北京2022年8月30日 /美通社/ -- 開(kāi)拓藥業(yè)（股票代碼：9939.HK），一家專(zhuān)注于潛在同類(lèi)首創(chuàng)和同類(lèi)最佳創(chuàng)新藥物研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化的生物制藥公司，今日公布2022年中期業(yè)績(jī)和近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)。
開(kāi)拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官童友之博士表示：2022年上半年，盡管市場(chǎng)環(huán)境挑戰(zhàn)重重，公司在全球多中心注冊(cè)性III期臨床試驗(yàn)、生產(chǎn)和商業(yè)化準(zhǔn)備等方面仍取得快速的進(jìn)展。核心產(chǎn)品普克魯胺作為對(duì)輕、中和重癥新冠患者均有效的新冠口服藥，已在多個(gè)國(guó)家取得緊急使用授權(quán)（EUA）。另一款核心產(chǎn)品福瑞他恩目前正在中國(guó)進(jìn)行注冊(cè)性III期臨床試驗(yàn)和在美國(guó)進(jìn)行II期臨床試驗(yàn)，其治療男性脫發(fā)中國(guó)II期臨床試驗(yàn)積極數(shù)據(jù)由主要研究者在第六屆全國(guó)毛發(fā)學(xué)術(shù)會(huì)議上正式公布。在資本市場(chǎng)方面，公司股票表現(xiàn)和交易流動(dòng)性良好，并于今年5月獲納入MSCI中國(guó)指數(shù)。在榮譽(yù)獎(jiǎng)項(xiàng)方面，普克魯胺新冠項(xiàng)目陸續(xù)獲得國(guó)家科技部以及江蘇省科技廳等專(zhuān)項(xiàng)資金支持，此外公司還獲得多項(xiàng)行業(yè)榮譽(yù)獎(jiǎng)項(xiàng)。
自公司創(chuàng)立以來(lái)，開(kāi)拓藥業(yè)始終聚焦未被滿(mǎn)足的臨床需求，致力于創(chuàng)新療法研究、開(kāi)發(fā)及商業(yè)化。展望未來(lái)，公司將繼續(xù)加快核心產(chǎn)品的全球臨床試驗(yàn)進(jìn)程，積極推進(jìn)商業(yè)化工作，繼續(xù)為股東創(chuàng)造長(zhǎng)遠(yuǎn)價(jià)值。
近期業(yè)務(wù)發(fā)展亮點(diǎn)
普克魯胺對(duì)輕、中和重癥新冠患者均有效
新冠疫情爆發(fā)后，公司核心產(chǎn)品普克魯胺拓展推進(jìn)新冠治療的研究，發(fā)現(xiàn)其對(duì)新冠輕、中和重癥患者均有很好的療效。
2022年4月6日，公司公布了普克魯胺治療輕中癥新冠患者III期全球多中心臨床試驗(yàn) (NCT04870606) 的關(guān)鍵數(shù)據(jù)結(jié)果。普克魯胺可有效降低患者的住院/死亡率，特別是對(duì)于服藥超過(guò)7天的全部患者，以及伴有高風(fēng)險(xiǎn)因素的中高年齡新冠患者達(dá)到100%保護(hù)率。普克魯胺可顯著持續(xù)降低新冠病毒載量，并改善新冠相關(guān)癥狀。普克魯胺整體耐受性良好，安全可控，研究中未發(fā)現(xiàn)任何嚴(yán)重不良事件。
2022年5月，普克魯胺在復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院老年醫(yī)學(xué)中心進(jìn)行由研究者發(fā)起的治療重型或危重型新冠患者（服用Paxlovid后出現(xiàn)新冠復(fù)陽(yáng)的患者）臨床試驗(yàn)。研究顯示，經(jīng)過(guò)7至12天的治療后實(shí)現(xiàn)病毒清除。我們將持續(xù)探索對(duì)重型或危重型，特別是服用Paxlovid后復(fù)陽(yáng)的新冠患者的有效性、安全性研究。
此外，開(kāi)拓藥業(yè)研發(fā)團(tuán)隊(duì)于今年6月在bioRxiv在線發(fā)表研究論文，揭示普克魯胺對(duì)重癥新冠患者的作用機(jī)制。該論文表明，普克魯胺可以發(fā)揮抗炎作用，降低急性肺損傷。普克魯胺不僅對(duì)輕中癥新冠患者有效，也是重癥新冠患者的有效治療藥物。2022年上半年，普克魯胺已在多個(gè)國(guó)家和地區(qū)取得緊急使用授權(quán)（EUA）和授權(quán)使用，包括波斯尼亞和黑塞哥維那薩拉熱窩州和加納。
新冠疫情進(jìn)入第三年，新冠病毒仍在繼續(xù)發(fā)生變異，新冠肺炎防治在全球依然是嚴(yán)重的公共衛(wèi)生難題。在這種情況下，有效、安全的口服新冠治療藥物對(duì)人類(lèi)戰(zhàn)勝新冠疫情十分重要。
福瑞他恩治療男性脫發(fā)中國(guó)II期臨床試驗(yàn)積極結(jié)果公布
根據(jù)第六屆亞洲毛發(fā)移植大會(huì)發(fā)布的數(shù)據(jù)顯示，全球脫發(fā)患者高達(dá)20億，中國(guó)占據(jù)2.5億，平均每6個(gè)中國(guó)人中就有1人存在脫發(fā)。脫發(fā)已然成為全球性的"難題"。福瑞他恩作為一款靶點(diǎn)明確的外用雄激素受體（AR）拮抗劑，已在中國(guó)治療男性雄激素性脫發(fā)的II期臨床試驗(yàn)中展示了良好的療效和安全性。
2022年8月27日，該II期臨床試驗(yàn)的主要研究者之一、北京人民大學(xué)醫(yī)院張建中教授在由中華醫(yī)學(xué)會(huì)皮膚性病學(xué)分會(huì)主辦的第六屆全國(guó)毛發(fā)學(xué)術(shù)會(huì)議上正式發(fā)布福瑞他恩治療的積極數(shù)據(jù)。
臨床試驗(yàn)共納入120名符合Hamilton-Norwood分級(jí)（IIIv、IV、V級(jí)）的中國(guó)成年男性雄激素性脫發(fā)受試者，平均年齡35.6歲，按照1:1:1:1的比例隨機(jī)分配至福瑞他恩2.5 mg（0.25%濃度）每日兩次（BID）組、5 mg（0.5%濃度）每日一次（QD）組、5 mg（0.5%濃度）BID組和安慰劑組（QD組和BID組）。臨床試驗(yàn)的主要終點(diǎn)為目標(biāo)區(qū)域內(nèi)非毳毛數(shù)量變化（治療24周與基線的平均變化）。
結(jié)果顯示，在福瑞他恩5 mg（0.5%濃度）BID組，目標(biāo)區(qū)域頭發(fā)數(shù)量(TAHC)治療24周較基線顯著增加22.73根/cm2（P<0.001）,較安慰劑組顯著增加15.34根/cm2（P= 0.024）。福瑞他恩5 mg BID為Ⅲ期臨床試驗(yàn)的推薦給藥劑量。福瑞他恩各劑量組的總體安全性良好，未發(fā)生嚴(yán)重不良事件(SAE)、嚴(yán)重藥物不良反應(yīng)(ADR)及死亡。局部外用14天后，體內(nèi)福瑞他恩及其代謝產(chǎn)物的系統(tǒng)暴露量達(dá)到穩(wěn)態(tài)，各劑量組經(jīng)皮入血的藥物濃度較低。
目前，公司正在加速推進(jìn)福瑞他恩治療男性雄激素性脫發(fā)的中國(guó)III期臨床試驗(yàn)和美國(guó)II期臨床試驗(yàn)，以及針對(duì)女性雄激素性脫發(fā)的中國(guó)II期臨床試驗(yàn)。此外，福瑞他恩治療痤瘡的中國(guó)II期臨床試驗(yàn)已于2022年1月24日完成首例患者入組給藥。
雄激素性脫發(fā)和痤瘡這兩個(gè)適應(yīng)癥都有巨大的未被滿(mǎn)足的臨床需求。開(kāi)拓藥業(yè)作為首家研發(fā)外用PROTAC藥物GT20029并全球首個(gè)進(jìn)入臨床階段的公司，目前正在中美兩國(guó)開(kāi)展GT20029治療雄激素性脫發(fā)和痤瘡的I期臨床試驗(yàn)，并分別于2022年2月1日完成美國(guó)I期臨床試驗(yàn)首例受試者入組給藥，以及于2022年8月9日完成中國(guó)I期臨床試驗(yàn)所有92名受試者入組給藥，預(yù)計(jì)該試驗(yàn)將于2022年第四季度完成鎖庫(kù)并進(jìn)行數(shù)據(jù)分析。臨床前研究顯示，GT20029通過(guò)降解AR蛋白可以有效阻斷AR的信號(hào)通路和其生理功能，在局部產(chǎn)生療效的同時(shí)，可以通過(guò)限制皮膚滲透達(dá)到減少全身藥物暴露以獲得更好的安全性。
公司將加速推進(jìn)福瑞他恩和GT20029的臨床進(jìn)程，為全球數(shù)億雄激素性脫發(fā)和痤瘡群體帶來(lái)更多創(chuàng)新有效的治療選擇。
推進(jìn)多元化產(chǎn)品管線
開(kāi)拓藥業(yè)前瞻性布局了包含小分子創(chuàng)新藥、生物創(chuàng)新藥及聯(lián)合療法的多元化產(chǎn)品管線，目前擁有7款潛在First-in-Class或Best-in-Class的新藥項(xiàng)目正在中國(guó)和全球開(kāi)展臨床I-III期研究。
開(kāi)拓藥業(yè)自2018年于輝瑞取得ALK-1單抗（GT90001）在全球范圍內(nèi)針對(duì)所有瘤種的獨(dú)家開(kāi)發(fā)注冊(cè)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)利，由此開(kāi)始了在生物藥物領(lǐng)域的布局。GT90001作為全球潛在first-in-class創(chuàng)新藥物，有望用于多種實(shí)體腫瘤的治療。2022年5月2日， GT90001聯(lián)合PD-1抗體Nivolumab二線治療晚期肝細(xì)胞癌(HCC)美國(guó)II期臨床試驗(yàn)已完成首例患者入組給藥。
據(jù)此前在2021 ASCO GI大會(huì)上公布的GT90001聯(lián)合Nivolumab的中國(guó)臺(tái)灣II期臨床結(jié)果顯示：在20例可評(píng)估的患者中，有8例患者觀察到部分緩解（PR），客觀緩解率達(dá)到40%，且安全性良好。
2022年5月，GT90001聯(lián)合Nivolumab治療晚期肝癌II期全球多中心臨床試驗(yàn)在美國(guó)完成首例患者給藥。2022年7月，GT90001聯(lián)合Nivolumab的中國(guó)臺(tái)灣II期臨床試驗(yàn)完成最后一例患者的末次訪視。目前已經(jīng)完成鎖庫(kù)，正在進(jìn)行數(shù)據(jù)分析工作。
指數(shù)納入再下一城
2022年5月13日，開(kāi)拓藥業(yè)獲納入MSCI中國(guó)指數(shù)。MSCI系列指數(shù)是由摩根士丹利所編制的證券指數(shù)，是全球影響力最大的股票指數(shù)之一，也是國(guó)際投資者使用最多的基準(zhǔn)指數(shù)之一。
公司股票此前已獲納入恒生綜合指數(shù)、港股通以及富時(shí)羅素全球股票指數(shù)系列。
公司其他動(dòng)態(tài)
2022年中期財(cái)務(wù)業(yè)績(jī)
截至2022年6月30日止六個(gè)月，公司的研發(fā)成本共計(jì)人民幣約4.6億元，同比增長(zhǎng)約63.4%。研發(fā)成本主要是由于普克魯胺新冠臨床試驗(yàn)費(fèi)用的增加以及研發(fā)的材料和耗材費(fèi)用等增加。
截至2022年6月30日，公司在手現(xiàn)金、可變現(xiàn)金融資產(chǎn)和關(guān)聯(lián)方借款合計(jì)為5.1億元。截至2022年6月30日，公司未動(dòng)用的銀行授信額度為1.2億元。
