上海2020年3月26日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡(jiǎn)稱“基石藥業(yè)”，香港聯(lián)交所代碼：2616），一家專注于開(kāi)發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法（IO）及分子靶向精準(zhǔn)治療藥物用于癌癥治療的領(lǐng)先生物制藥公司，今日公布了其截至2019年12月31日經(jīng)審計(jì)的年度財(cái)務(wù)業(yè)績(jī)。
基石藥業(yè)董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“2019年是基石藥業(yè)厚積薄發(fā)、積極轉(zhuǎn)型，全速推進(jìn)商業(yè)化的一年。我們的IO及精準(zhǔn)治療藥物產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)取得了一系列重大進(jìn)展，實(shí)現(xiàn)了多個(gè)令人鼓舞的里程碑。今年，我們啟動(dòng)了9個(gè)后期臨床研究，從而使得注冊(cè)性試驗(yàn)數(shù)量達(dá)到13個(gè)。特別是我們發(fā)布的三款腫瘤免疫骨架產(chǎn)品的關(guān)鍵臨床數(shù)據(jù)，均顯示了良好的初步療效和安全性。這其中，CS1001（抗PD-L1）作為公司重要的IO單抗產(chǎn)品，已在多個(gè)瘤種中顯示出療效，尤其在食管癌和自然殺傷細(xì)胞/T細(xì)胞淋巴瘤（NKTL）治療上，更證實(shí)具有出色的臨床活性，充分顯現(xiàn)其成為同類最優(yōu)候選藥物的潛力。此外，我們涵蓋精準(zhǔn)治療藥物和新型IO聯(lián)合療法的一系列早期項(xiàng)目，也取得了重要進(jìn)展。另一方面，公司進(jìn)一步深化外部戰(zhàn)略合作，我們與拜耳公司合作開(kāi)發(fā)腫瘤免疫聯(lián)合療法，并與瑞士Numab Therapeutics AG達(dá)成了授權(quán)合作，全面建設(shè)以自研管線為基礎(chǔ)，優(yōu)勢(shì)聯(lián)合、互利共贏的商務(wù)推進(jìn)盾構(gòu)。管線以外，我們已就建設(shè)位于蘇州的基石藥業(yè)全球研發(fā)總部及產(chǎn)業(yè)化基地簽署協(xié)議，為未來(lái)探索前沿研究和可持續(xù)藥物供應(yīng)奠定基礎(chǔ)。更為重要的是，隨著趙萍女士（MD，MBA）的加入，基石藥業(yè)全面開(kāi)啟了商業(yè)化之路，她將為基石打造出一支高戰(zhàn)斗力的商業(yè)化團(tuán)隊(duì)，成為基石加速商業(yè)化的高能引擎，以實(shí)現(xiàn)我們的愿景，及早滿足中國(guó)和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求?！?/p>
展望未來(lái)，TIBSOVO® （ivosidenib） 預(yù)計(jì)將于2020年在中國(guó)臺(tái)灣獲批新藥上市申請(qǐng)（NDA），該藥用于治療復(fù)發(fā)/難治性急性髓系白血?。≧/R AML）。此外，我們還將公布包括CS1001、avapritinib和pralsetinib在內(nèi)的多個(gè)重要產(chǎn)品的7項(xiàng)關(guān)鍵臨床數(shù)據(jù)，并在中國(guó)提交這些產(chǎn)品針對(duì)多個(gè)適應(yīng)癥的新藥上市申請(qǐng)及生物制劑許可申請(qǐng)。與此同時(shí)，我們將打造一個(gè)擁有更多同類首創(chuàng)或同類最優(yōu)產(chǎn)品的“管線2.0”。今年，公司將進(jìn)一步加速推進(jìn)實(shí)現(xiàn)商業(yè)化轉(zhuǎn)型，確保重點(diǎn)產(chǎn)品在未來(lái)幾年內(nèi)成功上市。
財(cái)務(wù)摘要
非國(guó)際財(cái)務(wù)報(bào)告準(zhǔn)則（Non-IFRS）計(jì)量：
扣除以股份為基礎(chǔ)的付款開(kāi)支后的研發(fā)開(kāi)支，由截至2018年12月31日止年度的人民幣726.9百萬(wàn)元，增加人民幣461.8百萬(wàn)元，至截至2019年12月31日止年度的人民幣1,188.7 百萬(wàn)元。主要由于進(jìn)行更多試驗(yàn)導(dǎo)致臨床開(kāi)發(fā)成本增加。
扣除以股份為基礎(chǔ)的付款開(kāi)支后的行政開(kāi)支，由截至2018年12月31日止年度的人民幣79.3 百萬(wàn)元，增加人民幣58.3 百萬(wàn)元，至截至2019年12月31日止年度的人民幣137.6百萬(wàn)元。主要由于雇員成本增加所致。
扣除優(yōu)先股轉(zhuǎn)換特征公平值變動(dòng)及以股份為基礎(chǔ)的付款開(kāi)支的影響后的虧損，由截至2018年12月31日止年度的人民幣672.6 百萬(wàn)元，增加人民幣468.7百萬(wàn)元，至截至2019年12月31日止年度的人民幣1,141.3百萬(wàn)元。主要由于研發(fā)開(kāi)支及行政開(kāi)支增加所致，這部分被利息收入增加所抵銷。
國(guó)際財(cái)務(wù)報(bào)告準(zhǔn)則（IFRS）數(shù)額：
- 其他收入由截至2018年12月 31日止年度的人民幣20.5 百萬(wàn)元，增加人民幣63.5 百萬(wàn)元，至截至2019年12月31日止年度的人民幣84.0 百萬(wàn)元。主要由于銀行存款和定期存款的利息收入增加所致。
- 其他收益及虧損由截至2018年12月31日止年度的虧損人民幣742.0 百萬(wàn)元，減少人民幣104.6 百萬(wàn)元，至截至2019年12月31日止年度的虧損人民幣637.4 百萬(wàn)元。主要由于衍生金融負(fù)債公平值變動(dòng)虧損減少所致，該虧損為根據(jù)國(guó)際財(cái)務(wù)報(bào)告準(zhǔn)則規(guī)定于上市后進(jìn)行的非現(xiàn)金、一次性調(diào)整。
- 研發(fā)開(kāi)支由截至2018年12月31日止年度的人民幣850.2 百萬(wàn)元，增加人民幣545.4百萬(wàn)元，至截至2019年12月31日止年度的人民幣1,395.6百萬(wàn)元。主要由于進(jìn)行更多試驗(yàn)導(dǎo)致臨床開(kāi)發(fā)成本增加。
- 行政開(kāi)支由截至2018年12月31日止年度的人民幣191.0 百萬(wàn)元，增加人民幣150.5百萬(wàn)元，至截至2019年12月31日止年度的人民幣341.5百萬(wàn)元。主要由于雇員成本增加所致。
- 由于上述因素，年內(nèi)虧損由截至2018年12月31日止年度的人民幣1,793.1百萬(wàn)元，增加人民幣 515.3百萬(wàn)元，至截至2019年12月 31日止年度的人民幣2,308.4百萬(wàn)元。主要由于研發(fā)開(kāi)支及行政開(kāi)支增加所致，這部分被利息收入增加所抵銷。
業(yè)務(wù)摘要
2019年2月26日（上市日期），本公司成功于香港聯(lián)合交易所有限公司（聯(lián)交所）上市。過(guò)去一年，我們的產(chǎn)品管線及業(yè)務(wù)運(yùn)營(yíng)已取得重大進(jìn)展：
后期階段資產(chǎn)：
- CS1001（PD-L1抗體）－2019年，我們推動(dòng)重要腫瘤免疫療法（IO）資產(chǎn) CS1001在臨床方面取得重大進(jìn)展，使其成為具有獨(dú)特優(yōu)勢(shì)及顯著差異性的有前途的 PD-L1 抗體。在3個(gè)主要大會(huì)（中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)CSCO、歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)ESMO和美國(guó)血液學(xué)會(huì)ASH）上提交的數(shù)據(jù)表明，CS1001 在多種實(shí)體瘤和淋巴瘤中安全有效，包括食道癌、胃癌，膽管癌 / 膽囊癌和微衛(wèi)星不穩(wěn)定性高（MSI-H）/ 錯(cuò)配修復(fù)缺陷（dMMR）癌癥，以及NKTL。而CS1001在食管癌和NKTL治療上尤為出色的臨床活性，更表明其有潛力成為同類最優(yōu)的候選藥物。基于這些概念驗(yàn)證數(shù)據(jù)，我們?cè)谥袊?guó)啟動(dòng)了另外兩項(xiàng)針對(duì)晚期胃癌和食道癌患者的CS1001注冊(cè)性試驗(yàn)，且分別于2019年4月及2019年12月實(shí)現(xiàn)首例受試者給藥。連同2018年啟動(dòng)的4項(xiàng)試驗(yàn)（三階段非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）、四階段NSCLC、NKTL及經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL））,我們目前正在進(jìn)行CS1001的總計(jì)6項(xiàng)注冊(cè)性試驗(yàn)。我們預(yù)計(jì)于2020年下半年取得CS1001聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)療法用于治療一線四階段鱗狀或非鱗狀NSCLC患者的III期試驗(yàn)的關(guān)鍵數(shù)據(jù)。此外，我們計(jì)劃向國(guó)家藥品審評(píng)中心（CDE）咨詢cHL及NKTL的注冊(cè)策略，并預(yù)計(jì)于2020年下半年于中國(guó)提交cHL的新藥申請(qǐng)，并可能于2020年下半年于中國(guó)提交NKTL的新藥申請(qǐng)。
- CS1003（PD-1抗體）－CS1003單一療法的Ia期研究的初步數(shù)據(jù)已在CSCO 2019年年會(huì)上提交，表明CS1003為安全且可耐受，且在多種腫瘤類型中均觀察到了CS1003的抗腫瘤活性。我們已啟動(dòng)CS1003與LENVIMA®（lenvatinib） 的聯(lián)合療法的全球III期試驗(yàn)，LENVIMA®（lenvatinib）為用于晚期肝細(xì)胞癌（HCC）患者的標(biāo)準(zhǔn)酪氨酸激酶抑制劑（TKI），于2019年12月實(shí)現(xiàn)首例受試者給藥。
- Ivosidenib（CS3010）－2019年5月，異檸檬酸脫氫酶-1抑制劑TIBSOVO ® （ivosidenib）的新藥申請(qǐng)已提交臺(tái)灣食品藥物管理署（TFDA），用于治療含有異檸檬酸脫氫酶-1突變（IDH1m）的成年R/R AML；預(yù)計(jì)將于2020年獲得市場(chǎng)批準(zhǔn)。IDH1m AML的兩項(xiàng)注冊(cè)性試驗(yàn)正在中國(guó)進(jìn)行：一項(xiàng)IDH1m R/R AML的注冊(cè)性試驗(yàn)預(yù)計(jì)于2020年完成試驗(yàn)，并于2021年上半年在中國(guó)提交新藥申請(qǐng)；另一項(xiàng)試驗(yàn)針對(duì)不符合強(qiáng)化治療條件的新診斷的IDH1m AML患者。
- Avapritinib（CS3007）－2020年1月9日，KIT/PDGFRA抑制劑AYVAKIT?（avapritinib）獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)用于治療PDGFRA外顯子18 突變（包括PDGFRA D842V突變）不可切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）的成年患者。因此，我們計(jì)劃于2020年上半年在臺(tái)灣針對(duì)此適應(yīng)癥提交新藥申請(qǐng)。在中國(guó)針對(duì)無(wú)法切除或轉(zhuǎn)移性GIST的患者已啟動(dòng)avapritinib的兩項(xiàng)注冊(cè)性試驗(yàn)。一項(xiàng)試驗(yàn)是中國(guó)藥代動(dòng)力學(xué)橋接研究，用于治療PDGFRA外顯子18 突變的晚期GIST 。預(yù)計(jì)于2020年上半年，該試驗(yàn)關(guān)鍵數(shù)據(jù)將可用，同時(shí)我們將在中國(guó)提交新藥申請(qǐng)。另一項(xiàng)試驗(yàn)在三線GIST中進(jìn)行，作為一項(xiàng)比較avapritinib和瑞戈非尼全球III期試驗(yàn)的一部分。該研究已經(jīng)完成招募，預(yù)計(jì)于2020年第二季度將獲得全球臨床試驗(yàn)關(guān)鍵數(shù)據(jù)，并于2020年下半年于中國(guó)提交新藥申請(qǐng)。
- Pralsetinib（CS3009）－Pralsetinib為一款在研RET 抑制劑，我們作為其全球關(guān)鍵I/II期試驗(yàn)的一部分，研究pralsetinib 用于治療RET 突變的NSCLC、甲狀腺髓樣癌（MTC）和其他晚期實(shí)體瘤，目前已經(jīng)完成了在中國(guó)的RET融合陽(yáng)性NSCLC適應(yīng)癥二線治療隊(duì)列研究的招募，并預(yù)期于2020年下半年在中國(guó)針對(duì)此適應(yīng)癥提交新藥申請(qǐng)。此外，我們已啟動(dòng)一線RET融合陽(yáng)性NSCLC的其他注冊(cè)隊(duì)列，預(yù)計(jì)于2020年上半年實(shí)現(xiàn)首例受試者給藥。
早期階段資產(chǎn)：
- 新型聯(lián)合－以聯(lián)合療法為核心策略，以及憑借公司三種腫瘤免疫治療骨干候選藥物（抗PD-L1、抗PD-1及抗CTLA-4）的獨(dú)特優(yōu)勢(shì)，我們正在開(kāi)發(fā)聯(lián)合我們內(nèi)部管線及外部合作伙伴資產(chǎn)的共計(jì)6 種聯(lián)合：i）CS1002（CTLA-4 抗體）加CS1003（PD-1 抗體），于2020年1月實(shí)現(xiàn)首例受試者給藥；ii）聯(lián)合CS1001與fisogatinib（CS3008；FGFR4抑制劑）用于HCC治療；iii）CS1001與瑞戈非尼；iv）CS1003與瑞戈非尼；均于2019年12月實(shí)現(xiàn)首例受試者給藥；計(jì)劃進(jìn)行的其他兩項(xiàng)聯(lián)合研究包括：v）CS1001與PARP抑制劑（IMP4297）；及vi）CS1001與多激酶抑制劑（donafenib）。
- 其他早期資產(chǎn)－我們亦在其他早期臨床階段項(xiàng)目取得了重大進(jìn)展，包括CS3005（A2aR拮抗劑），CS3002（CDK4/6抑制劑），CS3003（HDAC6抑制劑）和CS3006（MEK抑制劑）。2020年1月，我們?cè)诟髯訧期研究中實(shí)現(xiàn)首例患者的CS3002 和CS3005給藥。
商務(wù)拓展及其他關(guān)鍵活動(dòng)：
- 通過(guò)與全球領(lǐng)先的生物技術(shù)公司及生物制藥公司的外部合作，我們繼續(xù)提高我們的價(jià)值。
- 2019年5月，我們與Bayer HealthCare LLC（拜耳）達(dá)成全球臨床合作關(guān)系，評(píng)估CS1001 聯(lián)合拜耳的口服多激酶抑制劑Stivarga®（瑞戈非尼）（針對(duì)VEGFR、KIT、RET、BRAF、FGFR 及CSF1R 等），治療包括胃癌在內(nèi)的多種癌癥。2019年12月，CS1001聯(lián)合瑞戈非尼的Ib期試驗(yàn)實(shí)現(xiàn)首例受試者給藥。
- 2019年4月，我們與Numab Therapeutics AG（Numab）訂立一項(xiàng)區(qū)域性獨(dú)家授權(quán)協(xié)議，以實(shí)現(xiàn)NM21-1480（ND021）的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。NM21-1480（ND021）是一種針對(duì)PD-L1、4-1BB和人血清蛋白的單價(jià)三特異性抗體片斷分子。該合作協(xié)議使我們獲得在大中華區(qū)、韓國(guó)和新加坡的獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化NM21-1480的權(quán)利，并可能使我們能夠使用Numab獨(dú)創(chuàng)的多特異性抗體技術(shù)平臺(tái)。
- 未來(lái)，我們將專注于發(fā)展策略性合作關(guān)系，加快基石的價(jià)值創(chuàng)造。
- 2019年3月，我們聘任四位國(guó)際知名腫瘤學(xué)專家：Paul A. Bunn, Jr. 博士、Elizabeth M. Jaffee博士、鄒偉平博士及Richard S. Finn博士作為我們科學(xué)顧問(wèn)委員會(huì)的成員。這四位專家的加入將極大增強(qiáng)本公司在腫瘤領(lǐng)域的公眾形象并為我們的研發(fā)策略及進(jìn)展提供有價(jià)值的見(jiàn)解。
- 2019年8月，我們與蘇州工業(yè)園區(qū)下屬一家國(guó)有企業(yè)簽訂協(xié)議，于蘇州工業(yè)園區(qū)興建一個(gè)約100,000平方米的研發(fā)中心及生產(chǎn)基地，用于大小分子藥物的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化生產(chǎn)。我們預(yù)計(jì)該基地將于2020年上半年動(dòng)工興建。
- 2019年10月，我們與江蘇省產(chǎn)業(yè)技術(shù)研究院（JITRI）簽訂協(xié)議并成立JITRI－基石藥業(yè)聯(lián)合創(chuàng)新中心，以進(jìn)一步促進(jìn)與中國(guó)及世界各地的行業(yè)合作伙伴及創(chuàng)新中心的雙向合作。
- 2019年12月，趙萍女士（MD，MBA）作為大中華區(qū)總經(jīng)理兼商業(yè)化負(fù)責(zé)人加入本公司，領(lǐng)導(dǎo)并擴(kuò)大公司為一個(gè)成熟的商業(yè)組織。趙女士將負(fù)責(zé)繼續(xù)擴(kuò)大商業(yè)團(tuán)隊(duì)及鞏固基礎(chǔ)，為未來(lái)兩年在中國(guó)大陸、香港和臺(tái)灣地區(qū)推出多種產(chǎn)品做準(zhǔn)備。依據(jù)本地相關(guān)部門的批準(zhǔn)，我們預(yù)計(jì)在臺(tái)灣分別將于2020年底前以及在2021年將ivosidenib和avapritinib投放市場(chǎng)；并于2021年在中國(guó)大陸上市avapritinib、pralsetinib以及CS1001（PD-L1抗體），同時(shí)建立完善的商業(yè)運(yùn)營(yíng)體系。
新型冠狀病毒（COVID-19）疫情爆發(fā)后，我們立即采取了多項(xiàng)應(yīng)對(duì)措施，以保障公司高效高質(zhì)的運(yùn)營(yíng)。目前，公司正積極管理各項(xiàng)臨床試驗(yàn)的進(jìn)度，確保按研究設(shè)計(jì)嚴(yán)格執(zhí)行臨床試驗(yàn)方案，避免研究進(jìn)程受到重大影響。同時(shí)，為了積極支援國(guó)家的抗疫工作，我們?cè)谔K州疫情出現(xiàn)后立即向蘇州市慈善總會(huì)進(jìn)行了捐贈(zèng)。我們將竭盡全力繼續(xù)推進(jìn)臨床開(kāi)發(fā)，保證在計(jì)劃時(shí)間內(nèi)取得臨床數(shù)據(jù)、實(shí)現(xiàn)產(chǎn)品上市，以兌現(xiàn)公司對(duì)患者、員工及社會(huì)的承諾。
電話會(huì)議信息
本公司將于香港時(shí)間2020年3月27日上午10點(diǎn)進(jìn)行2019年業(yè)績(jī)發(fā)布會(huì)。您可撥打4001203170（中國(guó)大陸），+852 30082034（中國(guó)香港），+1 8455071610（美國(guó)）以及+61 283733610（國(guó)際），并使用會(huì)議代碼/密碼8576303 / CStone接入。您也可以通過(guò)本公司官方網(wǎng)站投資者關(guān)系頁(yè)面http://www.cstonepharma.com/relation/calendar.html（會(huì)議密碼CStone）接入網(wǎng)絡(luò)廣播。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（HKEX: 2616）是一家生物制藥公司，專注于開(kāi)發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國(guó)和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級(jí)管理團(tuán)隊(duì)。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前5款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)。憑借經(jīng)驗(yàn)豐富的管理團(tuán)隊(duì)、豐富的管線、專注于臨床開(kāi)發(fā)的業(yè)務(wù)模式和充裕資金，基石藥業(yè)的愿景是通過(guò)為全球癌癥患者帶來(lái)創(chuàng)新腫瘤療法，成為中國(guó)領(lǐng)先、全球知名的生物制藥公司。
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前瞻性申明
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