上海2023年1月18日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布，今年新增三款創(chuàng)新藥物列入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022年）》，包括罕見病全球創(chuàng)新藥拉那利尤單抗注射液、腫瘤靶向藥物布格替尼片與注射用維布妥昔單抗，覆蓋遺傳性血管性水腫（Hereditary Angioedema, HAE）、ALK陽性非小細胞肺癌與CD30陽性淋巴瘤疾病領域，將進一步滿足中國罕見病和腫瘤患者的未竟需求，推動規(guī)范化診療的臨床實踐與普及，為患者帶來生命新希望。
武田全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪先生表示："更多的罕見病和腫瘤等重大疾病領域的創(chuàng)新藥物納入今年的醫(yī)保目錄，體現(xiàn)了中國政府對于廣大中國患者群體的高度重視，也反映了政府相關部門在提升藥物可及性的過程中堅持以價值為導向的理念，通過將更多臨床急需的高價值創(chuàng)新藥物納入醫(yī)保，持續(xù)提升患者對于這些藥物的可及性和可負擔性。秉承‘以患者為先'的核心理念，武田將持續(xù)以最大的努力和誠意積極配合政府的各項醫(yī)療保障舉措，讓更多中國患者從創(chuàng)新藥物和規(guī)范化治療中獲益。"
近年來，得益于國家將重大疾病醫(yī)療保障列為政府工作的優(yōu)先事項之一，罕見病和腫瘤患者的用藥可及性得到了空前的提高。以罕見病為例，武田本次納入醫(yī)保的拉那利尤單抗注射液于2018年獲美國食品藥品監(jiān)督管理局 （FDA）批準，2021年正式進入中國，是全球首個針對遺傳性血管性水腫（HAE）的單克隆抗體（mAb）藥物[1]，填補了中國HAE長期無針對性治療的空白，體現(xiàn)了全球先進的規(guī)范化預防治療方案。本次納入醫(yī)保后將開啟中國HAE治療的全新時代。
遺傳性血管性水腫是一種罕見遺傳病，主要發(fā)作特征為反復發(fā)生的局部皮下或粘膜水腫，75%患者在10-30歲期間首次發(fā)作[2]。大多數(shù)HAE患者的發(fā)作無法準確預測，其中，喉部發(fā)生水腫時進展迅速，若搶救不及時，平均4.6小時可導致患者窒息死亡[3]。據(jù)統(tǒng)計，我國有59％的HAE患者發(fā)生過喉頭水腫，其致死率最高可達40%[4]，嚴重威脅患者生命。作為全球首個針對遺傳性血管性水腫（HAE）的單克隆抗體（mAb）藥物[5], [6]，拉那利尤單抗可靶向抑制患者體內活化的血漿激肽釋放酶，降低患者因頻繁且不可預測的急性水腫發(fā)作帶來的疾病負擔[7]。一項關鍵性臨床研究結果顯示，與安慰劑組相比，每2周一次300毫克劑量拉那利尤單抗治療使平均月發(fā)病次數(shù)下降了87%。（0.26 vs. 1.97，n=27 vs. n=41），治療穩(wěn)態(tài)期（治療后第70-182天）無水腫發(fā)作的患者比例達77%[8]。
"國內外權威診療指南均推薦對HAE患者進行長期的預防治療，從而降低水腫發(fā)作頻次，保障患者回歸正常生活。"中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應科支玉香教授表示，"拉那利尤單抗被納入醫(yī)保目錄后，中國HAE患者也將有望實現(xiàn)水腫‘零發(fā)作'的治療目標，對此我們非常期待。"
在腫瘤領域，武田靶向ALK陽性非小細胞肺癌的創(chuàng)新藥物布格替尼片在獲批不到一年的時間內快速納入醫(yī)保，將進一步滿足中國ALK陽性晚期非小細胞肺癌患者目前亟待解決的未盡需求，助力開拓相關領域治療新格局。
ALK陽性晚期非小細胞肺癌是少見且高度兇險的肺癌亞型，被稱為肺癌中的"鉆石突變"，其主要原因在于這類患者經ALK-TKI治療后可取得長期生存獲益。但對這類患者的治療同樣存在挑戰(zhàn)：這類患者中約55%會出現(xiàn)腦轉移的現(xiàn)象[9]，且過往傳統(tǒng)療法往往難以控制和預防，患者生存和生活質量受到嚴重影響。作為一款全新ALK酪氨酸激酶抑制劑[10]，布格替尼臨床數(shù)據(jù)顯示，在整體人群中一線治療縮瘤率較高，BIRC評估的客觀緩解率高達74%，其中完全緩解率高達24% [11]，不僅讓更多的患者在治療的初期就能看到療效，同時也會帶來更長的生存。布格替尼降低整體人群疾病進展和死亡風險高達57%[12]，中位無進展生存期（PFS）超越30個月。而對于腦轉移的療效以及安全性這方面，布格替尼可為基線任意腦轉移患者帶來顱內病灶緩解，緩解率較對照組提升近5倍，降低疾病進展和死亡風險高達75%，幫助近3/4的初治腦轉移患者實現(xiàn)4年以上的長期生存[13]。布格替尼是首個在生活質量上與克唑替尼有顯著差異的 ALK 抑制劑[14]。
同濟大學附屬上海市肺科醫(yī)院腫瘤內科主任周彩存教授表示："很高興看到布格替尼在進入中國的同年便被快速納入新版醫(yī)保目錄。布格替尼的療效數(shù)據(jù)和安全性已經過臨床驗證，有望幫助ALK陽性晚期非小細胞肺癌真正實現(xiàn)長期可控可管理，是ALK陽性晚期非小細胞肺癌患者的一線優(yōu)選[15]。作為臨床醫(yī)生，我們非常期待新版醫(yī)保目錄正式實行，提高患者對創(chuàng)新藥物的用藥可及，幫助患者延長生存期并提高生活質量。"
本次納入醫(yī)保目錄的另一款藥品為靶向CD30陽性淋巴瘤的腫瘤創(chuàng)新藥注射用維布妥昔單抗，目前已在中國獲批用于CD30陽性的復發(fā)或難治性系統(tǒng)性間變性大細胞淋巴瘤（sALCL）、復發(fā)或難治性經典型霍奇金淋巴瘤（cHL）、既往接受過系統(tǒng)性治療的原發(fā)性皮膚間變性大細胞淋巴瘤(pcALCL)或蕈樣真菌病(MF)的成人患者治療。維布妥昔單抗通過創(chuàng)新ADC技術實現(xiàn)CD30精準靶向治療，已有10余年全球治療經驗，惠及全球超97,000患者，獲得了美國國家綜合癌癥網絡(NCCN)指南和中國臨床腫瘤學會(CSCO)指南的在淋巴瘤患者人群的全線推薦[16],[17]，是CD30陽性淋巴瘤的治療基石。
數(shù)據(jù)顯示，維布妥昔單抗可顯著改善CD30陽性復發(fā)或難治性淋巴瘤患者的生存預后。既往移植后復發(fā)或難治性cHL患者的中位總生存期（mOS）僅為10.5個月～27.6個月，維布妥昔單抗5年隨訪研究表明，mOS 長達40.5個月[18]。既往僅接受化療的復發(fā)或難治性sALCL患者的中位總體生存（mOS）為3.0個月[19]，維布妥昔單抗5年隨訪研究顯示， 5年OS率達到60%[20]。
哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授表示："CD30陽性淋巴瘤患者在臨床上常缺乏有效的治療方案，患者迫切需要創(chuàng)新藥物來滿足治療需求。很高興看到在政府及社會各界的努力下，維布妥昔單抗成為首個被納入醫(yī)保的靶向CD 30的ADC藥物[21]。越來越多的淋巴瘤全球創(chuàng)新藥物快速納入醫(yī)保，將有助于進一步推進中國淋巴瘤診療的規(guī)范化進程，實現(xiàn)我們致力提高中國淋巴瘤患者的生存率和生活質量的長期目標。"
作為一家以患者為先、以價值觀為基礎、以研發(fā)為驅動的全球創(chuàng)新生物制藥企業(yè)，武田長期關注中國患者未被滿足的治療需求，加速引進創(chuàng)新藥物，計劃至2025年上市超過15 款創(chuàng)新藥物，惠及一千萬中國患者。得益于中國政府優(yōu)化審批審評、加速新藥獲批的一系列強有力舉措，目前，超過一半產品已經在中國獲批上市。未來，武田中國將調動更多的全球優(yōu)質資源，更深入的參與國內醫(yī)療健康行業(yè)的高質量發(fā)展，讓全球創(chuàng)新的成果以更快的速度惠及廣大中國患者。
[1] Riedl M A , Maurer M , Bernstein J A , et al. Lanadelumab demonstrates rapid and sustained prevention of hereditary angioedema attacks[J]. Allergy, 2020. |
[2] Xu YY, Jiang Y, Zhi YX, Yin J, Wang LL, Wen LP, Gu JQ, Guan K, Zhang HY. Clinical features of hereditary angioedema in Chinese patients: new findings and differences from other populations. Eur J Dermatol. 2013 Jul-Aug;23(4):500-4. doi: 10.1684/ejd.2013.2105. PMID: 24001409. |
[3] Xu Y Y , Zhi Y X , Liu R L , et al. Upper airway edema in 43 patients with hereditary angioedema[J]. Annals of Allergy, Asthma & Immunology, 2014. |
[4] Liu s. et al. Eur j Dermatol.2019.29(11:14-20. |
Riedl M A , Maurer M , Bernstein J A , et al. Lanadelumab demonstrates rapid and sustained prevention of hereditary angioedema attacks[J]. Allergy, 2020. |
[6] 截止至2023年1月16日 |
[7] P N Nelson, G M Reynolds, E E Waldron, E Ward, K Giannopoulos, P G Murray. Monoclonal antibodies. J Clin Pathol: Mol Pathol 2000;53:111–117. |
[8] Banerji A, Riedl MA, Bernstein JA, et al. Effect of Lanadelumab Compared With Placebo on Prevention of Hereditary Angioedema Attacks: A Randomized Clinical Trial. JAMA. 2018;320(20):2108–2121. doi:10.1001/jama.2018.16773. |
[9] Chang Liu, et al. Fronters in Oncology, 2019. Real World Experience of Crizotinib in 104 Patients With ALK Rearrangement Non-small-cell Lung Cancer in a Single Chinese Cancer Center. |
[10] Huang W S , Liu S , Zou D , et al. Discovery of Brigatinib (AP26113), a Phosphine Oxide-Containing, Potent, Orally Active Inhibitor of Anaplastic Lymphoma Kinase[J]. Journal of Medicinal Chemistry, 2016:4948-4964. |
[11] Camidge D , Kim H , Ahn M , et al. Brigatinib Versus Crizotinib in ALK Inhibitor-Naive Advanced ALK-Positive NSCLC: Final Results of Phase 3 ALTA-1L Trial.[J]. Journal of thoracic oncology : official publication of the International Association for the Study of Lung Cancer, 2021, 16(12):2091-2108. |
[12] Camidge D , Kim H , Ahn M , et al. Brigatinib Versus Crizotinib in ALK Inhibitor-Naive Advanced ALK-Positive NSCLC: Final Results of Phase 3 ALTA-1L Trial.[J]. Journal of thoracic oncology : official publication of the International Association for the Study of Lung Cancer, 2021, 16(12):2091-2108. |
[13] Camidge D , Kim H , Ahn M , et al. Brigatinib Versus Crizotinib in ALK Inhibitor-Naive Advanced ALK-Positive NSCLC: Final Results of Phase 3 ALTA-1L Trial.[J]. Journal of thoracic oncology : official publication of the International Association for the Study of Lung Cancer, 2021, 16(12):2091-2108. |
[14] Camidge R , Kim H R , Ahn M J , et al. Brigatinib vs crizotinib in patients with ALK inhibitor-naive advanced ALK+ NSCLC: Updated results from the phase III ALTA-1L trial - ScienceDirect[J]. Annals of Oncology, 2019, 30. |
[15] CCN Guidelines Version 3.2022 Non-Small Cell Lung Cancer. |
[16] NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology.2022.V2 |
[17] http://www.nhc.gov.cn/yzygj/s7659/202204/a0e67177df1f439898683e1333957c74.shtml |
[18] Chen R., et al. Five-year survival and durability results of brentuximab vedotin in patients with relapsed or refractory Hodgkin lymphoma. Blood 2016; 128 (12): 1562–1566. |
[19] Survival of patients with peripheral T-cell lymphoma after first relapse or progression: spectrum of disease and rare long-term survivors.[J]. Journal of clinical oncology : official journal of the American Society of Clinical Oncology, 2013. |
[20] Pro, B., et al. Five-year results of brentuximab vedotin in patients with relapsed or refractory systemic anaplastic large cell lymphoma. Blood vol. 130,25 (2017): 2709-2717. |
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審批編號：C-ANPROM/CN/GEN/0162
審批日期：2023年1月
