上海2020年11月7日 /美通社/ -- 今日，武田制藥舉行了以“同舟共濟，罕衛(wèi)生命”為主題的武田罕見病專場發(fā)布會，攜5款罕見病新品亮相第三屆中國國際進口博覽會，涵蓋法布雷病、遺傳性血管性水腫、戈謝病、血友病的罕見病等疾病領域，并同步展示了中國罕見病患者組織賦能項目的正式命名“破繭成蝶”和其階段成果“中國患者組織成長地圖”，彰顯武田致力于攜手各界共同打造以患者為中心的中國罕見病創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)、推動中國罕見病事業(yè)蓬勃發(fā)展的堅定信念。
“非常感謝政府提供了進博會這樣的廣闊平臺，讓各個國家、行業(yè)、企業(yè)紛紛展示前沿技術與創(chuàng)新產品，促進全球貿易和創(chuàng)新一體化，充分展現(xiàn)了政府推進共同開放、促進創(chuàng)新發(fā)展的決心?！?b>武田制藥全球高級副總裁，武田中國總裁單國洪先生表示，“作為專注于研發(fā)創(chuàng)新的跨國藥企，我們期待通過進博會，展現(xiàn)武田核心治療領域的創(chuàng)新藥物和突破性療法，以更快的速度引進更多的國際前沿藥物，幫助中國患者獲得全球同步的治療體驗，讓中國罕見病患者有藥可治，回歸健康生活。”
武田制藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪發(fā)表主題致辭
罕見病又被稱作孤兒病，是眾多患病率極低疾病的統(tǒng)稱，目前WHO認定的罕見病超過7,000種，其中80%為遺傳病，僅5%的病種可以有效治療或控制。盡管單病種稀發(fā)，但由于病種繁多，罕見病患者群體較大，中國預計有超過2,000萬罕見病患者[1]，大多面臨診療率低、誤診率高、藥物可及性低等諸多困難。
武田致力于將科學成果轉化為高度創(chuàng)新的突破性療法，惠及中國乃至全球患者。依托創(chuàng)新實力和本土經驗，武田致力于打造強勁的罕見病管線，將中國患者的需求與全球藥物開發(fā)戰(zhàn)略相結合，實現(xiàn)全球新藥同步開發(fā)。僅在2020年，武田預計將上市近7款創(chuàng)新藥，其中一半以上集中在罕見病領域。
以遺傳性血管性水腫（HAE）為例，這是一種威脅患者生命的罕見遺傳疾病，可導致患者身體多個部位毫無征兆地發(fā)生急性水腫。其中，最為致命的是喉頭水腫，可迅速導致患者呼吸困難或窒息[2]。據統(tǒng)計，我國有58.9％的HAE患者發(fā)生過喉頭水腫[3]，致死率高達11%~40%[2]，嚴重威脅患者生命。由于傳統(tǒng)藥物副作用大，導致很多確診患者拒絕用藥，長期處于無藥可治的困局。
本屆進博會上，武田首次展示了兩款即將引入中國的HAE創(chuàng)新療法，其中包括目前全球唯一一款針對遺傳性血管性水腫預防治療的拉那利尤單抗注射液，可降低患者的水腫反復發(fā)作次數(shù)，預防致命性喉頭水腫所導致的窒息[4]，改善患者及其家庭的生活質量，填補了中國HAE長期無針對性治療的空白。另一款針對HAE急性發(fā)作的醋酸艾替班特注射液，已在中國直接申報藥品上市注冊申請并已進入優(yōu)先審評。
“進博會是全國人民關注的盛會。作為醫(yī)務工作者，我們非常關注和期待進博會能展示更多國際領先的創(chuàng)新療法。像遺傳性血管性水腫這類罕見病，在中國據預測至少有近30,000名患者，長期得不到有效治療，時刻都面臨著生命威脅?！?b>中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應科支玉香教授表示：“我非常高興看到針對HAE的創(chuàng)新療法亮相進博會，這意味著HAE患者實現(xiàn)水腫‘零發(fā)作’的愿望已近在咫尺。根據現(xiàn)有研究文獻介紹，拉那利尤單抗能使患者得到長期預防，約70%-80%患者在接受一段時間的治療后可實現(xiàn)不再發(fā)作，這對中國HAE患者來說將是巨大的福音?！?/p>
在加速引入創(chuàng)新療法和個體化疾病解決方案的同時，武田亦不忘初心，始終秉承以“患者為中心”的核心理念，多年來與中國罕見病患者組織緊密合作，實現(xiàn)同成長、共進步。今年9月，武田中國宣布支持由無錫靈山慈善基金會發(fā)起中國罕見病患者組織賦能項目，旨在幫助患者組織提升專業(yè)度和成熟度，進一步推動中國罕見病事業(yè)的蓬勃發(fā)展。
本次罕見病專場發(fā)布會上，武田代表無錫靈山慈善基金會，展示了中國罕見病患者組織賦能項目的正式命名“破繭成蝶”和其階段性成果“中國患者組織成長地圖”，寓意通過賦能項目，幫助患者組織定位自身發(fā)展所處階段，發(fā)掘不同發(fā)展階段的特點，精準厘清各階段的發(fā)展需求與工作重點，培養(yǎng)患者組織所學能力重點，助力患者組織在中國罕見病事業(yè)發(fā)展中承擔越來越重要的角色。
中國患者組織成長地圖發(fā)布儀式
[1] 國家衛(wèi)生健康委員會，罕見病診療與保障專家委員會辦公室（北京協(xié)和醫(yī)院）. 罕見病診療指南（2019版本）. 2019，5. |
[2] 國家衛(wèi)生健康委員會，罕見病診療與保障專家委員會辦公室（北京協(xié)和醫(yī)院）. 罕見病診療指南（2019版本）. 2019，190. |
[3] Xu YY, Zhi YX, Liu RL, et al．Upper airway edema in 43 patients with hereditary angioedema [J]．Ann Allergy Asthma lmmunof，2014, 112(6): 539-544. |
[4] Riedl M A , Maurer M , Bernstein J A , et al. Lanadelumab demonstrates rapid and sustained prevention of hereditary angioedema attacks[J]. Allergy, 2020. |
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武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以價值觀為基礎、以研發(fā)為驅動的全球領先生物制藥公司。武田致力于將科學研發(fā)成果轉化為高度創(chuàng)新藥品，為患者的健康生活和美好未來保駕護航。武田專注于四大治療領域的藥物研發(fā)：腫瘤、消化、神經科學及罕見病領域，并針對血液制品及疫苗領域進行專項研發(fā)投入。我們始終專注于高度創(chuàng)新藥物的研發(fā)，通過開拓全新治療方案、增強合作研發(fā)引擎實力，打造一條穩(wěn)健且形式多樣的產品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個國家和地區(qū)，與當?shù)蒯t(yī)療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來健康福音。
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