亙喜生物在AACR 2022年會上公布GC502治療r/r B-ALL的首次人體試驗數(shù)據(jù)

CD19/CD7雙靶向同種異體即用型CAR-T療法在針對r/r B-ALL的早期臨床研究中展示出極佳的療效潛力

中國蘇州和美國加利福尼亞州帕羅奧圖2022年4月9日 /美通社/ -- 亙喜生物科技集團(tuán)（簡稱“亙喜生物”或“公司”；納斯達(dá)克股票代碼：GRCL）一家致力于開發(fā)高效、經(jīng)濟(jì)的細(xì)胞療法用于癌癥治療的全球臨床階段生物制藥公司，今日正式公布了旗下CD19/CD7雙靶向同種異體CAR-T細(xì)胞候選產(chǎn)品GC502針對復(fù)發(fā)/難治性急性B淋巴細(xì)胞白血?。╮/r B-ALL）開展的首次人體試驗的早期臨床研究結(jié)果，詳細(xì)數(shù)據(jù)將于4月12日美國癌癥研究協(xié)會（AACR）2022年會期間通過海報報告形式披露。

依托其專有的TruUCAR平臺創(chuàng)新型雙靶向CAR結(jié)構(gòu)設(shè)計，亙喜生物旨在開發(fā)出高質(zhì)量的“即用型”同種異體CAR-T細(xì)胞療法，以進(jìn)一步降低成本，并提高產(chǎn)品可及性。以TruUCAR-T GC502為例，其產(chǎn)品細(xì)胞上的CD19 CAR能特異性靶向惡性腫瘤細(xì)胞，而CD7 CAR則能抑制宿主抗移植物排斥反應(yīng)（HvG）。此外，亙喜生物還在TruUCAR的基礎(chǔ)結(jié)構(gòu)中嵌入了一個增強(qiáng)型分子，以提升TruUCAR-T細(xì)胞的擴(kuò)增能力。

“非常高興能在今年AACR年會上首次披露GC502的早期臨床數(shù)據(jù)。眾所周知，CD19是廣經(jīng)驗證的治療r/r B-ALL的有效靶點(diǎn)，而CD7靶點(diǎn)則能被用于防止HvG，亙喜生物創(chuàng)新性的雙靶向設(shè)計目的是更好地兼顧產(chǎn)品的安全性與有效性?！眮兿采锸紫t(yī)學(xué)官M(fèi)artina Sersch博士表示：“作為一款即用型同種異體CAR-T細(xì)胞療法，GC502有望為那些不適合接受自體CAR-T細(xì)胞療法的患者提供深度緩解的療效。此次發(fā)布的初步臨床結(jié)果已展示出GC502極具潛力的臨床應(yīng)用前景，也再一次驗證了基于TruUCAR平臺打造同種異體CAR-T細(xì)胞療法的可行性，以及該平臺針對不同腫瘤適應(yīng)癥廣闊的適用性。接下來，我們也會通過研究者發(fā)起的臨床試驗（IIT）持續(xù)評估其安全性及有效性，期待早日讓患者受益?！?/p>

GC502候選產(chǎn)品正在中國開展一項開放標(biāo)簽、非隨機(jī)、由研究者發(fā)起的臨床試驗 (IIT)，并在2021年9月至2022年1月期間成功入組并給藥了4名r/r B-ALL患者；入組患者接受了兩種不同劑量水平和兩種不同配方的治療。此前，所有患者均接受過深度的既往治療，包括都曾接受了自體或供者來源的靶向CD19或靶向CD19/CD22的CAR-T細(xì)胞治療。截至2022年1月28日，所有患者均接受了GC502的單次輸注治療，其中1例患者的輸注劑量（DL1）為1.0×10⁷細(xì)胞/公斤體重, 3例患者輸注的劑量（DL2）為1.5x10⁷細(xì)胞/公斤體重。在輸注GC502候選產(chǎn)品之前，患者都接受了Flu/Cy清淋方案。

根據(jù)此次公開的AACR海報信息所示：療效方面，4名患者中有3名患者達(dá)到了微小殘留病灶陰性的完全緩解/血細(xì)胞數(shù)量未完全恢復(fù)的完全緩解（MRD-CR/CRi）；1名患者在1個月時達(dá)到了部分緩解，隨后在第39天接受了同種異體造血干細(xì)胞移植。安全性方面，患者在治療中出現(xiàn)了2級/3級的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），未出現(xiàn)4級/5級的CRS，同時，未觀察到免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）或急性移植物抗宿主?。╝GvHD）。

有關(guān)該試驗的更多詳情，請登錄ClinicalTrials.gov查詢，登記號： NCT05105867。

海報報告詳情如下：

• 報告主題：基于TruUCAR平臺開發(fā)的同種異體CAR-T細(xì)胞候選產(chǎn)品GC502治療r/r B-ALL患者的安全性及有效性的早期臨床研究結(jié)果
  Presentation Title: Early results of a safety and efficacy study of allogeneic TruUCAR GC502 in patients with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL)
  
  
• 會議環(huán)節(jié)：臨床I期試驗2
  Session Title: Phase I Clinical Trials 2
  
  
• 會議環(huán)節(jié)日期及時間：4月12日（周二），美國中部時間上午9:00 – 下午12:30
  Session Date and Time: Tuesday, April 12, from 9:00AM – 12:30PM CT
  
  
• 會議地點(diǎn): 新奧爾良市會議中心, 展廳D-H, 海報環(huán)節(jié)33
  Location: New Orleans Convention Center, Exhibit Halls D-H, Poster Section 33
  
  
• 海報版位編號：21
  Poster Board Number: 21
  
  
• 永久摘要編號: CT196
  Permanent Abstract Number: CT196
  
  

更多會議詳情，可在AACR官網(wǎng)上查閱。摘要全文已在AACR線上議程頁面（Online Itinerary Planner）上公布。此外，AACR官網(wǎng)注冊用戶能在2022年7月13日（周三）前查閱本研究的詳細(xì)電子海報。

關(guān)于GC502

GC502是基于TruUCAR平臺開發(fā)的CD19/CD7雙靶向即用型同種異體CAR-T療法候選產(chǎn)品。目前，該候選產(chǎn)品正在中國開展由研究者發(fā)起的臨床試驗，主要針對B細(xì)胞惡性血液腫瘤。GC502使用來自無需人類白細(xì)胞抗原（HLA） 匹配的健康供者的T細(xì)胞進(jìn)行制備。此外，該產(chǎn)品的設(shè)計中，亙喜生物還將一個增強(qiáng)型分子嵌入到TruUCAR的基礎(chǔ)結(jié)構(gòu)中，以提升TruUCAR T細(xì)胞的擴(kuò)增能力。得益于同時靶向CD19/CD7的雙CAR設(shè)計，以及在體內(nèi)持久性方面的優(yōu)化，GC502在臨床前研究模型中展現(xiàn)出卓越的抗腫瘤活性，以及對宿主抗移植物（HvG）排斥反應(yīng)的抑制效果。

關(guān)于急性B淋巴細(xì)胞白血病（B-ALL）

急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）是一種以骨髓中未成熟淋巴細(xì)胞異常增殖為特征的惡性血液腫瘤，通常包括急性T淋巴細(xì)胞白血?。═-ALL）或急性B淋巴細(xì)胞白血病（B-ALL）。全球每年約有64,000名患者確診ALL；2022年，美國預(yù)計約6,660^[1]名患者確診ALL；在中國，這一數(shù)字約為7,400^[2]名（2020年最新公開數(shù)據(jù)）。B-ALL患者約占全體ALL成人患者總數(shù)的75%。

關(guān)于TruUCAR

TruUCAR是亙喜生物具有知識產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺，旨在開發(fā)高質(zhì)量的“即用型”同種異體CAR-T細(xì)胞療法，進(jìn)一步降低成本的同時，提供更好的便利性。TruUCAR通過基因編輯實(shí)現(xiàn)差異化設(shè)計，可在無需與額外深度免疫抑制性藥物聯(lián)用的情況下，分別控制宿主抗移植物排斥反應(yīng)（HvG）和移植物抗宿主病（GvHD）。TruUCAR 創(chuàng)新的雙靶向CAR設(shè)計，能使針對腫瘤抗原的CAR殺傷腫瘤細(xì)胞，而針對CD7的CAR抑制HvG。

關(guān)于亙喜生物 

亙喜生物科技集團(tuán)（簡稱“亙喜生物”）是一家致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)突破性細(xì)胞療法的全球臨床階段生物制藥公司。利用其開創(chuàng)性FasTCAR及TruUCAR兩大突破性技術(shù)平臺以及SMART CART?技術(shù)模塊，亙喜生物正在開發(fā)多項自體和同種異體的豐富臨床階段癌癥治療產(chǎn)品管線。這些產(chǎn)品有望攻克傳統(tǒng)CAR-T療法持續(xù)存在的重大行業(yè)挑戰(zhàn)，包括生產(chǎn)時間長、產(chǎn)品細(xì)胞質(zhì)量欠佳、治療成本高和對實(shí)體瘤缺乏有效治療等。如需進(jìn)一步了解亙喜生物，請訪問 www.gracellbio.com / 關(guān)注領(lǐng)英賬號@GracellBio。

關(guān)于前瞻性陳述的警戒性聲明

該新聞稿中針對未來預(yù)期、計劃、前景以及其他非歷史事實(shí)的聲明可能包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定義的“前瞻性聲明”。這些聲明包括但不限于與本次發(fā)行的預(yù)計交易及完成時間相關(guān)的聲明。這些聲明可能但不一定包含下列詞匯以及相對應(yīng)的否定形式或相似的詞匯：目的為、預(yù)期、相信、 估計、預(yù)計、預(yù)測、打算、可能、前景、計劃、潛在、推想、擬定、尋求、可能、應(yīng)該、將。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異，也無法確保任何前瞻性聲明會實(shí)現(xiàn)。這些重要因素包括亙喜生物最近在年度報告20-F表單中的《風(fēng)險因素》章節(jié)所提及的因素，以及亙喜生物后續(xù)向美國證監(jiān)會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。任何本聲明中的前瞻性聲明僅反應(yīng)當(dāng)前的預(yù)期，亙喜生物并無責(zé)任公開更新或回顧任一前瞻性聲明，無論是基于新信息、未來事件或是其他原因。請讀者不要在本新聞稿出版日之后依賴前瞻性聲明。

媒體聯(lián)系人

唐怡瑋 Marvin Tang
marvin.tang@gracellbio.com

投資者聯(lián)系人

王思遠(yuǎn) Sarah Wang
siyuan.wang@gracellbio.com