賓夕法尼亞州普利茅斯米廷2020年12月17日 /美通社/ -- 專注于將精確設(shè)計的DNA藥物推向市場以治療和保護(hù)人們免受傳染病和癌癥侵害的生物技術(shù)公司INOVIO（NASDAQ：INO）今天宣布，公司和威斯塔研究所、阿斯利康、賓夕法尼亞大學(xué)和印第安納大學(xué)的科研團(tuán)隊獲得了美國國防高級研究計劃局（DARPA）的3760萬美元撥款（DARPA是美國國防部下屬研發(fā)機(jī)構(gòu)）以及化學(xué)、生物、放射和核防御聯(lián)合項目執(zhí)行辦公室（JPEO-CBRND）支持，利用INOVIO公司創(chuàng)新的DNA編碼單克隆抗體（dMAb®）技術(shù)，開發(fā)可作為治療和預(yù)防新冠肺炎方法提供多種功能的抗SARS-CoV-2特異性dMAb。
INOVIO 總裁兼首席執(zhí)行官J. Joseph Kim博士說：“INOVIO的抗新冠病毒（SARS-CoV-2）dMAb為我們預(yù)防新冠肺炎的候選DNA疫苗INO-4800以及我們DNA藥物研發(fā)平臺上的其他候選藥物提供了一項獨(dú)特補(bǔ)充。該疫苗目前正處于由國防部/JPEO-CBRND資助的我們INNOVATE 2/3期臨床試驗(yàn)的2期階段。這種公私部門合作不僅擴(kuò)展了我們DNA藥物平臺在全部所需新冠肺炎治療模式中的范圍和應(yīng)用，而且為更好的患者管理和針對其他傳染性疾病和癌癥進(jìn)行單克隆抗體產(chǎn)品更具成本效益的擴(kuò)大規(guī)模生產(chǎn)打開了大門。對此次資助為需要即時臨床反應(yīng)和受益的這兩方面工作帶來的潛力，我們感到十分欣喜?！?/p>
威斯達(dá)研究所所長兼首席執(zhí)行官Dario C. Altieri醫(yī)學(xué)博士表示：“DARPA認(rèn)識到dMAb技術(shù)以最尖端科學(xué)解決方案為世界各地人們的生活帶來積極影響的革命性潛力。我們已建立了一項有著高度集中愿景的學(xué)術(shù)-產(chǎn)業(yè)合作，很榮幸能夠共同努力，將我們的專業(yè)知識和創(chuàng)新技術(shù)運(yùn)用于應(yīng)對當(dāng)前緊急的全球衛(wèi)生危機(jī)?！?/p>
DARPA兩年撥款的一部分將用于INOVIO和威斯塔研究所團(tuán)隊構(gòu)建新冠肺炎dMAb候選藥物，構(gòu)建將依照阿斯利康目前處于新冠肺炎治療臨床試驗(yàn)中的傳統(tǒng)重組單克隆抗體候選藥物來進(jìn)行。dMAb候選藥物可快速完成活體開發(fā)和生產(chǎn)，為治療SARS-CoV-2病毒感染提供一種具有成本效益并可擴(kuò)展的治療和預(yù)防選擇。dMAb候選藥物隨后將進(jìn)入臨床前研究，然后在獲得資金支持的一年內(nèi)推進(jìn)到嚴(yán)格的首次人體臨床試驗(yàn)。
阿斯利康公司副總裁兼微生物科學(xué)負(fù)責(zé)人Mark Esser表示：“我們很高興能與這支世界一流團(tuán)隊開展合作，評估此類DNA傳遞抗體對我們預(yù)防和治療感染的響應(yīng)方式產(chǎn)生影響的潛力。”
重組單克隆抗體在當(dāng)今醫(yī)藥市場中占據(jù)最大部分，銷售額超過1000億美元，這種抗體旨在增強(qiáng)免疫系統(tǒng)調(diào)節(jié)細(xì)胞功能的能力。但是，這種技術(shù)有一定的局限性，包括實(shí)驗(yàn)室開發(fā)和大規(guī)模生產(chǎn)耗時長和造價高、體內(nèi)療效持續(xù)時間有限，以及可能導(dǎo)致毒性的藥代動力學(xué)特征。針對傳統(tǒng)重組單克隆抗體治療方法的挑戰(zhàn)和局限性，INOVIO的dMAb技術(shù)提供了一種顛覆性和差異化的解決方案。該公司可以在DNA質(zhì)粒中編碼特定單克隆抗體的DNA序列，并使用公司專有技術(shù)CELLECTRA®智能裝置將質(zhì)粒直接輸送到人體細(xì)胞中。這種特殊的DNA藥物可以作為一種基因藍(lán)圖，指導(dǎo)患者身體在體內(nèi)建立自己的高度特異性抗體。
INOVIO及其合作方率先開發(fā)了作為獨(dú)特資產(chǎn)的dMAb®技術(shù)，不僅用于對抗新冠疫情，而且用于可通過抗體療法治療的任何病原體或疾病，包括癌癥。在此前來自DARPA、比爾和梅琳達(dá)·蓋茨基金會會和美國國立衛(wèi)生研究院超過8000萬美元開發(fā)資金的支持下，INOVIO的dMAb®技術(shù)在疾病和病原體靶點(diǎn)方面提供了廣泛的多項獨(dú)特優(yōu)勢，包括靶點(diǎn)的高特異性、為受試者進(jìn)行快速注射且臨床環(huán)境要求極低、快速制造、生產(chǎn)成本低和穩(wěn)定溫度條件下的存儲和分發(fā)。在動物研究中，dMAb也被用于預(yù)防和治療感染，顯示出雙模態(tài)應(yīng)用的潛力。
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dMAb技術(shù)具有克服傳統(tǒng)單克隆抗體局限性的潛力，主要體現(xiàn)在成本、大規(guī)模生產(chǎn)和生產(chǎn)后存儲及配方要求方面。編碼單克隆抗體的DNA質(zhì)粒簡化設(shè)計有助于加快開發(fā)速度，提高產(chǎn)品穩(wěn)定性，并實(shí)現(xiàn)具有成本效益的制造和部署。
dMAb®平臺為治療一系列疾病提供了潛在的新途徑。DNA質(zhì)粒直接進(jìn)入體內(nèi)細(xì)胞，隨后由局部轉(zhuǎn)染細(xì)胞產(chǎn)生編碼單克隆抗體。此前發(fā)表的研究表明，單次給予一種高度優(yōu)化的針對寨卡病毒的DNA編碼單克隆抗體（INO-A002），可在小鼠血液中產(chǎn)生高水平的抗體表達(dá)，在致命攻毒中為小鼠提供保護(hù)。INOVIO啟動了首項INO-A002人體研究，標(biāo)志著INOVIO公司在開發(fā)廣泛的dMAb和DNA編碼雙特異性T細(xì)胞因子（dBTE）計劃方面邁出了重要一步。其他研究也有類似報告，其中數(shù)據(jù)表明對抗埃博拉、流感、基孔肯雅熱、萊姆病和登革熱的dMAb®可在致命或致病攻毒中對動物提供保護(hù)?？鼓[瘤dMAb候選藥物，包括PD-1和CTLA-4檢查點(diǎn)抑制劑，已經(jīng)在動物模型中證明了對前列腺癌、乳腺癌和卵巢癌的治療效果。
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目前，IINOVIO有15個DNA藥物臨床計劃正在開發(fā)中，其重點(diǎn)是HPV相關(guān)疾病、癌癥和傳染病，包括在流行病防疫創(chuàng)新聯(lián)盟（CEPI）和美國國防部資助下，正在研究的與MERS和新冠肺炎相關(guān)的冠狀病毒。DNA藥物由經(jīng)過優(yōu)化的DNA質(zhì)粒組成，DNA質(zhì)粒是由計算機(jī)測序技術(shù)合成或重組的雙鏈DNA小環(huán)，用于在體內(nèi)產(chǎn)生特定的免疫反應(yīng)。
INOVIO的DNA藥物可使用INOVIO的專有手持智能器械CELLECTRA®，將經(jīng)過優(yōu)化的質(zhì)粒通過肌內(nèi)或皮內(nèi)注射方式直接送到細(xì)胞中。CELLECTRA®設(shè)備使用短暫的電脈沖，以可逆的方式打開細(xì)胞中的小孔讓質(zhì)粒進(jìn)入，從而克服了其它DNA及其它核酸方法（例如mRNA）的關(guān)鍵限制。進(jìn)入細(xì)胞后，DNA質(zhì)?？墒辜?xì)胞產(chǎn)生靶向抗原?？乖诩?xì)胞中經(jīng)過自然處理，觸發(fā)所需的T細(xì)胞和抗體介導(dǎo)的免疫反應(yīng)。使用CELLECTRA®裝置給藥，可確保將DNA藥物直接有效地送到人體細(xì)胞中，在細(xì)胞中驅(qū)動免疫反應(yīng)。INOVIO的DNA藥物不會干擾或改變個體自身的DNA。INOVIO的DNA藥物平臺的優(yōu)勢包括：可快速設(shè)計和生產(chǎn)DNA藥物；產(chǎn)品穩(wěn)定性好，在儲運(yùn)過程中無需冷凍；臨床試驗(yàn)中已觀察到的可靠免疫反應(yīng)、安全性和耐受性。
在一系列臨床試驗(yàn)的7000多份申請中，2000多名患者被選擇接受了INOVIO公司的研究性DNA藥物治療。在迅速研發(fā)具有滿足全球緊急健康需要潛力的DNA候選藥物方面，INOVIO擁有驕人往績。
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INOVIO是一家生物技術(shù)公司，專門從事迅速將精準(zhǔn)設(shè)計的DNA藥物推向市場，以治療和保護(hù)人們免受傳染病、癌癥以及與HPV相關(guān)疾病侵害。INOVIO是第一家（也是唯一的一家）在臨床上證明DNA藥物可通過專有器械直接遞送到體內(nèi)細(xì)胞的公司，用以產(chǎn)生強(qiáng)大并且可耐受的免疫反應(yīng)。具體來說，INOVIO目前正在癌前宮頸發(fā)育異常3期試驗(yàn)中的主要候選藥物VGX-3100，其在2b期臨床試驗(yàn)中摧毀并清除了高危性的HPV 16和18。高危性HPV是70％的宮頸癌、91％的肛門癌和69％的外陰癌的發(fā)生原因。同樣處于開發(fā)當(dāng)中的還包括針對HPV相關(guān)癌癥和罕見HPV相關(guān)疾病（復(fù)發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤?。≧RP）、非HPV相關(guān)癌癥（多形膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）和前列腺癌）的計劃；還有獲得外部資助的針對寨卡、拉沙熱、埃博拉、HIV以及與MERS和新冠肺炎相關(guān)的冠狀病毒方面的傳染病DNA疫苗開發(fā)計劃。合作伙伴和協(xié)作機(jī)構(gòu)包括艾棣維欣、東方略公司、阿斯利康、比爾和梅琳達(dá)·蓋茨基金會、流行病防疫創(chuàng)新聯(lián)盟（CEPI）國防高級研究計劃局（DARPA）/化學(xué)生物放射和核防御聯(lián)合計劃執(zhí)行辦公室（JPEO-CBRND）/國防部（DOD）、HIV疫苗試驗(yàn)網(wǎng)絡(luò)、國際疫苗研究院（IVI）、Kaneka Eurogentec、醫(yī)學(xué)CBRN防御聯(lián)盟（MCDC）、美國國家癌癥研究院、美國國立衛(wèi)生研究院、美國過敏和傳染病研究院、Ology Bioservices、帕克癌癥免疫療法研究院、Plumbline Life Sciences、再生元、Richter-Helm BioLogics、賽默飛世爾科技、賓夕法尼亞大學(xué)、沃爾特·里德陸軍研究院和威斯達(dá)研究所。INOVIO還自豪地獲得了2020年女董事聯(lián)盟“W”稱號，該稱號旨在表彰董事會中女性比例超過20%的公司。更多信息，請訪問www.inovio.com。
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本新聞稿包含與我們業(yè)務(wù)相關(guān)的某些前瞻性陳述，涉及內(nèi)容包括我們開發(fā)和生產(chǎn)DNA藥物的計劃和我們對研發(fā)項目的預(yù)期，以及我們在獲得監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)后成功制造和生產(chǎn)大量候選產(chǎn)品的能力。由于諸多因素的影響，實(shí)際情況或結(jié)果可能與文中所述的預(yù)期不同，包括臨床前研究、臨床試驗(yàn)、產(chǎn)品開發(fā)計劃、商業(yè)化活動和成果本身存在的不確定性；我們確保充分產(chǎn)能以大批量生產(chǎn)候選產(chǎn)品的能力；為證明電穿孔技術(shù)可安全有效地用作遞送機(jī)制或開發(fā)可行的DNA疫苗，持續(xù)進(jìn)行研究所需資金的可用性；我們支持DNA藥物產(chǎn)品管線的能力；我們的合作者在公司所授權(quán)產(chǎn)品的開發(fā)和商業(yè)化，以及產(chǎn)品銷售上能否取得里程碑式成就，從而使我們能收到未來款項和特許權(quán)使用費(fèi)；我們資本資源的充足性；替代療法或者我們或合作者所側(cè)重的病癥療法的可用性或潛在可用性，包括可能比我們與合作者希望開發(fā)出的任何療法或治療方案更有效或更具成本效益的替代方案；涉及產(chǎn)品責(zé)任的問題、涉及專利的問題，以及它們或?qū)λ鼈兊氖跈?quán)能否有效保護(hù)我們不受使用相關(guān)技術(shù)的他人的侵害；這些所有權(quán)是否可強(qiáng)制實(shí)施、正當(dāng)可靠，或者侵犯或涉嫌侵犯他人的權(quán)利，或可以承受無效索賠；以及我們是否可以為起訴、保護(hù)或捍衛(wèi)這些權(quán)利提供所需的資金或其他重要資源；企業(yè)支出水平；潛在的企業(yè)或其他合作伙伴或合作者對我們技術(shù)的評估；資本市場條件；政府對醫(yī)療保健行業(yè)的提案的影響；我們截至2019年12月31日的10-K表年度報告、截至2020年9月30日的10-Q表季度報告，以及我們間或向美國證券交易委員會提交的其他文件中所闡述的其他因素。無法保證我們研發(fā)管線中任何候選產(chǎn)品能夠成功開發(fā)、生產(chǎn)或商業(yè)化，臨床試驗(yàn)的最終結(jié)果將支持銷售產(chǎn)品所需的監(jiān)管批準(zhǔn)，或者文中任何前瞻性信息將被證明是準(zhǔn)確的。前瞻性陳述僅代表本新聞稿發(fā)布之日的情況，除非法律要求，否則我們概不承擔(dān)更新或修訂這些陳述的義務(wù)。
