雙盲治療期完成 國(guó)內(nèi)首個(gè)甲旁減激素替代療法3期臨床將進(jìn)行主要終點(diǎn)分析

最快于2023年內(nèi)向國(guó)家藥監(jiān)局遞交上市申請(qǐng)

上海2023年1月6日 /美通社/ -- 專注于內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）今日宣布，其在研創(chuàng)新藥：帕羅培特立帕肽（palopegteriparatide）的中國(guó)3期臨床試驗(yàn)（PaTHway China試驗(yàn)）已于2023年1月4日完成雙盲治療期，即將進(jìn)行主要終點(diǎn)分析。帕羅培特立帕肽每日一次給藥旨在使甲狀旁腺功能減退癥（甲旁減，HP）成年患者恢復(fù)24小時(shí)甲狀旁腺激素（PTH[1-34]）生理水平。

PaTHway China試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、平行設(shè)計(jì)、多中心3期臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估帕羅培特立帕肽作為甲狀旁腺激素替代療法的可能性。該研究旨在評(píng)價(jià)每日一次皮下注射帕羅培特立帕肽治療成人甲旁減患者的安全性、耐受性和療效，主要療效終點(diǎn)為評(píng)估接受帕羅培特立帕肽治療的甲旁減患者在停用常規(guī)鈣和活性維生素D治療時(shí)血清鈣（sCa）在正常范圍（8.3-10.6 mg/dL）的有效性。2021年5月31日該試驗(yàn)獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)在中國(guó)開展研究，2022年6月16日順利完成全部受試者入組。

甲旁減是最后一種尚未實(shí)現(xiàn)真正的激素替代治療的內(nèi)分泌激素缺乏性疾病。這是一種罕見的內(nèi)分泌疾病，其特點(diǎn)是甲狀旁腺激素（PTH）水平不足或活性受損，鈣磷穩(wěn)態(tài)被破壞，導(dǎo)致血鈣（sCa）降低和血磷（sP）升高。常規(guī)的鈣劑和活性維生素D治療不能有效解決甲旁減的短期癥狀、長(zhǎng)期并發(fā)癥以及生活質(zhì)量受影響的問題，并可能導(dǎo)致腎功能受損。而帕羅培特立帕肽每日注射一次的給藥設(shè)計(jì)可提供甲狀旁腺激素在正常生理濃度范圍內(nèi)的持續(xù)暴露，如果獲批，有望成為國(guó)內(nèi)首個(gè)針對(duì)甲旁減的激素替代療法。

維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官兼執(zhí)行董事盧安邦先生表示："帕羅培特立帕肽的中國(guó)3期臨床試驗(yàn)雙盲階段結(jié)束，意味著我們距離國(guó)內(nèi)首個(gè)針對(duì)甲旁減的激素替代療法研究成功更近一步。目前維昇藥業(yè)將著手該研究的主要終點(diǎn)分析，在完成所有準(zhǔn)備工作后，盡快向國(guó)家藥監(jiān)局遞交上市申請(qǐng)。期待早日為中國(guó)甲旁減患者帶來新的治療選擇，緩解他們長(zhǎng)期以來的疾苦。"

維昇藥業(yè)從Ascendis Pharma授權(quán)引進(jìn)并開發(fā)帕羅培特立帕肽，該藥物已于2022年被美國(guó)FDA授予優(yōu)先審評(píng)資格，Ascendis稱美國(guó)FDA預(yù)計(jì)于2023年4月30日完成審查^[1]。此外，Ascendis Pharma也已向歐洲藥品管理局（EMA）遞交帕羅培特立帕肽的上市申請(qǐng)^[2]。