第四屆金斯瑞細胞基因治療產業(yè)發(fā)展與合作論壇召開

三大CAR-T公司CEO首度同框  讓“天價藥”真正可及

北京2022年11月22日 /美通社/ -- 11月20日，第二十五屆北京國際生物醫(yī)藥產業(yè)發(fā)展論壇，暨第四屆金斯瑞細胞基因治療產業(yè)發(fā)展與合作論壇在“云端”盛大舉行。本次論壇由北京市科學技術委員會、中關村科技園區(qū)管委會、北京昌平區(qū)人民政府、金斯瑞生物科技股份有限公司（HK.1548）共同主辦，聚集了學術權威、產業(yè)先鋒、臨床專家在內的30余位行業(yè)意見領袖，探討細胞基因治療差異化的未來方向，共謀細胞基因治療的商業(yè)化破局之路。本次論壇傳奇生物、復興凱特和藥明巨諾三大中國CAR-T生物醫(yī)藥公司CEO首次同框，分享洞見，迅速吸引了媒體與業(yè)界關注的目光。

回看2022年，生物醫(yī)藥行業(yè)取得頗多收獲。伴隨著生物醫(yī)藥產業(yè)蓬勃發(fā)展，細胞和基因治療成為其中最具熱度、最受關注的研究領域之一，各類創(chuàng)新成果持續(xù)涌現，并加速向生產力轉換。截至目前，中國已成為了全球基因治療藥物研發(fā)的最主要市場之一，臨床研究數量累計超過300項，位居全球第二，特別是以“CAR-T”療法為代表的細胞治療進展迅速。

同時，隨著國內CAR-T細胞療法的迅速發(fā)展，“一針就能消除癌細胞”、“抗癌神藥”、“天價藥”等各種標簽與驚嘆，已將CAR-T推到“聚光燈”下。作為創(chuàng)新藥物，獲批上市后卻同樣面臨商業(yè)化的巨大挑戰(zhàn)，如何達到更好的可及性，始終是懸在創(chuàng)新藥頭上的巨大問號。

本次論壇圍繞“突破內卷，細胞基因治療差異化競爭路指何方”，“穿越資本熱潮與產業(yè)創(chuàng)變，GCT商業(yè)化落地困局何解”等主題展開深入研討。呈現了10場主旨演講、1場深度對話和2場圓桌討論。包括中國科學院院士、四川學華西醫(yī)院臨床腫瘤中心主任與生物治療國家重點實驗室主任、中國醫(yī)藥生物技術協(xié)會理事長魏于全，中國工程院院士、中國科學技術大學生命科學與醫(yī)學部基礎醫(yī)學院院長田志剛兩位院士在內的學術權威、產業(yè)先鋒、國內外監(jiān)管部門代表、臨床專家等各界精英，從政策導向、前沿技術、產業(yè)創(chuàng)新等多維度解析行業(yè)熱點，共話細胞基因發(fā)展未來。

CAR-T天團齊聚首 探索創(chuàng)新藥盈利之道

與中國相關的CAR-T公司“掌門人”首次齊聚首，是本屆論壇的一大亮點。復星凱特、藥明巨諾、傳奇生物，國內GCT領域三家拔得頭籌拿到藥物獲批的行業(yè)巨頭，分享了從實踐中得來的真知灼見，洞見未來。

2021年，國內兩款CAR-T產品的上市開啟了我國商業(yè)化元年，細胞基因療法不僅從萌芽階段進入了快速發(fā)展期，也開始逐步向產業(yè)化轉化。與此同時，來自于研發(fā)技術、產品質量、生產工藝、商業(yè)化、供應鏈穩(wěn)定等方面的挑戰(zhàn)也隨之而來。

本次論壇特別設置主題為 “從GCT商業(yè)化實戰(zhàn)看創(chuàng)新藥破局盈利之路” 的深度對話環(huán)節(jié)，傳奇生物CEO黃穎博士、藥明巨諾聯合創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官李怡平、復星凱特CEO黃海，三位同臺展開激烈探討，就如何降本增效以擴大可觸及的人群，藥物的安全性和有效性如何進一步優(yōu)化；如何借助全球優(yōu)勢資源推進中國基因與細胞治療產業(yè)化進程及取得商業(yè)化成功等話題進行了深入探討，探索了創(chuàng)新藥如何破局的盈利之路。

談話中，三位頻繁碰撞出思維火花，大家共同認為，對于創(chuàng)新藥，應當更多關注其價值，而非價格，CAR-T療法讓患者一次治療、終身受益，這正是藥物本身價值的體現。這樣的創(chuàng)新需要全社會共同努力支撐其前行，國家醫(yī)保政策的支持、支付方式的創(chuàng)新、藥企的降本增效，三者需要相互配合，才能讓創(chuàng)新藥長久生存下去。細胞治療給患者帶來的價值已經引人注目。相信未來十年，細胞治療的前路會更加光明。

權威監(jiān)管代表引領撥云見霧

細胞基因治療的發(fā)展離不開監(jiān)管政策的指引。近年來，我國出臺了一系列利好政策，進一步規(guī)范、促進了生物藥的發(fā)展。加強與監(jiān)管部門溝通，與全球監(jiān)管趨同，關系到CAR-T的未來之路。

本次論壇特邀國家藥品監(jiān)督管理局藥品評審中心生物制品臨床部主審審評員高建超、FDA生物制品評估和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士，請他們各自分享了中國藥監(jiān)審評審批創(chuàng)新進展及成果、FDA視角下的Car-T細胞治療審批政策導向與最新監(jiān)管趨勢。從頂層思考出發(fā)，分析行業(yè)內在邏輯，詳解當下改革進展及監(jiān)管成果的科學轉化情況，捕捉醫(yī)藥研發(fā)新機遇。

高建超先生的分享進一步展示了我國對細胞基因治療的監(jiān)管環(huán)境正在不斷改善，將更好地涵養(yǎng)我們的創(chuàng)新藥研發(fā)生態(tài)，為中國本土的創(chuàng)新釋放更多機會。Peter Marks博士則分享了不同以往的監(jiān)管新思路，介紹了 FDA指南中明確加速審評審批的程序，包括快速通道，優(yōu)先審評，加速審批，以及突破性療法認定等，有助于GCT領域各方參與者打開視野，走向全球市場。

提升CAR-T可及性 探索創(chuàng)新支付

CAR-T上市除了與之相伴的商業(yè)化難題，還有它的“天價藥”標簽。無論是企業(yè)還是醫(yī)保的角度，如何提升CAR-T產品的可及性和可支付性成為了亟待解決的難題。讓“天價藥”飛入尋常百姓家，創(chuàng)新支付模式的探索是最有效且快速的方式之一，只有定價及支付方式的不斷優(yōu)化才是提高患者可及性，真正拉開我國細胞基因治療商業(yè)化序幕的關鍵。而如何通過相關法規(guī)和報銷政策，探索能夠讓更多患者受益的支付方式尤為重要，這也是提升CAR-T產品可及性，實現商業(yè)化之路的重中之重。

本次論壇特邀眾多保險、投資界精英人士，企業(yè)權威人物現身說法，站在各自不同角度剖析可能的解決方案。嘉賓們一同探討了如何通過相關法規(guī)和報銷政策，鼓勵多層次醫(yī)療保障體系和創(chuàng)新的醫(yī)療支付方式；社會資本貢獻力量，聯合藥企與保險公司來提升治療的可及性；以及已獲上市CAR-T產品的國家推行醫(yī)療支付措施。

針對患者關心的支付話題，與會嘉賓表示，隨著商業(yè)保險和政府主導的惠民保不斷普及和完善，創(chuàng)新藥不再僅僅依靠醫(yī)保，而是可以在政府的指導下，為患者構建多層次的保障，為患者的用藥選擇增加信心。而對于CAR-T來說，商業(yè)保險的支持與幫助是現階段需要的。

嘉賓們也對藥企、商保與患者如何實現共贏表達了看法，一方面，保險公司需要不斷擴大投保人群，惠及更多人，以降低基本成本；另一方面，藥企需要就CAR-T治療總體費用可控的特點上加深與保險公司的合作。參與討論的嘉賓都表示，未來希望能夠探索更好的協(xié)作機制，用共贏的方式推進患者的可及性，給患者帶來更好的就醫(yī)體驗。

高質量的科學研究和合作交流是推動生物醫(yī)藥產業(yè)發(fā)展的基石。作為行業(yè)領軍企業(yè)，金斯瑞一直致力于搭建行業(yè)交流的平臺，已連續(xù)4年舉辦以細胞與基因治療相關的行業(yè)論壇，為促進科研院所、醫(yī)藥企業(yè)與監(jiān)管部門之間的交流，密切產學醫(yī)的創(chuàng)新合作，共同推動細胞基因治療產業(yè)的發(fā)展貢獻自己的力量。同時，金斯瑞也在不斷拓展自身產業(yè)鏈的上下游，其生命科學服務及產品業(yè)務、生物藥CDMO業(yè)務、細胞治療業(yè)務三大業(yè)務領域均在GCT方面強勢發(fā)力，全產業(yè)鏈布局已取得階段性成果。未來，金斯瑞將依托堅實的技術基礎和平臺優(yōu)勢，繼續(xù)錨定細胞與基因治療領域，持續(xù)提升產品及服務能力。

金斯瑞輪值CEO柳振宇博士表示：“我們帶著新理念、新觀點、新思路，討論細胞基因治療的發(fā)展與挑戰(zhàn)、政策與機遇、創(chuàng)新趨勢與產業(yè)化進程，這是我們相聚在此的一個重要原因，也是我們從業(yè)人員的責任與使命。”

這是金斯瑞自2020年起，相繼在舊金山、上海、南京之后，連續(xù)成功舉辦的第四屆細胞基因治療產業(yè)發(fā)展與合作論壇。