蘇州2023年8月15日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（股票代碼：2616.HK），一家專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物制藥公司，今日公布其2023年年度中期業(yè)績及近期業(yè)務亮點。
基石藥業(yè)首席執(zhí)行官楊建新博士表示："基石藥業(yè)在2023年上半年取得了強勁的增長和業(yè)績表現(xiàn)。三款精準治療藥品銷售額同比增長53%，商業(yè)化毛利率增長顯著。同時虧損大幅收窄，公司現(xiàn)金儲備為人民幣 10.054億元。
產品管線在全球范圍內取得了顯著進展。作為管線2.0戰(zhàn)略的重磅產品，CS5001的國際多中心首次人體試驗已由美國及澳大利亞擴展至中國，進一步加快了該產品的開發(fā)； I期臨床試驗已完成多個劑量的評估。作為臨床開發(fā)進度全球第二的ROR1-ADC，CS5001已在多種惡性血液及實體腫瘤中展現(xiàn)出令人鼓舞的安全性、穩(wěn)定性、以及初步抗腫瘤活性。
舒格利單抗在英國和歐盟用于治療一線IV期NSCLC的兩項上市許可申請進展順利，并于近日收到歐洲藥品管理局的臨床試驗核查通知，預計將在2024年上半年獲批。同時我們積極尋求舒格利單抗與nofazinlimab（PD-1）在大中華區(qū)以外的開發(fā)與商業(yè)化合作伙伴，以推進藥物的海外商業(yè)化進程。
展望未來，基石藥業(yè)將持續(xù)提升創(chuàng)新產品的研發(fā)能力，進一步拓展現(xiàn)有產品的商業(yè)潛力，并積極推進全球戰(zhàn)略布局，為公司帶來更廣闊的增長空間，并為投資人、合作伙伴以及利益相關方創(chuàng)造更大的價值。"
業(yè)務摘要
2023年上半年，基石藥業(yè)碩果累累，在日趨成熟的產品管線及業(yè)務經營方面達成多個里程碑。我們有四款已上市產品，持續(xù)創(chuàng)收穩(wěn)定的收入，為進一步的增長計劃提供財力及資金。截至2023年6月30日止六個月及截至本公告日期，我們的產品管線及業(yè)務經營均已取得重大進展。我們在此期間取得的成就包括：
I. 新適應癥成功上市及持續(xù)穩(wěn)健的商業(yè)努力
截至本公告日期，我們的商業(yè)活動摘要及詳情如下：
? 上市產品銷量穩(wěn)步提高
基于普吉華®（普拉替尼）、泰吉華®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）產品總銷售額的穩(wěn)步增長，我們于2023年上半年的總銷售凈額為人民幣2.469億元。
? 新適應癥實現(xiàn)成功上市
我們擴大上市產品的適應癥，旨在為未來貢獻穩(wěn)定的收益。
- 普吉華®（普拉替尼）：一線治療局部晚期或轉移性RET融合陽性 NSCLC患者的適應癥于中國大陸上市。
- 普吉華®（普拉替尼）：治療局部晚期或轉移性RET融合陽性NSCLC、晚期或轉移性RET突變MTC及RET融合陽性TC患者的適應癥于中國臺灣上市。
? 擴大精準治療藥物在主要市場的銷售隊伍覆蓋范圍
我們尤為注重確保銷售團隊的覆蓋范圍，截至本公告日期，我們的覆蓋范圍已從2022年的800 家醫(yī)院成功擴張至逾180個城市的約850家，占精準治療藥物相關市場的約75%至80%，我們相信我們能夠最大程度地提高我們的銷售回報率。
? 與關鍵利益相關者形成精準診斷生態(tài)系統(tǒng)，促進患者識別
- 我們已與頂尖基因測序公司簽署合作協(xié)議，以進一步提升對RET突變的NSCLC/TC、胃腸道間質瘤（GIST）中的血小板衍生生長因子受體α（PDGFRA）外顯子18突變及異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）突變的急性髓系白血病（AML）的檢測率。我們亦與頂級醫(yī)藥公司（包括百濟神州及默克）建立肺癌精準診療聯(lián)盟（LCPA，該聯(lián)盟是業(yè)界首個專注于NSCLC領域罕見靶點的聯(lián)盟），以在更廣闊的市場最大化RET檢測率。
- 我們已加強與國家病理質控中心（PQCC）的合作伙伴關系，以標準化檢測流程并提高檢測準確性，參與醫(yī)院的數量持續(xù)增加。
- 我們已繼續(xù)為接受RET突變檢測的NSCLC/MTC患者及接受IDH1突變檢測的AML患者提供財務支持，自項目啟動以來覆蓋了約1,200名患者。
? 建立廣泛的行業(yè)和學術認知度，樹立品牌和科學領導力
- 普吉華®（普拉替尼）、泰吉華®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）已納入21項中國國家指南，用于多個治療領域的檢測及治療，比如NSCLC、TC、GIST、SM及AML等。特別是中國臨床腫瘤學會(CSCO)非小細胞肺癌診療指南（2023年版）、CSCO胃腸道間質瘤診療指南（2022年版）、中國成人系統(tǒng)性肥大細胞增多癥診療指南（2022年版）及中國抗癌協(xié)會（CACA）血液腫瘤指南（2022年版）等。
- 我們與中國臨床腫瘤學會（CSCO）、CACA、中華醫(yī)學會及中國醫(yī)師協(xié)會等多個行業(yè)協(xié)會就GIST、NSCLC、MTC及惡性血液腫瘤的診斷及治療標準化項目展開密切合作，進一步加強我們的行業(yè)聯(lián)系并展示我們的專業(yè)能力。
- 我們發(fā)起或支持研究者開展藥物獲批后的臨床項目，如研究者發(fā)起的試驗（IIT）和真實世界的研究（RWS），以于多個癌癥適應癥中生成更多數據。例如，一項多中心RWS評估了泰吉華®（阿伐替尼）在中國GIST患者中的安全性及療效；另一項IIT旨在研究泰吉華®（阿伐替尼）對于治療攜帶有KIT D816 或N822突變的R/R AML患者的療效及安全性。
? 制定一系列方法，提高我們藥品的可及性及可負擔性
- 我們已更新上市產品的定價策略。具體而言，更新普吉華®（普拉替尼）患者援助項目（PAP）計劃以為一些支付能力低的患者降低門檻并提升價格競爭力。我們亦啟動泰吉華®（阿伐替尼）的新PAP為GIST患者的長期治療提供支援。我們調整拓舒沃®（艾伏尼布）的PAP計劃，以提高可負擔性并延長治療持續(xù)時間（DOT）。
- 我們確保將泰吉華®（阿伐替尼）、普吉華®（普拉替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）納入所有主要地區(qū)（比如北京、上海、廣東、浙江及山東等）的138個主要商業(yè)及政府保險計劃，覆蓋人口數約1億。
- 我們繼續(xù)與國藥控股股份有限公司（國藥控股）進行戰(zhàn)略合作，并與上海醫(yī)藥集團股份有限公司（上海醫(yī)藥）建立新合作伙伴關系，以擴大普吉華®（普拉替尼）、泰吉華®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）于醫(yī)院及藥店的分銷范圍。截至本公告日期，泰吉華®（阿伐替尼）、普吉華®（普拉替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）已完成約300家醫(yī)院及直達患者專業(yè)藥房（DTP）列名，較2022年的約220家進一步提升。
? 對患者進行持續(xù)教育及支持以提高依從及DOT
我們通過線上患者社區(qū)及線下教育活動不斷努力為患者提供支持，以提高患者依從性及DOT。截至本公告日期，我們的線上平臺擁有逾8,000名訂閱者，并已自啟動時發(fā)布超過330個患者故事及資訊。我們已舉辦約200次患者教育活動，覆蓋20,000名潛在患者。
? 與輝瑞就舒格利單抗在中國的商業(yè)化進行合作
- 我們正與合作伙伴輝瑞展開密切合作，以推進舒格利單抗在中國大陸的商業(yè)化。
- 在2023年，舒格利單抗治療III期NSCLC在CSCO非小細胞肺癌治療指南（2023年版）及CSCO免疫治療指南（2023年版）中已升級至1級推薦。此外，舒格利單抗亦獲納入中國IV期原發(fā)性肺癌臨床實踐指南（2023年版）。
II. 不斷發(fā)展的管線的臨床進展
詳情如下：
? 舒格利單抗（CS1001，PD-L1抗體），新適應癥正在審評中并正擴展至歐洲及英國。
- IV期NSCLC：
- GC/GEJ：
- ESCC：
- R/R ENKTL：
? 普拉替尼（CS3009，RET抑制劑）
- 2023年1月，中國臺灣食品藥物管理署（TFDA）批準其用于治療局部晚期或轉移性RET融合陽性NSCLC、晚期或轉移性RET突變MTC及RET融合陽性TC患者的NDA。
- 2023年6月，國家藥監(jiān)局批準其用于一線治療先前未接受系統(tǒng)治療的局部晚期或轉移性RET融合陽性NSCLC患者的擴展適應癥。
- 2023年6月，RET融合陽性NSCLC中國患者的I/II期 ARROW試驗的最新結果發(fā)表于《Cancer》。
? CS5001 (LCB71、ROR1 ADC)
- 本潛在同類最優(yōu)（BIC）ROR1 ADC的FIH全球試驗的劑量遞增部分已迅速推進到美國及澳大利亞劑量遞增部分的患者招募階段，并顯示出良好的安全性及耐受性。此國際多中心臨床試驗目前已擴展至包括中國，從而進一步加速該產品的開發(fā)。作為臨床開發(fā)中進展最快的ROR1 ADC之一，CS5001對于各種惡性血液及實體腫瘤有治療潛力。
- CS5001有許多差異性特征，包括專有的位點特異性偶聯(lián)、腫瘤選擇性可切割連接子及前藥技術。與參比ROR1 ADC相比較，CS5001已于套細胞淋巴瘤及三陰性乳腺癌異種移植模型顯示出BIC潛力。此外，CS5001在體外共培養(yǎng)系統(tǒng)顯示出旁觀者效應，表明ROR1異質性/低表達的實體瘤亦可能受益。2023年3月，我們于第13 屆世界 ADC倫敦大會（世界 ADC 倫敦）上以口頭匯報形式展示CS5001的轉化數據。
- 此外，為確保生物標記物驅動患者的選擇乃基于腫瘤ROR1表達，我們已識別有潛力的候選ROR1抗體克隆用于免疫組化（IHC），以支持未來有關精準治療藥物的工作。
? 艾伏尼布（CS3010，IDH1抑制劑）
- 2023年1月，我們完成了艾伏尼布在R/R AML患者的中國橋接研究。
- 2023年5月，我們與CDE就艾伏尼布用于R/R AML的完全批準的監(jiān)管途徑達成一致且正在準備申請材料。
? 阿伐替尼（CS3007，KIT/PDGFRA抑制劑）
- 2023年5月，我們的合作伙伴Blueprint Medicines就該產品用于治療成人惰性系統(tǒng)性肥大細胞增多癥取得來自美國食品和藥物管理局（FDA）的NDA批準。
- 2023年6月，我們于2023年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上公布了阿伐替尼用于治療晚期胃腸道間質瘤患者的新數據。
? 洛拉替尼（ALK/ROS-1抑制劑）
- 我們正與輝瑞合作在大中華區(qū)聯(lián)合開發(fā)洛拉替尼，并針對ROS1陽性晚期NSCLC患者進行關鍵研究。2023年6月，我們就該項研究完成了患者入組。
III. 利用多種創(chuàng)新渠道建立研究管線
精準治療藥物及免疫腫瘤藥物聯(lián)合治療仍然是我們的戰(zhàn)略重點。將細胞毒性藥物精確地輸送到腫瘤的抗體偶聯(lián)藥物，以及可創(chuàng)造新生物學且自身組合的多特異性生物制品代表兩種早期開發(fā)的短期模式。
2023年上半年，我們已通過若干舉措取得重大進展：
IV. 戰(zhàn)略關系促進商業(yè)化活動及管線開發(fā)
我們不斷發(fā)展與深化和全球主要戰(zhàn)略合作伙伴的關系，擴展已上市及晚期藥物的商業(yè)化，鞏固我們潛在同類首創(chuàng)/同類最優(yōu)的早期產品管線，獲取更多能夠加強我們研發(fā)實力的技術。
Blueprint Medicines于2023年2月22日宣布，其將自羅氏重新獲得普拉替尼的全球商業(yè)化及開發(fā)權（不包括大中華區(qū)）。有關權利過渡將預計于2024年2月生效，且Blueprint Medicines已啟動普拉替尼在大中華區(qū)以外地區(qū)的重新合作進程。我們現(xiàn)正與羅氏及Blueprint Medicines合作采取必要措施，以確?？蔀榇笾腥A區(qū)患者持續(xù)供應普拉替尼。
根據我們與江蘇恒瑞醫(yī)藥股份有限公司就抗CTLA-4 單克隆抗體(CS1002)建立的合作關系，恒瑞正在進行關于CS1002聯(lián)合療法用于治療晚期實體瘤（包括HCC及NSCLC）的Ib/II期試驗。
隨著基石藥業(yè)與EQRx就舒格利單抗及nofazinlimab訂立的授權協(xié)議于2023年5月9日終止，我們重新獲得舒格利單抗及nofazinlimab于大中華區(qū)以外地區(qū)的開發(fā)及商業(yè)化權利。有關權利過渡已于2023年8月完成。我們目前正主導配合EMA及英國MHRA對舒格利單抗進行MAA審查的監(jiān)管流程。終止該授權協(xié)議將不會影響先前自EQRx收取的預付款及里程碑付款。我們目前正在尋求舒格利單抗及nofazinlimab于大中華區(qū)以外地區(qū)的潛在合作。
V. 其他業(yè)務進展
生產。我們亦正在進行多款進口產品的技術轉移，預計將降低成本，提高我們產品的長期盈利能力。具體而言，有關阿伐替尼的技術轉移申請正在CDE審核中。同時，普拉替尼的技術轉移正在順利進行且已啟動生物等效性研究。
未來及愿景
我們正致力于帶來多個重大臨床及商業(yè)進展，以促進我們在未來十二個月的增長。
未來十二個月的預期進展明細如下：
商業(yè)進展
我們的商業(yè)團隊正在努力加快擴大產品的潛在市場并最大限度地發(fā)揮其商業(yè)潛力，主要著重以下方面：
研發(fā)
預期NDA批準：
預期NDA申請：
預期主要研究結果發(fā)布：
早期臨床項目：
? CS5001：2023年底更新臨床安全性及有效性的數據及于2024年上半年在大會展示數據
財務摘要
國際財務報告準則計量：
非國際財務報告準則計量：
關于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼: 2616）是一家生物制藥公司，專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)運營方面擁有豐富經驗的管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條14種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前，基石藥業(yè)已經獲得了四款創(chuàng)新藥的十一項新藥上市申請的批準。多款后期候選藥物正處于關鍵性臨床試驗或注冊階段。基石藥業(yè)的愿景是成為享譽全球的生物制藥公司，引領攻克癌癥之路。
如需了解有關基石藥業(yè)的更多信息，請瀏覽：www.cstonepharma.com。
前瞻性聲明
本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當日的事件或資料有關。除法律規(guī)定外，于作出前瞻性陳述當日之后，無論是否出現(xiàn)新資料、未來事件或其他情況，我們并無責任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預料之外的事件。請細閱本文，并理解我們的實際未來業(yè)績或表現(xiàn)可能與預期有重大差異。本文內所有陳述乃本文章刊發(fā)日期作出，可能因未來發(fā)展而出現(xiàn)變動。
