-- Nefecon (布地奈德遲釋膠囊)新藥上市許可申請的受理，標志著云頂新耀在為中國原發(fā)性IgA腎病患者提供該疾病首創(chuàng)療法上，又邁進了重要一步
--中國現(xiàn)有約500萬IgA腎病患者，是該病患者人數(shù)最多的國家，且目前國內(nèi)尚無針對性治療藥物
--Nefecon 已在美國和歐盟獲批上市，在中國被納入突破性治療品種
上海2022年11月15日 /美通社/ -- 云頂新耀（HKEX 1952.HK）是一家專注于創(chuàng)新藥開發(fā)及商業(yè)化的生物制藥公司，致力于滿足亞太市場尚未被滿足的醫(yī)療需求，今日宣布中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理Nefecon（美國商品名：TARPEYO®，歐盟商品名：Kinpeygo®）的新藥上市許可申請（NDA），用于治療具有進展風險的原發(fā)性IgA腎?。↖gAN）成人患者。Nefecon新藥上市許可申請的受理，標志著在為中國原發(fā)性IgA腎病患者提供該疾病首創(chuàng)療法上，云頂新耀又邁進了重要一步。中國國家藥品監(jiān)督管理局于2020年12月將Nefecon納入突破性治療（BTD）品種。
云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶表示：“Nefecon是全球50年來首款針對IgA腎病的治療藥物，而在中國，慢性腎病是嚴重威脅公眾健康的疾病之一，約有500萬人受IgA腎病困擾。Nefecon是我們腎病產(chǎn)品組合中的主打候選產(chǎn)品，此次新藥上市許可申請受理是這一創(chuàng)新藥物在國內(nèi)邁向成功上市的重要里程碑。Nefecon是云頂新耀商業(yè)化的重點產(chǎn)品之一，我們期待在監(jiān)管部門的支持下，盡快將這一疾病首創(chuàng)的創(chuàng)新療法帶給急需治療的中國患者。”
云頂新耀于今年4月份公布中國人群亞組在接受Nefecon治療9個月后，蛋白尿下降和穩(wěn)定腎小球濾過率（eGFR）的結果與關鍵性全球3期臨床研究 NefIgArd A部分的主要結果一致。2020年11月，NefIgArd 試驗A部分的主要結果顯示達到了研究預設的主要終點。2022年10月，A部分研究結果在《Kidney International》雜志全文發(fā)表。結果顯示：在維持穩(wěn)定RAS阻斷劑治療的基礎上，治療9個月后，Nefecon組的尿蛋白肌酐比（UPCR）與安慰劑組相比降低了27% (P = 0.0003) ，Nefecon組和安慰劑組的UPCR較基線值分別減少31%和5%。在腎功能保護方面，治療9個月后，Nefecon組的eGFR維持穩(wěn)定，較基線僅下降0.17ml/min/1.73 m2，而安慰劑組的eGFR下降4.04 ml/min/1.73 m2。Nefecon組的eGFR治療獲益達到3.87 ml/min/1.73 m2，具有統(tǒng)計學意義(P = 0.0014)。在安全性方面，Nefecon耐受性良好，未發(fā)生嚴重的感染相關不良事件。
基于腎病領域巨大的未被滿足的臨床需求，Nefecon成為云頂新耀管線開發(fā)的重點產(chǎn)品之一。在腎病治療領域，除了擁有Nefecon這一臨床開發(fā)后期的主打產(chǎn)品外，云頂新耀的另一款候選產(chǎn)品EVER001于今年9月獲得了中國國家藥品監(jiān)督管理局對其1b期臨床試驗（IND）申請的批準。EVER001是新一代共價可逆的布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，正在開發(fā)用于治療腎小球疾病。公司內(nèi)部研發(fā)團隊將繼續(xù)開展針對腎病的創(chuàng)新藥物研發(fā)，現(xiàn)有多個腎病研發(fā)項目正處于臨床前階段，其中進展最快的一款針對腎小球腎病的候選藥物預計將在未來兩年內(nèi)提交臨床試驗申請。
關于Nefecon
Nefecon 是口服靶向布地奈德遲釋膠囊，成為目前全球首個 IgA 腎病的靶向治療藥物，用于具有進展風險的成人原發(fā)性 IgA 腎病，降低蛋白尿水平。Nefecon是布地奈德的創(chuàng)新口服靶向遲釋制劑，而布地奈德是一種具有強糖皮質激素活性和弱鹽皮質激素活性的糖皮質激素，首過代謝程度極高。Nefecon專為 IgA 腎病患者研制，遲釋膠囊含布地奈德 4mg ，覆以腸溶包衣，使得藥物可以完整無損地到達回腸，每粒Nefecon膠囊中所含的布地奈德包衣微丸，靶向作用于回腸末端的黏膜B 細胞（包括派爾集合淋巴結），從而減少誘發(fā) IgA 腎病的半乳糖缺陷的 IgA1 抗體（ Gd-IgA1 ）產(chǎn)生，進而在發(fā)病機制上游階段治療 IgA 腎病。2019 年 6 月，云頂新耀與 Calliditas 簽訂獨家授權許可協(xié)議，獲得在大中華地區(qū)和新加坡開發(fā)以及商業(yè)化 Nefecon的權利。該協(xié)議于 2022 年 3 月擴展，將韓國納入云頂新耀的授權許可范圍。
關于IgA腎病
IgA 腎病是導致慢性腎臟?。?CKD ）和腎功能衰竭的主要病因，是一種與進行性腎損傷相關的慢性、進行性自身免疫性疾病。IgA 腎病患者的主要特點是存在循環(huán)和腎小球免疫復合物。該免疫復合物含有半乳糖缺陷型 IgA1 （可被 IgG 自身抗體直接作用于鉸鏈區(qū)域的 O- 聚糖）和 C3 。IgA 腎病進展會伴發(fā)腎小球硬化、腎間質纖維化、腎功能不全、蛋白尿和高血壓。其中 50% 的 IgA 腎病患者在 30 年內(nèi)會進展為終末期腎?。?ESRD ）。 ESRD 的標準治療是透析或腎移植，這給患者造成了巨大的健康經(jīng)濟負擔，并顯著影響生活質量。目前中國尚無獲批治療IgA腎病的藥物。
關于云頂新耀
云頂新耀是一家專注于創(chuàng)新藥開發(fā)及商業(yè)化的生物制藥公司，致力于滿足亞洲市場尚未滿足的醫(yī)療需求。云頂新耀的管理團隊在中國及全球領先制藥企業(yè)從事過高質量臨床開發(fā)、藥政事務、化學制造與控制（CMC）、業(yè)務發(fā)展和運營，擁有深厚的專長和豐富的經(jīng)驗。云頂新耀已打造多款有潛力成為全球同類首創(chuàng)或者同類最佳的藥物組合，其中大部分已經(jīng)處于臨床試驗后期階段。公司的治療領域包括心腎疾病、自身免疫性疾病、感染性和傳染性疾病。有關更多信息，請訪問公司網(wǎng)站：www.everestmedicines.com。
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