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邦耀生物成功召開治療β-地中海貧血的基因療法產(chǎn)品"BRL-101"研究者會議,正式啟動多中心1/2期注冊臨床研究

上海2022年9月26日 /美通社/ -- 2022年09月25日,上海邦耀生物科技有限公司(以下簡稱“邦耀生物”)以線上、線下的會議形式成功召開“邦耀生物BRL-101項目1/2期研究者會議”,線下會議在上海紫竹萬怡酒店隆重舉行。

現(xiàn)場邦耀生物董事長劉明耀、CEO鄭彪、首席戰(zhàn)略官高楊、副總裁李大力&吳宇軒、醫(yī)學(xué)與臨床副總裁李偉等核心管理層領(lǐng)導(dǎo),中南大學(xué)湘雅醫(yī)院徐雅靖、廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院賴永榕、南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院馮曉勤&許重遠、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院施均主任等多位參研中心專家代表以及昆翎醫(yī)藥相關(guān)負責(zé)人出席會議,共同見證了這一歷史性的時刻。

出席會議嘉賓全體合影
出席會議嘉賓全體合影

以患者為中心,邦耀生物"BRL-101"多中心1/2期注冊臨床研究啟動

本次的研究者會議是基于"評價單劑量靜脈輸注BRL-101治療輸血依賴型β-地中海貧血的安全性和有效性的1/2期臨床研究"舉辦,會議上由邦耀生物董事長劉明耀教授、CEO鄭彪博士、參研中心主要研究者代表中南大學(xué)湘雅醫(yī)院徐雅靖主任和廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院賴永榕主任致辭發(fā)言。

邦耀生物董事長劉明耀教授發(fā)表致辭
邦耀生物董事長劉明耀教授發(fā)表致辭

邦耀生物董事長劉明耀教授首先發(fā)表致辭,"回顧我們科研團隊從實驗室到如今注冊臨床的過程,很興奮可以看到BRL-101項目的多中心注冊臨床研究能夠正式開展,也非常感謝參與和支持這項研究的各位臨床專家、患者和患者家屬。一直以來,邦耀生物始終以 ‘以基因編輯引領(lǐng)創(chuàng)新,開發(fā)突破性療法,造福全人類'為企業(yè)使命,希望通過我們與多位臨床專家共同攜手,順利并加快推動此項臨床研究的產(chǎn)品落地,使BRL-101能夠早日惠及到更多的β-地中海貧血患者。"

邦耀生物CEO鄭彪博士發(fā)表致辭
邦耀生物CEO鄭彪博士發(fā)表致辭

對此,邦耀生物CEO鄭彪博士表示,"相信隨著各參研中心相繼啟動BRL-101的注冊性臨床試驗和首例患者的入組,我們朝著為輸血依賴型β-地中海貧血患者帶來一次性治愈療法的目標又更進了一步。邦耀生物作為一家全球最早進行基因編輯技術(shù)研發(fā)和應(yīng)用的企業(yè)之一,已擁有一批國際先進的科研團隊,未來我們將繼續(xù)立足公司日益完善的產(chǎn)業(yè)布局和全球化的研發(fā)布局,積極推進以基因編輯技術(shù)為基礎(chǔ)的、針對嚴重遺傳疾病、惡性腫瘤和自身免疫系統(tǒng)疾病的多條研發(fā)管線,為中國以及全球患者帶來更優(yōu)的治療選擇。"

會上,各位專家火熱探討與交流
會上,各位專家火熱探討與交流

隨后,中南大學(xué)湘雅醫(yī)院徐雅靖主任以及廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院賴永榕主任作為主要研究者代表發(fā)言。徐主任表示,聚焦目前地貧的治療現(xiàn)狀,同樣很高興能與邦耀生物團隊進行此次臨床合作,希望借助強大的基因編輯技術(shù),以解決地貧傳統(tǒng)療法面臨的成本高、造血干細胞配型難等困境,從而為廣大地貧患者造福。賴主任同樣也表示,此前邦耀生物與中南大學(xué)湘雅醫(yī)院及中國人民解放軍聯(lián)勤保障部隊第九二三醫(yī)院合作的研究者發(fā)起的臨床試驗(IIT)已顯示出了非常好的臨床效果,6例IIT地貧患者全部擺脫輸血依賴1年以上,其中最長的2例病人脫離輸血依賴已超過2年。可以說這一研究代表了國內(nèi)基因編輯技術(shù)在臨床轉(zhuǎn)化方面的突破性成果,從基礎(chǔ)到臨床轉(zhuǎn)化研究已處于國際領(lǐng)先水平。對比傳統(tǒng)療法,基因治療方案有望成為更惠及大眾的療法,同時也希望未來不只是聚焦地貧領(lǐng)域,基因編輯療法還能治療更多的其他罕見遺傳性疾病患者。

此外在本次會議上,各位專家代表圍繞以患者為中心,就本次臨床試驗的方案策略展開了激烈的探討和交流,也給予了很多具有建設(shè)性的指導(dǎo)建議;最后,由邦耀生物醫(yī)學(xué)與臨床副總裁李偉博士向在場嘉賓對邦耀生物公司和研究產(chǎn)品做了詳細介紹,并帶領(lǐng)所有嘉賓參觀邦耀生物上海總部大樓。相信本次研究者會議的順利召開,將為邦耀生物"BRL-101"開展的多中心1/2期注冊臨床研究提供不少的助力,勢必將會加快該產(chǎn)品的轉(zhuǎn)化與落地,從而讓地貧患者早日受惠。

消息來源:上海邦耀生物科技有限公司
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