美國舊金山、中國蘇州和南京2022年2月14日 /美通社/ -- 信達(dá)生物制藥（簡稱“信達(dá)生物”）（香港聯(lián)交所股票代碼：01801），一家致力于研發(fā)、生產(chǎn)和銷售用于治療腫瘤、代謝疾病、自身免疫等重大疾病的創(chuàng)新藥物的生物制藥公司，今日與馴鹿醫(yī)療，一家處于臨床階段、致力于細(xì)胞治療和抗體藥物開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的創(chuàng)新生物制藥公司，共同宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）孤兒藥開發(fā)辦公室（Office of Orphan Products Development, OOPD）已正式書面回函，授予兩家公司共同開發(fā)的全人源自體B細(xì)胞成熟抗原（BMCA）嵌合抗原受體自體T細(xì)胞（CAR-T）注射液（信達(dá)生物研發(fā)代號(hào)IB1326，馴鹿醫(yī)療研發(fā)代號(hào)CT103A）孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）。
FDA孤兒藥資格的認(rèn)定可幫助加速藥品在美國的臨床開發(fā)和注冊(cè)進(jìn)度。IBI326候選產(chǎn)品將有資格享受若干優(yōu)惠政策，包括FDA對(duì)臨床研究指導(dǎo)支持、特殊費(fèi)用減免，以及批準(zhǔn)上市后產(chǎn)品在美國的七年市場獨(dú)占權(quán)等。2021年2月，IBI326用于R/R MM的療法已被中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）納入“突破性治療藥物”品種。
信達(dá)生物高級(jí)副總裁周輝博士表示：“FDA對(duì)IBI326的孤兒藥認(rèn)證是我們致力于開發(fā)有效性更優(yōu)和存續(xù)性更強(qiáng)的BCMA靶向 CAR-T的一個(gè)里程碑，凸顯了將這一治療選擇帶給多發(fā)性骨髓瘤患者的重要性，也激勵(lì)我們進(jìn)一步加快IBI326的臨床開發(fā)和注冊(cè)上市。希望這款候選產(chǎn)品早日上市，給多發(fā)性骨髓瘤的患者帶去希望?！?/p>
馴鹿醫(yī)療首席執(zhí)行官兼首席醫(yī)學(xué)官汪文博士表示：“FDA授予CT103A ‘孤兒藥’認(rèn)定，對(duì)多發(fā)性骨髓瘤患者具有重要意義，代表著FDA對(duì)于CT103A候選產(chǎn)品的肯定和馴鹿醫(yī)療提供的既往臨床數(shù)據(jù)的認(rèn)可。當(dāng)前，馴鹿團(tuán)隊(duì)正在將CT103A的臨床開發(fā)向前線治療、聯(lián)合用藥、自身免疫性疾病適應(yīng)癥拓展、海外布局四個(gè)維度推進(jìn)，期待這款候選產(chǎn)品早日上市，挽救更多患者的生命！”
關(guān)于FDA孤兒藥資格認(rèn)定
孤兒藥認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD）是FDA 孤兒藥產(chǎn)品開發(fā)辦公室（Office of Orphan Products Development， OOPD）對(duì)符合條件的用于預(yù)防、治療及診斷罕見病的藥物（包括生物制品）授予的一種資格認(rèn)定。孤兒藥又稱為罕見病藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，F(xiàn)DA針對(duì)罕見病有明確的界定標(biāo)準(zhǔn)，即影響美國人群少于20萬的疾病。由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被稱為“孤兒藥”。1983年美國頒布《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act, ODA），規(guī)定凡獲得孤兒藥資格的候選藥物，有機(jī)會(huì)獲得一系列配套支持政策。
關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤
多發(fā)性骨髓瘤（MM）是最常見的血液癌癥之一，是一種克隆性漿細(xì)胞異常增殖的惡性疾病。對(duì)于初治的多發(fā)性骨髓瘤患者，常用的一線治療藥物包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)類藥物及烷化劑類藥物。對(duì)于大多數(shù)的患者，常用的一線治療可以使患者的病情穩(wěn)定3-5年，但也有少部分患者在初治時(shí)表現(xiàn)為原發(fā)耐藥，病情不能得到有效控制。對(duì)于治療有效的大多數(shù)初治患者，在經(jīng)過疾病穩(wěn)定期后也會(huì)不可避免的進(jìn)入復(fù)發(fā)、難治階段。因此，復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤患者仍存在未滿足的需求。在美國，MM約占所有新發(fā)癌癥患者人數(shù)近2%，占癌癥死亡患者人數(shù)的2%以上。
根據(jù)弗若斯沙利文報(bào)告：
關(guān)于IBI326 (BCMA CAR-T)
IBI326是由信達(dá)生物和馴鹿醫(yī)療制藥聯(lián)合開發(fā)的一種創(chuàng)新候選產(chǎn)品。本候選產(chǎn)品以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細(xì)胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域?；趪?yán)格的篩選，通過全面的體內(nèi)外功能評(píng)價(jià)，IBI326 CAR-T候選產(chǎn)品具有強(qiáng)有力和快速的療效，并有突出的持久性。2021年2月，IBI326獲國家藥監(jiān)局突破性治療藥物認(rèn)定用于治療復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤。2022年2月, IBI326獲美國食品藥品監(jiān)督管理局“孤兒藥”認(rèn)定，用于治療復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤。
關(guān)于信達(dá)生物
“始于信，達(dá)于行”，開發(fā)出老百姓用得起的高質(zhì)量生物藥，是信達(dá)生物的理想和目標(biāo)。信達(dá)生物成立于2011年，致力于開發(fā)、生產(chǎn)和銷售用于治療腫瘤、自身免疫、代謝疾病等重大疾病的創(chuàng)新藥物。2018年10月31日，信達(dá)生物制藥在香港聯(lián)合交易所有限公司主板上市，股票代碼：01801。
自成立以來，公司憑借創(chuàng)新成果和國際化的運(yùn)營模式在眾多生物制藥公司中脫穎而出。建立起了一條包括29個(gè)新藥品種的產(chǎn)品鏈，覆蓋腫瘤、代謝疾病、自身免疫等多個(gè)疾病領(lǐng)域，其中6個(gè)品種入選國家“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)。公司已有6個(gè)產(chǎn)品（信迪利單抗注射液，商品名：達(dá)伯舒®，英文商標(biāo)：TYVYT®；貝伐珠單抗生物類似藥，商品名：達(dá)攸同®，英文商標(biāo)：BYVASDA®；阿達(dá)木單抗生物類似藥，商品名：蘇立信®，英文商標(biāo)：SULINNO®；利妥昔單抗生物類似藥，商品名：達(dá)伯華®，英文商標(biāo)：HALPRYZA®；pemigatinib口服抑制劑，商品名：達(dá)伯坦®，英文商標(biāo)：PEMAZYRE®；奧雷巴替尼片，商品名：耐立克®）獲得批準(zhǔn)上市，5個(gè)品種進(jìn)入III期或關(guān)鍵性臨床研究，另外還有18個(gè)產(chǎn)品已進(jìn)入臨床研究。
信達(dá)生物已組建了一支具有國際先進(jìn)水平的高端生物藥開發(fā)、產(chǎn)業(yè)化人才團(tuán)隊(duì)，包括眾多海歸專家，并與美國禮來制藥、Adimab、Incyte、MD Anderson 癌癥中心和韓國Hanmi等國際合作方達(dá)成戰(zhàn)略合作。信達(dá)生物希望和大家一起努力，提高中國生物制藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對(duì)生命健康美好愿望的追求。詳情請(qǐng)?jiān)L問公司網(wǎng)站：www.innoventbio.com 或公司領(lǐng)英賬號(hào)www.linkedin.com/company/innovent-biologics/。
聲明：
1. 該適應(yīng)癥為研究中的藥品用法，尚未在中國或美國獲批；
2. 信達(dá)不推薦任何未獲批的藥品/適應(yīng)癥使用；
3. 僅供醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士交流使用。
關(guān)于馴鹿醫(yī)療
馴鹿醫(yī)療是一家專注于細(xì)胞藥物和抗體藥物開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的創(chuàng)新生物制藥公司。公司以開發(fā)血液腫瘤細(xì)胞類藥物和抗體藥物為創(chuàng)新的基石，向?qū)嶓w瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發(fā)現(xiàn)、注冊(cè)申報(bào)、臨床開發(fā)到商業(yè)化生產(chǎn)的全流程平臺(tái)能力及包括了全人源抗體發(fā)現(xiàn)平臺(tái)、高通量CAR-T藥物優(yōu)選平臺(tái)、通用CAR技術(shù)平臺(tái)、生產(chǎn)技術(shù)平臺(tái)、臨床轉(zhuǎn)化研究平臺(tái)在內(nèi)的5大技術(shù)平臺(tái)。現(xiàn)有10個(gè)在研品種處于不同研發(fā)階段，其中進(jìn)展最為迅速的候選產(chǎn)品CT103A（全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細(xì)胞注射液）已處于臨床開發(fā)后期階段，已于2021年2月被國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥品審評(píng)中心(CDE)納入“突破性治療藥物”品種；公司自主研發(fā)的創(chuàng)新候選產(chǎn)品CT120（全人源CD19/CD22雙靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞注射液）已進(jìn)入臨床研究階段，適應(yīng)癥分別為CD19/CD22陽性的復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和復(fù)發(fā)/難治性急性B淋巴細(xì)胞白血?。˙-ALL），并已獲得FDA孤兒藥認(rèn)定（ODD）。
憑借強(qiáng)執(zhí)行力的管理團(tuán)隊(duì)、豐富的產(chǎn)品管線、獨(dú)特的創(chuàng)新研發(fā)與商業(yè)模式，馴鹿醫(yī)療有志于成為業(yè)界有影響力的創(chuàng)新藥企，將真正解決臨床痛點(diǎn)、具有市場競爭力的創(chuàng)新藥物推向臨床直至市場，為受試者開辟新的治療道路，帶來新的希望。詳情請(qǐng)?jiān)L問公司網(wǎng)站：www.iasobio.com 或領(lǐng)英主頁：IASO Biotherapeutics (馴鹿醫(yī)療)。
信達(dá)生物前瞻性聲明
本新聞稿所發(fā)布的信息中可能會(huì)包含某些前瞻性表述。這些表述本質(zhì)上具有相當(dāng)風(fēng)險(xiǎn)和不確定性。在使用“預(yù)期”、“相信”、“預(yù)測”、“期望”、“打算”及其他類似詞語進(jìn)行表述時(shí)，凡與本公司有關(guān)的，目的均是要指明其屬前瞻性表述。本公司并無義務(wù)不斷地更新這些預(yù)測性陳述。
這些前瞻性表述乃基于本公司管理層在做出表述時(shí)對(duì)未來事務(wù)的現(xiàn)有看法、假設(shè)、期望、估計(jì)、預(yù)測和理解。這些表述并非對(duì)未來發(fā)展的保證，會(huì)受到風(fēng)險(xiǎn)、不確性及其他因素的影響，有些乃超出本公司的控制范圍，難以預(yù)計(jì)。因此，受我們的業(yè)務(wù)、競爭環(huán)境、政治、經(jīng)濟(jì)、法律和社會(huì)情況的未來變化及發(fā)展的影響，實(shí)際結(jié)果可能會(huì)與前瞻性表述所含資料有較大差別。
本公司、本公司董事及雇員代理概不承擔(dān) (a) 更正或更新本網(wǎng)站所載前瞻性表述的任何義務(wù);及 (b) 若因任何前瞻性表述不能實(shí)現(xiàn)或變成不正確而引致的任何責(zé)任。
