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中國(guó)蘇州和美國(guó)馬里蘭州羅克維爾2020年5月4日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物的處于臨床階段的研發(fā)企業(yè) -- 亞盛醫(yī)藥（6855.HK）今日宣布，美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予公司核心在研品種HQP1351孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療慢性髓性白血?。–ML）。這是亞盛醫(yī)藥獲得的首個(gè)孤兒藥資格認(rèn)定。
“孤兒藥”又稱為罕見(jiàn)藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。在美國(guó)，罕見(jiàn)疾病是指患病人數(shù)少于20萬(wàn)人的疾病。自1983年以來(lái)，美國(guó)通過(guò)《孤兒藥法案》的實(shí)施，給予企業(yè)相關(guān)政策扶持，以鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)。本次HQP1351獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定，將有助于該藥物在美國(guó)的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有50%臨床試驗(yàn)費(fèi)用稅收減免、免除NDA申請(qǐng)費(fèi)用、獲得FDA研發(fā)資助等，特別是批準(zhǔn)上市后可獲得美國(guó)市場(chǎng)7年獨(dú)占權(quán)。
CML是一種罕見(jiàn)的惡性血液疾病，在美國(guó)年發(fā)病率約為1.9/10萬(wàn)人。隨著靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的上市，CML的治療方式得以革新。盡管第一代BCR-ABL抑制劑伊馬替尼（格列衛(wèi)®）及后續(xù)推出的幾種二代藥物對(duì)CML的治療具有顯著的臨床效益，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰(zhàn)。BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機(jī)制之一，其中T315I突變是常見(jiàn)的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發(fā)生率可達(dá)25%左右。伴有T315I突變的CML患者對(duì)目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，因此臨床上急需可有效治療T315I突變CML的第三代BCR-ABL抑制劑。
HQP1351是亞盛醫(yī)藥在研原創(chuàng)1類新藥，為口服第三代BCR-ABL抑制劑，對(duì)BCR-ABL以及包括T315I突變?cè)趦?nèi)的多種BCR-ABL突變體有突出效果，用于治療一代、二代TKI耐藥的CML患者。去年7月，該品種獲美國(guó)FDA臨床試驗(yàn)許可，直接進(jìn)入Ib期臨床研究。HQP1351為中國(guó)首個(gè)三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，目前已處于關(guān)鍵II期臨床試驗(yàn)階段，計(jì)劃今年提交新藥上市申請(qǐng)（NDA）。值得一提的是，HQP1351的中國(guó)臨床I期試驗(yàn)進(jìn)展自2018年以來(lái)，已連續(xù)兩年入選美國(guó)血液病學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)口頭報(bào)告，并獲2019 ASH“最佳研究”提名。
亞盛醫(yī)藥董事長(zhǎng)、CEO楊大俊博士表示：“CML的治療是全球?qū)用婺壳吧形赐耆珴M足的臨床需求。獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定是HQP1351產(chǎn)品開發(fā)和商業(yè)化的重要里程碑，相關(guān)政策的扶持將有助于我們加快這一藥物的全球臨床開發(fā)與產(chǎn)品上市。鑒于之前已獲得的積極的臨床安全性和有效性數(shù)據(jù)，我們會(huì)加快開發(fā)，希望HQP1351能早日惠及全球患者。”
關(guān)于亞盛醫(yī)藥
亞盛醫(yī)藥（6855.HK）是一家立足中國(guó)、面向全球的處于臨床階段的原創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)的疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物。公司擁有自主研發(fā)的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設(shè)計(jì)平臺(tái)。2019年10月28日，亞盛醫(yī)藥在香港聯(lián)交所主板成功上市。
亞盛醫(yī)藥研發(fā)產(chǎn)品管線主要專注細(xì)胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白的抑制劑，通過(guò)抑制BCL-2、IAP 或 MDM2-p53 等，重啟腫瘤細(xì)胞的凋亡程序；第二代和第三代的針對(duì)癌癥治療中出現(xiàn)的激酶突變體的抑制劑等。公司現(xiàn)有8個(gè)1類新藥已進(jìn)入到臨床開發(fā)階段，正在中國(guó)、美國(guó)及澳大利亞開展30多項(xiàng)I/II期臨床試驗(yàn)。
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