基石合作伙伴Agios公布一項有關ivosidenib的I/II期臨床研究數(shù)據

中國蘇州2019年3月7日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616）合作伙伴 Agios Pharmaceuticals（納斯達克股票代碼：AGIO），近期公布了用于評估 ivosidenib 聯(lián)合阿扎胞苷治療新診斷的異檸檬酸脫氫酶-1(IDH1)突變型 AML 患者的一項 I/II 期試驗中的 Ib 期更新數(shù)據?；帢I(yè)擁有 ivosidenib 在大中華區(qū)的獨家臨床開發(fā)和商業(yè)權。中國國家藥品監(jiān)督管理局已于2018年批準該款產品以同一適應癥在中國加入全球三期 AGILE 試驗。

“隨著正在進行的 I 期試驗的更長時間的隨訪，新診斷 AML 患者使用 ivosidenib 聯(lián)合阿扎胞苷治療的數(shù)據是令人振奮的，CR+Rh 率為65%，CR 率為57%，大部分 CR 患者達到 IDH1突變清除，”得克薩斯大學安德森癌癥中心白血病科首席研究者兼副教授 Courtney DiNardo 說，“聯(lián)合治療方案顯示12個月生存率為82%，考慮到不適合強化化療的患者的年齡和合并癥，這一結果是令人印象深刻的。從安全性角度來看，這種聯(lián)合治療的結果與單獨使用每種藥物的安全性結果一致，且血細胞減少癥與單獨使用阿扎胞苷一致，與其他新的低甲基化藥物聯(lián)合治療相比更好?！?/p>

“隨著 I 期數(shù)據的成熟，我們看到深度持久緩解的患者增加，這也證實了我們的想法 -- 阿扎胞苷和 ivosidenib 的聯(lián)合治療有可能成為一種令人信服的治療選擇，并成為無法進行強化化療的 IDH1突變的 AML 患者前線治療的基石，”Agios 首席醫(yī)學官 Chris Bowden 醫(yī)學博士說?！癐II 期 AGILE 試驗正在進行，我們將進一步評估 ivosidenib 在該聯(lián)合治療中的臨床療效?！?/p>

關于這項正在進行的 I/II 期研究

正在進行的 I/II 期研究，正在評估在無法接受強化化療的新診斷 IDH 突變的 AML 患者中試驗性地使用 ivosidenib 或 enasidenib 聯(lián)合阿扎胞苷。所提供的數(shù)據來自該研究的 Ib 期部分的 ivosidenib 組，其中23名患者每天接受500mg ivosidenib 聯(lián)合阿扎胞苷。ivosidenib 組的入選已經完成。

• 截至2018年8月1日數(shù)據截止日期，14名(61%)患者仍在接受研究。
• 治療周期的中位數(shù)為8（范圍1~22）。
• 中位年齡為76歲，52%的患者年齡在75歲或以上。
• 74%的患者有新發(fā) AML，26%患有繼發(fā)性 AML。

Ivosidenib 的安全性

• 無論原因如何，大于等于50%的患者發(fā)生的最常見的所有級別的不良事件(AEs)為惡心(61%)、腹瀉(57%)、貧血(52%)和血小板減少癥(52%)。
• 最常見的3/4級不良事件為血小板減少癥(48%)、貧血(44%)和發(fā)熱性中性粒細胞減少癥(44%)。
• 研究者報告了4例患者中的 IDH 分化綜合征(DS)，其中3例為嚴重不良事件。所有4例患者均已好轉，其中2例達到完全緩解(CR)，1例為疾病穩(wěn)定，1例無法評估應答。
• 在使用 ivosidenib 和阿扎胞苷研究治療時，平均中性粒細胞和血小板計數(shù)維持在接近或高于 CR 伴隨部分血液學恢復(CRh)閾值。CRh 被定義為骨髓中原始細胞<5%，沒有疾病的證據且部分外周血細胞計數(shù)恢復（中性粒細胞>500/微升，血小板>50,000/微升）。

Ivosidenib 的有效性

• 總體而言，78%(18/23)的患者有應答。
• 65%(15/23)的患者達 CR+CRh。
• 57%(13/23)的患者達 CR。
• CR(95% CI:7.7，NE)以及 CR + CRh (95% CI:7.7，NE）的中位持續(xù)時間尚未達到。
• 中位至緩解時間為1.8個月（范圍：0.7~3.8個月），中位至 CR 的時間為3.5個月（范圍：0.8~6個月）。
• 12個月的生存率為82%。
• 中位隨訪時間為9.5個月（范圍：1.3~24個月）。
• 對于獲得 CR 的患者，13例獲得骨髓單個核細胞(BMMCs)樣本的患者中有9例觀察到 IDH1突變清除；13例獲得外周血單個核細胞(PBMCs)樣本的患者中，通過靈敏度下限為0.02~0.04%（或10^-4）的數(shù)字 PCR 定量檢測突變體 IDH1，有10例觀察到 IDH1突變清除。

Ivosidenib 未在任何國家被批準用于治療新診斷的 AML 患者或與阿扎胞苷聯(lián)合使用。

關于 TIBSOVO(ivosidenib)

TIBSOVO(ivosidenib)是一種異檸檬酸脫氫酶-1(IDH1)抑制劑，適用于治療經 FDA 批準的試驗檢測攜帶易感 IDH1突變的患有復發(fā)或難治性急性髓細胞性白血病(AML)的成人患者。有關更多信息，請訪問 TIBSOVO.com。

關于急性髓細胞性白血病(AML)

AML 是一種以疾病快速進展為特征的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，是影響成人的最常見的一類急性白血病。未分化的原始細胞在骨髓中增殖而不是成熟成為正常的血細胞。AML 發(fā)病率隨著年齡的增長而顯著增加，診斷的中位年齡為68歲。多數(shù)患者對化療無應答，并進展為復發(fā)/難治性 AML。AML 的五年生存率約為27%。IDH1突變存在于約6%至10%的 AML 病例中。

關于基石藥業(yè)

基石藥業(yè)是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及分子靶向藥物，以滿足中國和全球癌癥治療的殷切醫(yī)療需求。2019年2月26日，基石藥業(yè)在香港聯(lián)合交易所有限公司主板上市，股票代碼：2616。

自基石藥業(yè)于2015年底成立以來，已集結了在臨床前研究、臨床開發(fā)以及商業(yè)化方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。通過內部研究及外部合作組成的雙重創(chuàng)新來源，公司已建立由14種腫瘤候選藥物組成的強大腫瘤科管線，具有單一及聯(lián)合療法的重大潛力及協(xié)同效益，其中包括從 Agios 及 Blueprint 獲得的在大中華地區(qū)擁有獨家許可的四項資產。公司目前的產品組合包括四款處于或接近關鍵性試驗的后期候選藥物?；帢I(yè)的業(yè)務模式專注于臨床開發(fā)，同時，公司正迅速發(fā)展其商業(yè)化及生產能力?；帢I(yè)獲得著名風險投資和私募股權基金破紀錄的股本投資金額，AB 輪融資共籌集了約4.12億美元。憑借經驗豐富的團隊、豐富的管線、強大的臨床開發(fā)驅動的業(yè)務模式和充裕資金，基石藥業(yè)的愿景是通過為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新差異化腫瘤療法，成為全球知名的領先中國生物制藥公司。

欲了解更多，請瀏覽 www.cstonepharma.com

關于 Agios

Agios 致力于通過細胞代謝領域的科學領導，發(fā)現(xiàn)和開發(fā)治療癌癥和罕見遺傳疾病的新型研究藥物。除了在兩個治療領域的積極研究和發(fā)現(xiàn)管線外，Agios 還擁有兩種經批準的腫瘤精準藥物和多種臨床和/或臨床前開發(fā)中的首款研究治療。所有 Agios 項目都專注于基因鑒定的患者人群，并利用我們對代謝、生物學和基因組學的了解。有關更多信息，請瀏覽 www.agios.com