北?？党砂l(fā)布2021年度業(yè)績(jī)公告

中國(guó)北京和美國(guó)馬薩諸塞州劍橋市2022年3月23日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“北?？党伞?股票代碼“1228.HK”），是一家立足于中國(guó)的生物制藥公司，作為全球罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，北?？党芍铝τ趧?chuàng)新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司于今日發(fā)布了2021年報(bào)財(cái)務(wù)情況和公司動(dòng)態(tài)。

“2021年對(duì)于北海康成而言是成功轉(zhuǎn)型的一年。我們朝著全球愿景積極邁進(jìn)，全面推進(jìn)了多項(xiàng)罕見(jiàn)病治療產(chǎn)品方案，加強(qiáng)了臨床管線研發(fā)，取得了令人鼓舞的研究結(jié)果，實(shí)現(xiàn)了第一款罕見(jiàn)病產(chǎn)品的商業(yè)化，提升了二代基因治療的研發(fā)能力，并完成了首次公開(kāi)募股（IPO）?！?nbsp;北?？党蓜?chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群博士說(shuō)，“我們正在打造一系列機(jī)制可靠的產(chǎn)品管線，聚焦在有重大臨床需求和較少臨床治療選擇的目標(biāo)市場(chǎng)，從而減少潛在的研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。2021年下半年，我們啟動(dòng)了首個(gè)用于治療亨特綜合征（MPS II）的產(chǎn)品海芮思^®成功上市，成為開(kāi)辟中國(guó)市場(chǎng)的首發(fā)舉措，以此為基礎(chǔ)進(jìn)一步擴(kuò)大商業(yè)化運(yùn)作。我們現(xiàn)有的產(chǎn)品管線也有了長(zhǎng)足的進(jìn)展，其中CAN008和CAN108在中國(guó)啟動(dòng)了兩項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)，CAN106的1期臨床試驗(yàn)也取得積極結(jié)果。同時(shí)我們還大力推進(jìn)了基因治療產(chǎn)品的研發(fā)進(jìn)程。最后，隨著IPO的成功，我們獲得充足的資金可以在2022年進(jìn)一步開(kāi)展罕見(jiàn)病治療產(chǎn)品在不同模式和適應(yīng)癥中的研發(fā)。我們期待與所有利益相關(guān)者通力合作，改進(jìn)中國(guó)罕見(jiàn)病治療的現(xiàn)有系統(tǒng)，并為全球的罕見(jiàn)病患者提供全面的治療方案”。

業(yè)績(jī)摘要

完成香港證券交易所主板上市，募得資金6.04億港幣用于罕見(jiàn)病及基因治療管線產(chǎn)品的研發(fā)及商業(yè)化。

海芮思^®（CAN101）是一種酶替代療法，也是中國(guó)唯一獲批用于MPS II（亨特綜合征）的靶向治療產(chǎn)品。

●  2021年5月，海芮思^®進(jìn)入中國(guó)非醫(yī)保市場(chǎng)。

●  公司計(jì)劃擴(kuò)增內(nèi)部專(zhuān)職商業(yè)團(tuán)隊(duì)，并預(yù)計(jì)未來(lái)5年在中國(guó)組建一支擁有300多名成員的成熟罕見(jiàn)病商業(yè)化團(tuán)隊(duì)，具備商業(yè)化多種罕見(jiàn)病的能力。

CAN008是一種CD95-Fc糖基化融合蛋白，用于治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）。

●  根據(jù)臺(tái)灣1期試驗(yàn)所得積極的初步療效結(jié)果，經(jīng)修訂的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）已經(jīng)獲批。CAN008可作為一線治療進(jìn)行2期試驗(yàn)研究，并有望成為該病的標(biāo)準(zhǔn)治療產(chǎn)品。

●  2021年4月，在中國(guó)GBM患者中啟動(dòng)CAN008 2期臨床試驗(yàn)，并于同年10月完成首例患者給藥。該2期臨床試驗(yàn)為多中心、隨機(jī)、雙盲和安慰劑對(duì)照研究，主要證實(shí)該產(chǎn)品的有效性，并探索生物標(biāo)志物和療效間的相關(guān)性。

●  北?？党捎?jì)劃在中國(guó)將CAN008商業(yè)化，作為GBM的標(biāo)準(zhǔn)治療（放療加化療）的聯(lián)合治療。

CAN108（maralixibat）為一種口服，吸收最少的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白（IBAT）可逆抑制劑，用于治療罕見(jiàn)的膽汁淤積性肝病，包括Alagille綜合征（ALGS）、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖癥（BA）。

●  2021年4月，獲得Mirum Pharmaceuticals Inc. (簡(jiǎn)稱(chēng) “Mirum”)獨(dú)家許可，在大中華地區(qū)針對(duì)ALGS、PFIC和BA適應(yīng)癥進(jìn)行CAN108（maralixibat）開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化。Maralixibat 是美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA） 目前第一個(gè)也是唯一個(gè)批準(zhǔn)用于ALGS的靶向藥物。

●  2021年5月，北海康成的研發(fā)伙伴Mirum在中國(guó)開(kāi)始患者招募和臨床研究中心管理工作，評(píng)估CAN108用于治療肝門(mén)腸造口術(shù)后膽道閉鎖癥（BA）的2期全球多中心臨床試驗(yàn)。

●  2021年12月，基于合作伙伴Mirum獲得的研究數(shù)據(jù)，在中國(guó)大陸提交了CAN108用于治療ALGS的新藥上市許可申請(qǐng)（NDA）。

●  2022年1月，用于治療ALGS的新藥CAN108上市申請(qǐng)（NDA）獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局受理并納入優(yōu)先審評(píng)。

CAN106是一種人源化單克隆抗體，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH)及其它C5介導(dǎo)的補(bǔ)休系統(tǒng)相關(guān)疾病。

●  2022年2月，在新加坡完成了CAN106用于健康志愿者的1期臨床試驗(yàn)。在31名健康志愿者中進(jìn)行的首次人體研究是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照和單次給藥劑量遞增研究，用于評(píng)估CAN106的安全性、藥代動(dòng)力學(xué)、藥效學(xué)和免疫原性的開(kāi)發(fā)。

●  2021年7月，CAN106獲得國(guó)家藥監(jiān)局關(guān)于PNH的IND批準(zhǔn)。

●  2022年2月，公布CAN106在新加坡試驗(yàn)的1期積極頂線數(shù)據(jù)，其數(shù)據(jù)表明CAN106具有良好安全性及耐受性，可完全阻斷補(bǔ)體功能。

CAN103是一種用于治療戈謝?。?/b>GD）的酶替代療法（ERT）。