德琪醫(yī)藥宣布塞利尼索（Selinexor）單藥治療骨髓纖維化（MF）的II期臨床試驗申請獲中國藥監(jiān)局受理

中國上海和香港2021年7月6日 /美通社/ -- 致力于研發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤療法的領(lǐng)先生物制藥公司–德琪醫(yī)藥有限公司（簡稱“德琪醫(yī)藥”，香港聯(lián)交所股票代碼：6996.HK）近日宣布，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理全球首款款口服型XPO1抑制劑塞利尼索（selinexor）在中國單藥治療骨髓纖維化（MF）患者的II期臨床試驗。

骨髓纖維化（MF）是一種克隆性血液增殖性腫瘤，包括原發(fā)性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細胞增多癥 (PV）后或原發(fā)性血小板增多癥（ET）后骨髓纖維化^[1]。異基因造血干細胞移植是目前理論上唯一的治愈手段，但移植難度大且成功率低。根據(jù)美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)（NCCN）  MF指南，不適合進行異基因造血干細胞移植的中危-2、高?；颊呷粞“逵嫈?shù)≥50×10⁹/L，可接受蘆可替尼或fedratinib治療（NCCN，2020），若蘆可替尼治療失敗或不耐受，這些MF患者缺乏其他有效的治療選擇。目前中國僅有蘆可替尼獲批可用，因此國內(nèi)的治療選擇極為有限，MF患者中存在著許多亟待滿足的臨床需求。

該試驗是一項II期、隨機、開放性、多中心臨床研究，在接受過至少6個月JAK1/2抑制劑治療的MF患者中評價塞利尼索與醫(yī)生選擇（PC）治療對比的安全性和療效。計劃在全球啟動約75家研究中心，約112例MF患者將以1：1的比例隨機分為兩組。

德琪醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官梅建明博士表示：“國家藥品監(jiān)督管理局受理塞利尼索針對MF這一適應(yīng)癥在中國的臨床試驗，標(biāo)志著塞利尼索在開拓創(chuàng)新腫瘤療法中的又一重大突破，為德琪醫(yī)藥進一步拓展更豐富的治療領(lǐng)域提供了強大支持。憑借德琪在血液腫瘤領(lǐng)域的豐富經(jīng)驗，我們相信這款具有強大潛力的藥物可以為中國骨髓纖維化患者帶來新的治療希望。同時，我們期待在國家藥品監(jiān)督管理局的監(jiān)管下積極推進這項研究，并期望這款創(chuàng)新療法能夠惠及亞太和全球的患者?！?/p>

關(guān)于塞利尼索 (Selinexor, XPOVIO^®)

塞利尼索是同類首款口服型選擇性核輸出抑制劑（SINE）化合物，由Karyopharm Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：KPTI）研發(fā)，德琪醫(yī)藥進行研究。德琪醫(yī)藥在包括大中華區(qū)、南韓、澳大利亞、新西蘭和東盟國家的多個亞太市場獲得了塞利尼索的獨家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。

2019年7月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)塞利尼索聯(lián)合低劑量地塞米松用于治療難治復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）患者。2020年6月，美國FDA再次批準(zhǔn)塞利尼索作為單藥治療難治復(fù)發(fā)性彌漫性大B細胞淋巴瘤（RRDLBCL）患者。2020年12月，美國FDA批準(zhǔn)了塞利尼索聯(lián)合硼替佐米和地塞米松治療既往接受過至少一種治療方案的多發(fā)性骨髓瘤患者。2021年2月，以色列衛(wèi)生部批準(zhǔn)塞利尼索治療難治復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤和難治復(fù)發(fā)性彌漫性大B細胞淋巴瘤。2021年3月，歐洲聯(lián)盟委員會批準(zhǔn)塞利尼索治療難治復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤。

塞利尼索是目前首款且唯一一款被美國FDA批準(zhǔn)的口服SINE化合物，也是首款同時可用于治療多發(fā)性骨髓瘤和彌漫性大B細胞淋巴瘤的藥物。此外，塞利尼索針對多個實體腫瘤適應(yīng)癥開展了多項中期和后期臨床試驗，包括脂肪肉瘤和子宮內(nèi)膜癌。2020年11月，德琪醫(yī)藥合作伙伴Karyopharm在2020年結(jié)締組織腫瘤學(xué)年會（CTOS 2020）上報告了III期SEAL試驗的積極數(shù)據(jù)。SEAL是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的交叉試驗，旨在評估塞利尼索單藥治療與安慰劑對照在脂肪肉瘤患者中的療效和安全性。另外，Karyopharm公布了塞利尼索用于治療子宮內(nèi)膜癌患者的正在進行的III期SIENDO試驗已順利通過中期無效性分析，數(shù)據(jù)安全監(jiān)查委員會（DSMB）推薦該試驗在無需作任何修改的情況下按計劃進行。SIENDO試驗的關(guān)鍵數(shù)據(jù)結(jié)果預(yù)計在2021年下半年公布。

德琪醫(yī)藥正在中國開展塞利尼索治療多發(fā)性骨髓瘤、彌漫性大B細胞瘤、子宮內(nèi)膜癌、非小細胞肺癌以及外周T細胞和NK/T細胞淋巴瘤等多項臨床試驗，5項試驗處于臨床后期。此外，德琪醫(yī)藥已在中國大陸、澳大利亞、南韓、新加坡等多個亞太市場遞交了新藥上市申請（NDA）并獲得國家藥品監(jiān)督管理局授予的優(yōu)先審評認定以及韓國食品和醫(yī)藥品安全部授予的孤兒藥認定。

關(guān)于德琪醫(yī)藥

德琪醫(yī)藥有限公司（簡稱“德琪醫(yī)藥”，香港聯(lián)交所股票代碼：6996.HK）是一家以研發(fā)為驅(qū)動的生物制藥領(lǐng)先企業(yè)，致力于為亞太乃至全球患者提供最領(lǐng)先的療法，治療腫瘤及其他危及生命的疾病。自2017年正式運營以來，德琪醫(yī)藥通過合作引進和自主研發(fā)，建立了一條從臨床前到臨床階段不斷延展的豐富產(chǎn)品管線。目前，德琪醫(yī)藥已在多個亞太市場獲得15個臨床批件（IND），并遞交了5個新藥上市申請（NDA）。德琪醫(yī)藥將以“醫(yī)者無疆，創(chuàng)新永續(xù)”為愿景，專注于同類首款和同類最優(yōu)療法的早期研發(fā)、臨床研究、藥物生產(chǎn)及商業(yè)化，解決亟待滿足的臨床需求。

前瞻性陳述

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