上海和馬薩諸塞州劍橋2024年5月15日 /美通社/ -- 再鼎醫(yī)藥宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已經(jīng)受理了艾加莫德皮下注射用于治療慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)?。–IDP）的補充生物制劑上市許可申請（sBLA），并于2024年5月11日納入優(yōu)先審評。2023年9月，CDE授予艾加莫德皮下注射突破性治療認(rèn)定，用于治療CIDP患者。
再鼎醫(yī)藥總裁，中樞神經(jīng)、自身免疫及感染性疾病領(lǐng)域全球開發(fā)負(fù)責(zé)人任海睿博士表示：“中國國家藥監(jiān)局的受理及納入優(yōu)先審評，使我們朝著為中國CIDP患者提供新的治療選擇又邁進了一步。CIDP是一種嚴(yán)重的疾病，國內(nèi)約有5萬名確診的患者。按照目前糖皮質(zhì)激素和靜脈注射免疫球蛋白（IVIg）的標(biāo)準(zhǔn)療法，只有一小部分患者能獲得疾病緩解。這一里程碑的達成證明了我們和合作伙伴argenx一起，為中國患者開發(fā)和提供有意義和差異化療法的能力和承諾。我們與argenx的合作正在打造一個覆蓋多適應(yīng)證的強大管線，有望改變包括CIDP在內(nèi)的眾多自身免疫性疾病患者的治療。”
此次補充生物制劑上市許可申請的提交是基于ADHERE（NCT04281472）研究，這是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估艾加莫德皮下注射用于治療CIDP。再鼎醫(yī)藥在大中華區(qū)入組患者參與了ADHERE研究，這些患者的治療反應(yīng)與全球研究的結(jié)果一致。對中國患者的亞組分析顯示，與安慰劑相比，艾加莫德皮下注射的復(fù)發(fā)率降低了69%。此外，在該研究的開放標(biāo)簽部分接受治療的中國患者中，有78%表現(xiàn)出臨床改善的證據(jù)（ECI），進一步證實了IgG自身抗體在CIDP生物學(xué)機制中發(fā)揮作用。在中國患者隊列中，艾加莫德皮下注射每周給藥（長達1年）顯示出良好的安全性和耐受性，和全球研究患者一致。
2023年9月，再鼎醫(yī)藥在國內(nèi)上市了衛(wèi)偉迦®（艾加莫德α注射液），用于治療全身型重癥肌無力（gMG）。
2023年7月，再鼎醫(yī)藥宣布艾加莫德皮下注射劑型用于治療全身型重癥肌無力的新藥上市申請獲得國家藥監(jiān)局受理。
關(guān)于CIDP在中國
據(jù)估計，中國約有50,000名CIDP患者。[1]目前的治療方案主要是糖皮質(zhì)激素和靜脈注射免疫球蛋白（IVIg），血漿置換（PLEX）是一種可能的治療選擇。在包括中國在內(nèi)的全球很多地區(qū)，PLEX或IVIg的獲取途徑有限。由于大多數(shù)患者需要較長的單次治療時間，對于中國CIDP患者來說，有效、耐受性好且便捷的替代治療方案仍存在巨大的未滿足需求。
關(guān)于ADHERE研究設(shè)計
ADHERE研究是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，評估艾加莫德皮下注射治療慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病（CIDP）的效果。ADHERE納入了322名CIDP成年患者，包括未經(jīng)治療（≥6個月未接受活性治療）或正在接受免疫球蛋白或糖皮質(zhì)激素治療的患者。再鼎醫(yī)藥在大中華區(qū)（中國內(nèi)地、香港、澳門和臺灣地區(qū)）入組患者參加ADHERE研究。該研究包括開放標(biāo)簽A階段，隨后是隨機、安慰劑對照B階段。在進入A階段并接受艾加莫德皮下注射治療前，CIDP的診斷需得到獨立專家小組的確認(rèn)。患者首先進入導(dǎo)入期，停止所有正在進行的CIDP治療，他們的疾病必須表現(xiàn)出活動性，并且在至少一種CIDP臨床評估工具（包括INCAT、I-RODS或平均握力）上出現(xiàn)有臨床意義的惡化。未經(jīng)治療的患者有近期病情惡化的證據(jù)能夠跳過導(dǎo)入期。進入B階段前，患者需出現(xiàn)艾加莫德皮下注射治療下ECI。ECI是通過INCAT分?jǐn)?shù)提高，或I-RODS或平均握力改善定義的，如果這些量表在導(dǎo)入期間表現(xiàn)出惡化。在B階段，患者被隨機分配接受艾加莫德皮下注射或安慰劑治療，療程最長至48周。主要終點為基于至首次調(diào)整后INCAT惡化（即復(fù)發(fā)）時間的風(fēng)險比。進入B階段后，所有患者都可以選擇轉(zhuǎn)入開放標(biāo)簽擴展研究以接受艾加莫德皮下注射治療。
關(guān)于艾加莫德皮下注射
艾加莫德皮下注射是由人IgG1抗體的Fc片段艾加莫德α靜脈輸注和重組人透明質(zhì)酸酶PH20（rHuPH20）共同配制，使用Halozyme的ENHANZE®藥物遞送技術(shù)將生物制劑通過皮下注射給藥。艾加莫德皮下注射可與新生兒Fc受體（FcRn）結(jié)合，使循環(huán)IgG水平降低。艾加莫德α注射液（皮下注射）是皮下注射劑型的艾加莫德α注射液和重組人透明質(zhì)酸酶PH20的中國國際非專利藥品名稱。其在美國以VYVGART Hytrulo的商品名上市，在其他地區(qū)獲批后可能以不同的商品名上市。
再鼎醫(yī)藥與argenx達成獨家許可協(xié)議，在大中華區(qū)（中國內(nèi)地、香港、澳門和臺灣地區(qū)）開發(fā)和商業(yè)化艾加莫德，針對一系列自身免疫適應(yīng)證，這些適應(yīng)證存在大量未滿足的患者需求。
[1] Chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy and diabetes, 2020. |
