上海2023年1月18日 /美通社/ -- 武田中國(guó)今日宣布，今年新增三款創(chuàng)新藥物列入《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2022年）》，包括罕見病全球創(chuàng)新藥拉那利尤單抗注射液、腫瘤靶向藥物布格替尼片與注射用維布妥昔單抗，覆蓋遺傳性血管性水腫（Hereditary Angioedema, HAE）、ALK陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌與CD30陽(yáng)性淋巴瘤疾病領(lǐng)域，將進(jìn)一步滿足中國(guó)罕見病和腫瘤患者的未竟需求，推動(dòng)規(guī)范化診療的臨床實(shí)踐與普及，為患者帶來生命新希望。
武田全球高級(jí)副總裁、武田中國(guó)總裁單國(guó)洪先生表示："更多的罕見病和腫瘤等重大疾病領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物納入今年的醫(yī)保目錄，體現(xiàn)了中國(guó)政府對(duì)于廣大中國(guó)患者群體的高度重視，也反映了政府相關(guān)部門在提升藥物可及性的過程中堅(jiān)持以價(jià)值為導(dǎo)向的理念，通過將更多臨床急需的高價(jià)值創(chuàng)新藥物納入醫(yī)保，持續(xù)提升患者對(duì)于這些藥物的可及性和可負(fù)擔(dān)性。秉承‘以患者為先'的核心理念，武田將持續(xù)以最大的努力和誠(chéng)意積極配合政府的各項(xiàng)醫(yī)療保障舉措，讓更多中國(guó)患者從創(chuàng)新藥物和規(guī)范化治療中獲益。"
近年來，得益于國(guó)家將重大疾病醫(yī)療保障列為政府工作的優(yōu)先事項(xiàng)之一，罕見病和腫瘤患者的用藥可及性得到了空前的提高。以罕見病為例，武田本次納入醫(yī)保的拉那利尤單抗注射液于2018年獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局 （FDA）批準(zhǔn)，2021年正式進(jìn)入中國(guó)，是全球首個(gè)針對(duì)遺傳性血管性水腫（HAE）的單克隆抗體（mAb）藥物[1]，填補(bǔ)了中國(guó)HAE長(zhǎng)期無針對(duì)性治療的空白，體現(xiàn)了全球先進(jìn)的規(guī)范化預(yù)防治療方案。本次納入醫(yī)保后將開啟中國(guó)HAE治療的全新時(shí)代。
遺傳性血管性水腫是一種罕見遺傳病，主要發(fā)作特征為反復(fù)發(fā)生的局部皮下或粘膜水腫，75%患者在10-30歲期間首次發(fā)作[2]。大多數(shù)HAE患者的發(fā)作無法準(zhǔn)確預(yù)測(cè)，其中，喉部發(fā)生水腫時(shí)進(jìn)展迅速，若搶救不及時(shí)，平均4.6小時(shí)可導(dǎo)致患者窒息死亡[3]。據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國(guó)有59％的HAE患者發(fā)生過喉頭水腫，其致死率最高可達(dá)40%[4]，嚴(yán)重威脅患者生命。作為全球首個(gè)針對(duì)遺傳性血管性水腫（HAE）的單克隆抗體（mAb）藥物[5], [6]，拉那利尤單抗可靶向抑制患者體內(nèi)活化的血漿激肽釋放酶，降低患者因頻繁且不可預(yù)測(cè)的急性水腫發(fā)作帶來的疾病負(fù)擔(dān)[7]。一項(xiàng)關(guān)鍵性臨床研究結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，每2周一次300毫克劑量拉那利尤單抗治療使平均月發(fā)病次數(shù)下降了87%。（0.26 vs. 1.97，n=27 vs. n=41），治療穩(wěn)態(tài)期（治療后第70-182天）無水腫發(fā)作的患者比例達(dá)77%[8]。
"國(guó)內(nèi)外權(quán)威診療指南均推薦對(duì)HAE患者進(jìn)行長(zhǎng)期的預(yù)防治療，從而降低水腫發(fā)作頻次，保障患者回歸正常生活。"中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科支玉香教授表示，"拉那利尤單抗被納入醫(yī)保目錄后，中國(guó)HAE患者也將有望實(shí)現(xiàn)水腫‘零發(fā)作'的治療目標(biāo)，對(duì)此我們非常期待。"
在腫瘤領(lǐng)域，武田靶向ALK陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌的創(chuàng)新藥物布格替尼片在獲批不到一年的時(shí)間內(nèi)快速納入醫(yī)保，將進(jìn)一步滿足中國(guó)ALK陽(yáng)性晚期非小細(xì)胞肺癌患者目前亟待解決的未盡需求，助力開拓相關(guān)領(lǐng)域治療新格局。
ALK陽(yáng)性晚期非小細(xì)胞肺癌是少見且高度兇險(xiǎn)的肺癌亞型，被稱為肺癌中的"鉆石突變"，其主要原因在于這類患者經(jīng)ALK-TKI治療后可取得長(zhǎng)期生存獲益。但對(duì)這類患者的治療同樣存在挑戰(zhàn)：這類患者中約55%會(huì)出現(xiàn)腦轉(zhuǎn)移的現(xiàn)象[9]，且過往傳統(tǒng)療法往往難以控制和預(yù)防，患者生存和生活質(zhì)量受到嚴(yán)重影響。作為一款全新ALK酪氨酸激酶抑制劑[10]，布格替尼臨床數(shù)據(jù)顯示，在整體人群中一線治療縮瘤率較高，BIRC評(píng)估的客觀緩解率高達(dá)74%，其中完全緩解率高達(dá)24% [11]，不僅讓更多的患者在治療的初期就能看到療效，同時(shí)也會(huì)帶來更長(zhǎng)的生存。布格替尼降低整體人群疾病進(jìn)展和死亡風(fēng)險(xiǎn)高達(dá)57%[12]，中位無進(jìn)展生存期（PFS）超越30個(gè)月。而對(duì)于腦轉(zhuǎn)移的療效以及安全性這方面，布格替尼可為基線任意腦轉(zhuǎn)移患者帶來顱內(nèi)病灶緩解，緩解率較對(duì)照組提升近5倍，降低疾病進(jìn)展和死亡風(fēng)險(xiǎn)高達(dá)75%，幫助近3/4的初治腦轉(zhuǎn)移患者實(shí)現(xiàn)4年以上的長(zhǎng)期生存[13]。布格替尼是首個(gè)在生活質(zhì)量上與克唑替尼有顯著差異的 ALK 抑制劑[14]。
同濟(jì)大學(xué)附屬上海市肺科醫(yī)院腫瘤內(nèi)科主任周彩存教授表示："很高興看到布格替尼在進(jìn)入中國(guó)的同年便被快速納入新版醫(yī)保目錄。布格替尼的療效數(shù)據(jù)和安全性已經(jīng)過臨床驗(yàn)證，有望幫助ALK陽(yáng)性晚期非小細(xì)胞肺癌真正實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期可控可管理，是ALK陽(yáng)性晚期非小細(xì)胞肺癌患者的一線優(yōu)選[15]。作為臨床醫(yī)生，我們非常期待新版醫(yī)保目錄正式實(shí)行，提高患者對(duì)創(chuàng)新藥物的用藥可及，幫助患者延長(zhǎng)生存期并提高生活質(zhì)量。"
本次納入醫(yī)保目錄的另一款藥品為靶向CD30陽(yáng)性淋巴瘤的腫瘤創(chuàng)新藥注射用維布妥昔單抗，目前已在中國(guó)獲批用于CD30陽(yáng)性的復(fù)發(fā)或難治性系統(tǒng)性間變性大細(xì)胞淋巴瘤（sALCL）、復(fù)發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）、既往接受過系統(tǒng)性治療的原發(fā)性皮膚間變性大細(xì)胞淋巴瘤(pcALCL)或蕈樣真菌病(MF)的成人患者治療。維布妥昔單抗通過創(chuàng)新ADC技術(shù)實(shí)現(xiàn)CD30精準(zhǔn)靶向治療，已有10余年全球治療經(jīng)驗(yàn)，惠及全球超97,000患者，獲得了美國(guó)國(guó)家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)(NCCN)指南和中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(CSCO)指南的在淋巴瘤患者人群的全線推薦[16],[17]，是CD30陽(yáng)性淋巴瘤的治療基石。
數(shù)據(jù)顯示，維布妥昔單抗可顯著改善CD30陽(yáng)性復(fù)發(fā)或難治性淋巴瘤患者的生存預(yù)后。既往移植后復(fù)發(fā)或難治性cHL患者的中位總生存期（mOS）僅為10.5個(gè)月～27.6個(gè)月，維布妥昔單抗5年隨訪研究表明，mOS 長(zhǎng)達(dá)40.5個(gè)月[18]。既往僅接受化療的復(fù)發(fā)或難治性sALCL患者的中位總體生存（mOS）為3.0個(gè)月[19]，維布妥昔單抗5年隨訪研究顯示， 5年OS率達(dá)到60%[20]。
哈爾濱血液病腫瘤研究所所長(zhǎng)馬軍教授表示："CD30陽(yáng)性淋巴瘤患者在臨床上常缺乏有效的治療方案，患者迫切需要?jiǎng)?chuàng)新藥物來滿足治療需求。很高興看到在政府及社會(huì)各界的努力下，維布妥昔單抗成為首個(gè)被納入醫(yī)保的靶向CD 30的ADC藥物[21]。越來越多的淋巴瘤全球創(chuàng)新藥物快速納入醫(yī)保，將有助于進(jìn)一步推進(jìn)中國(guó)淋巴瘤診療的規(guī)范化進(jìn)程，實(shí)現(xiàn)我們致力提高中國(guó)淋巴瘤患者的生存率和生活質(zhì)量的長(zhǎng)期目標(biāo)。"
作為一家以患者為先、以價(jià)值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動(dòng)的全球創(chuàng)新生物制藥企業(yè)，武田長(zhǎng)期關(guān)注中國(guó)患者未被滿足的治療需求，加速引進(jìn)創(chuàng)新藥物，計(jì)劃至2025年上市超過15 款創(chuàng)新藥物，惠及一千萬中國(guó)患者。得益于中國(guó)政府優(yōu)化審批審評(píng)、加速新藥獲批的一系列強(qiáng)有力舉措，目前，超過一半產(chǎn)品已經(jīng)在中國(guó)獲批上市。未來，武田中國(guó)將調(diào)動(dòng)更多的全球優(yōu)質(zhì)資源，更深入的參與國(guó)內(nèi)醫(yī)療健康行業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展，讓全球創(chuàng)新的成果以更快的速度惠及廣大中國(guó)患者。
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審批編號(hào)：C-ANPROM/CN/GEN/0162
審批日期：2023年1月
