賓夕法尼亞州普利茅斯米廷2021年5月11日 /美通社/ -- INOVIO（納斯達(dá)克股票代碼：INO）是一家致力于將精準(zhǔn)設(shè)計的DNA藥物推向市場，以治療和保護(hù)人們免受傳染病、癌癥和HPV相關(guān)疾病感染的生物技術(shù)公司。該公司今天宣布在美國的評估其用于新冠肺炎的候選DNA疫苗INO-4800的2/3期臨床試驗(yàn)中安慰劑對照的設(shè)盲2期階段獲得安全性、耐受性和免疫原性方面的積極數(shù)據(jù)，這項(xiàng)試驗(yàn)名為INNOVATE（INOVIO INO-4800 Vaccine Trial for Efficacy，INOVIO INO-4800疫苗療效試驗(yàn))。初步結(jié)果顯示，在更大的人群中，INO-4800在所有受試年齡組中通常都具有安全性、耐受性和免疫原性。
此次2期臨床試驗(yàn)結(jié)果如下：
INNOVATE的2期階段旨在評估INO-4800在兩個劑量方案（1.0 mg或2.0 mg）的三比一隨機(jī)分組中的安全性、耐受性和免疫原性，在此方案下，每種劑量均接受INO-4800或安慰劑以確定兩個年齡組（18-50歲和51歲及以上）的最佳劑量，以供后續(xù)3期的療效評估。初步2期結(jié)果表明，INO-4800在所有測試年齡組中都具有安全性、耐受性和免疫原性。試驗(yàn)由國防部化學(xué)、生物、放射性和核防御聯(lián)合計劃執(zhí)行辦公室（JPEO-CBRND）與國防部副部長衛(wèi)生事務(wù)辦公室（OASD（HA））和國防衛(wèi)生局協(xié)調(diào)資助。試驗(yàn)結(jié)果可在題為《INO-4800 DNA疫苗針對SARS-CoV-2的安全性和免疫原性：關(guān)于高危病毒暴露成人隨機(jī)、設(shè)盲、安慰劑對照2期臨床試驗(yàn)的初步報告》（Safety and immunogenicity of INO-4800 DNA vaccine against SARS-CoV-2: A Preliminary Report of a Randomized, Blinded, Placebo-controlled, Phase 2 Clinical Trial in Adults at High Risk of Viral Exposure）的論文中找到，并在同行評審之前作為預(yù)印本發(fā)布在 MedRxiv（https://doi.org/10.1101/2021.05.07.21256652）上。
INOVIO首席科學(xué)官Laurent M. Humeau博士表示：“感謝參與INNOVATE 2期設(shè)盲試驗(yàn)的志愿者，以及一直不懈努力推進(jìn)這項(xiàng)重要工作的研究合作伙伴、臨床團(tuán)隊(duì)和INOVIO員工。我們的2期結(jié)果在更大人群范圍內(nèi)驗(yàn)證了我們最初新冠肺炎的1期結(jié)果，這表明INO-4800在所有研究年齡組中依舊普遍具有安全性、耐受性和免疫原性。擴(kuò)展數(shù)據(jù)集得到了明確的劑量選擇，可以使用2.0 mg作為全球3期療效試驗(yàn)的劑量。”
INOVIO計劃向美國食品和藥物管理局（FDA）提交2期初步結(jié)果和設(shè)備數(shù)據(jù)。在提交和FDA同意繼續(xù)進(jìn)行后，公司將計劃進(jìn)行INO-4800全球3期臨床試驗(yàn)。公司認(rèn)識到新冠病毒疫苗最初和增加劑量的全球需求在不斷增長且未得到滿足，并期待支持推出迫切需要的額外疫苗，以防止新冠病毒（包括當(dāng)前和未來變種）在世界各地傳播。
關(guān)于INO-4800“INNOVATE”2/3期臨床試驗(yàn)
賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)院醫(yī)學(xué)教授Pablo Tebas博士擔(dān)任INNOVATE 2期階段領(lǐng)隊(duì)首席研究員。2期臨床試驗(yàn)旨在評估INO-4800在2種劑量方案（1.0 mg或2.0 mg）中的安全性、耐受性和免疫原性，該試驗(yàn)以三比一隨機(jī)分組分別接受INO-4800或安慰劑給藥，以確定三個年齡組（18-50歲、51-64歲和65歲及以上）中更合適的劑量水平，以供隨后進(jìn)行的3期療效評估。
美國INNOVATE試驗(yàn)3期階段仍處于部分臨床暫停狀態(tài)，直到INOVIO可以滿意地解決FDA對CELLECTRA® 2000設(shè)備剩余的相關(guān)問題，該設(shè)備將用于將INO-4800輸送到皮膚細(xì)胞中。公司計劃在INNOVATE的2期階段與3期階段開始之前解決剩余的這些設(shè)備問題。在3期試驗(yàn)階段中，INOVIO計劃招募18歲及以上的男性和未孕女性，以根據(jù)2期評估的數(shù)據(jù)來評估各年齡組建議劑量水平的療效。 試驗(yàn)將主要在全球范圍內(nèi)進(jìn)行，參與者將按二比一隨機(jī)分組接受INO-4800或安慰劑給藥。3期階段將以病例為導(dǎo)向，最后招募人數(shù)將由3期階段期間新冠肺炎發(fā)病率決定。3期階段的主要終點(diǎn)是病毒學(xué)確診新冠肺炎。
關(guān)于INO-4800
INO-4800是INOVIO研發(fā)的候選DNA疫苗，可用于對抗導(dǎo)致新冠肺炎的冠狀病毒SARS-CoV-2。INOVIO在研究冠狀病毒方面具有豐富的經(jīng)驗(yàn)，是第一家啟動INO-4700 2a期試驗(yàn)的公司。INO-4700是針對引起中東呼吸綜合征（MERS）的相關(guān)冠狀病毒而研發(fā)的候選DNA疫苗。
INO-4800由一個優(yōu)化過的DNA質(zhì)粒組成，可利用專有智能設(shè)備直接輸送到體內(nèi)細(xì)胞，以產(chǎn)生強(qiáng)大、安全和可耐受的免疫應(yīng)答。INO-4800在室溫下可至少保持一年穩(wěn)定，而在37oC條件下可至少保持一個月穩(wěn)定。INO-4800在正常冷藏溫度下保質(zhì)期預(yù)計達(dá)五年，同時在運(yùn)輸或儲存過程中無需進(jìn)行冷凍。它也是滿足上述全部要求的唯一一款核酸疫苗，而這些要求對群體大規(guī)模接種而言是重要的考量因素。
關(guān)于INOVIO DNA藥物平臺
目前，INOVIO有15個DNA藥物臨床計劃正在開發(fā)中，其重點(diǎn)是HPV相關(guān)疾病、癌癥和傳染病，包括在流行病防疫創(chuàng)新聯(lián)盟（CEPI）和美國國防部資助下正在進(jìn)行的與MERS和新冠肺炎相關(guān)的冠狀病毒研究。DNA藥物由經(jīng)過優(yōu)化的DNA質(zhì)粒組成，DNA質(zhì)粒是由計算機(jī)測序技術(shù)合成或重組的雙鏈DNA小環(huán)，用于在體內(nèi)產(chǎn)生特定的免疫反應(yīng)。
INOVIO的DNA藥物可使用INOVIO的專有手持智能裝置CELLECTRA®，將經(jīng)過優(yōu)化的質(zhì)粒通過肌內(nèi)或皮內(nèi)注射方式直接送到細(xì)胞中。CELLECTRA®設(shè)備使用短暫的電脈沖，以可逆的方式打開細(xì)胞中的小孔讓質(zhì)粒進(jìn)入，從而克服了其它DNA及其它核酸方法（例如mRNA）的關(guān)鍵限制。進(jìn)入細(xì)胞后，DNA質(zhì)?？墒辜?xì)胞產(chǎn)生靶向抗原?？乖诩?xì)胞中經(jīng)過自然加工，觸發(fā)所需的T細(xì)胞和抗體介導(dǎo)的免疫反應(yīng)。使用CELLECTRA®裝置給藥確保將DNA藥物直接有效地送到人體細(xì)胞中，在細(xì)胞中驅(qū)動免疫反應(yīng)。INOVIO的DNA藥物不會干擾或改變個體自身的DNA。INOVIO的DNA藥物平臺的優(yōu)勢在于DNA藥物的設(shè)計和制造速度、產(chǎn)品的穩(wěn)定性（在儲存和運(yùn)輸過程中不需要冷凍）以及在臨床試驗(yàn)中觀察到的強(qiáng)大的免疫應(yīng)答、安全性和耐受性。
在一系列臨床試驗(yàn)的7,000多份申請中，3,000多名患者接受了INOVIO公司的研究性DNA藥物治療，顯示出INOVIO在迅速開發(fā)有潛力滿足全球緊急醫(yī)療需求的DNA候選藥物方面擁有驕人往績。
關(guān)于INOVIO
INOVIO是一家生物科技企業(yè)，專注于將精準(zhǔn)設(shè)計的DNA藥品推向市場從而為人們提供傳染性疾病、癌癥和HPV相關(guān)疾病的治療和防護(hù)。INOVIO是第一家也是唯一一家臨床證明DNA藥物可以通過專利智能裝置直接輸送進(jìn)人體細(xì)胞從而產(chǎn)生可靠且可耐受的免疫應(yīng)答的公司。具體而言，INOVIO的主要候選藥物VGX-3100在兩次癌前宮頸非典型增生3期試驗(yàn)的第一次中，達(dá)到了REVEAL 1中所有可評估受試者主要和次要終點(diǎn)，證明了消滅和清除高分期宮頸病變以及潛在高風(fēng)險HPV 16和18的能力。INOVIO還將在美國的2期臨床試驗(yàn)中以及在中國和韓國的2期試驗(yàn)中評估候選DNA新冠肺炎疫苗INO-4800。合作伙伴和協(xié)作機(jī)構(gòu)包括艾棣維欣、東方略公司、阿斯利康、比爾和梅琳達(dá)·蓋茨基金會、流行病防疫創(chuàng)新聯(lián)盟（CEPI）國防高級研究計劃局（DARPA）/化學(xué)生物放射和核防御聯(lián)合計劃執(zhí)行辦公室（JPEO-CBRND）/國防部（DOD）、HIV疫苗試驗(yàn)網(wǎng)絡(luò)、國際疫苗研究院（IVI）、Kaneka Eurogentec、醫(yī)學(xué)CBRN防御聯(lián)盟（MCDC）、美國國家癌癥研究院、美國國立衛(wèi)生研究院、美國過敏和傳染病研究院、Ology Bioservices、帕克癌癥免疫療法研究院、Plumbline Life Sciences、再生元、Richter-Helm BioLogics、賽默飛世爾科技、賓夕法尼亞大學(xué)、沃爾特·里德陸軍研究院和威斯達(dá)研究所。要了解更多信息，請訪問www.inovio.com。
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本新聞稿包含與公司業(yè)務(wù)相關(guān)的若干前瞻性聲明，包括公司的DNA藥物開發(fā)和商業(yè)化計劃、公司對研發(fā)計劃的預(yù)期（包括臨床前研究和臨床試驗(yàn)的計劃啟動和實(shí)施情況以及這些研究和試驗(yàn)數(shù)據(jù)的可用性和時間安排）以及公司成功制造和生產(chǎn)大量候選產(chǎn)品（若已取得監(jiān)管批準(zhǔn)）的能力。由于諸多因素的影響，實(shí)際情況或結(jié)果可能與文中所述的預(yù)期不同，包括臨床前研究、臨床試驗(yàn)、產(chǎn)品開發(fā)計劃、商業(yè)化活動和成果本身存在的不確定性；我們確保充分產(chǎn)能以大批量生產(chǎn)候選產(chǎn)品的能力；我們能否獲得資金，以便為證明電穿孔技術(shù)可安全有效地用作遞送機(jī)制或開發(fā)可行的DNA疫苗而進(jìn)行持續(xù)研究；我們支持DNA藥物產(chǎn)品管線的能力；我們的合作者在公司所授權(quán)產(chǎn)品的開發(fā)和商業(yè)化，以及產(chǎn)品銷售上能否取得里程碑式成就，從而使我們能收到未來款項(xiàng)和特許權(quán)使用費(fèi)；我們資本資源的充足性；替代療法或者我們或合作者所側(cè)重的病癥療法的可用性或潛在可用性，包括可能比我們與合作者希望開發(fā)出的任何療法或治療方案更有效或更具成本效益的替代方案；涉及產(chǎn)品責(zé)任的問題、涉及專利的問題，以及它們或?qū)λ鼈兊氖跈?quán)能否有效保護(hù)我們不受使用相關(guān)技術(shù)的他人的侵害；這些所有權(quán)是否可強(qiáng)制實(shí)施、正當(dāng)可靠，或者侵犯或涉嫌侵犯他人的權(quán)利，或可以承受無效索賠；以及我們是否可以為起訴、保護(hù)或捍衛(wèi)這些權(quán)利提供所需的資金或其他重要資源；企業(yè)支出水平；潛在的企業(yè)或其他合作伙伴或合作者對我們技術(shù)的評估；資本市場條件；政府對醫(yī)療保健行業(yè)的提案的影響；我們截至2019年12月31日的10-K表年度報告、截至2020年9月30日的10-Q表季度報告，以及我們間或向美國證券交易委員會提交的其他文件中所闡述的其他因素。我們無法保證在研管線中的任何候選產(chǎn)品能夠成功開發(fā)、制造或商業(yè)化，亦不能保證臨床試驗(yàn)的最終結(jié)果將支持上市產(chǎn)品所需的監(jiān)管批準(zhǔn)，或本文所載的任何前瞻性信息將被證明準(zhǔn)確。前瞻性陳述僅代表本新聞稿發(fā)布之日的情況，除非法律要求，否則我們概不承擔(dān)更新或修訂這些陳述的義務(wù)。
