以獲批用于治療一線不可切除或轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌
中國北京，美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2022年12月30日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球性生物科技公司。公司今日宣布中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）已受理百澤安®（替雷利珠單抗）用于治療一線不可切除或轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌（HCC）患者的新適應(yīng)癥上市許可申請(qǐng)（sBLA）。
HCC是世界范圍內(nèi)最常見的原發(fā)性肝癌類型且預(yù)后極度不良[1]。中國的HCC新發(fā)病例和死亡病例約占全球總數(shù)的一半，其5年生存率僅為14%[2] 。
百濟(jì)神州全球研發(fā)負(fù)責(zé)人汪來博士表示：“雖然中國的HCC發(fā)病率持續(xù)上升，但其治療現(xiàn)狀并未取得相應(yīng)進(jìn)展，較新的治療方案所帶來的生存獲益相對(duì)有限，多激酶抑制劑的耐受性也僅為次優(yōu)。百濟(jì)神州針對(duì)百澤安®用于HCC治療高標(biāo)準(zhǔn)地開展了全球臨床開發(fā)項(xiàng)目，我們相信該項(xiàng)目所產(chǎn)出的證據(jù)有力地支持了百澤安®有效性和耐受性良好的特征。我們將持續(xù)與NMPA就本次申請(qǐng)緊密溝通，為中國HCC患者帶來新治療選擇?！?/p>
本次遞交的sBLA基于RATIONALE 301（NCT03412773）的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。該臨床試驗(yàn)從亞洲、歐洲和美國各研究中心共入組674例患者，其結(jié)果以最新突破口頭報(bào)告的形式公布于2022年在法國巴黎舉辦的歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)（ESMO）大會(huì)。
百澤安®已被NMPA批準(zhǔn)用于9項(xiàng)適應(yīng)癥的治療，包括附條件批準(zhǔn)用于治療至少經(jīng)過一種全身治療的肝細(xì)胞癌 (HCC)。此外，百澤安® 的如下新適應(yīng)癥上市許可申請(qǐng)正在接受CDE的技術(shù)審評(píng)：聯(lián)合化療用于一線治療腫瘤表達(dá)PD-L1的晚期或轉(zhuǎn)移性胃或胃食管結(jié)合部（G/GEJ）腺癌患者，以及聯(lián)合化療用于一線治療不可切除的局部晚期、復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）。目前，百澤安®在中國以外國家或地區(qū)尚未獲批。
關(guān)于百澤安®
百澤安®（替雷利珠單抗）是一款人源化IgG4抗PD-1單克隆抗體，設(shè)計(jì)目的旨在最大限度地減少與巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合，幫助人體免疫細(xì)胞識(shí)別并殺傷腫瘤細(xì)胞。臨床前數(shù)據(jù)表明，巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合之后會(huì)激活抗體依賴細(xì)胞介導(dǎo)殺傷T細(xì)胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。
百澤安®是第一款由百濟(jì)神州免疫腫瘤生物平臺(tái)研發(fā)的藥物，目前正進(jìn)行單藥及聯(lián)合療法臨床試驗(yàn)，以開發(fā)針對(duì)實(shí)體瘤和血液腫瘤的適應(yīng)癥。
百澤安®全球臨床開發(fā)項(xiàng)目已在超過30個(gè)國家和地區(qū)開展21項(xiàng)注冊(cè)相關(guān)的試驗(yàn)，入組超過11,500例患者。
關(guān)于RATIONALE 301研究
RATIONALE 301（NCT03412773）是一項(xiàng)隨機(jī)、開放性的全球3期臨床研究，旨在評(píng)估百澤安®（替雷利珠單抗）對(duì)比索拉非尼作為不可切除的HCC成人患者一線治療的效果。此研究的主要終點(diǎn)是兩個(gè)治療組的總生存期的非劣效性比較，關(guān)鍵次要終點(diǎn)是盲態(tài)獨(dú)立審查委員會(huì)（BIRC）根據(jù)RECIST 1.1 版評(píng)估的總體緩解率。其他次要終點(diǎn)包括根據(jù)BIRC評(píng)估的無進(jìn)展生存期、緩解持續(xù)時(shí)間和至疾病進(jìn)展時(shí)間等的有效性評(píng)估，還有健康相關(guān)的生活質(zhì)量指標(biāo)，以及安全性與耐受性。
關(guān)于百濟(jì)神州
百濟(jì)神州是一家全球性生物科技公司，專注于開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的抗腫瘤藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。通過強(qiáng)大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線。我們致力于為全球更多患者全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支超過9,000人的團(tuán)隊(duì)，并在中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設(shè)立了主要辦事處。欲了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問http://www.beigene.com.cn。
前瞻性聲明
本新聞稿包含《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）和其他聯(lián)邦證券法所定義的前瞻性聲明，包括有關(guān)百澤安®治療HCC患者的潛力、百澤安®在HCC治療領(lǐng)域的監(jiān)管審批計(jì)劃、百濟(jì)神州推進(jìn)百澤安®預(yù)期臨床開發(fā)、監(jiān)管里程碑和商業(yè)化的聲明，以及在“關(guān)于百濟(jì)神州”標(biāo)題下提及的百濟(jì)神州的計(jì)劃、承諾、抱負(fù)和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果存在實(shí)質(zhì)性差異。這些因素包括：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及藥物上市審批；百濟(jì)神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對(duì)其藥物和技術(shù)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗(yàn)，及其獲得進(jìn)一步的營(yíng)運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和實(shí)現(xiàn)并保持盈利的能力；新冠肺炎全球疫情對(duì)百濟(jì)神州的臨床開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運(yùn)營(yíng)、生產(chǎn)以及其他業(yè)務(wù)帶來的影響；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的10-Q表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該等信息。
[1] Sung, H, Ferlay, J, Siegel, RL, Laversanne, M, Soerjomataram, I, Jemal, A, Bray, F. Global cancer statistics 2020: GLOBOCAN estimates of incidence and mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries. CA Cancer J Clin. 2021: 71: 209- 249. https://doi.org/10.3322/caac.21660
[2] Zheng R, Qu C, Zhang S, Zeng H, Sun K, Gu X, Xia C, Yang Z, Li H, Wei W, Chen W, He J. Liver cancer incidence and mortality in China: Temporal trends and projections to 2030. Chin J Cancer Res. 2018 Dec;30(6):571-579. https://doi.org/10.21147/j.issn.1000-9604.2018.06.01.
