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- 美國(guó)FDA擬定的處方藥用戶付費(fèi)法案（PDUFA）目標(biāo)審評(píng)日期為2023年11月30日 -
- 新藥上市申請(qǐng)包含了FRESCO–2及FRESCO III期研究的結(jié)果 -
香港、上海和新澤西州弗洛勒姆公園2023年5月26日 /美通社/ -- 和黃醫(yī)藥（中國(guó)）有限公司（簡(jiǎn)稱"和黃醫(yī)藥"或"HUTCHMED"）（納斯達(dá)克/倫敦證交所：HCM；香港交易所：13）與武田（Takeda，東京證券交易所：4502；紐約證券交易所：TAK）今天宣布美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（"FDA"）已受理呋喹替尼（fruquintinib）用于治療經(jīng)治轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌成人患者的新藥上市申請(qǐng), 并予以優(yōu)先審評(píng)。呋喹替尼是一種高選擇性、強(qiáng)效的口服血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子受體（"VEGFR"）-1、-2及-3抑制劑。倘若獲得批準(zhǔn)，呋喹替尼將成為美國(guó)首個(gè)且唯一獲批用于治療經(jīng)治轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌的針對(duì)全部三種VEGF受體的高選擇性抑制劑。[1],[2] FDA 就該新藥上市申請(qǐng)擬定的處方藥用戶付費(fèi)法案（PDUFA）目標(biāo)審評(píng)日期為2023年11月30日。
武田腫瘤部全球醫(yī)學(xué)事務(wù)負(fù)責(zé)人 Awny Farajallah 醫(yī)學(xué)博士表示："我們相信，呋喹替尼有潛力改寫經(jīng)治轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者的治療格局，一如其在臨床中所呈現(xiàn)出的良好表現(xiàn)。在美國(guó)，此類疾病患者仍存在巨大的需求。我們相信呋喹替尼有潛力滿足這些需求，不論患者的生物標(biāo)志物狀態(tài)如何，并期待與 FDA繼續(xù)溝通以期盡快為患者提供這種療法。"
呋喹替尼的新藥上市申請(qǐng)包含了FRESCO–2 III期研究以及FRESCO 中國(guó)III期研究的結(jié)果。FRESCO–2研究是一項(xiàng)在美國(guó)、歐洲、日本及澳洲開展的III期國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)（MRCT），旨在探索呋喹替尼聯(lián)合最佳支持治療對(duì)比安慰劑聯(lián)合最佳支持治療用于治療經(jīng)治轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者。FRESCO–2研究達(dá)到了主要終點(diǎn)及關(guān)鍵次要終點(diǎn)，研究顯示呋喹替尼治療在總生存期（"OS"）和無(wú)進(jìn)展生存期（"PFS"）方面均達(dá)到具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義的顯著改善。迄今為止，呋喹替尼在患者中的耐受性普遍良好。
和黃醫(yī)藥研發(fā)負(fù)責(zé)人及首席醫(yī)學(xué)官石明博士表示："從全球臨床研究到在中國(guó)的商業(yè)化應(yīng)用，呋喹替尼的臨床獲益已在各個(gè)方面得到證實(shí)。我們很高興與武田攜手，在中國(guó)以外地區(qū)進(jìn)一步推動(dòng)呋喹替尼的開發(fā)和商業(yè)化。鑒于目前患者可用的治療選擇有限，此次新藥上市申請(qǐng)獲受理標(biāo)志著我們朝著為經(jīng)治轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者提供急需的治療選擇這一目標(biāo)取得了重大進(jìn)展。這也為我們?cè)O(shè)計(jì)和開發(fā)具有差異性的創(chuàng)新分子以幫助全球具有高度未滿足需求的患者這一持續(xù)愿景提供了支持。"
呋喹替尼目前已于中國(guó)獲批以商品名愛(ài)優(yōu)特®（ELUNATE®）上市。在中國(guó)416例轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者中開展的呋喹替尼FRESCO關(guān)鍵性III期注冊(cè)研究的研究成果支持了呋喹替尼在中國(guó)獲批，并已于2018年6月在《美國(guó)醫(yī)學(xué)會(huì)雜志（JAMA）》上發(fā)表（NCT02314819）。[3] 2023年3月，武田與和黃醫(yī)藥達(dá)成獨(dú)家許可協(xié)議，在除中國(guó)內(nèi)地、香港和澳門以外的全球范圍內(nèi)進(jìn)一步推進(jìn)呋喹替尼的開發(fā)、商業(yè)化和生產(chǎn)。
關(guān)于呋喹替尼
呋喹替尼是一種高選擇性、強(qiáng)效的口服VEGFR-1、-2及-3抑制劑。VEGFR抑制劑在抑制腫瘤的血管生成中起到至關(guān)重要的作用。呋喹替尼的獨(dú)特設(shè)計(jì)使其激酶選擇性更高，旨在盡可能地降低脫靶毒性、改善耐受性及對(duì)靶點(diǎn)提供更穩(wěn)定的覆蓋。迄今為止，呋喹替尼在患者中的耐受性普遍良好，其與其他抗腫瘤療法聯(lián)合使用的研究正在進(jìn)行中。
關(guān)于FRESCO–2研究
FRESCO–2研究是一項(xiàng)在美國(guó)、歐洲、日本及澳洲開展的全球多中心臨床試驗(yàn)，旨在探索呋喹替尼聯(lián)合最佳支持治療對(duì)比安慰劑聯(lián)合最佳支持治療用于治療經(jīng)治轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者。如先前公布，該項(xiàng)共納入691名患者的研究在既往接受標(biāo)準(zhǔn)化療及相關(guān)生物制劑治療后疾病進(jìn)展或?qū)AS-102和/或瑞戈非尼（regorafenib）不耐受的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者中，已達(dá)到OS這一主要終點(diǎn)。除OS外，關(guān)鍵次要終點(diǎn)PFS亦觀察到具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善。迄今為止，呋喹替尼在患者中的耐受性普遍良好。其結(jié)果最早于2022年9月的ESMO年會(huì)上公布。[4] 該研究的其他詳情，請(qǐng)瀏覽clinicaltrials.gov ，檢索注冊(cè)號(hào)NCT04322539查看。
關(guān)于結(jié)直腸癌
結(jié)直腸癌是始于結(jié)腸或直腸的癌癥。根據(jù)國(guó)際癌癥研究機(jī)構(gòu)（IARC）的數(shù)據(jù)，結(jié)直腸癌是全球第三大常見癌癥。在2020年估計(jì)造成超過(guò)93.5萬(wàn)人死亡。[5] 在美國(guó)，2023年估計(jì)將新增15.3萬(wàn)例結(jié)直腸癌新癥以及5.3萬(wàn)例死亡。[6] 在歐洲，結(jié)直腸癌是第二大常見癌癥，約有52萬(wàn)例新增病例和24.5萬(wàn)例死亡。在日本，結(jié)直腸癌是最常見的癌癥，2020年估計(jì)有14.8萬(wàn)例新增病例和6萬(wàn)例死亡。[6] 盡管早期結(jié)直腸癌能夠通過(guò)手術(shù)切除，但轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌目前治療結(jié)果不佳且治療方案有限，仍然存在大量未被滿足的醫(yī)療需求。雖然部分轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者或可受益于基于分子特征的個(gè)性化治療策略，然而大部分患者未攜帶可作為治療靶點(diǎn)的突變。[7],[8],[9],[10],[11]
關(guān)于武田
武田專注于為全球人民帶來(lái)更好的健康和更美好的未來(lái)，目標(biāo)在包括胃腸病學(xué)和炎癥、罕見病、血漿衍生療法、腫瘤學(xué)、神經(jīng)科學(xué)和疫苗在內(nèi)的核心治療及業(yè)務(wù)領(lǐng)域發(fā)現(xiàn)并提供改變生命的治療方法。透過(guò)充滿活力和多樣化的產(chǎn)品管線，武田攜手合作伙伴共同改善患者體驗(yàn)，并探索新的治療選擇。對(duì)患者、員工及地球的承諾引領(lǐng)武田作為一家總部位于日本、以價(jià)值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動(dòng)的全球生物制藥公司。遍布全球約80個(gè)國(guó)家和地區(qū)的武田員工都受此愿景激勵(lì)，并深切認(rèn)同延續(xù)兩個(gè)多世紀(jì)的價(jià)值觀。更多信息，敬請(qǐng)?jiān)L問(wèn)https://www.takeda.com。
關(guān)于和黃醫(yī)藥
和黃醫(yī)藥（納斯達(dá)克/倫敦證交所：HCM；香港交易所：13）是一家處于商業(yè)化階段的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，致力于發(fā)現(xiàn)、全球開發(fā)和商業(yè)化治療癌癥和免疫性疾病的靶向藥物和免疫療法。集團(tuán)旗下公司共有約5,000名員工，其中核心的腫瘤/免疫業(yè)務(wù)擁有約1,800人的團(tuán)隊(duì)。自成立以來(lái)，和黃醫(yī)藥致力于將自主發(fā)現(xiàn)的抗腫瘤候選藥物帶向全球患者，其中首三個(gè)創(chuàng)新腫瘤藥物現(xiàn)已在中國(guó)獲批上市。欲了解更多詳情，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)：www.hutch–med.com或關(guān)注我們的領(lǐng)英專頁(yè)。
武田重要提示
就本文而言，"新聞稿"指本文件、任何口頭陳述、任何問(wèn)答會(huì)議，以及武田藥品工業(yè)株式會(huì)社（"武田"）就本新聞稿相關(guān)內(nèi)容進(jìn)行討論或分發(fā)的任何書面或口頭資料。本新聞稿（包括任何口頭簡(jiǎn)報(bào)和與此有關(guān)的任何問(wèn)答）并非是也不構(gòu)成、代表或形成任何出價(jià)購(gòu)買、以及收購(gòu)、注冊(cè)、交換、銷售或處置任何證券的任何要約、邀請(qǐng)或征集，或在任何司法管轄區(qū)征集任何投票或批準(zhǔn)之一部分。不得憑借本新聞稿公開發(fā)售任何股票或其他證券。除非根據(jù)美國(guó)《1933年證券法》及其修訂進(jìn)行登記或由此取得豁免，否則不得在美國(guó)配售任何證券。本新聞稿（連同任何可能向接收者提供的進(jìn)一步資訊）僅用于為接收者提供資訊參考用途（并非用于評(píng)估任何投資、收購(gòu)、處置或任何其他交易）。任何不遵守上述限制的行為可能會(huì)違反適用證券法。武田透過(guò)投資而直接或間接持有的公司均為獨(dú)立的實(shí)體。在本新聞稿中，有時(shí)出于方便的目的，使用"武田"作為武田及其子公司的統(tǒng)稱。同樣，像"我們"和"我們的 "這類詞語(yǔ)也是子公司的統(tǒng)稱或代表公司的員工。這些表述也用于沒(méi)有實(shí)際意義、不涉及某個(gè)特定的公司或某些公司的場(chǎng)合。
武田前瞻性陳述
本新聞稿及與之相關(guān)的所分發(fā)的任何資料可能含有與武田未來(lái)業(yè)務(wù)、未來(lái)狀況和經(jīng)營(yíng)業(yè)績(jī)有關(guān)的前瞻性陳述、看法或意見，包括武田的預(yù)估、預(yù)測(cè)、目標(biāo)和計(jì)畫。前瞻性陳述常常包含但不限于"目標(biāo)"、"計(jì)畫 "、"認(rèn)為"、"希望"、"繼續(xù)"、"預(yù)計(jì)"、"旨在"、"打算"、"確保"、"將"、"可能"、"應(yīng) "、"會(huì)"、"或許"、"預(yù)期"、"估計(jì)"、"預(yù)測(cè)"或類似表述或其否定形式。這類前瞻性陳述系根據(jù)對(duì)眾多重要因素的假設(shè)，包括以下所提假設(shè)，它們可能會(huì)導(dǎo)致實(shí)際結(jié)果與前瞻性陳述中所表述或暗指的結(jié)果發(fā)生重大偏差：武田全球業(yè)務(wù)所面臨的經(jīng)濟(jì)形勢(shì)，包括日本、美國(guó)的整體經(jīng)濟(jì)狀況；競(jìng)爭(zhēng)壓力和發(fā)展情況；適用法律法規(guī)的變化，包括全球醫(yī)療保健改革；新產(chǎn)品開發(fā)固有挑戰(zhàn)，包括臨床成功、監(jiān)管部門決策及時(shí)機(jī)的不確定性；新產(chǎn)品和現(xiàn)有產(chǎn)品商業(yè)成功的不確定性；生產(chǎn)困難或延誤；利率和匯率的波動(dòng)；有關(guān)已售產(chǎn)品或候選產(chǎn)品安全或功效的索賠或疑問(wèn)；包括新冠疫情在內(nèi)的健康危機(jī)對(duì)武田及其客戶和供應(yīng)商的影響，包括武田營(yíng)運(yùn)所在國(guó)的外國(guó)政府，或?qū)ζ錁I(yè)務(wù)其他方面的影響；已收購(gòu)公司合并后整合措施的時(shí)機(jī)和影響；處置武田非核心業(yè)務(wù)營(yíng)運(yùn)資產(chǎn)的能力和時(shí)機(jī)；我們的內(nèi)部節(jié)能措施及再生能源或低碳能源科技的未來(lái)發(fā)展將使我們能夠減少溫室氣體排放的程度；以及武田最近遞交給美國(guó)證券交易委員會(huì)的Form 20-F年報(bào)和其他報(bào)告中所列其他因素，具體請(qǐng)查閱武田網(wǎng)站https://www.takeda.com/investors/sec-filings/ 或www.sec.gov。除非法律或證券交易所規(guī)定要求，武田沒(méi)有任何義務(wù)更新本報(bào)告中的任何前瞻性陳述或公司可能發(fā)布的任何其他前瞻性陳述。過(guò)去的業(yè)績(jī)不是未來(lái)業(yè)績(jī)的指標(biāo)，本報(bào)告中武田的業(yè)績(jī)或陳述可能并不代表武田未來(lái)的業(yè)績(jī)，也不是對(duì)武田未來(lái)業(yè)績(jī)的估計(jì)、預(yù)測(cè)、保證或推測(cè)。
和黃醫(yī)藥前瞻性陳述
本新聞稿包含1995年《美國(guó)私人證券訴訟改革法案》"安全港"條款中定義的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述反映了和黃醫(yī)藥目前對(duì)未來(lái)事件的預(yù)期，包括對(duì)向FDA提交呋喹替尼用于治療結(jié)直腸癌的新藥上市申請(qǐng)以及提交時(shí)間的預(yù)期，呋喹替尼用于治療結(jié)直腸癌患者的治療潛力的預(yù)期以及呋喹替尼針對(duì)此適應(yīng)癥及其他適應(yīng)癥的進(jìn)一步臨床研究計(jì)劃。前瞻性陳述涉及風(fēng)險(xiǎn)和不確定性。此類風(fēng)險(xiǎn)和不確定性包括下列假設(shè)：對(duì)研究時(shí)間和結(jié)果發(fā)布的預(yù)期、支持呋喹替尼在美國(guó)或歐洲、日本等其他地區(qū)獲批用于治療結(jié)直腸癌或其他適應(yīng)癥的新藥上市申請(qǐng)的數(shù)據(jù)充足性、獲得監(jiān)管部門快速審批或?qū)徟臐摿Γ秽婺岬寞熜Ъ鞍踩?、和黃醫(yī)藥為呋喹替尼進(jìn)一步臨床開發(fā)計(jì)劃及商業(yè)化提供資金并實(shí)現(xiàn)及完成的能力，此類事件發(fā)生的時(shí)間，各方滿足許可協(xié)議的條款和條件的能力，監(jiān)管機(jī)構(gòu)的行動(dòng)或可影響臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間和進(jìn)展及呋喹替尼的注冊(cè)路徑，武田成功開發(fā)和商業(yè)化呋喹替尼的能力，以及新冠肺炎全球大流行對(duì)整體經(jīng)濟(jì)、監(jiān)管及政治狀況帶來(lái)的影響等。此外，由于部分研究依賴與其他藥物產(chǎn)品如紫杉醇與呋喹替尼聯(lián)合使用，因此此類風(fēng)險(xiǎn)和不確定性包括有關(guān)這些治療藥物的安全性、療效、供應(yīng)和持續(xù)監(jiān)管批準(zhǔn)的假設(shè)。此類前瞻性陳述包括但不限于以下陳述：關(guān)于根據(jù)許可協(xié)議開發(fā)和商業(yè)化呋喹替尼的計(jì)劃的陳述， 許可協(xié)議項(xiàng)下的潛在付款（包括首付款和任何里程碑付款或特許權(quán)使用費(fèi)），許可協(xié)議的潛在收益，以及和黃醫(yī)藥的戰(zhàn)略、目標(biāo)和預(yù)期的里程碑、業(yè)務(wù)計(jì)劃和重點(diǎn)。當(dāng)前和潛在投資者請(qǐng)勿過(guò)度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅在截至本新聞稿發(fā)布當(dāng)日有效。有關(guān)這些風(fēng)險(xiǎn)和其他風(fēng)險(xiǎn)的進(jìn)一步討論，請(qǐng)查閱和黃醫(yī)藥向美國(guó)證券交易委員會(huì)、AIM以及香港聯(lián)合交易所有限公司提交的文件。無(wú)論是否出現(xiàn)新訊息、未來(lái)事件或情況或其他因素，和黃醫(yī)藥均不承擔(dān)更新或修訂本新聞稿所含訊息的義務(wù)。
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