cái)務(wù)狀況或業(yè)績產(chǎn)生負(fù)面影響。集團(tuán)明確聲明，除非適用法律有所要求，否則其不承擔(dān)更新或修訂本新聞稿中所包含的任何前瞻性聲明、目標(biāo)或假設(shè)的任何義務(wù)，以反映此類聲明所依據(jù)的事件、條件、假設(shè)或情況的任何變化，也不會就此作出任何承諾。集團(tuán)的業(yè)務(wù)受制于其在法國金融市場監(jiān)管機(jī)構(gòu)備案的注冊文件中概述的風(fēng)險(xiǎn)因素。該文件中所列風(fēng)險(xiǎn)和不確定性并非詳盡無遺，建議讀者參閱集團(tuán)網(wǎng)站（www.ipsen.com）上集團(tuán)的最新通用注冊文件。