Octapharma 將在 EAHAD 第 17 屆年會(huì)上公布數(shù)據(jù)，推進(jìn)對(duì)出血性疾病的理解和治療

Octapharma 將在 2024 年 2 月 6 日至 9 日于德國法蘭克福舉行的歐洲血友病及相關(guān)疾病協(xié)會(huì) (EAHAD) 第 17 屆年會(huì)上公布臨床和科學(xué)數(shù)據(jù)，以推進(jìn)對(duì)出血性疾病的理解和治療

• Octapharma 將公布 wilate^® 和 Nuwiq^® 的最新臨床和科研成果
• 頂尖專家將在一場衛(wèi)星研討會(huì)、一次口頭報(bào)告和六個(gè)海報(bào)展示中介紹有關(guān)血管性血友病 (VWD) 和 A 型血友病的新發(fā)現(xiàn)
• 展示內(nèi)容將包括 wilate^® 對(duì)血管性血友病 (VWD) 患者的預(yù)防療效和安全性的新數(shù)據(jù)

瑞士拉亨2024年1月19日 /美通社/ -- 

在 EAHAD 2024 上展示 wilate^®

WIL-31 是 VWD 領(lǐng)域最大規(guī)模的前瞻性預(yù)防研究，其中包含按需進(jìn)行的磨合研究，用于患者個(gè)體內(nèi)的比較。該研究表明，wilate^® 預(yù)防療法在降低各種類型 VWD 兒童和成人患者的出血率方面療效卓著，而且適用于所有已知的出血部位。研究結(jié)果為 VWD 患者采用常規(guī)預(yù)防療法提供了有力證據(jù)。

"WIL-31 研究的新數(shù)據(jù)為在所有類型的 VWD 患者中使用 wilate^® 預(yù)防療法提供了有力證據(jù)。這些研究結(jié)果促使美國批準(zhǔn) wilate^® 預(yù)防用途，為這些患者提供了更多的治療選擇。"– IBU Haematology 高級(jí)副總裁兼負(fù)責(zé)人 Larisa Belyanskaya。

Octapharma 的衛(wèi)星研討會(huì)"轉(zhuǎn)變 VWD 預(yù)防范式：聚焦 WIL-31 研究"將深入探討 WIL-31 研究的發(fā)現(xiàn)：

• Jan Astermark（瑞典）將探討相較于 A 型血友病，VWD 預(yù)防性治療不足的問題
• Robert F. Sidonio Jr.（美國）將闡述 WIL-31 的研究結(jié)果何以對(duì) VWD 預(yù)防性治療的現(xiàn)狀造成沖擊
• 將以 WIL-31 研究中的三個(gè)互動(dòng)病例介紹 wilate^® 預(yù)防療法的療效：
  
  • 由來自亞特蘭大的 Robert F. Sidonio Jr. 介紹兒童 VWD 病患
  • 由來自薩格勒布的 Ana Boban 介紹經(jīng)常流鼻血的成人
  • 由來自德布勒森的 Csongor Kiss 介紹經(jīng)期大量出血的女性

衛(wèi)星研討會(huì)將于歐洲中部時(shí)間 2 月 7 日（星期三）17:30-18:45在 Panorama Room 2 舉行。

Ana Boban 將于歐洲中部時(shí)間 2 月 9 日（星期五）08:30-10:00 在 SLAM 第 6 分會(huì)場發(fā)表題為"使用血漿來源的血管性血友病因子/凝血因子 VIII 濃縮劑進(jìn)行常規(guī)預(yù)防，可有效減少血管性血友病兒童和成人患者的鼻出血" (OR04) 的口頭 SLAM 報(bào)告，闡述預(yù)防 VWD 患者頻繁流鼻血的重要性以及 wilate^® 在這種情況下的預(yù)防效果。

兩個(gè)海報(bào)展示提供對(duì) WIL-31 研究結(jié)果的更多看法：

• PO213：在 WIL-31 研究中，在使用血漿來源的血管性血友病因子/凝血因子 VIII 濃縮劑進(jìn)行預(yù)防治療期間，凝血因子 VIII 和血管性血友病因子沒有蓄積
• PO194：在 WIL-31 研究中，在使用血漿來源的血管性血友病因子/凝血因子 VIII 濃縮劑進(jìn)行預(yù)防治療期間，使用抑制劑治療血管性血友病

在 EAHAD 2024 上展示 Nuwiq^®

除了在凝血級(jí)聯(lián)中的作用外，新的證據(jù)表明 FVIII 還會(huì)影響血小板和內(nèi)皮細(xì)胞的功能。使用重組 FVIII (rFVIII) 濃縮劑進(jìn)行替代治療已成為治療 A 型血友病患者的主要方法，但目前尚不清楚 rFVIII 濃縮劑的改性對(duì)血小板和內(nèi)皮細(xì)胞功能的影響是否存在差異。與其他 rFVIII 濃縮劑相比，Nuwiq^® 在體外試驗(yàn)中與活化血小板的結(jié)合程度更高，而在另一項(xiàng)研究中，Nuwiq^® 比其他 rFVIII 濃縮劑對(duì)內(nèi)皮細(xì)胞功能的影響更大：

• PO027：重組因子 VIII 濃縮劑與血小板的不同結(jié)合對(duì)血小板功能的影響
• PO024：研究凝血因子 VIII 在內(nèi)皮細(xì)胞功能中的作用

對(duì)于 A 型血友病等罕見疾病，無法在臨床研究中直接比較治療方法。在這種情況下，可以采用間接治療比較方法來比較不同治療方法的效果。其中匹配調(diào)整間接比較法 (MAIC) 是一種行之有效的間接比較方法。Nuwiq^® 以藥代動(dòng)力學(xué)為指導(dǎo)的個(gè)性化預(yù)防治療與其他治療方法的療效已采用 MAIC 進(jìn)行比較：

• PO041：在 A 型血友病患者中，對(duì)使用 simoctocog alfa 的個(gè)性化預(yù)防與使用 efanesoctocog alfa 的標(biāo)準(zhǔn)預(yù)防進(jìn)行匹配調(diào)整的間接比較
• PO042：在 A 型血友病患者中，對(duì)使用 simoctocog alfa 的個(gè)性化預(yù)防與使用 emicizumab 的標(biāo)準(zhǔn)預(yù)防進(jìn)行匹配調(diào)整的間接比較

"Octapharma 的核心價(jià)值觀是全力改善患者的生活，支持臨床和科學(xué)研究項(xiàng)目是我們實(shí)現(xiàn)這一承諾的必要手段。我們很高興能在 EAHAD 2024 上展示這些研究成果。"—Octapharma 董事會(huì)成員兼國際業(yè)務(wù)部負(fù)責(zé)人 Olaf Walter。