加利福尼亞州圣迭戈2023年7月18日 /美通社/ -- 維亞生物參與投資孵化的DTx Pharma是一家臨床前階段生物技術(shù)公司，利用其脂肪酸配體共軛寡核苷酸（FALCON?）平臺解決寡核苷酸療法的遞送挑戰(zhàn)。 2023年7月17日，該公司宣布與諾華達成收購協(xié)議。根據(jù)雙方協(xié)議條款，諾華將支付5億美元的預付款，并在完成預先指定的里程碑后額外支付最多5億美元。FALCON平臺能夠?qū)⑿「蓴_RNA（siRNA）治療藥物輸送到肝臟以外的組織并發(fā)揮其活性，從而增強siRNA藥物的生物分布和細胞攝取。DTx Pharma的領(lǐng)先管線目前正在進行臨床前開發(fā)，并獲得FDA孤兒藥資格認定，用于治療1A型腓骨肌萎縮癥（CMT1A）。除了CMT1A項目外，諾華還獲得了FALCON平臺和另外兩個早期項目（針對神經(jīng)肌肉和中樞神經(jīng)系統(tǒng)適應癥）的全部權(quán)力。
CMT1A是一種進行性神經(jīng)肌肉常染色體顯性遺傳疾病，可導致終生肌肉功能喪失和殘疾。目前，美國和歐洲約有150,000名CMT1A患者，目前尚無針對PMP22（CMT1A 的潛在遺傳原因）的批準療法。DTx Pharma的領(lǐng)先管線DTx-1252是一種針對PMP22的新型的、首創(chuàng)的siRNA候選藥物。該資產(chǎn)擁有穩(wěn)健的臨床前數(shù)據(jù)研究，不僅展示了在臨床前嚙齒動物模型中疾病的逆轉(zhuǎn)，還為向臨床研究的轉(zhuǎn)化提供了可靠的數(shù)據(jù)。
"我很高興諾華將推進我們的CMT1A治療管線和FALCON平臺。憑借在神經(jīng)肌肉疾病領(lǐng)域的資源和能力，諾華完全有能力加速DTx-1252的開發(fā)，為急需治療的患者帶來希望。"DTx Pharm的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Artie Suckow博士表示，"我也感到非常自豪，在我們團隊的承諾和努力下，DTx Pharma成為肝外siRNA遞送領(lǐng)域的領(lǐng)導者，正如我們推進第一個研究性FALCON siRNA工作所證明的那樣——FALCON旨在遞送siRNA至外周神經(jīng)系統(tǒng)來治療CMT1A。"
"此次收購凸顯了諾華致力于為患有神經(jīng)肌肉疾病和其他神經(jīng)系統(tǒng)疾病的患者，提供改變生活的藥物的承諾。"諾華生物醫(yī)學研究所神經(jīng)科學全球負責人Robert Baloh表示："我們很高興能夠推動這些有前景的臨床前項目并探索FALCON平臺的潛力。"
"諾華團隊對CMT1A生物學的深入了解，以及對患者負擔的深刻理解，從我們的第一次互動中就可見一斑，我們對他們支持推進DTx-1252的開發(fā)感到興奮，"DTx Pharma的CBO Peter Condon表示:"這項協(xié)議也是對我們FALCON平臺及通過其在肝臟之外遞送siRNA來開辟新治療領(lǐng)域的潛力的有力驗證。"
維亞生物首席創(chuàng)新官兼維亞生物創(chuàng)新中心負責人戴晗博士表示："DTx依托創(chuàng)始團隊在siRNA藥物多年的深耕和積累，成功開發(fā)創(chuàng)新性RNA藥物遞送平臺FALCON，用于將RNA藥物遞送到肝臟以外的器官，解決了RNA藥物遞送的痛點。我們很高興見證并陪伴了DTx Pharma從概念驗證到臨床前研究這一路的成長，并參與其多輪融資。本次達成收購，也再次驗證了維亞投資團隊的戰(zhàn)略眼光及專業(yè)的投后支持。借助諾華在罕見病領(lǐng)域的積累，我們相信DTx管線的研發(fā)有望進一步加速，更好地開拓罕見病領(lǐng)域。"
關(guān)于DTx Pharma
DTx Pharma, Inc.是一家私營生物技術(shù)公司，利用該公司專有的脂肪酸配體共軛寡核苷酸（FALCON?）技術(shù)平臺解決RNAi療法治療肝臟以外疾病的相關(guān)挑戰(zhàn)。FALCON平臺利用脂肪酸來增強全身組織和細胞類型的生物分布和細胞攝取。在臨床前研究中，F(xiàn)ALCON siRNA已證明能夠有效且持久地抑制周圍神經(jīng)系統(tǒng)（PNS）、骨骼肌、心臟、皮膚和中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的靶基因。FALCON siRNA可以通過靜脈內(nèi)、皮下和鞘內(nèi)給藥途徑遞送，并且可以以相對較低的成本制造。該公司擁有專注于外周神經(jīng)系統(tǒng)、中樞神經(jīng)系統(tǒng)和神經(jīng)肌肉疾病的產(chǎn)品線。DTx Pharma已從多家全球領(lǐng)先的生物醫(yī)藥投資者那里籌集了超過1.15億美元的投資，包括RA Capital Management、Access Biotechnology、Surveyor Capital（Citadel 公司）、Eli Lilly and Company、Friedman Bioventure、Viva Biotech Holdings以及來自CMT研究基金會（CMTRF）和美國國立衛(wèi)生研究院等研究基金會的支持。欲了解有關(guān)DTx Pharma的更多信息，請訪問www.dtxpharma.com或者在LinkedIn和Twitter上關(guān)注DTx@DTxPharma。
關(guān)于維亞生物
維亞生物（ 01873. HK ）成立于 2008 年，向全球創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)提供從早期基于結(jié)構(gòu)的藥物研發(fā)到商業(yè)化藥物交付的一站式綜合服務(wù)。憑借在基于結(jié)構(gòu)的藥物研發(fā)（SBDD）技術(shù)領(lǐng)域的領(lǐng)先優(yōu)勢，我們向全球合作伙伴提供新藥研究階段的CRO服務(wù)，搭建了X射線蛋白晶體技術(shù)、冷凍電鏡技術(shù)（Cryo-EM）、親和力質(zhì)譜篩選技術(shù)（ASMS）、表面等離子共振技術(shù)（SPR）、氫氘交換質(zhì)譜技術(shù)（HDX-MS）、計算機輔助藥物設(shè)計等多個先進技術(shù)平臺，并有資深藥物化學家與藥物發(fā)現(xiàn)生物專家領(lǐng)軍的團隊提供藥物設(shè)計、藥物化學（H2L，LO）、化合物合成、化學分析及純化、公斤級放大及多肽合成及相應的生物活性測試服務(wù)。通過子公司朗華制藥，我們提供從臨床前開發(fā)到商業(yè)化生產(chǎn)的一站式CMC/CDMO解決方案。同時，我們專注于發(fā)現(xiàn)、投資高潛力生物醫(yī)藥初創(chuàng)公司，以獨創(chuàng)的技術(shù)服務(wù)換取股權(quán)（EFS）的商業(yè)模式，解決未滿足的臨床需求。
