百濟神州宣布百澤安(R)針對二或三線非小細胞肺癌的新適應(yīng)癥上市申請在中國獲受理

中國北京和美國麻省劍橋2021年3月5日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼： 06160）是一家處于商業(yè)階段的生物科技公司，專注于在全球范圍內(nèi)開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。公司今日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已受理其抗PD1抗體百澤安^®（替雷利珠單抗）用于治療接受鉑類化療后出現(xiàn)疾病進展的二或三線局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者的新適應(yīng)癥上市申請。

百濟神州腫瘤免疫學(xué)首席醫(yī)學(xué)官賁勇醫(yī)學(xué)博士表示：“百澤安^®針對肺癌的廣泛臨床開發(fā)項目共包括5項已完成或正在開展的3期臨床試驗，而我們也很高興能遞交該肺癌項目的第三項上市申請。3期臨床試驗RATIONALE 303的中期分析結(jié)果證明，百澤安^®對比化療能夠改善那些接受化療后出現(xiàn)疾病進展的晚期NSCLC患者的總生存期，我們也因此能夠快速向CDE遞交新適應(yīng)癥注冊申請并獲受理。在中國，百澤安^®已有3項適應(yīng)癥獲批，并有3項新適應(yīng)癥申請正在審評中。我們很高興能夠繼續(xù)推動這款具有潛在差異化的檢查點抑制劑的廣泛臨床開發(fā)項目，并與我們的新晉合作伙伴諾華探索更多發(fā)展機會。”

百濟神州高級副總裁，全球藥政事務(wù)負責人閆小軍表示：“此項新適應(yīng)癥上市申請基于全球關(guān)鍵3期臨床試驗的研究數(shù)據(jù)，是百澤安^®臨床開發(fā)歷程中又一新的重要里程碑事件。我們期待就該項申請與CDE密切合作，將這一新的免疫療法帶給中國二或三線非小細胞肺癌患者?！?/p>

RATIONALE 303：百澤安^®對比多西他賽針對接受鉑類化療后出現(xiàn)疾病進展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性 NSCLC 患者的 3 期臨床試驗

此項sBLA是基于RATIONALE 303的中期分析結(jié)果。RATIONALE 303 是一項隨機、開放性、多中心的全球3期臨床試驗（NCT03358875），旨在評估百澤安^®對比多西他賽用于治療接受鉑類化療后出現(xiàn)疾病進展的二或三線局部晚期或轉(zhuǎn)移性 NSCLC 患者的有效性和安全性。該試驗的主要終點為在全部患者（意向治療患者人群）中以及在 PD-L1 高表達患者中的 OS；關(guān)鍵次要終點包括客觀緩解率（ORR）、緩解持續(xù)時間（DoR）、無進展生存期（PFS）及安全性。該試驗共在 亞洲、歐洲、美洲和大洋洲的10 個國家入組了 805 例患者，以 2：1 的比例隨機至百澤安^®試驗臂或多西他賽試驗臂。

百濟神州于2020年11月宣布，經(jīng)獨立數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會（DMC）評估判斷，RATIONALE 303 臨床試驗在事先計劃的中期分析中達到了OS這一主要終點。百澤安^®的安全性數(shù)據(jù)與已知風險相符，未出現(xiàn)新的安全警示。百濟神州預(yù)計在2021年上半年即將舉行的一場醫(yī)學(xué)會議上公布RATIONALE 303試驗結(jié)果。

關(guān)于非小細胞肺癌

在中國，肺癌發(fā)病率持續(xù)增長^[i]。2020 年，中國約有 815563 起新增肺癌病例。肺癌在男性和女性癌癥患者中均為癌癥相關(guān)死亡的主要原因，2020 年在中國約有 714699 起死亡病例^[ii]。非小細胞肺癌（NSCLC）是最常見的一類肺癌，約占全部肺癌病例的 80-85%^[iii]。

關(guān)于百澤安^®（替雷利珠單抗注射液） 

百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）是一款人源化 lgG4 抗程序性死亡受體 1（PD-1）單克隆抗體，設(shè)計目的是為最大限度地減少與巨噬細胞中的 Fcγ 受體結(jié)合。臨床前數(shù)據(jù)表明，巨噬細胞中的 Fcγ 受體結(jié)合之后會激活抗體依賴細胞介導(dǎo)殺傷 T 細胞，從而降低了 PD-1 抗體的抗腫瘤活性。百澤安^®是第一款由百濟神州的免疫腫瘤生物平臺研發(fā)的藥物，目前正進行單藥及聯(lián)合療法臨床試驗，開發(fā)一系列針對實體瘤和血液腫瘤的廣泛適應(yīng)癥。 

中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準百澤安^®聯(lián)合化療用于治療一線晚期鱗狀非小細胞肺癌 （NSCLC）患者。百澤安^®另獲附條件批準用于治療至少經(jīng)過二線系統(tǒng)化療的復(fù)發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤患者以及 PD-L1 高表達的含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療 12 個月內(nèi)進展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者。針對上述兩項適應(yīng)癥的完全批準將取決于正在進行的確證性隨機對照臨床試驗結(jié)果。 

此外，NMPA 藥品審評中心（CDE）已受理百澤安的三項新適應(yīng)癥上市申請且正在審評過程中，包括一項聯(lián)合化療用于治療一線晚期非鱗狀 NSCLC 患者、一項用于治療既往接受鉑類化療后出現(xiàn)疾病進展的二或三線局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC 患者，以及一項用于治療既往經(jīng)治的不可切除肝細胞癌患者。 

目前共有 15 項百澤安^®的注冊性臨床試驗在中國和全球范圍內(nèi)開展，其中包括 13 項 3 期臨床試驗和2 項關(guān)鍵性 2 期臨床試驗。

2020年1月，百濟神州與諾華達成合作將在北美、歐洲和日本開發(fā)、制造和商業(yè)化百澤安^®。

百澤安^®在中國以外國家地區(qū)尚未獲批。

關(guān)于百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）的臨床研發(fā)項目 

替雷利珠單抗的臨床試驗包括:

• 替雷利珠單抗對比多西他賽用于二線或三線治療非小細胞肺癌患者安全性有效性的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03358875）
• 替雷利珠單抗對比救援性化療用于治療復(fù)發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT04486391）
• 替雷利珠單抗用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03967977）
• 替雷利珠單抗聯(lián)合化療對比化療用于一線治療晚期鱗狀非小細胞肺癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03594747）
• 替雷利珠單抗聯(lián)合化療對比化療用于一線治療晚期非鱗狀非小細胞肺癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03663205）
• 替雷利珠單抗聯(lián)合含鉑雙藥化療用于治療非小細胞肺癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04379635）
• 替雷利珠單抗/安慰劑聯(lián)合鉑類藥物和依托泊苷用于治療廣泛期小細胞肺癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT04005716）
• 替雷利珠單抗對比索拉非尼用于一線治療肝細胞癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03412773）
• 替雷利珠單抗用于治療不可切除的肝細胞癌經(jīng)治患者的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03419897）
• 替雷利珠單抗對比化療用于二線治療食管鱗狀細胞癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03430843）
• 替雷利珠單抗聯(lián)合化療用于一線治療食管鱗狀細胞癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03783442）
• 替雷利珠單抗對比安慰劑聯(lián)合同步放化療用于治療局限性食管鱗狀細胞癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03957590）
• 替雷利珠單抗聯(lián)合化療對比安慰劑聯(lián)合化療用于一線治療胃癌的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03777657）
• 替雷利珠單抗用于治療MSI-H或dMMR實體瘤患者中的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03736889）
• 替雷利珠單抗聯(lián)合化療對比安慰劑聯(lián)合化療用于一線治療鼻咽癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03924986）

關(guān)于百濟神州

百濟神州是一家全球性、商業(yè)階段的生物科技公司，專注于研究、開發(fā)、生產(chǎn)以及商業(yè)化創(chuàng)新性藥物以為全世界患者提高療效和藥品可及性。百濟神州目前在全球擁有5400多名員工，正在加速推動公司多元化的新型癌癥療法藥物管線。目前，百濟神州兩款自主研發(fā)的藥物，BTK抑制劑百悅澤^®（澤布替尼膠囊）正在美國和中國進行銷售、抗PD-1抗體藥物百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）在中國進行銷售。此外，百濟神州在中國正在或計劃銷售多款由安進公司、新基物流有限公司（隸屬百時美施貴寶公司）以及EUSA Pharma授權(quán)的腫瘤藥物，并與諾華達成合作以在北美、歐洲和日本開發(fā)和商業(yè)化抗PD-1抗體百澤安^®。欲了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn。

前瞻性聲明

該新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律下定義的前瞻性聲明，包括百澤安^®對比多西他賽針對接受鉑類化療后出現(xiàn)疾病進展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性 NSCLC 患者的RATIONALE-303全球 3 期臨床試驗數(shù)據(jù)、基于此試驗數(shù)據(jù)在中國提交的新適應(yīng)癥上市申請和潛在獲批、百濟神州預(yù)計在即將舉行的醫(yī)學(xué)會議上公布該試驗結(jié)果，以及百濟神州對百澤安^®預(yù)期的臨床開發(fā)、藥政里程碑和商業(yè)化進程。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及產(chǎn)品上市審批；百濟神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護獲得和維護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；新冠肺炎全球大流行對公司臨床開發(fā)、商業(yè)化運營、監(jiān)管以及其他業(yè)務(wù)帶來的影響；百濟神州在最近年度報告10-K 表格中“風險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該些信息。