武田制藥借進博東風啟“罕見病元年”

上海2021年11月7日 /美通社/ -- 今天，武田制藥在第四屆中國國際進口博覽會（以下簡稱“進博會”）期間隆重舉行“始于生命的浩罕”血友病及罕見病專場發(fā)布會。秉持“以患者為中心”的核心理念，武田從“新產(chǎn)品、新診療、新保障”三個維度出發(fā)，為中國罕見病患者帶來全方位關(guān)愛和支持，引領(lǐng)中國罕見病創(chuàng)新生態(tài)圈的再升級：針對遺傳性血管性水腫（HAE）急性發(fā)作的治療藥物飛澤優(yōu)^®（醋酸艾替班特注射液）全國首發(fā)，為中國HAE患者的生命安全保駕護航；與中國罕見病聯(lián)盟、中國血友病協(xié)作組（HTCCNC）簽署“百分領(lǐng)航”血友病多學科診療能力提升工程合作協(xié)議，推動診療水平再升級；攜手中國紅十字基金會啟動“為愛吶罕”罕見病關(guān)愛專項基金，進一步完善保障體系。

中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康教授，中國紅十字基金會副理事長兼秘書長貝曉超先生，中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院血栓止血診療中心主任楊仁池教授，國家兒童醫(yī)學中心北京兒童醫(yī)院血液學科黨支部書記、血液二科主任吳潤暉教授，上海交通大學醫(yī)學院附屬仁濟醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科宋洋醫(yī)生，蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方主任，京東健康處方藥業(yè)務(wù)負責人范靜女士，鎂信健康創(chuàng)新支付及患者服務(wù)事業(yè)部總經(jīng)理馮昊先生，武田制藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪先生，武田中國血友病及罕見病事業(yè)部負責人劉燕女士等嘉賓通過線上線下聯(lián)動方式出席此次活動。

武田制藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪先生表示：“很榮幸能有機會在進博會這樣一個國際高緯度交流的平臺上，向大家介紹武田為中國罕見病患者帶來的創(chuàng)新產(chǎn)品和全方位的服務(wù)。借進博會之東風，武田正不斷加速為中國罕見病患者引進多種治療方案，以滿足其迫切的實際需求。同時，我們也將秉承‘以患者為先’的核心理念，繼續(xù)積極攜手行業(yè)同道共同提升國罕見病診療水平、呼吁社會關(guān)注、助力完善多層次保障體系，從多個維度推進建設(shè)罕見病創(chuàng)新生態(tài)圈，助力中國罕見病患者迎來充滿希望的春天。”

“新產(chǎn)品”，加速滿足患者實際未盡需求

罕見病是武田制藥在全球的核心治療領(lǐng)域之一。在中國，武田預(yù)計五年內(nèi)上市超過15款創(chuàng)新藥物，其中超過半數(shù)為罕見病藥物。得益于上屆進博會的溢出效應(yīng)，自今年起，武田在中國全面開啟“罕見病元年”，短短一年內(nèi)已有四款罕見病創(chuàng)新產(chǎn)品獲批或上市，覆蓋法布雷病、戈謝病、遺傳性血管性水腫（HAE）等多個治療領(lǐng)域。

遺傳性血管性水腫（HAE）是一種罕見的常染色體顯性遺傳病^[1]，患者的四肢、顏面、生殖器皮膚、呼吸道和胃腸道黏膜等身體多個部位會不可預(yù)測地發(fā)生急性水腫。需要警惕的是，喉部發(fā)生水腫時進展迅速，從水腫發(fā)生到窒息的平均時間為4.6小時^[2]，嚴重者會導致窒息死亡。據(jù)統(tǒng)計，我國有58.9%的HAE患者發(fā)生過喉頭水腫^[3]，其致死率最高可達40%^[2]，患者長期面臨急性發(fā)作帶來的生理心理痛苦以及所引發(fā)的生命安全風險。

本次進博會期間，武田宣布又一款創(chuàng)新產(chǎn)品 -- 針對遺傳性血管性水腫（HAE）急性發(fā)作的治療藥物飛澤優(yōu)^®（醋酸艾替班特注射液）正式惠及患者，該藥在短短一年內(nèi)快速獲批上市，并于10月底正式惠及中國HAE患者。第一位受惠患者由中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科確診，首次通過京東大藥房實現(xiàn)線上線下一體化履約，標志著飛澤優(yōu)^®（醋酸艾替班特注射液）將為遺傳性血管性水腫患者的生命安全保駕護航，開啟了中國HAE治療的新時代。

“新診療”，“百分領(lǐng)航”中國罕見病診療體系創(chuàng)新之路

近年來，隨著社會和公眾對罕見病及其患者群體愈加關(guān)注，利好政策頻出，我國罕見病研究逐步深入、相關(guān)數(shù)據(jù)不斷積累、臨床醫(yī)生診療罕見病的能力不斷提升，罕見病防治事業(yè)取得了長足進展。以血友病為例，目前國內(nèi)已逐步完善血友病診療區(qū)域協(xié)作網(wǎng)、初步建立起血友病分級診療體系，對提高血友病診療能力和患者疾病管理能力有著積極的推動作用。然而，相較于其他發(fā)達國家，目前我國各級血友病中心數(shù)量仍然較少，且水平參差不齊，遠不能滿足廣大患者需求。

發(fā)布會上，武田與中國罕見病聯(lián)盟、中國血友病協(xié)作組（HTCCNC）簽署“百分領(lǐng)航”血友病多學科診療能力提升工程的合作協(xié)議，通過多學科診療模式，為血友病患者提供藥物、治療、相關(guān)疾病教育以及家庭治療的培訓和指導。對此，中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院血栓止血診療中心主任楊仁池教授表示：“建設(shè)血友病分級診療體系對于今后罕見病防治工作有著重要的借鑒意義。眾所周知，中國罕見病患者群體的求醫(yī)問診之路非常漫長，確診之后也面臨無藥可用的局面。因此，以血友病中心為樣板，聯(lián)合社會各界力量推動血友病三級診療建設(shè)、推動血友病診療水平提升，定將為中國包括血友病在內(nèi)的罕見病防治事業(yè)發(fā)展帶來標桿作用和深遠影響?！?/p>

作為支持企業(yè)，武田制藥在血友病領(lǐng)域布局已久，不僅積極致力于將科學成果轉(zhuǎn)化為創(chuàng)新的疾病解決方案，更推動中國血友病領(lǐng)域進入精準化、數(shù)字化的治療新紀元。2020年底，武田引入中國首個通過國家藥品監(jiān)督管理局批準、藥代動力學指導下的A型血友病管理工具myPKFiT^®，協(xié)力醫(yī)務(wù)工作者根據(jù)每位患者情況，“量身定制”個體化治療方案，全面開啟了中國血友病個體化治療的新征程。截止至2021年10月，myPKFiT^® 已在超過全國40家醫(yī)院應(yīng)用，惠及患者超過200名，幫助他們行隨心動，暢享自由人生。

“新保障”，由點及面協(xié)同探索多層次保障體系

罕見病藥物的可及性問題也是患者群體極為關(guān)注的議題之一，目前仍有許多患者面臨無藥可治、無藥可用、因病致貧、因病返貧等困局，亟待社會關(guān)注和支持。因此，在應(yīng)對罕見疾病挑戰(zhàn)的過程中，社會各界的攜手合作，共同為中國罕見病患者群體建立多層次的醫(yī)療保障體系顯得尤為重要。

武田密切關(guān)注患者實際的急迫需求，“由點及面”，全方位參與保障體系共建：一方面，武田與商業(yè)保險等相關(guān)機構(gòu)在惠民保等商保項目上共同探索，使商業(yè)保險與基本醫(yī)保進行有效互補，同時亦攜手患者群體和公益組織緊密合作，持續(xù)開展持續(xù)的患者關(guān)愛、藥品援助等項目。另一方面，武田也積極參與地方罕見病患者用藥保障機制的建立，助力以醫(yī)保為核心，包含財政、民政、慈善幫扶等多渠道籌資機制的完善。

在本次發(fā)布會上，武田進一步宣布，將攜手中國紅十字基金會共同啟動“為愛吶罕”罕見病關(guān)愛專項基金，“健康中國行”成為專項基金首批落地項目，雙方將共建罕見病診療生態(tài)體系，促進中國罕見?。òǖ幌抻谶z傳性血管性水腫、法布雷病、戈謝?。┦聵I(yè)發(fā)展，提高創(chuàng)新藥物可及性和患者全病程管理能力，從而推動患者治療獲益的提升及罕見病診療生態(tài)的升級。同期，武田還攜手鎂信健康合作打造的HAE創(chuàng)新支付項目，旨在提高罕見病創(chuàng)新療法的可及性和可支付性，探索構(gòu)建多層次醫(yī)療保障體系，減輕患者、社會、政府的整體經(jīng)濟負擔。

中國紅十字基金會副理事長兼秘書長貝曉超先生表示：“非常高興攜手武田開展持續(xù)、深入的罕見病公益合作。我們期待‘為愛吶罕’罕見病關(guān)愛專項基金能夠為推動我國罕見病患者關(guān)愛保障體系和罕見病診療體系建設(shè)，提升患者福利，推進我國罕見病診療生態(tài)體系升級作出貢獻?！?/p>

審批號：C-ANPROM/CN/APK/0009

審批日期：2021年11月

聲明：

1.     此內(nèi)容僅供2021年中國國際進口博覽會使用。

2.     本文旨在傳遞醫(yī)藥前沿信息，不構(gòu)成對任何藥物或診療方案的推薦或推廣。

3.     如您想了解更多疾病知識或藥品、診療相關(guān)信息，請咨詢醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士。

關(guān)于武田制藥

武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以價值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動的全球生物制藥公司。武田致力于將科學研發(fā)成果轉(zhuǎn)化為高度創(chuàng)新藥品，為患者的健康生活和美好未來保駕護航。武田專注于四大治療領(lǐng)域的藥物研發(fā)：腫瘤、消化、神經(jīng)科學及罕見病領(lǐng)域，并針對血液制品及疫苗領(lǐng)域進行專項研發(fā)投入。我們始終專注于高度創(chuàng)新藥物的研發(fā)，通過開拓全新治療方案、增強合作研發(fā)引擎實力，打造一條穩(wěn)健且形式多樣的產(chǎn)品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個國家和地區(qū)，與當?shù)蒯t(yī)療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來健康福音。

武田于1994年進入中國，武田中國總部位于上海，在中國大陸的主要業(yè)務(wù)中心位于北京、上海、天津、廣州、香港特別行政區(qū)等城市和地區(qū)，并在全國各主要城市設(shè)有辦事處，目前在中國擁有超過2000名員工。隨著中國經(jīng)濟的發(fā)展和對醫(yī)療保健需求的不斷增長，中國已經(jīng)成為武田全球最重要的新興市場之一。

更多信息，敬請訪問https://www.takeda.com

前瞻性聲明

本稿件及與之相關(guān)的所分發(fā)的任何資料可能含有與武田未來業(yè)務(wù)、未來狀況和運營業(yè)績有關(guān)的前瞻性陳述、看法或意見，包括武田的預(yù)估、預(yù)測、目標和計劃。前瞻性陳述常常包含但不限于下列措辭，例如“目標”、“計劃”、“認為”、“希望”、“繼續(xù)”、“預(yù)計”、“旨在”、“打算”、“確?！?、“將”、“可能”、“應(yīng)”、“會”、“或許”、“預(yù)期”、“估計”、“預(yù)測”或類似表述或其否定形式。

本文中的前瞻性陳述僅基于武田截至發(fā)布日期的估計和假設(shè)。此類前瞻性聲明并非是武田或其管理層對未來業(yè)績所做的任何保證，并涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，包括但不限于：武田全球業(yè)務(wù)所面臨的經(jīng)濟形勢，包括日本和美國的宏觀經(jīng)濟環(huán)境；競爭壓力和發(fā)展情況；適用法律法規(guī)的變動；產(chǎn)品開發(fā)項目的成功或失敗；監(jiān)管當局的決策或做出決策的時機；利率和匯率波動；有關(guān)已售產(chǎn)品或候選產(chǎn)品安全或功效的索賠或疑問；已收購公司的合并后整合努力的時機和影響；以及能否剝離對武田運營非核心的資產(chǎn)和任何此類剝離的時機，所有這些都可能會導致武田的實際業(yè)績、表現(xiàn)、成就或財務(wù)狀況與此類前瞻性陳述所描述或暗指的任何未來業(yè)績、表現(xiàn)、成就或財務(wù)狀況發(fā)生重大偏差。

關(guān)于以上及可能影響武田結(jié)果、業(yè)績、成就或財務(wù)狀況的其他因素的更多信息，請參閱武田向美國證券交易委員會提交的Form 20-F最新年報“第3項. 關(guān)鍵信息—D. 風險因素”和其他報告，具體請查閱武田網(wǎng)站https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/或www.sec.gov。武田的未來結(jié)果、業(yè)績成就或財務(wù)地位可能與前瞻性陳述所言傳或意會的內(nèi)容有實質(zhì)性差距。收到這一新聞稿的個人不應(yīng)對任何前瞻性陳述寄予不適切的依賴。武田沒有義務(wù)更新本新聞稿中的任何前瞻性陳述或公司可能發(fā)布的任何其他前瞻性陳述，除非是法律或證券交易規(guī)則所要求。歷史業(yè)績并不能代表未來業(yè)績，而且本新聞稿中的武田業(yè)績并不能指代，也并非是武田未來業(yè)績的預(yù)估、預(yù)測或推測。