北京2020年12月28日 /美通社/ -- 今日，國家醫(yī)保局、人力資源社會保障部發(fā)布了關(guān)于將2020年談判藥品納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》乙類范圍的通知。益普生的肢端肥大癥創(chuàng)新治療藥物 -- 醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）也通過談判，被納入國家醫(yī)保藥品目錄，將惠及更多中國患者。
肢端肥大癥簡稱“肢大”，是一種起病隱匿的慢性進展性內(nèi)分泌疾病，患者就診時病程可能已達數(shù)年甚至10年以上[3]。
肢端肥大癥是一種罕見疾病，發(fā)病率和診斷率均較低，95%以上的肢端肥大癥是由分泌GH的垂體腺瘤所致[4]。
肢端肥大癥及相關(guān)并發(fā)癥還可能會嚴重影響患者生活質(zhì)量和壽命，疾病對于患者的身體傷害可能會導致患者的生活質(zhì)量明顯下降，壽命縮短；因面貌變形可能造成心理問題；飽受并發(fā)癥折磨，無法正常工作，甚至家庭破裂；很多患者因經(jīng)濟原因無法進行規(guī)范化治療，病情逐漸惡化。肢端肥大癥患者中并發(fā)癥常見，也增加了醫(yī)療資源使用和醫(yī)療費用。
今日，國家醫(yī)療保障局、人力資源社會保障部公布的新版《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》，將醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）納入醫(yī)保支付范圍，將會進一步惠及更多肢端肥大癥患者，有利于減輕患者的用藥負擔、提升用藥的可及性，對于罕見病患者生存期的延長和生活質(zhì)量的改善具有重要意義。
肢端肥大癥難以察覺，多數(shù)患者難確診
肢端肥大癥不僅會改變?nèi)说耐饷?，對全身所有臟器都會帶來不良影響，研究顯示，肢端肥大癥病人的死亡率是同齡人群的1.3-1.9倍[5], [6], [7]，平均壽命會減少將近10年。心血管系統(tǒng)并發(fā)癥是導致肢端肥大癥患者最常見死亡原因之一。
由于它的癥狀五花八門，又具有迷惑性，不少病人覺得面容變丑是年齡增長的原因。
不少年輕的患者罹患糖尿病、高血壓，很難與肢端肥大癥聯(lián)系起來，導致很多患者確診時病程已經(jīng)超過10年。
患者疾病負擔重
北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)外科王任直教授指出：“肢端肥大癥患者患者的死亡風險會較正常人群高2到3倍，甚至影響壽命。高血壓、糖尿病以及心血管疾病，是導致肢端肥大癥患者壽命縮短的主要原因。目前，多數(shù)病人需要手術(shù)治療，對于術(shù)前治療、手術(shù)/放療后激素水平異常的患者還需藥物治療，并需終身隨診?！?/p>
由中國罕見病聯(lián)盟牽頭，北京協(xié)和醫(yī)院共同發(fā)起的《2019中國罕見病患者綜合社會調(diào)查》之《2019中國肢端肥大癥患者綜合社會調(diào)查》顯示：中國患者直接和間接治療費總體較高，患者個人負擔沉重；肢端肥大癥患者藥物可負擔性差，自費平均醫(yī)療支出占家庭年收入35.1%，特別是藥物治療的花費中自費部分占一半以上，中位數(shù)達到26000元/年。
醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式），納入國家醫(yī)保藥品目錄
此次納入國家醫(yī)保藥品目錄的醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）是技術(shù)上的一種改革，屬于第一種即用的基于自組裝納米管技術(shù)的緩釋制劑[8]。目前在中國上市的有90mg及120mg兩種規(guī)格。研究數(shù)據(jù)顯示：生化控制好的患者可實現(xiàn)以120mg劑量每6周或8周一次延長注射間隔的方式給藥[9]。
北京協(xié)和醫(yī)院內(nèi)分泌科金自孟教授認為：“肢端肥大癥作為一種嚴重威脅人民群眾健康的罕見而又隱匿進展的疾病，需要臨床醫(yī)生與患者一起對于該疾病進行長期治療隨訪。手術(shù)治療是目前首選治療方案，目前手術(shù)的總體治愈率為65％左右[9]。如果術(shù)后生化未緩解，病人需要接受包括藥物、放射等綜合治療，需根據(jù)個體情況來調(diào)整治療方案?！?/p>
益普生中國總經(jīng)理陳家麟表示：“益普生致力于在罕見病領(lǐng)域內(nèi)為中國患者提供先進的治療方案。我們深入了解肢端肥大癥患者在治療方面未被滿足的需求，希望為臨床醫(yī)生和患者帶來更多的治療新選擇，幫助更多的患者提升生活質(zhì)量。我們非常感謝國家醫(yī)保局對于罕見病患者需求的關(guān)切，此次，醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）能夠順利納入國家醫(yī)保藥品目錄，將大大地提高創(chuàng)新藥的可及性。未來，益普生會積極配合和響應(yīng)國家降低患者疾病負擔的號召，幫助中國患者實現(xiàn)早診斷、早治療。我們希望罕見病患者能夠有藥可用、用得起藥、能用上好藥。”
| [1] Pouget E et al. J Am Chem Soc. 2010; 132:4230-41. |
| [2] WORLDWIDE-MARKETING-STATUS-FOR-PSURs |
| [3] 中華醫(yī)學會神經(jīng)外科學分會、中國垂體腺瘤協(xié)作組、中華醫(yī)學會內(nèi)分泌學分會.中國肢端肥大癥診治指南(2013). 中華神經(jīng)外科雜志. 2013,29(10):975-979. |
| [4] Burton T, Le Nestour E, Neary M, Ludlma WH. Incidence and prevalence of acromegaly in a large US health plan database. Pituitary. 2016;19:262-267. |
| [5] Dekkers OM et al. J Clin Endocrinol Metab. 2008; 93:61-67 |
| [6] Ritvonen E et al. Endocr Relat Cancer. 2016; 23(6):469-80; |
| [7] Dal J. Eur J Endocrinol. 2016 Sep;175(3):181-90; |
| [8] Pouget E et al. J Am Chem Soc. 2010; 132:4230-41. |
| [9] Orlewska E, Kos-Kudla B, Sowinski J, et al. Endokrynol Pol. 2015;66(2):142-8. |
