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韓國首爾和馬里蘭州銀泉市2021年10月29日 /美通社/ -- 專門開發(fā)罕見肌肉骨骼疾病新藥的ImmunoForge公司（聯(lián)席首席執(zhí)行官Sung-Min Ahn和Kiho Chang）報告說，他們正在開發(fā)的用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良(DMD)和多發(fā)性肌炎(PM)的候選新藥PF1801已獲得美國食品及藥物管理局(FDA)的孤兒藥資格認定(ODD)，用于治療多發(fā)性肌炎。
FDA將治療罕見的不治之癥或危及生命的疾病的治療方案認定為“孤兒藥”。獲得“孤兒藥”認定后，ImmunoForge將可享受多種優(yōu)惠，比如免除NDA/BLA申請費、對符合條件的臨床試驗實行稅收減免，以及在批準上市后享有七年的獨家權(quán)利。
多發(fā)性肌炎是一種肌肉因炎癥反應(yīng)而變?nèi)醯募膊?；該病的病因尚未明確。杜氏肌營養(yǎng)不良是一種罕見病，由一種名為Dystrophin（肌營養(yǎng)不良蛋白）的基因的缺失或改變而引起。該病患者（通常是年輕男孩）會出現(xiàn)肌肉流失，最終導致死亡。ImmunoForge公司聯(lián)席首席執(zhí)行官Sung-Min Ahn博士指出：“這款孤兒藥的認定對于確認PF1801作為罕見肌肉骨骼疾病療法的潛力具有重大意義，我們希望它與我們正在開發(fā)的各種新藥一起，成為罕見病患者的希望源泉?！?/p>
這是ImmunoForge第二次從FDA獲得PF1801的孤兒藥資格認定。去年，他們獲得了PF1801治療杜氏肌營養(yǎng)不良和多發(fā)性肌炎適應(yīng)癥的“孤兒藥”稱號，他們目前正在準備與日本合作伙伴召開PMDA pre-IND會議，并且在討論在今年內(nèi)推進許可合同和技術(shù)轉(zhuǎn)讓。
ImmunoForge最近完成了來自幾家投資開發(fā)公司的B輪融資，并且正在準備生產(chǎn)PF1801明年初在國外進入二期臨床研究所需的臨床試驗藥物，同時根據(jù)開發(fā)時間表為FDA的IND審批準備數(shù)據(jù)。
ImmunoForge還在美國設(shè)有分公司，并通過聘用Jim Ballance博士擔任美國分公司總裁加強了其全球競爭力。Jim Ballance博士曾在PF1801的最初開發(fā)商PhaseBio公司擔任過副總裁。
ImmunoForge是一家由Gachon University Gil Hospital（韓國嘉川大學吉爾醫(yī)院）Gachon Genetic Science Research Institute（嘉川遺傳科學研究所）所長Sung-min Ahn博士和Kiho Chang于2017年共同創(chuàng)立的公司。Kiho Chang曾在Dong-A Pharmaceuticals (KRX: 000640)、LG Life Sciences (KRX: 051910)和Anguk Pharmaceutical (KRX: 001540)等公司開發(fā)新藥并積累了超過25年的全球技術(shù)轉(zhuǎn)讓經(jīng)驗。公司的目標是在罕見肌肉骨骼疾病領(lǐng)域發(fā)展成為像Alexion這樣的世界級公司。ImmunoForge聯(lián)席首席執(zhí)行官Kiho Chang表示：“基于最近的B輪融資和美國FDA的孤兒藥資格認定，ImmunoForge將推動新藥的全球臨床開發(fā)和全球技術(shù)轉(zhuǎn)讓，并力爭在2023年之前在KOSDAQ上市。ImmunoForge將發(fā)展成為目前缺乏有效療法的罕見肌肉骨骼疾病領(lǐng)域的全球生物風投企業(yè)?！?/p>
