骨髓纖維化病人赴港求醫(yī)見曙光

廣州2016年12月6日電 /美通社/ -- 近年來，不少患有骨髓纖維化的大陸患者通過香港?？漆t(yī)護基金等網上醫(yī)療資訊平臺提供的資訊赴港求醫(yī)，盼用魯索替尼以緩解病情。

關于骨髓纖維化

骨髓纖維化（骨纖）乃血科罕見疾病，因 JAK2 基因變異使骨髓失去造血功能，引致身體其他機能受損，威脅病人生命。骨髓纖維化患者大多受脾臟漲大困擾而求醫(yī)，傳統(tǒng)治療方法有骨髓移植和口服化療藥，但風險高，副作用多。美國食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 在五年前批準了口服標靶藥（魯索替尼）用于骨髓纖維化，為骨髓纖維化病人帶來另一選擇，根據 COMFORT-I 和 COMFORT-II 臨床研究，魯索替尼能顯著縮小巨脾達35%^[1]，延長高風險病人的存活率由1.3年至5年^[2]，有效提高病人的生活質素^[3]。魯索替尼目前已在香港注冊，香港?？漆t(yī)護基金聯(lián)網醫(yī)生馬承恩指出有大陸病人赴港求醫(yī)，服用魯索替尼后成功穩(wěn)定病情。

香港專科醫(yī)護基金聯(lián)網醫(yī)生馬承恩指出愈來愈多國內骨纖病人選擇口服標靶藥（魯索替尼）

骨髓位于骨頭的中間，是身體造血的工廠，造紅血球、白血球、血小板。由于名為 JAK2 的基因組織出現(xiàn)基因突變使細胞變異，不受控地令骨髓內增加或出現(xiàn)纖維化的現(xiàn)象。這現(xiàn)象屬于一種炎癥，就如傷口發(fā)炎了然后結痂，這就是“纖維化”。當這現(xiàn)象持續(xù)發(fā)生，骨髓不能造血，身體會自動找其他造血器官幫忙造血，例如脾臟，所以骨髓纖維化病人的脾臟就會因而日漸漲大，使病人嚴重不適。除了最明顯的脾臟漲大，病人還會因欠缺血色素而導致貧血，甚至比一般貧血者更容易疲倦或頭暈，會經常流汗、皮膚發(fā)癢和胃口變差。直到現(xiàn)時，醫(yī)學界仍未找到此病變的成因。

骨髓纖維化主要用“高?！焙汀暗臀！眮矸直娌∪说膰乐爻潭?。有時病人無征狀，可能是身體檢查時發(fā)現(xiàn)血色素偏低、或超聲波發(fā)現(xiàn)脾臟大才確診骨髓纖維化，只須密切監(jiān)測。但若病人已出現(xiàn)病征，甚或感到不適就必須接受治療。香港?？漆t(yī)護基金聯(lián)網醫(yī)生馬承恩表示：“正常情況下，我們是不能在體外摸到脾臟的。如以尺寸計算，正常的脾臟是長12CM 或以下。若病人在體外摸到自己的脾臟，脾臟其實已漲大至16CM 至 18CM，是正常大小的2-3倍，應立即就醫(yī)?！?/p>

骨髓纖維化治療方法

現(xiàn)時骨髓纖維化有三大治療方法：骨髓移植、口服化療藥/干擾素和口服標靶藥（魯索替尼）。骨髓移植是現(xiàn)時唯一可根治骨髓纖維化的治療方法，但馬醫(yī)生提醒骨髓移植手術具高風險，死亡率達20-30%，亦不是每一個病人也有合適骨髓?？诜熕?干擾素是被普遍使用的骨髓纖維化療法，有效控制病征，例如平衡血小板指數(shù)或提高血色素，但具較高副作用。口服標靶藥（魯索替尼）是醫(yī)學界一大突破，此標靶藥就如鎖匙般鎖上這活躍而變異了的 JAK2，阻止細胞受變異了的 JAK2 影響而不受控地增長。標靶藥針對性高以致顯著緩解病征，提升存活率和生活質量，而且相對少副作用。

赴港求醫(yī) 實例分享

馬醫(yī)生指：“愈來愈多骨纖病人選擇口服標靶藥（魯索替尼），有些大陸病人住得較遠，如吉林、江西、北京等地，加上患病使身體很容易倦怠，未能親身來港見我。對于這些情況，他們的親友會代替病人來港，但我要求完整的病歷、所有的檢驗報告，如骨髓檢測、JAK 基因檢測、血液報告等，經仔細審閱并肯定其病人有確切需要才會為他處方魯索替尼。”

近年來，魯索替尼在大陸仍未上市，但是通過香港?？漆t(yī)護基金等網上醫(yī)療資訊平臺提供的資訊，有大陸同胞決定來港求醫(yī)，盼用魯索替尼以舒緩病情。來自上海的陳先生（化名），63歲，是紅血球增生癥患者，與骨髓纖維化屬同一類型血科病。自在國內確診后一直服用傳統(tǒng)口服化療藥，不幸地于今年四月出現(xiàn)并發(fā)癥 -- 中風，身體狀況大不如前，醫(yī)生隨即建議改用魯索替尼，然魯索替尼并未于國內上市，陳先生于是在親友的協(xié)助下遇上在港執(zhí)業(yè)的馬醫(yī)生，經細心查閱陳先生的病歷后，馬醫(yī)生同意為陳先生處方魯索替尼，用藥至今僅兩個月，陳先生病情已成功穩(wěn)定下來，身體機能亦逐漸回復。

另一在珠海就醫(yī)的黃女士（化名），現(xiàn)年73歲，5年前因脾臟漲大、全身乏力并日漸消瘦而求醫(yī)，最終確診患上骨髓纖維化。服用了多年口服化療藥及干擾素，病情尚算受控，但病征卻有增無減，除了動不動就很勞累，近年更出現(xiàn)腳腫、氣促甚至肚積水。她的主診醫(yī)生見狀，認為情況嚴重，同樣建議她服用魯索替尼。在港的馬醫(yī)生亦同意魯索替尼可減輕黃女士的痛苦，并為她處方魯索替尼。黃女士用藥至今脾臟明顯縮小了，胃口和精神也好轉起來，大大改善了生活質量。

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