中國(guó)北京和美國(guó)馬薩諸塞州劍橋市2021年8月2日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱“北?？党伞保?，宣布收到中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）關(guān)于治療戈謝病的CAN103項(xiàng)目臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）的正式受理。作為一家立足中國(guó)全球領(lǐng)先的罕見(jiàn)病生物制藥公司，北?？党梢恢敝铝τ诤币?jiàn)病創(chuàng)新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化，為全球患者帶來(lái)拯救生命的治療方案。CAN103是一種酶替代治療藥物，由北海康成開(kāi)發(fā)，作為其和藥明生物（2269.HK）罕見(jiàn)病藥物戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系的一部分，用于成人和兒童I型和III型戈謝病患者的長(zhǎng)期治療。
北?？党芍扑幱邢薰镜膭?chuàng)始人、董事會(huì)主席兼首席執(zhí)行官、中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟副理事長(zhǎng)薛群博士說(shuō)：“在首個(gè)針對(duì)戈謝病的治療方法引入中國(guó)20年后，仍有超過(guò)90%的中國(guó)患者無(wú)法獲得治療的現(xiàn)狀凸顯了一個(gè)整體解決方案必須性。在中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟 (CHARD)大力支持下，我們與監(jiān)管機(jī)構(gòu)和患者組織多次召開(kāi)關(guān)于中國(guó)戈謝病本土創(chuàng)新藥的研討會(huì)，也正是獲益于多方的指導(dǎo)使得CAN103臨床試驗(yàn)申請(qǐng)得以順利遞交和受理。北?？党芍铝τ陂_(kāi)發(fā)可持續(xù)的治療方案，以解決戈謝病在中國(guó)以及全球相關(guān)市場(chǎng)患者面臨的缺乏治療及相關(guān)服務(wù)的問(wèn)題?！?
中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康表示，“罕見(jiàn)病藥物研發(fā)和生產(chǎn)的本土化將是罕見(jiàn)病患者的福音和完善我國(guó)罕見(jiàn)病生態(tài)建設(shè)的一個(gè)重要舉措。當(dāng)前全社會(huì)對(duì)于罕見(jiàn)病的關(guān)心、關(guān)注以及近年來(lái)各個(gè)方面的進(jìn)展，體現(xiàn)了國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病患者群體的高度重視。對(duì)于罕見(jiàn)病患者，有了針對(duì)性治療藥物只是一個(gè)開(kāi)始。罕見(jiàn)病問(wèn)題的解決最終是需要一個(gè)完整的生態(tài)圈，這當(dāng)中包含藥物的研發(fā)、審批、診療指南的普及、藥物可及性和支付體系的建設(shè)。相信這個(gè)生態(tài)圈的早日完善可以激勵(lì)更多本土罕見(jiàn)病藥物的創(chuàng)新?！?
戈謝病（GD）
戈謝病是一種最常見(jiàn)的溶酶體貯積癥，它以常染色體隱性方式遺傳，因位于1號(hào)染色體長(zhǎng)臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因的突變，造成體內(nèi)該酶的缺乏，細(xì)胞內(nèi)葡萄糖腦苷脂類分子無(wú)法正常代謝而堆積在溶酶體中，其臨床表現(xiàn)為脾腫大、肝腫大、貧血、血小板減少、骨痛和神經(jīng)系統(tǒng)等癥狀。近30年來(lái)，臨床試驗(yàn)和真實(shí)世界的支持?jǐn)?shù)據(jù)表明，戈謝病經(jīng)葡萄糖腦苷脂酶替代療法（ERT）治療, 其主要非神經(jīng)系統(tǒng)癥狀和健康相關(guān)的患者生活質(zhì)量均有顯著改善。根據(jù)弗若斯特沙利文的報(bào)告數(shù)據(jù)顯示，2020年在中國(guó)約有3000名戈謝病患者。
北?？党芍扑幱邢薰竞?jiǎn)介
北海康成制藥有限公司是一家立足于中國(guó)的全球罕見(jiàn)病生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。
北?？党赡壳皳碛?3 個(gè)具有巨大市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組成的全面和差異化的管線，針對(duì)一些最普遍的罕見(jiàn)疾病和罕見(jiàn)腫瘤適應(yīng)癥。其中包括針對(duì)治療亨特綜合征 (MPS II) 和其他溶酶體貯積癥 (LSD)、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見(jiàn)的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征 (ALGS)、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)疾病 (PFIC) 和膽道閉鎖（BA)，以及多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤 (GBM)。
北?？党蓱?zhàn)略性的將全球合作與內(nèi)部研究相結(jié)合，以建立多樣化的藥物組合，同時(shí)投入到罕見(jiàn)疾病治療的下一代基因治療技術(shù)領(lǐng)域之中。北?？党傻娜蚝献骰锇榘?Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學(xué)醫(yī)學(xué)院 (UMass) 和 LogicBio等。
