美國(guó)麻省劍橋和中國(guó)北京2020年9月9日 /美通社/ -- 2020 年9月9日 -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家處于商業(yè)階段的生物科技公司，專注于在全球范圍內(nèi)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。公司今日宣布加拿大藥監(jiān)部門已受理百悅澤®（澤布替尼）用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的新藥上市申請(qǐng)（NDS）并將其納入優(yōu)先審評(píng)。
百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“我們很驕傲能夠看到百悅澤®在加拿大的上市申請(qǐng)獲得受理，這是繼近期在歐洲和澳大利亞遞交相關(guān)上市申請(qǐng)以來(lái)，該項(xiàng)目全球藥政注冊(cè)的又一大進(jìn)展。百悅澤®目前在美國(guó)和中國(guó)已經(jīng)獲批，我們希望將百悅澤®帶給全世界各地有需求并且能夠受益于這款藥物的患者，這也是我們對(duì)其進(jìn)行開(kāi)發(fā)的目的。百悅澤®在治療WM患者中展示了有效性，并在安全性及耐受性上為患者帶來(lái)了具有臨床意義的改善。正如在ASPEN頭對(duì)頭臨床試驗(yàn)中所證明，百悅澤®相比伊布替尼更具安全性優(yōu)勢(shì)，包括在降低特定心血管病風(fēng)險(xiǎn)上，我們希望這能夠幫助百悅澤®成為加拿大乃至全球WM患者的首選治療方案?！?/p>
百濟(jì)神州高級(jí)副總裁、全球藥政事務(wù)負(fù)責(zé)人閆小軍女士表示：“我們很高興能夠完成公司自主研發(fā)的BTK抑制劑百悅澤®在加拿大的首項(xiàng)新藥上市申請(qǐng)，這也是百濟(jì)神州在全球第六個(gè)國(guó)家及地區(qū)遞交該產(chǎn)品的上市申請(qǐng)。我們期待在這項(xiàng)針對(duì)華氏巨球蛋白血癥的新藥上市申請(qǐng)審評(píng)過(guò)程中與加拿大藥監(jiān)部門進(jìn)行溝通交流。我們要感謝參與臨床試驗(yàn)的眾多患者和研究人員，以及致力于將這款潛在新一代治療方案帶給廣大患者的百濟(jì)神州團(tuán)隊(duì)?！?/p>
該項(xiàng)在加拿大遞交的NDS中的臨床數(shù)據(jù)包括來(lái)自隨機(jī)、開(kāi)放、多中心的ASPEN 3期臨床試驗(yàn)（NCT03053440），用于評(píng)估百悅澤®對(duì)比伊布替尼用于治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）或初治（TN）WM患者，數(shù)據(jù)先前于2020年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）線上會(huì)議及第25屆歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)（EHA）線上年會(huì)中公布。在該試驗(yàn)中，百悅澤®與伊布替尼相比，產(chǎn)生了更高的非常好的部分緩解（VGPR）率，在總體患者人群中高達(dá)28.4%（對(duì)比伊布替尼的19.2%），盡管此項(xiàng)臨床研究結(jié)果未能達(dá)到主要終點(diǎn)，即在深度緩解率（VGPR或更好）上達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的優(yōu)效性。同時(shí)，相比伊布替尼，百悅澤®在安全性和耐受性上更具優(yōu)勢(shì)。該項(xiàng)NDS的安全性數(shù)據(jù)來(lái)自在6項(xiàng)臨床試驗(yàn)中接受百悅澤® 治療的779例B細(xì)胞惡性腫瘤患者。
關(guān)于華氏巨球蛋白血癥
華氏巨球蛋白血癥（WM）是一類罕見(jiàn)淋巴瘤，約占所有非霍奇淋巴瘤的1%，通常在確診后進(jìn)展緩慢 [1]。在加拿大和美國(guó)，WM每年的發(fā)病率在每100萬(wàn)人中約有5例 [2]。
關(guān)于澤布替尼的臨床項(xiàng)目
澤布替尼臨床試驗(yàn)包括：
關(guān)于百悅澤®（澤布替尼）
百悅澤®（澤布替尼）是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。
百悅澤®于2019年11月14日獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）加速批準(zhǔn)用于治療既往接受過(guò)至少一項(xiàng)療法的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。該項(xiàng)加速批準(zhǔn)是基于總緩解率（ORR）。針對(duì)該適應(yīng)癥的持續(xù)批準(zhǔn)將取決于驗(yàn)證性試驗(yàn)中臨床益處的驗(yàn)證和描述。
2020年5月，百悅澤®在中國(guó)獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成年套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者、既往至少接受過(guò)一種治療的成年慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者。
百悅澤®在美國(guó)和中國(guó)以外國(guó)家地區(qū)尚未獲批。
關(guān)于百濟(jì)神州
百濟(jì)神州是一家全球性、商業(yè)階段的生物科技公司，專注于研究、開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)以及商業(yè)化創(chuàng)新性藥物以為全世界患者提高療效和藥品可及性。百濟(jì)神州目前在中國(guó)大陸、美國(guó)、澳大利亞和歐洲擁有 4200 多名員工，正在加速推動(dòng)公司多元化的新型療法藥物管線。目前，百濟(jì)神州兩款自主研發(fā)的藥物，BTK 抑制劑百悅澤®（澤布替尼膠囊）正在美國(guó)和中國(guó)進(jìn)行銷售、抗 PD-1 抗體藥物百澤安®（替雷利珠單抗注射液）在中國(guó)進(jìn)行銷售。此外，百濟(jì)神州在中國(guó)正在或計(jì)劃銷售多款由安進(jìn)公司、新基物流有限公司（隸屬百時(shí)美施貴寶公司）以及 EUSA Pharma 授權(quán)的腫瘤藥物。欲了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)www.beigene.cn。
百濟(jì)神州前瞻性聲明
本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯(lián)邦證券法所定義的前瞻性聲明，包括有關(guān)百悅澤®在加拿大以及其他市場(chǎng)未來(lái)的開(kāi)發(fā)和潛在的商業(yè)化，在全球范圍內(nèi)提高百悅澤®可及性的計(jì)劃，以及百悅澤®潛在的商業(yè)化機(jī)會(huì)的聲明。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開(kāi)發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對(duì)其技術(shù)和藥物知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營(yíng)運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營(yíng)運(yùn)資金以完成候選藥物開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的能力；新冠肺炎全球大流行對(duì)公司臨床開(kāi)發(fā)、商業(yè)化運(yùn)營(yíng)以及其他業(yè)務(wù)帶來(lái)的影響；百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的 10-Q 表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國(guó)證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無(wú)責(zé)任更新該些信息。
[1] Lymphoma Research Foundation. Getting the Facts: Waldenström Macroglobulinemia. Accessed May 2020. Available at https://lymphoma.org/wp-content/uploads/2018/04/LRF_FACTSHEET_WALDENSTR%C3%96M_MACROGLOBULINEMIA.pdf.
[2] Waldenstrom’s Macroglobulinemia Foundation of Canada. https://wmfc.ca/what-we-do/what-is-wm/
