血友病B基因治療產(chǎn)品BBM-H901注射液新藥上市申請獲國家藥品監(jiān)督管理局受理

為國內(nèi)遞交的首個適用于血友病B的AAV基因治療藥物

上海2024年7月24日 /美通社/ -- 武田中國與信念醫(yī)藥集團(tuán)（以下簡稱信念醫(yī)藥）今日宣布，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治療血友病B成年患者的新藥上市申請（NDA）。BBM-H901注射液是信念醫(yī)藥自主研發(fā)和生產(chǎn)的重組腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療藥物，未來將由武田中國負(fù)責(zé)該產(chǎn)品在中國內(nèi)地、中國香港和中國澳門的商業(yè)化推廣工作。此次里程碑式進(jìn)展，意味著該款產(chǎn)品有望為中國血友病B患者帶來全新的治療選擇。

BBM-H901注射液注冊臨床研究的牽頭研究者、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）張磊教授表示："中國血友病B患者群體仍然存在未被滿足的醫(yī)療需求，目前多使用凝血酶原復(fù)合物（PCC）和凝血因子IX用于替代治療，存在感染風(fēng)險和給藥不便等問題。同時，由于治療不充分或不規(guī)范，中重度患者常見關(guān)節(jié)出血和畸形。BBM-H901注射液研究的數(shù)據(jù)已證實其安全性和有效性^[1],[2]，我們對該產(chǎn)品的上市及其為患者帶來的臨床獲益充滿期待！"

BBM-H901注射液以靜脈給藥的方式將人凝血因子IX基因?qū)胙巡患者體內(nèi)持續(xù)表達(dá)，提高并長期維持患者的凝血因子水平，用于預(yù)防血友病B成年患者出血。2022年，BBM-H901注射液被國家藥監(jiān)局藥品審評中心納入"突破性治療品種"名單。其研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）的研究結(jié)果先后發(fā)表于國際權(quán)威期刊《柳葉刀-血液病學(xué)》和《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》；3年以上長期隨訪結(jié)果在2024國際血栓與止血學(xué)會（ISTH）大會上以口頭報告形式展示^[3]。

本次遞交是基于一項多中心、單臂、開放、單次給藥注冊臨床研究（CTR20212816），旨在評估單次靜脈輸注BBM-H901注射液在≥18歲且內(nèi)源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其III期確證性研究階段的所有受試者均已完成給藥后52周訪視。

武田長期致力于罕見疾病治療領(lǐng)域的創(chuàng)新研發(fā)，在血友病領(lǐng)域已陸續(xù)引入了針對血友病A和獲得性血友病的多項治療方案。2023年，武田中國宣布與信念醫(yī)藥達(dá)成血友病B領(lǐng)域獨家商業(yè)化合作協(xié)議，雙方將結(jié)合各自領(lǐng)域的優(yōu)勢和資源，加速推動BBM-H901注射液的商業(yè)化進(jìn)程，助力血友病B患者獲得創(chuàng)新治療新選擇，共同促進(jìn)基因療法的產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

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3. 本文所述BBM-H901注射液還未在中國獲批上市。