上海2021年8月10日 /美通社/ -- 2021年8月6日，信念醫(yī)藥全資子公司上海信致醫(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的BBM-H901注射液（適用于預(yù)防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治療藥物）獲得國家藥品監(jiān)督管理局（National Medical Products Administration, NMPA）的藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)，將正式啟動(dòng)注冊臨床試驗(yàn)。這是國內(nèi)第一個(gè)獲批進(jìn)入注冊臨床試驗(yàn)的靜脈給藥血友病AAV基因治療藥物，也是國內(nèi)第一個(gè)靜脈給藥的罕見病基因療法。
信念醫(yī)藥首席執(zhí)行官鄭靜表示，“如果將小分子藥物、抗體藥物稱為生物醫(yī)藥的前兩次革命，基因治療被視為將引領(lǐng)生物醫(yī)藥的第三次產(chǎn)業(yè)革命。經(jīng)過多年的技術(shù)積累，基因治療產(chǎn)業(yè)市場規(guī)模增長迅速，輝瑞、諾華、強(qiáng)生等大型制藥企業(yè)紛紛布局。”鄭靜進(jìn)一步表示，“依托強(qiáng)大的研發(fā)團(tuán)隊(duì)和生物技術(shù)領(lǐng)域核心關(guān)鍵技術(shù)，信念醫(yī)藥是全球基因治療新藥領(lǐng)域，少有的與歐美跨國公司技術(shù)比肩的新創(chuàng)企業(yè)?！?/p>
BBM-H901注射液是信念醫(yī)藥擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的AAV基因治療藥物，通過靜脈給藥將人凝血因子IX（Factor IX，F(xiàn)IX）基因?qū)胙巡患者體內(nèi)，從而提高并長期維持患者體內(nèi)凝血因子水平，以期達(dá)到“一次給藥、長期有效”的治療及預(yù)防出血效果。BBM-H901注射液藥物的設(shè)計(jì)采用了擁有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的肝靶向性血清型和高效基因表達(dá)盒，運(yùn)用公司自主開發(fā)的無血清懸浮培養(yǎng)和層析工藝進(jìn)行符合GMP要求的藥物生產(chǎn)。BBM-H901注射液具有表達(dá)效果好、產(chǎn)量高、安全性強(qiáng)的特點(diǎn)。
BBM-H901注射液的基因治療是國內(nèi)最早開展臨床試驗(yàn)的AAV基因療法之一，自2019年就開始了研究者發(fā)起的臨床研究（Investigator Initiated Trial, IIT, NCT04135300）。臨床研究數(shù)據(jù)顯示BBM-H901注射液具有良好的安全性和有效性，AAV基因治療藥物輸注后患者體內(nèi)凝血因子水平提高顯著，并長期穩(wěn)定，且在臨床期間未發(fā)現(xiàn)明顯的不良反應(yīng)，患者的年化出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR）顯著降低。2021年4月，信念醫(yī)藥正式向國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）提交了BBM-H901注射液的臨床試驗(yàn)申請（Investigational New Drug, IND）。2021年5月14日，藥品審評中心（Center for Drug Evaluation, CDE）正式受理，并于2021年8月6日正式批準(zhǔn)BBM-H901注射液進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。
信念醫(yī)藥創(chuàng)辦于2016年9月，是一家集基因治療藥物研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應(yīng)用為一體的高科技企業(yè)，公司創(chuàng)始人為著名基因治療行業(yè)領(lǐng)軍人物肖嘯教授。作為全球基因治療行業(yè)資深專家，肖嘯教授擁有超過35年的AAV基因治療行業(yè)研發(fā)轉(zhuǎn)化經(jīng)驗(yàn)和深遠(yuǎn)的國際影響力，主持了20余項(xiàng)目國內(nèi)外基因治療研究項(xiàng)目，帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)成功研發(fā)了數(shù)十種 AAV 基因治療藥物及相關(guān)的關(guān)鍵技術(shù)，其研究成果被美國《Discover》雜志評選為年度全球科學(xué)領(lǐng)域100項(xiàng)重大發(fā)現(xiàn)之一。肖嘯教授也是全球基因治療行業(yè)知名的連續(xù)創(chuàng)業(yè)者。2016年8月，其共同創(chuàng)辦的Bamboo Therapeutics公司被輝瑞以6.45億美元收購，藥物目前已進(jìn)入臨床III期；2020年10月，其共同創(chuàng)辦的Asklepios BioPharmaceutical 公司被拜耳以40億美元收購，多個(gè)藥物已進(jìn)入臨床階段。
信念醫(yī)藥創(chuàng)始人肖嘯教授
信念醫(yī)藥擁有數(shù)項(xiàng)全球領(lǐng)先的專利與技術(shù)，在靶向不同組織的AAV新型capsid、高效的轉(zhuǎn)基因表達(dá)盒設(shè)計(jì)、先進(jìn)的臨床級載體制造工藝、創(chuàng)新的臨床開發(fā)范式等領(lǐng)域進(jìn)行了全面布局，已成功開發(fā)全球領(lǐng)先的HEK293 500L懸浮培養(yǎng)工藝和全層析的規(guī)模化下游純化工藝，已有多個(gè)項(xiàng)目進(jìn)入IND申報(bào)和臨床驗(yàn)證階段。公司研發(fā)管線包含血友病A、血友病B、帕金森癥、老年黃斑變性、粘多糖貯積癥、脊髓性肌萎縮癥等多種適應(yīng)癥。
作為行業(yè)領(lǐng)先者，信念醫(yī)藥的研發(fā)實(shí)力獲得頂尖投資機(jī)構(gòu)的認(rèn)可。截至目前，信念醫(yī)藥已經(jīng)獲得啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、夏爾巴、經(jīng)緯中國、北極光創(chuàng)投、雙湖資本、千驥資本、晨嶺資本（CDG）等知名基金超1.5億美元投資，公司已在美國北卡羅萊納州，中國香港、上海、北京和蘇州設(shè)立了辦公室或研發(fā)、生產(chǎn)中心。
信念醫(yī)藥血友病基因療法獲臨床試驗(yàn)許可，既是公司的里程碑事件，也將開啟國內(nèi)AAV基因療法新篇章。依托領(lǐng)先技術(shù)，信念醫(yī)藥將持續(xù)通過AAV（腺相關(guān)病毒）載體技術(shù)為單基因遺傳病、老年性疾病以及一些惡性疾病提供更加有效的創(chuàng)新性解決方案，以科技為信、以患者為念，助力全民健康。
