蘇州2021年6月28日 /美通社/ -- 基石藥業(yè) (香港聯(lián)交所代碼：2616) ，一家專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準(zhǔn)治療藥物的領(lǐng)先生物制藥公司，今日公布了RET抑制劑普吉華®在全球I/II期ARROW關(guān)鍵性試驗(yàn)的中國(guó)患者注冊(cè)研究結(jié)果。研究數(shù)據(jù)顯示，普吉華®（普拉替尼膠囊）在需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變MTC中國(guó)患者中，顯示出了優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性，與以往報(bào)道的ARROW全球人群中一致，整體安全性與全球人群相似。這是繼今年3月在中國(guó)獲批用于治療既往接受過(guò)含鉑化療的RET基因融合陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者后，普吉華®在甲狀腺癌領(lǐng)域取得的又一重磅進(jìn)展。
ARROW研究主要研究者、天津市人民醫(yī)院院長(zhǎng)高明教授表示：“近年來(lái)，甲狀腺癌發(fā)病率持續(xù)上升，但臨床上用于RET突變MTC的治療方案極為有限。針對(duì)RET變異的精準(zhǔn)靶向藥物在甲狀腺癌適應(yīng)證還均未在國(guó)內(nèi)獲批。我們很高興看到普吉華®在RET突變MTC中國(guó)患者的關(guān)鍵性臨床研究達(dá)到預(yù)期的結(jié)果，期待普吉華®能夠滿足更多甲狀腺癌患者亟待解決的臨床需求?！?/p>
基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“我們很高興看到普吉華®針對(duì)RET突變的中國(guó)甲狀腺癌患者取得了優(yōu)異的療效，并且安全性良好?；帢I(yè)已于今年4月向NMPA滾動(dòng)遞交了普吉華®用于RET突變MTC和RET融合陽(yáng)性TC的適應(yīng)證，并被NMPA納入優(yōu)先審評(píng)。我們期待普吉華®用于甲狀腺癌的適應(yīng)證早日獲批，惠及中國(guó)甲狀腺癌患者。”
基石藥業(yè)計(jì)劃在近期召開的國(guó)際學(xué)術(shù)會(huì)議上公布該注冊(cè)研究的具體數(shù)據(jù)。此前，普吉華®針對(duì)晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變MTC的擬定適應(yīng)證已被中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心納入突破性治療品種。今年4月，普吉華®擴(kuò)展適應(yīng)證獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局受理并被納入優(yōu)先審評(píng)，該擴(kuò)展適應(yīng)證包括需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變MTC，以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治（如放射性碘適用）的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽(yáng)性TC。
普吉華®是一種強(qiáng)效、選擇性RET抑制劑，由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines公司開發(fā)?；帢I(yè)與Blueprint Medicines公司達(dá)成了獨(dú)家合作和許可協(xié)議，獲得普吉華®在大中華地區(qū)，包括中國(guó)大陸、香港、澳門和臺(tái)灣地區(qū)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。
關(guān)于ARROW研究
ARROW研究是一項(xiàng)旨在評(píng)估普吉華®在RET融合陽(yáng)性NSCLC、RET突變型甲狀腺髓樣癌和其他RET融合的晚期實(shí)體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球臨床研究。2020年9月，歐洲醫(yī)學(xué)腫瘤學(xué)會(huì)（ESMO）虛擬大會(huì)上公布了ARROW研究RET突變MTC全球患者的數(shù)據(jù)。在接受400mg每日一次的起始劑量的療效可評(píng)估的患者中，普吉華®具有強(qiáng)效而持久的抗腫瘤活性。在53名既往接受卡博替尼或凡德他尼治療的患者中，客觀緩解率（ORR）為60%（95% CI：46%，74%），一例緩解待確認(rèn)，中位持續(xù)緩解時(shí)間（DOR）尚未達(dá)到（95% CI：不可評(píng)估）。在19名未經(jīng)系統(tǒng)性治療的患者中，確認(rèn)的ORR為74%（95%CI：49%，91%），中位DOR尚未達(dá)到（95%CI：7個(gè)月，不可評(píng)估）。在ARROW研究包括RET變異的438名腫瘤患者中，研究者報(bào)告的最常見的治療相關(guān)不良事件（≥15%）是天門冬氨酸轉(zhuǎn)氨酶升高、貧血、丙氨酸轉(zhuǎn)氨酶升高、高血壓、便秘、白細(xì)胞計(jì)數(shù)降低、中性粒細(xì)胞減少癥、中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)降低和高磷血癥。
關(guān)于甲狀腺癌
甲狀腺癌是最常見的內(nèi)分泌惡性腫瘤，近幾年發(fā)病率顯著上升。根據(jù)世界衛(wèi)生組織國(guó)際癌癥研究機(jī)構(gòu)（IARC）發(fā)布的2020年全球最新癌癥負(fù)擔(dān)數(shù)據(jù)，中國(guó)在2020年約有22萬(wàn)新發(fā)甲狀腺癌病例數(shù)，其中女性新發(fā)病例數(shù)約為17萬(wàn)[1]。甲狀腺癌發(fā)病率位居我國(guó)城市地區(qū)女性所有惡性腫瘤的第4位。
甲狀腺癌在臨床上分為乳頭狀癌、濾泡癌、未分化癌和髓樣癌等多個(gè)亞型，不同類型的甲狀腺癌根據(jù)其腫瘤特點(diǎn)，治療手段及預(yù)后均不相同。
RET融合和激活突變是許多癌癥類型（包括NSCLC和多種類型的甲狀腺癌）中的關(guān)鍵疾病驅(qū)動(dòng)因素。大約10-20%的甲狀腺乳頭狀癌（最常見的甲狀腺癌）患者攜帶RET融合，大約90%的晚期甲狀腺髓樣癌（約占甲狀腺癌的2-5%）患者攜帶RET突變。中國(guó)RET突變型甲狀腺髓樣癌患者目前尚無(wú)有效的獲批標(biāo)準(zhǔn)治療方案。
關(guān)于普吉華®（普拉替尼膠囊）
普吉華®是一種口服、每日一次、強(qiáng)效高選擇性RET抑制劑，已獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療既往接受過(guò)含鉑化療的轉(zhuǎn)染重排（RET）基因融合陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者。
美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)其以商品名為GAVRETO?上市銷售，三項(xiàng)適應(yīng)證分別為：用于治療經(jīng)FDA批準(zhǔn)的檢測(cè)方法檢測(cè)證實(shí)為轉(zhuǎn)移性RET融合陽(yáng)性NSCLC的成人患者、需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變甲狀腺髓樣癌成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治（如適用）的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽(yáng)性甲狀腺癌成人和12歲及以上兒童患者。這些適應(yīng)證基于ORR 和 DOR 數(shù)據(jù)在加速審批途徑下獲得批準(zhǔn)。針對(duì)這些適應(yīng)證的持續(xù)批準(zhǔn)可能取決于確證性試驗(yàn)中臨床獲益的驗(yàn)證和描述。
普吉華®在中國(guó)、美國(guó)還未獲批用于其他適應(yīng)證，或者其他地區(qū)的醫(yī)療監(jiān)管機(jī)構(gòu)均未對(duì)普吉華®的任何適應(yīng)證做出批準(zhǔn)決定。
普吉華®旨在選擇性地和有效地靶向致癌性RET突變，包括可能導(dǎo)致治療耐藥的繼發(fā)性RET突變。在臨床前研究中，普吉華®抑制RET的濃度低于其他藥物相關(guān)激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。
全球范圍內(nèi)，針對(duì)普吉華®用于治療RET融合陽(yáng)性的NSCLC、各類甲狀腺癌以及其他實(shí)體瘤患者的臨床開發(fā)正在進(jìn)行。歐洲藥品管理局受理了普吉華®的上市許可申請(qǐng)，用于治療RET融合陽(yáng)性NSCLC。FDA授予普吉華®突破性療法認(rèn)定，用于治療鉑類化療后進(jìn)展的RET融合陽(yáng)性NSCLC，以及需要全身治療且尚無(wú)替代療法的RET突變陽(yáng)性甲狀腺髓樣癌。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616）是一家生物制藥公司，專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國(guó)和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)運(yùn)營(yíng)方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級(jí)管理團(tuán)隊(duì)。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前，基石藥業(yè)在全球范圍內(nèi)已經(jīng)獲得了三個(gè)新藥上市申請(qǐng)的批準(zhǔn)，分別在中國(guó)大陸獲得兩個(gè)新藥上市批準(zhǔn)、在臺(tái)灣地區(qū)獲得一個(gè)新藥上市批準(zhǔn)。多款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)或注冊(cè)階段?；帢I(yè)的愿景是成為享譽(yù)全球的生物制藥公司，引領(lǐng)攻克癌癥之路。
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商標(biāo)
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[1] https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-fact-sheets.pdf
