蘇州2023年10月25日 /美通社/ -- 2023年10月18日，博騰生物聯(lián)合戰(zhàn)略合作伙伴三卿生物、軍科正源、賽賦醫(yī)藥和昆拓主辦，與浙江省生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)大腦、杭州和達(dá)新想科技發(fā)展有限公司及火石數(shù)鏈共同協(xié)辦的《基因與細(xì)胞治療藥物研發(fā)生產(chǎn)及注冊(cè)申報(bào)一體化服務(wù)》全國(guó)巡講沙龍-杭州站在杭州醫(yī)藥港成功舉辦。
本次沙龍活動(dòng)邀請(qǐng)了7位嘉賓和現(xiàn)場(chǎng)參會(huì)的近百名行業(yè)精英一起，圍繞基因與細(xì)胞治療藥物的研發(fā)、生產(chǎn)和注冊(cè)申報(bào)等不同環(huán)節(jié)展開(kāi)深入討論，現(xiàn)場(chǎng)反響熱烈，各專家的專業(yè)分享也給現(xiàn)場(chǎng)觀眾帶來(lái)全新的思路和解決方案。
三卿生物聯(lián)合創(chuàng)始人趙靜作為本次沙龍的主持人，代表主辦方向現(xiàn)場(chǎng)參會(huì)者表示熱烈歡迎，同時(shí)介紹了目前基因與細(xì)胞治療行業(yè)的進(jìn)展。希望通過(guò)本次沙龍的經(jīng)驗(yàn)交流與深入溝通，共同探討產(chǎn)業(yè)備受關(guān)注的話題，為基因與細(xì)胞治療藥物領(lǐng)域的發(fā)展貢獻(xiàn)智慧和力量。
博騰生物營(yíng)銷副總經(jīng)理閻宇分享了博騰生物獨(dú)特的CGT藥物研發(fā)生產(chǎn)及注冊(cè)申報(bào)一體化服務(wù)。在CMC方面，博騰生物專注基因與細(xì)胞治療CDMO，覆蓋質(zhì)粒、細(xì)胞治療、基因治療、溶瘤病毒、核酸治療及活菌療法等，已為9個(gè)IND申報(bào)項(xiàng)目提供CMC和全球申報(bào)服務(wù)，管線類型包括CAR-T，TIL和mRNA。在建設(shè)CGT生態(tài)圈方面，博騰生物致力于整合優(yōu)質(zhì)資源，聯(lián)合上下游合作伙伴為研發(fā)藥企提供一站式服務(wù)；同時(shí)，博騰生物也注重行業(yè)生態(tài)圈的構(gòu)建，成功打造了專注在CGT領(lǐng)域的青藜風(fēng)云論壇，我們期望各界人士的積極參與，共同為推動(dòng)基因與細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展貢獻(xiàn)力量。
博騰生物細(xì)胞治療生產(chǎn)總監(jiān)李華分享了"不同細(xì)胞治療產(chǎn)品工藝放大及優(yōu)化策略"，圍繞CAR-T、TCR-T、UCAR-T、MSC、TIL等不同典型細(xì)胞治療產(chǎn)品進(jìn)行講解。針對(duì)不同細(xì)胞類型，需要分析每種細(xì)胞類型在目的細(xì)胞分離、細(xì)胞的激活及改造、細(xì)胞的大規(guī)模擴(kuò)增以及細(xì)胞的濃縮灌裝等各個(gè)工藝階段的考量點(diǎn)，根據(jù)考量點(diǎn)初步確定工藝放大的路徑。選擇自動(dòng)化設(shè)備匹配工藝放大的需求，以及密閉化流程的設(shè)計(jì)。在產(chǎn)品檢測(cè)項(xiàng)方面，需要根據(jù)確定的工藝放大的流程以及不同細(xì)胞類型的特點(diǎn)，確定中間品檢測(cè)的方案，關(guān)鍵參數(shù)的控制以及質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)。
軍科正源科學(xué)指導(dǎo)部科學(xué)家王亞楠介紹了"基于AAV載體基因治療藥物臨床評(píng)價(jià)策略探討"。不同于傳統(tǒng)的大小分子藥物，rAAV載體介導(dǎo)的基因治療藥物具有自身的結(jié)構(gòu)和功能特點(diǎn)，其臨床評(píng)價(jià)策略也更具特殊性和復(fù)雜性，需要綜合考慮風(fēng)險(xiǎn)獲益，采取具體問(wèn)題具體分析的基本原則，開(kāi)展臨床試驗(yàn)評(píng)價(jià)。其中生物分析涉及分子、細(xì)胞、免疫學(xué)等多平臺(tái)生物分析技術(shù)，軍科正源建立了包括基因、分子、細(xì)胞等多個(gè)水平的生物分析方法對(duì)臨床生物樣本中的某rAAV載體藥物的生物分布和載體脫落、生物標(biāo)志物及免疫原性等指標(biāo)進(jìn)行生物分析，為該藥物臨床有效性及安全性評(píng)價(jià)提供堅(jiān)實(shí)的數(shù)據(jù)支持。
三卿生物聯(lián)合創(chuàng)始人李丹分享了"CGT藥物注冊(cè)申請(qǐng)與審評(píng)審批政策解析"的主題報(bào)告。如何加快CGT產(chǎn)品從研發(fā)走向上市的進(jìn)程一直是大家關(guān)注的焦點(diǎn)。通過(guò)對(duì)藥物研發(fā)生命周期中涉及到的不同注冊(cè)節(jié)點(diǎn)進(jìn)行合理規(guī)劃，可以很大程度上加速產(chǎn)品獲批上市。本次從注冊(cè)的角度對(duì)藥物研發(fā)生命周期中涉及到的溝通交流政策及加快上市注冊(cè)程序的申請(qǐng)時(shí)間點(diǎn)、申請(qǐng)流程及資料準(zhǔn)備等相關(guān)內(nèi)容進(jìn)行了介紹，同時(shí)對(duì)國(guó)內(nèi)已上市及已遞交上市申請(qǐng)的CAR-T產(chǎn)品的注冊(cè)申報(bào)流程進(jìn)行了案例分享。通過(guò)此次對(duì)溝通交流及加快上市注冊(cè)程序相關(guān)內(nèi)容的分享，希望對(duì)各位同仁的藥品注冊(cè)過(guò)程有所幫助。
昆拓項(xiàng)目管理與運(yùn)營(yíng)負(fù)責(zé)人李文婷介紹了"自體細(xì)胞產(chǎn)品注冊(cè)臨床運(yùn)營(yíng)管理的挑戰(zhàn)與機(jī)遇"，自體細(xì)胞產(chǎn)品注冊(cè)臨床運(yùn)營(yíng)管理是挑戰(zhàn)和機(jī)遇共存的。從IIT/POC走向注冊(cè)IND進(jìn)一步走向多中心試驗(yàn)，面臨著研究的中心標(biāo)準(zhǔn)制定與執(zhí)行統(tǒng)一、臨床執(zhí)行監(jiān)控與風(fēng)險(xiǎn)管理、有限臨床資源的綜合管理的多種挑戰(zhàn)。臨床CRO公司，是很好的臨床研究策略和管理服務(wù)的解決途徑，可以助力和輔導(dǎo)CGT賽道中的申辦方對(duì)自體細(xì)胞類產(chǎn)品完成品種定制化、可市場(chǎng)化的臨床應(yīng)用管理。在挑戰(zhàn)的應(yīng)對(duì)中，能進(jìn)一步與臨床試驗(yàn)帶來(lái)的機(jī)遇"輔導(dǎo)醫(yī)生執(zhí)行醫(yī)學(xué)轉(zhuǎn)化計(jì)劃、基于臨床試驗(yàn)參與者利益的臨床運(yùn)營(yíng)、競(jìng)爭(zhēng)與共贏帶來(lái)的行業(yè)快速發(fā)展"實(shí)現(xiàn)握手。
博騰生物分析檢測(cè)&基因治療工藝開(kāi)發(fā)副總經(jīng)理陳慧介紹了"細(xì)胞治療產(chǎn)品的藥學(xué)研究與變更的一般考量"。在過(guò)去的十多年里，CAR-T細(xì)胞療法在臨床上得到了越來(lái)越多的突破，多款產(chǎn)品獲批上市。該治療領(lǐng)域技術(shù)迭代速度快，工藝復(fù)雜，生產(chǎn)用原材料種類繁多，可能帶來(lái)后期藥學(xué)上的頻繁變更。報(bào)告從細(xì)胞產(chǎn)品的特性，應(yīng)用及關(guān)鍵質(zhì)量屬性研究層面對(duì)CAR-T產(chǎn)品做了整體性的介紹，同時(shí)介紹了細(xì)胞治療產(chǎn)品藥學(xué)變更計(jì)劃、設(shè)計(jì)原則和變更前后的可比性研究方案。通過(guò)引用已經(jīng)上市的CAR-T產(chǎn)品發(fā)生的藥學(xué)變更案例，與大家共同探討了如何執(zhí)行藥學(xué)變更及通過(guò)哪些可比性研究數(shù)據(jù)來(lái)獲得監(jiān)管機(jī)構(gòu)的認(rèn)可。
賽賦醫(yī)藥藥理藥效（京南）副總經(jīng)理陳海寧圍繞"細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床有效性評(píng)價(jià)的一般考慮"進(jìn)行了分享，針對(duì)細(xì)胞產(chǎn)品雙軌制申報(bào)（IIT與IND）模式下，為了做好細(xì)胞治療藥物的有效性研究，符合FDA\NMPA申報(bào)的要求，必須熟悉細(xì)胞治療品種的特點(diǎn)和了解非臨床有效性研究關(guān)注重點(diǎn)。從概念驗(yàn)證試驗(yàn)的角度開(kāi)展非臨床有效性研究，并分享了干細(xì)胞制劑和免疫細(xì)胞制劑臨床前研究疾病動(dòng)物模型以及取得的有效性結(jié)果。
11月博騰生物將走進(jìn)上海，為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園區(qū)企業(yè)分享"基因與細(xì)胞治療藥物研發(fā)生產(chǎn)及注冊(cè)申報(bào)一體化服務(wù)主題沙龍"，共同探討當(dāng)前基因與細(xì)胞治療藥物研發(fā)、生產(chǎn)及注冊(cè)申報(bào)相關(guān)問(wèn)題，促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。
