上海2019年12月11日 /美通社/ -- 美國東部時間2019年12月9日從事CAR-T細胞和抗體藥物研發(fā)的科濟生物（CARsgen Therapeutics）今日宣布，在美國奧蘭多舉行的第61屆美國血液學會（ASH）年會報告了全人抗CAR-BCMA T細胞（CT053）治療復發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤安全性和有效性的最新臨床研究結果。
試驗研究者金潔教授代表浙江大學附屬第一醫(yī)院、溫州醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院、上海交通大學附屬新華醫(yī)院三個研究中心在本次ASH年會上發(fā)布了題為“Safety and Efficacy of CT053 (Fully-human Anti-BCMA CAR T Cells) in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma: a Phase 1 Trial”的研究結果。在2018年12月第60屆ASH年會上，研究團隊首次報告了該臨床試驗結果而備受矚目；2019年9月，在第17屆國際多發(fā)性骨髓瘤研討會（IMW）上，研究團隊報告了該研究結果的更新。本次報告是該研究的進一步的數(shù)據(jù)更新。
三個研究中心的研究結果顯示：截止2019年9月30日，共有24例復發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤受試者接受單劑CT053輸注，24例受試者中位年齡60歲，既往接受抗骨髓瘤治療方案為5種（2 - 11種）； ECOG評分0 - 1分16例（66.7%），ECOG評分2 - 3分8例（33.3%）；10例（41.7%）合并髓外病變；ISS III期有9例（37.5%）。24例受試者接受單次CT053細胞輸注劑量范圍為0.5 - 1.8x108，其中21例細胞輸注劑量為1.5 x108。所有受試者細胞一次制備成功。
本次ASH報告更新的主要內(nèi)容為療效數(shù)據(jù)。截止2019年9月30日，24例受試者輸注后觀察期為26-716天（中位441天），受試者最早在CT053輸注后2-4周后就可能達到部分緩解及以上療效，總緩解率（ORR）達到87.5% (21/24)，完全緩解（CR/sCR）的比例為79.2% (19/24)。中位無進展生存期為16.6個月 (95% CI 10.1-18.8)。
安全性和細胞代謝動力學數(shù)據(jù)和之前報道一致。24例受試者中，≥3級治療相關的不良事件主要為預期的血液學毒性。有15例（62.50%）受試者在研究過程中發(fā)生了CRS（細胞因子釋放綜合癥），其中12例為2級，3例為1級。僅1例發(fā)生了3級神經(jīng)系統(tǒng)毒性。所有受試者在接受CT053單次注射后1-7天均在外周血檢測到CAR T細胞擴增，CAR T細胞輸注后7-21天可達到擴增高峰，CAR T細胞在體內(nèi)可持續(xù)中位172（21-341）天。
科濟生物CEO兼CSO李宗海博士評論道：“復發(fā)和難治的多發(fā)性骨髓瘤有很迫切的醫(yī)學需求， CT053 CAR-BCMA T細胞在經(jīng)過多線治療的患者顯示出良好的安全性和顯著的有效性，完全緩解率接近80%，中位無進展生存期已達到16.6個月。這次ASH的報告是我們在細胞治療領域取得激動人心的成果的延續(xù)。特別感謝浙江大學附屬第一醫(yī)院、溫州醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院和上海交通大學附屬新華醫(yī)院研究團隊的辛勤付出，感謝所有患者和家屬的信任。科濟生物開發(fā)的CT053全人抗BCMA-CAR T細胞產(chǎn)品已先后在中國、美國和加拿大獲得新藥臨床試驗批準，并被美國藥監(jiān)局（FDA）授予‘孤兒藥’資格以及‘再生醫(yī)學先進療法(RMAT)’；也已被歐洲藥管局（EMA）納入‘優(yōu)先藥物（PRIME）計劃’。目前中國的注冊臨床試驗已在北京朝陽醫(yī)院、蘇州大學附一醫(yī)院開展，后續(xù)將在10多家中心陸續(xù)啟動；美國和加拿大的注冊臨床研究也已開始。我們期待CT053能早日上市，為難治/復發(fā)多發(fā)性骨髓瘤患者帶去長期完全緩解的希望。”
關于多發(fā)性骨髓瘤和BCMA CAR-T
多發(fā)性骨髓瘤(multiple myeloma, MM) 是一種克隆性漿細胞異常增殖的惡性疾病。對于復發(fā)/難治 MM（R/R MM），盡管近年來新的治療方法或藥物改善了療效和生存，但尚難以治愈。B細胞成熟抗原（BCMA）靶向的嵌合抗原受體基因工程修飾的T細胞，被認為是一種有望治愈多發(fā)性骨髓瘤的新手段。
關于科濟生物
科濟生物醫(yī)藥（上海）有限公司，是一家致力于開發(fā)創(chuàng)新型CAR-T細胞、抗體等腫瘤免疫治療藥物的企業(yè)，旨在為腫瘤患者提供治療甚至治愈藥物。公司已經(jīng)開發(fā)了多個CAR-T細胞候選藥物，目前正在與國內(nèi)外著名的醫(yī)院合作開展臨床試驗，以期為胃癌、肝癌、胰腺癌等廣大惡性腫瘤患者提供幫助。
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