中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2022年4月27日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼： BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家立足于科學(xué)的全球性生物科技公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。公司今日宣布，根據(jù)獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會（IDMC）在預(yù)先設(shè)定的期中分析中評估，一項(xiàng)百澤安®聯(lián)合化療針對既往未經(jīng)治療的晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）患者的全球3期臨床試驗(yàn)RATIONALE306已達(dá)到總生存期（OS）的主要終點(diǎn)。該期中分析中，百澤安®聯(lián)合化療的安全性和耐受性特征與既往試驗(yàn)一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全性警示。
"ESCC作為一類難以治愈的疾病，給患者帶來了沉重的負(fù)擔(dān)。在RATIONALE306臨床試驗(yàn)中，百澤安®聯(lián)合化療顯示出生存獲益令我們無比振奮。我們設(shè)計了覆蓋全球的拓展性臨床開發(fā)項(xiàng)目來探索百澤安®治療實(shí)體瘤的潛力。此次研究是百澤安®第7項(xiàng)取得積極結(jié)果的3期關(guān)鍵性試驗(yàn)，驗(yàn)證了百澤安®的治療獲益，對我們來說意義深遠(yuǎn)。"百濟(jì)神州實(shí)體瘤首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)ark Lanasa醫(yī)學(xué)博士表示，"此前在RATIONALE302臨床試驗(yàn)中，我們評估了百澤安®對比化療，作為二線治療方案對于ESCC患者的效果，并觀察到總生存期獲益，而本次RATIONALE306研究的結(jié)果再次擴(kuò)充了我們的臨床證據(jù)，進(jìn)一步驗(yàn)證了百澤安®作為ESCC標(biāo)準(zhǔn)治療方案的潛力。我們由衷感謝參與這兩項(xiàng)關(guān)鍵性3期研究的1,100多位ESCC患者，并期待在未來的學(xué)術(shù)會議上與業(yè)界同仁共享RATIONALE306的研究結(jié)果。"
百澤安®用于治療既往化療后的晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC的新藥上市申請已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）的受理，目前正在審評過程中。此外，百澤安®治療既往接受化療后的晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC），以及與化療聯(lián)合用藥治療既往未經(jīng)治療的晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC的申請也已獲EMA受理，目前正在審評中。2021年1月，百濟(jì)神州宣布與諾華達(dá)成合作，授權(quán)諾華在北美、歐洲和日本開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百澤安®。
百澤安®已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)用于八項(xiàng)適應(yīng)癥的治療，包括最近獲批用于既往接受過一線標(biāo)準(zhǔn)化療后進(jìn)展或不可耐受的局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者。目前，百澤安®在中國以外國家或地區(qū)尚未獲批。
[i] Wang QL, et al. Clin Epidemiol 2018;10:717–728. |
[ii] Huang FL, Yu SJ. Asian J Surg 2018;41:210–215. |
[iii] American Cancer Society. What is Esophageal Cancer? Available at https://www.cancer.org/cancer/esophagus-cancer/about/what-is-cancer-of-the-esophagus.html. Accessed August 2021. |
[iv] Codipilly DC et al. Gastrointest Endosc. 2018 Sep; 88(3): 413–426. |
[v] Abnet CC et al. Gastroenterology. 2018 Jan; 154(2): 360–373. |
關(guān)于RATIONALE306研究
RATIONALE306（NCT03783442）是一項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對照、雙盲、全球性的3期臨床研究，旨在評價百澤安®（替雷利珠單抗注射液）聯(lián)合化療，作為晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者一線治療的有效性和安全性。本試驗(yàn)的主要終點(diǎn)為總生存期（OS）。次要終點(diǎn)包括根據(jù)RECIST 1.1版評估的無進(jìn)展生存期、總緩解率和緩解持續(xù)時間、健康相關(guān)生活質(zhì)量指標(biāo)和安全性。
該試驗(yàn)在亞太、歐洲和北美的研究中心入組了649例患者，以1:1的比例隨機(jī)接受替雷利珠單抗聯(lián)合化療或安慰劑聯(lián)合化療的治療。
關(guān)于食管鱗狀細(xì)胞癌
根據(jù)原發(fā)癌細(xì)胞的不同，食管癌主要分為鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）和腺癌（EAC）。ESCC是食管癌中最常見的亞型，占全球食管癌的85%以上。[i],[ii]由于許多患者確診時已處于疾病晚期，因此ESCC的總體預(yù)后較差，疾病管理極具挑戰(zhàn)性。[iii],[iv],[v]
關(guān)于百澤安®（替雷利珠單抗注射液）
百澤安®（替雷利珠單抗注射液）是一款人源化IgG4抗程序性死亡受體1（PD-1）單克隆抗體，設(shè)計目的旨在最大限度地減少與巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合。臨床前數(shù)據(jù)表明，巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合之后會激活抗體依賴細(xì)胞介導(dǎo)殺傷T細(xì)胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。
百澤安®是第一款由百濟(jì)神州的免疫腫瘤生物平臺研發(fā)的藥物，目前正進(jìn)行單藥及聯(lián)合療法臨床試驗(yàn)，以開發(fā)一系列針對實(shí)體瘤和血液腫瘤的廣泛適應(yīng)癥。百濟(jì)神州已在全球35個國家和地區(qū)開展或完成了超過20項(xiàng)百澤安®的潛在注冊可用的臨床試驗(yàn)，其中包括17項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)和4項(xiàng)關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)。
百澤安®已被國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)8項(xiàng)適應(yīng)癥，其中針對NSCLC已獲得多項(xiàng)批準(zhǔn)。百澤安®在中國還有另外一項(xiàng)適應(yīng)癥已被受理，目前正在審評中。百澤安®在美國是既往全身治療后不可切除的復(fù)發(fā)性局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC的潛在治療藥物，在歐洲是NSCLC和ESCC的潛在治療藥物。2021年1月，百濟(jì)神州與諾華達(dá)成合作，以加速百澤安®在北美、歐洲和日本的開發(fā)和商業(yè)化。
百澤安®在中國以外國家或地區(qū)尚未獲批。
關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)
百濟(jì)神州通過自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有效、可及且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研發(fā)和醫(yī)學(xué)事務(wù)團(tuán)隊(duì)已有約2,900人且仍在不斷壯大，目前正在全球范圍支持100多項(xiàng)臨床研究的展開，已招募受試者超過14,500人。公司產(chǎn)品管線深厚、試驗(yàn)布局廣泛，試驗(yàn)已覆蓋全球超過45個國家和地區(qū)，且均由公司內(nèi)部團(tuán)隊(duì)牽頭。公司深耕于血液腫瘤和實(shí)體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的開發(fā)，同時專注于單藥療法和聯(lián)合療法的探索。目前，百濟(jì)神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤®（BTK抑制劑，已在美國、中國、歐盟和英國、加拿大、澳大利亞及其他國際市場獲批上市）、百澤安®（可有效避免Fc-γ受體結(jié)合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤®（PARP抑制劑，已在中國獲批上市）。
同時，百濟(jì)神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進(jìn)創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國，百濟(jì)神州正在銷售多款由安進(jìn)、百時美施貴寶、EUSA Pharma、百奧泰授權(quán)的腫瘤藥物。公司也通過與包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內(nèi)的多家公司合作，更大程度滿足當(dāng)前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。
2021年1月，百濟(jì)神州和諾華宣布合作，授予諾華在北美、歐洲和日本共同開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百濟(jì)神州的抗 PD-1 抗體百澤安®?；谶@一卓有成效的合作，包括FDA正在評審的新藥上市許可申請（BLA），百濟(jì)神州和諾華于2021年12月宣布了關(guān)于正在3期開發(fā)的百濟(jì)神州TIGIT抑制劑歐司珀利單抗的選擇權(quán)、合作和許可協(xié)議。諾華和百濟(jì)神州還簽訂了一項(xiàng)戰(zhàn)略商業(yè)協(xié)議，通過該協(xié)議，百濟(jì)神州將在中國境內(nèi)指定區(qū)域推廣5款已獲批的諾華抗腫瘤藥物。
關(guān)于百濟(jì)神州
百濟(jì)神州是一家立足科學(xué)的全球性生物制藥公司，專注于開發(fā)可負(fù)擔(dān)的創(chuàng)新藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過加強(qiáng)自主研發(fā)能力和合作，加速推進(jìn)多元、創(chuàng)新的藥物管線開發(fā)。我們致力于在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支超過8,000人的團(tuán)隊(duì)。欲了解更多信息，請?jiān)L問www.beigene.com.cn。
前瞻性聲明
本新聞稿包含1995 年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯(lián)邦證券法所定義的前瞻性聲明，包括關(guān)于百澤安®治療ESCC的研發(fā)計劃和藥政申請的表述，以及在"關(guān)于百濟(jì)神州"和"關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)"標(biāo)題下提及的百濟(jì)神州的計劃、承諾、抱負(fù)和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗(yàn)的啟動、時間表和進(jìn)展以及藥物上市審批；百濟(jì)神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對其藥物和技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗(yàn)，及其獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化以及實(shí)現(xiàn)并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟(jì)神州的臨床開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運(yùn)營、生產(chǎn)以及其他業(yè)務(wù)帶來的影響；百濟(jì)神州在最近年度報告的表格10-K中"風(fēng)險因素"章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該等信息。
