偉立瑞?在華獲批用于治療成人全身型重癥肌無力(gMG)患者

長效C5補體抑制劑通過每八周一次的給藥方式，可改善患者的生活質(zhì)量，幫助減輕治療負擔(dān)

偉立瑞^®首次在華獲批，助力全球罕見病患者提升創(chuàng)新藥物可及? 

上海2025年4月22日 /美通社/ -- 長效C5補體抑制劑偉立瑞^®（英文商品名：Ultomiris^®，通用名：瑞利珠單抗注射液）在中國正式獲批與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）患者^[1]。

此次國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的批準是基于CHAMPION-MG III期研究的積極結(jié)果，該結(jié)果已發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志-循證醫(yī)學(xué)子刊》(NEJM Evidence)。研究顯示，瑞利珠單抗在主要療效終點即第26周重癥肌無力日常生活活動（MG-ADL）評分較基線改善方面優(yōu)于安慰劑^[2]。MG-ADL是一個患者自評量表，用于評估患者進行日?；顒幽芰?。此外，經(jīng)開放標簽擴展期研究的長期隨訪，瑞利珠單抗的臨床獲益持續(xù)至60周。該研究還觀察到，與安慰劑相比，經(jīng)瑞利珠單抗治療的每百名患者每年的疾病加重發(fā)生率減少了71.1%^[3]。

經(jīng)美國神經(jīng)病學(xué)學(xué)會（AAN）公布，并在《歐洲神經(jīng)學(xué)雜志》發(fā)表的CHAMPION-MG III期試驗最終研究結(jié)果表明，瑞利珠單抗對重癥肌無力（MG）癥狀?具有臨床意義的改善?可維持長達164周?^[4]。

gMG是一種罕見的、有致殘性的慢性自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，可導(dǎo)致肌肉功能喪失和嚴重衰弱^[5]。中國已確診的gMG患者約有113,000人^[6]。

歐洲科學(xué)院院士(MAE)，天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院神經(jīng)科、北京天壇醫(yī)院神經(jīng)免疫科主任施福東教授表示："gMG嚴重影響患者，需要盡早啟動并長期維持治療。CHAMPION-MG研究的患者自評報告和醫(yī)生提供的報告均顯示瑞利珠單抗展現(xiàn)出快速且持續(xù)的改善。每八周一次的給藥方式有可能成為更便捷的治療選擇。"

阿斯利康全球高級副總裁、全球研發(fā)中國負責(zé)人何靜博士表示："我們很高興能為中國患者帶來長效C5補體抑制劑，CHAMPION-MG研究結(jié)果充分顯示了瑞利珠單抗為gMG患者帶來的臨床獲益以及便捷性。未來，我們將繼續(xù)發(fā)揮阿斯利康強大的研發(fā)優(yōu)勢，加強外部合作，帶來更多具有突破意義的創(chuàng)新療法造福罕見病患者。"

阿斯利康中國副總裁，罕見病事業(yè)部負責(zé)人胡軼清表示："本次獲批標志著中國gMG治療領(lǐng)域取得重大突破，進一步踐行了我們讓科學(xué)創(chuàng)新成果惠及全球患者的使命。作為長效C5補體抑制劑，瑞利珠單抗已在全球范圍內(nèi)幫助gMG患者改善肌肉功能，降低疾病加重的風(fēng)險，提升長期生活質(zhì)量。我們非常自豪能引入這款突破性療法，為中國患者帶來全球領(lǐng)先的治療選擇。"

在CHAMPION-MG臨床研究中，瑞利珠單抗的安全性與安慰劑相當(dāng)，其長期觀察到的結(jié)果與III期研究結(jié)果一致。接受瑞利珠單抗治療的患者中最常見的不良反應(yīng)是惡心、頭痛和腹瀉。

目前，瑞利珠單抗已在美國、歐盟、日本等國家和地區(qū)獲批用于治療抗AChR抗體陽性的gMG成人患者，并在全球多個國家和地區(qū)獲批多項適應(yīng)癥。

關(guān)于全身型重癥肌無力

全身型重癥肌無力（generalized myasthenia gravis, gMG）是一種罕見的自身免疫性疾病，主要表現(xiàn)為肌肉功能喪失、骨骼肌波動性無力及嚴重衰弱^[6]。

80% gMG患者為乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性，這意味著他們會產(chǎn)生特異性抗體（抗AChR），這些抗體會結(jié)合到神經(jīng)肌肉接點（NMJ）的信號受體，即神經(jīng)細胞和它們控制的肌肉之間的連接點。這種結(jié)合激活了補體系統(tǒng)，該系統(tǒng)是身體對抗感染的防御機制的關(guān)鍵，從而引發(fā)免疫系統(tǒng)對 NMJ的攻擊。這將導(dǎo)致炎癥反應(yīng)并破壞大腦與肌肉之間的正常通信^[7],[8],[9]。 

gMG在任何年齡段均可發(fā)病，女性多發(fā)于40歲前，男性多發(fā)于60歲后^[10]。初期癥狀可能包括言語模糊、復(fù)視、眼瞼下垂和平衡缺失；這些癥狀或伴隨疾病進展加劇為吞咽障礙、窒息、極度疲勞和呼吸衰竭^{[11], [12]}。

關(guān)于CHAMPION-MG研究

CHAMPION-MG研究是一項為期26周的III期、隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心研究，旨在評估瑞利珠單抗在治療成人全身型重癥肌無力（gMG）中的安全性和有效性。該研究在北美、歐洲、亞太地區(qū)和日本共招募了175例患者。受試者至少在篩選訪視前六個月被確診為重癥肌無力，血清學(xué)呈抗乙酰膽堿受體抗體陽性，重癥肌無力日常生活活動（MG-ADL）評分至少為6分，且符合美國重癥肌無力基金會臨床分型II至IV型。在隨機對照期間，除少數(shù)例外情況外，患者可繼續(xù)接受穩(wěn)定劑量的標準藥物治療^[13]。

在該研究中，患者按1:1的比例隨機接受瑞利珠單抗或安慰劑，共治療26周?；颊哂诘?天接受基于體重的單次誘導(dǎo)劑量給藥，隨后從第15天開始，每8周接受一次基于體重的常規(guī)維持劑量給藥。該研究的主要終點為第26周時MG-ADL評分較基線的變化，同時也有多個次要終點，以衡量疾病相關(guān)指標和生活質(zhì)量指標的改善情況^[13]。

僅完成隨機對照階段的患者方可繼續(xù)進入開放標簽擴展階段，以評估瑞利珠單抗的安全性和有效性。

關(guān)于偉立瑞^® 

作為長效C5補體抑制劑，偉立瑞^®（瑞利珠單抗）可即時、完全且持續(xù)抑制補體活化。該藥物通過靶向抑制免疫系統(tǒng)中末端補體C5的激活來發(fā)揮作用。當(dāng)補體系統(tǒng)被異常激活時，其過度反應(yīng)會導(dǎo)致機體攻擊自身健康細胞。成人患者需先接受誘導(dǎo)劑量給藥，隨后每8周靜脈輸注一次；兒童患者則根據(jù)體重調(diào)整給藥頻率，每4周或8周輸注一次。

瑞利珠單抗在美國、歐盟、日本和其他國家及地區(qū)獲批用于治療特定的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的成人及兒童患者。

瑞利珠單抗在美國、歐盟、日本和其他國家或地區(qū)獲批用于治療特定的非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）成人及兒童患者。

瑞利珠單抗在美國、歐盟、日本和其他國家或地區(qū)獲批用于治療特定的全身型重癥肌無力（gMG）成人患者。

此外，瑞利珠單抗在美國、歐盟、日本和其他國家或地區(qū)獲批用于治療特定的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）成人患者。

作為廣泛開發(fā)計劃的一部分，瑞利珠單抗也正被評估用于治療其他適應(yīng)癥。

關(guān)于瑞頌制藥

作為阿斯利康罕見病業(yè)務(wù)子公司，瑞頌制藥致力于為罕見病患者及其家庭研發(fā)并提供改變生命的藥物。三十多年前，瑞頌制藥首次引領(lǐng)將補體系統(tǒng)的復(fù)雜生物學(xué)轉(zhuǎn)化為變革性藥物，并在具有重大未滿足需求的疾病領(lǐng)域，持續(xù)開展豐富的研發(fā)創(chuàng)新。依托阿斯利康的全球資源，瑞頌制藥不斷擴展業(yè)務(wù)版圖，為全球更多罕見病患者提供服務(wù)。瑞頌制藥的總部位于美國波士頓。

關(guān)于阿斯利康

阿斯利康（LSE/STO/Nasdaq: AZN）是一家科學(xué)至上的全球生物制藥企業(yè)，專注于研發(fā)、生產(chǎn)及營銷處方類藥品，重點關(guān)注腫瘤、罕見病以及包括心血管腎臟及代謝、呼吸及免疫在內(nèi)的生物制藥等領(lǐng)域。阿斯利康全球總部位于英國劍橋，業(yè)務(wù)遍布超過125個國家，創(chuàng)新藥物惠及全球數(shù)百萬患者。更多信息，請訪問www.astrazeneca.com。

聲明：本文涉及未在中國獲批的產(chǎn)品或者適應(yīng)癥，阿斯利康不推薦任何未被批準的藥品使用。