上海2024年4月3日 /美通社/ -- 2024年4月3日，全球特藥領(lǐng)域生物制藥公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）（商標(biāo)名：索馬杜林®）于3月29日經(jīng)中國國家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)用于不可切除、高分化或中分化、局部晚期或轉(zhuǎn)移性胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（GEP-NETs）的成人患者，以改善無進(jìn)展生存期；用于類癌綜合征成人患者：接受本品治療時可減少短效生長抑素類似物應(yīng)急治療的頻率。
作為全球唯一獲批可進(jìn)行深部皮下自我注射的生長抑素類似物（SSA）類藥物，索馬杜林®確切的療效、良好的安全性以及便捷舒適的注射體驗(yàn)為胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤患者帶來更好的治療選擇，提升患者滿意度[1],[2] 。
神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（NENs）是一類起源于胚胎的神經(jīng)內(nèi)分泌細(xì)胞、具有神經(jīng)內(nèi)分泌標(biāo)記物和可以產(chǎn)生多肽激素的罕見腫瘤。其中胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（GEP-NETs）約占所有神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤的55%-70%[3]。在中國，GEP-NETs發(fā)病率為1.14/10萬[4]，患者平均需要4.8年方可確診[5]。在 2023年公布的中國第二批罕見病目錄中，胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤被收錄其中，進(jìn)一步提升了公眾對于疾病的認(rèn)知和關(guān)注，推動疾病早診早治，為患者帶來更多獲益 。
胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤的治療方式涵蓋了多種手段，生長抑素類似物（SSA）是針對不可切除和/或轉(zhuǎn)移性胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤的一線藥物治療選擇[6]。索馬杜林®是歐洲神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤學(xué)會（ENETS）及國內(nèi)權(quán)威指南一致推薦的SSA治療藥物[1]，可顯著延長患者的無進(jìn)展生存期（PFS）達(dá)38.5個月[7]，疾病復(fù)發(fā)風(fēng)險降低53%[7]，適用人群廣，臨床證據(jù)全，循證等級高[8],[9]。
蘭瑞肽中國III期臨床研究主要研究者，北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院消化腫瘤內(nèi)科主任沈琳教授表示："神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤是一類少見疾病，但其發(fā)病率正逐漸增高，隨著臨床診斷水平的提升及影像學(xué)檢查的發(fā)展，檢出率也在不斷上升。在針對中國胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤患者的注冊研究（PALACE）中，蘭瑞肽顯示出積極結(jié)果。作為ENETS和NCCN指南一致認(rèn)定的長效生長抑素類似物，我很高興見證蘭瑞肽胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤適應(yīng)癥的獲批，有望幫助腫瘤患者實(shí)現(xiàn)疾病治療目標(biāo)，降低神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤對生活帶來的負(fù)面影響，其自我注射將提升治療依從性，改善患者的生活質(zhì)量，助力神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤患者規(guī)范化診療。"
益普生中國總經(jīng)理Guillaume DELMOTTE表示："作為一家專注于罕見病、腫瘤和神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的生物制藥公司，益普生致力于將罕見病領(lǐng)域創(chuàng)新藥物加速引入中國市場。受益于罕見病藥物研發(fā)和審評的利好政策，可進(jìn)行深部皮下自我注射的索馬杜林®獲批用于胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤的治療，為患者提供了更便捷的治療方案，有效改善患者無進(jìn)展生存期，助力疾病長程管理，提高患者生活質(zhì)量。隨著胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤被納入《第二批罕見病目錄》，未來益普生將積極攜手各方力量提升公眾對于這一罕見疾病的認(rèn)知，滿足患者亟待解決的治療需求，履行益普生‘聚焦、共贏、服務(wù)患者與社會'的使命。"
成立于1929年，益普生在90余年的歷史中始終秉持創(chuàng)新精神，不斷進(jìn)取。在罕見病領(lǐng)域，益普生多年持續(xù)深耕產(chǎn)品管線，致力于改善罕見病患者無藥可醫(yī)的困境。2019年12月，索馬杜林®正式在中國獲批用于肢端肥大癥治療，并被納入國家醫(yī)保目錄。2023年，在國家衛(wèi)健委發(fā)布的《第二批罕見病目錄》中，益普生罕見病產(chǎn)品管線所覆蓋疾病均納入其中，包括肢端肥大癥、胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤、進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良、先天性膽道閉鎖、Alagille綜合征、原發(fā)性膽汁性膽管炎、原發(fā)性胰島素樣生長因子-1缺乏癥等。
[1] Salvatori Ret al. Pituitary 2010; 13:115–122 |
[2] Johanson Vet al. Patient Prefer Adherence2012;6:703-10 |
[3] Dasari A, Mehta K,Byers LA, et al. Comparative study of lung and extrapulmonary poorly differentiated neuroendocrine carcinomas: a SEER database analysis of 162,983 cases[J]. Cancer,2018,124(4):807-815.D01:10.1002/cncr.31124. |
[4] Incidence and survival of neuroendocrine neoplasms in China with comparison to the United States |
[5] Dureja S, McDonnell M, Van Genechten D, et al. Global challenges in access to diagnostics and treatment for neuroendocrine tumor (NET) patients. J Neuroendocrinol. 2023;35(6):e13310. |
[6] Pavel M et al.Neuroendocrinology2016;103:172–85 NCCN神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤和腎上腺瘤（2023.V1） |
[7] Caplin ME et al. Endocrine2021; 71(2):502–513 |
[8] Sandostatin LAR. Summary of product characteristics, 2018. |
[9] Sandostatin LAR Depot. Prescribing information, 2019. |
關(guān)于益普生
益普生是一家全球性的生物制藥公司，專注于在腫瘤、罕見病和神經(jīng)科學(xué)三個治療領(lǐng)域?yàn)榛颊咛峁└镄滦退幬?。我們的研發(fā)管線以外部創(chuàng)新為動力，有近百年的開發(fā)經(jīng)驗(yàn)以及美國、法國、英國的全球中心作為有力的支持。分布于40多個國家的全球團(tuán)隊，共同與我們在世界各地的合作伙伴關(guān)系，使我們?yōu)?00多個國家的患者提供藥物。益普生在巴黎（泛歐交易所：IPN）上市并通過贊助的I級美國存托憑證項(xiàng)目（ADR：IPSEY）在美國上市交易。有關(guān)益普生的更多信息，請訪問 ipsen.com.
關(guān)于益普生中國
益普生集團(tuán)于1992年進(jìn)入中國，2019年在上海設(shè)立創(chuàng)新中心，是全球四個研發(fā)中心之一。益普生于2021年在上海成立中國區(qū)總部，并于2022年根據(jù)集團(tuán)業(yè)務(wù)變動，同步剝離多元健康業(yè)務(wù)，專注于特藥領(lǐng)域，針對三大疾病領(lǐng)域（腫瘤、罕見病、神經(jīng)科學(xué)）攜手上海創(chuàng)新中心持續(xù)推出創(chuàng)新治療方案以滿足中國患者亟待解決的治療需求。
益普生 - 有關(guān)前瞻性聲明的警示說明
本文所含前瞻性聲明、目的和目標(biāo)基于集團(tuán)的管理戰(zhàn)略、當(dāng)前觀點(diǎn)和假設(shè)。此類聲明涉及已知和未知的風(fēng)險和不確定性，可能導(dǎo)致實(shí)際結(jié)果、業(yè)績或事件與本文所預(yù)期的大不相同。上述所有風(fēng)險均可能影響集團(tuán)在未來實(shí)現(xiàn)其財務(wù)目標(biāo)的能力，財務(wù)目標(biāo)是基于現(xiàn)今可用信息在合理的宏觀經(jīng)濟(jì)條件下設(shè)定的。"相信"、"期望"和"期待"等詞語和類似表述的使用是為了明確前瞻性聲明，包括集團(tuán)對未來事件的期望，此類事件包括監(jiān)管文件和決定。此外，本文所述目標(biāo)的制定未考慮外部增長假設(shè)和潛在未來收購，而這兩者可能會使指標(biāo)發(fā)生變化。目的的依據(jù)是集團(tuán)認(rèn)為合理的數(shù)據(jù)和假設(shè)。目標(biāo)取決于將來可能發(fā)生的條件或事實(shí)，而不僅取決于歷史數(shù)據(jù)?？紤]到某些風(fēng)險和不確定性的發(fā)生，實(shí)際結(jié)果可能與這些指標(biāo)有很大出入，明顯表現(xiàn)為在早期研發(fā)階段或臨床試驗(yàn)中有前景的產(chǎn)品可能最終永遠(yuǎn)不會投放市場或達(dá)到其商業(yè)目標(biāo)，尤其是由于注冊或競爭原因。集團(tuán)必須面對或可能面對來自仿制藥的競爭，這可能會轉(zhuǎn)化為市場份額的損失。此外，研發(fā)過程涉及多個階段，每個階段都涉及重大風(fēng)險，即集團(tuán)可能無法實(shí)現(xiàn)其目的并被迫放棄就自身已投入大量資金的產(chǎn)品所做的努力。因此，集團(tuán)不能確定在臨床前試驗(yàn)中獲得的有利結(jié)果是否會在隨后的臨床試驗(yàn)中得到確認(rèn)，也不能確定臨床試驗(yàn)的結(jié)果是否足以證明相關(guān)產(chǎn)品的安全性和有效性。不能保證產(chǎn)品將獲得必要的注冊批準(zhǔn)或該產(chǎn)品將被證明在商業(yè)上是成功的。如果基本假設(shè)證明不準(zhǔn)確或確實(shí)出現(xiàn)風(fēng)險或不確定性，則實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果有很大不同。其他風(fēng)險和不確定性包括但不限于一般行業(yè)條件和競爭；一般經(jīng)濟(jì)因素，包括利率和貨幣匯率波動；制藥行業(yè)法規(guī)和醫(yī)療保健立法的影響；全球醫(yī)療成本抑制趨勢；競爭對手獲得技術(shù)進(jìn)步、新產(chǎn)品和專利；新產(chǎn)品研發(fā)中固有的挑戰(zhàn)，包括獲得監(jiān)管部門的批準(zhǔn)；集團(tuán)準(zhǔn)確預(yù)測未來市場狀況的能力；生產(chǎn)困難或延誤；國際經(jīng)濟(jì)的金融不穩(wěn)定和主權(quán)風(fēng)險；對集團(tuán)專利的有效性和創(chuàng)新產(chǎn)品的其他保護(hù)的依賴；以及可能面臨的訴訟，包括專利訴訟和/或監(jiān)管訴訟。此外，集團(tuán)依賴第三方來研發(fā)和銷售某些產(chǎn)品，這些產(chǎn)品可能會產(chǎn)生大額特許權(quán)使用費(fèi)用；這些合作伙伴的行為可能會對集團(tuán)的活動和財務(wù)結(jié)果造成損害。集團(tuán)不能確定其合作伙伴將履行各自的義務(wù)。集團(tuán)可能無法從這些協(xié)議中獲得任何利益。集團(tuán)任何合作伙伴違約均會產(chǎn)生低于預(yù)期的收益。此類情況可能會對集團(tuán)的業(yè)務(wù)、財務(wù)狀況或業(yè)績產(chǎn)生負(fù)面影響。集團(tuán)明確聲明，除非適用法律有所要求，否則其不承擔(dān)更新或修訂本新聞稿中所包含的任何前瞻性聲明、目標(biāo)或假設(shè)的任何義務(wù)，以反映此類聲明所依據(jù)的事件、條件、假設(shè)或情況的任何變化，也不會就此作出任何承諾。集團(tuán)的業(yè)務(wù)受制于其在法國金融市場監(jiān)管機(jī)構(gòu)備案的注冊文件中概述的風(fēng)險因素。該文件中所列風(fēng)險和不確定性并非詳盡無遺，建議讀者參閱集團(tuán)網(wǎng)站（www.ipsen.com）上集團(tuán)的最新通用注冊文件。
