omniture

武田針對急性遺傳性血管性水腫發(fā)作的治療藥物飛澤優(yōu)獲批

保障中國HAE患者生命安全
武田中國
2021-04-08 17:10 8722

上海2021年4月8日 /美通社/ -- 武田中國宣布,飛澤優(yōu)®(醋酸艾替班特注射液)正式經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局獲批,適用于治療成人、青少年和≥2歲兒童的遺傳性血管性水腫(HAE)急性發(fā)作。飛澤優(yōu)®(醋酸艾替班特注射液)是中國首個且目前唯一用于急性HAE發(fā)作皮下治療的緩激肽2型(B2)受體的選擇性競爭性拮抗劑[1],患者可在接受醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士的皮下注射技術(shù)培訓后自我給藥[2]。此前,中國沒有急性HAE發(fā)作的針對性治療[1],患者只能依靠輸注凍干的新鮮血漿使水腫消退,使用限制較多,且血漿本身含有緩激肽有導致患者水腫加重的風險。飛澤優(yōu)®(醋酸艾替班特注射液)的獲批將填補中國急性HAE發(fā)作針對性治療領域的空白,保障中國HAE患者的生命安全。


緩激肽B2受體拮抗劑是各大國際HAE診療指南推薦的急性發(fā)作期按需治療方案[3].[4]。此次獲批的飛澤優(yōu)®(醋酸艾替班特注射液)有著高選擇性拮抗緩激肽B2受體的獨特機制,可抑制與HAE中緩激肽增多所導致的的皮膚、胃腸道、呼吸道粘膜水腫,從而治療急性遺傳性血管水腫發(fā)作[2],[5]。截止至目前,飛澤優(yōu)®(醋酸艾替班特注射液)已在38個國家/地區(qū)獲得批準,擁有十余年的真實世界使用經(jīng)驗[5]。

遺傳性血管性水腫是一種罕見的常染色體顯性遺傳病[1]。據(jù)文獻報道,其全球患病率約為五萬分之一[1]。HAE的主要發(fā)作特征為反復發(fā)生的局部皮下或粘膜水腫,常累及顏面部、四肢、生殖器區(qū)域、胃腸道及喉頭。大多數(shù)HAE患者的發(fā)作無法預測,發(fā)作頻率高且發(fā)作多為中重度。需要警惕的是,喉部發(fā)生水腫時進展迅速,若搶救不及時,4.6小時即可導致患者窒息死亡[6]。據(jù)統(tǒng)計,我國有58.9%的HAE患者發(fā)生過喉頭水腫[3],其致死率最高可達40%[1],是HAE患者的主要死因之一。2018年,HAE被收錄進我國《第一批罕見病目錄》內(nèi)[7]。

“由于目前國內(nèi)缺少HAE急性發(fā)作期的針對性治療藥物,只能依靠輸注凍干的新鮮血漿使水腫消退,而血漿不容易獲得,且醫(yī)院使用血制品限制多,血漿本身含有緩激肽有導致患者水腫加重的風險,無法滿足患者的實際需求?!?b>中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應科支玉香教授表示:“很高興能有新的創(chuàng)新療法引入國內(nèi),使中國的HAE患者在急性發(fā)作時能夠及時接受治療,助力快速緩解患者發(fā)作癥狀,縮短發(fā)作時間,降低發(fā)作風險和嚴重程度。”

中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應科支玉香教授
中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應科支玉香教授

多項III期臨床研究與一項上市后真實世界的觀察性研究證實,飛澤優(yōu)®(醋酸艾替班特注射液)針對HAE各部位發(fā)作快速并緩解水腫,且耐受性與安全性也均表現(xiàn)良好[8],[9],[10]。FAST系列III期對照研究數(shù)據(jù)顯示,飛澤優(yōu)®(醋酸艾替班特注射液)治療急性HAE發(fā)作,幾乎100%的患者得到緩解,中位HAE癥狀開始緩解時間為2.0到2.5小時,明顯短于安慰劑組(4.6到19.8小時)和活性對照組(12.0小時)[9]。另外一項真實世界研究IOS顯示當自我給藥時,飛澤優(yōu)®(醋酸艾替班特注射液)也產(chǎn)生了快速反應,與對照研究中觀察到的一致[10]。2018年11月,飛澤優(yōu)®(醋酸艾替班特注射液)被列入《第一批臨床急需境外新藥名單》[11],并于2020年10月被中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心(CDE)納入優(yōu)先審評審批[12],免國內(nèi)臨床試驗進行申報,加速了該國際孤兒藥惠及中國HAE患者的步伐。

“非常感謝相關(guān)政府部門的優(yōu)先審評和審批,使武田能在短短一年內(nèi),為中國HAE患者引入兩款創(chuàng)新治療產(chǎn)品,滿足患者預防治療和應對緊急發(fā)作的緊迫治療需求,全程守護患者健康和生命安全。”武田中國總裁單國洪先生表示,“作為深耕中國罕見病領域的全球生物制藥企業(yè),武田始終秉承‘以患者為先’理念,連續(xù)引進多項罕見病領域的創(chuàng)新療法,并積極攜手各方共推中國罕見病領域的蓬勃發(fā)展,助力中國罕見病患者群體迎來春天,暢享健康生活和美好未來?!?/p>

武田中國總裁單國洪先生
武田中國總裁單國洪先生

– 完 –

[1] 國家衛(wèi)生健康委員會,罕見病診療與保障專家委員會辦公室(北京協(xié)和醫(yī)院). 罕見病診療指南(2019版本). 2019.

[2] 飛澤優(yōu)®說明書. 2020

[3] Busse P J, et al. The Journal of Allergy and Clinical Immunology: In Practice, 2021, 9(1):132-150.

[4] Betschel S, et al. Allergy Asthma and Clinical Immunology, 2019, 15:72.

[5] CHMP ASSESSMENT REPORT for Firazyr®. EMEA. 2008

[6] Xu YY, et al. Ann Allergy Asthma Immunol. 2014, 112(6):539-544.

[7] 國家衛(wèi)生健康委員會,科學技術(shù)部,工業(yè)和信息化部,國家藥品監(jiān)督管理局,國家中醫(yī)藥管理局. 第一批罕見病目錄,國衛(wèi)醫(yī)發(fā)〔2018〕10號.

[8] Cicardi M, et al. N Engl J Med. 2010;363(6):532-541.

[9] Lumry WR, et al. Ann Allergy Asthma Immunol 2011;107:529–537.

[10] Marcus Maurer, et al. Allergy and Asthma Proceedings. 2014;35(5):377-81.

[11] 臨床急需境外新藥名單(第一批). CDE. 2018.

[12] 飛澤優(yōu)®收審情況公示. 中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心. 2020. from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=3

 

消息來源:武田中國
China-PRNewsire-300-300.png
醫(yī)藥健聞
微信公眾號“醫(yī)藥健聞”發(fā)布全球制藥、醫(yī)療、大健康企業(yè)最新的經(jīng)營動態(tài)。掃描二維碼,立即訂閱!
collection