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中國(guó)蘇州和美國(guó)馬里蘭州羅克維爾市2021年11月22日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開(kāi)發(fā)創(chuàng)新藥物的領(lǐng)先的生物醫(yī)藥企業(yè) -- 亞盛醫(yī)藥（6855.HK）今日宣布，歐盟委員會(huì)（EC）日前授予公司1類新藥奧雷巴替尼（Olverembatinib，HQP1351，曾用名耐克替尼、奧瑞巴替尼）孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療慢性髓細(xì)胞白血病（CML）。這是亞盛醫(yī)藥在歐盟獲得的首項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定，也是該在研藥物繼獲美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）孤兒藥資格認(rèn)定后的第二項(xiàng)孤兒藥認(rèn)證。
“孤兒藥”又被稱為罕見(jiàn)藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。在歐盟，孤兒藥資格認(rèn)定由歐盟委員會(huì)（EC）根據(jù)歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會(huì)(COMP)的積極意見(jiàn)授予。只有用于治療在歐盟發(fā)病率低于5/10000、危及生命或嚴(yán)重影響生存質(zhì)量、且治療領(lǐng)域存在巨大未被滿足需求的罕見(jiàn)疾病的藥物，才能在歐盟被授予孤兒藥資格認(rèn)定。而獲此認(rèn)定的藥物必須通過(guò)足夠的非臨床和臨床數(shù)據(jù)表明其能夠帶來(lái)比現(xiàn)有已獲批療法更大的獲益。為鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)，歐盟提供了一系列激勵(lì)措施。奧雷巴替尼獲此項(xiàng)孤兒藥認(rèn)定，將有助于該藥物在歐盟的后續(xù)研發(fā)和商業(yè)化開(kāi)展等方面享受積極的政策支持，包括臨床研究計(jì)劃援助、相關(guān)費(fèi)用減免、特別是在批準(zhǔn)上市后可享有10年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。
CML是一種罕見(jiàn)的惡性血液疾病，在歐盟27國(guó)的年發(fā)病率為2.43/10000[1]。隨著靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的上市，CML的治療方式得以革新。盡管第一代和第二代藥物BCR-ABL TKI對(duì)CML的治療具有顯著的臨床效益，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰(zhàn)。BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機(jī)制之一，其中T315I突變是常見(jiàn)的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發(fā)生率可達(dá)25%左右。伴有T315I突變的CML患者對(duì)目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，因此臨床上急需可有效治療T315I突變CML的第三代BCR-ABL抑制劑。
奧雷巴替尼是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類新藥，是新型的第三代BCR-ABL TKI，用于治療對(duì)一代、二代TKI耐藥的CML，特別是對(duì)T315I突變的CML患者在臨床試驗(yàn)中顯現(xiàn)良好的療效。目前，該品種在中國(guó)的新藥上市申請(qǐng)(NDA)已在審批過(guò)程中，用于治療伴有T315I突變的CML慢性期（CML-CP）及加速期（CML-AP）患者，極有望成為中國(guó)首個(gè)、全球第二個(gè)獲批上市的第三代BCR-ABL TKI。奧雷巴替尼還獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）新藥審評(píng)中心（CDE）納入突破性治療品種，擬治療一代和二代TKI耐藥和/或不耐受的CML-CP患者。而在美國(guó)，該品種已獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格和審評(píng)快速通道資格；此外，奧雷巴替尼的臨床試驗(yàn)進(jìn)展自2018年開(kāi)始，連續(xù)四年入選美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)口頭報(bào)告，并榮獲2019 ASH年會(huì)“最佳研究”的提名。
亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官翟一帆博士表示：“在CML治療領(lǐng)域，全球各國(guó)都存在未被完全滿足的臨床需求。因此，自?shī)W雷巴替尼的臨床數(shù)據(jù)首次公布，就吸引了各國(guó)血液學(xué)界的巨大關(guān)注。此次獲EC授予的孤兒藥資格，既是對(duì)奧雷巴替尼初顯療效和安全性數(shù)據(jù)認(rèn)可，也是該在研藥物產(chǎn)品開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的重要里程碑。而作為亞盛醫(yī)藥在歐盟獲得的第一項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定，它表明公司在海外的布局日趨深入。借助歐盟相關(guān)政策的扶持，我們將進(jìn)一步加速這一在研藥物的全球臨床開(kāi)發(fā)和產(chǎn)品上市，我由衷地希望奧雷巴替尼這一中國(guó)原創(chuàng)、世界領(lǐng)先的在研創(chuàng)新藥能早日惠及全球患者。”
[1] GBD 2019 Diseases and Injuries Collaborators Supplementary |
關(guān)于亞盛醫(yī)藥
亞盛醫(yī)藥是一家立足中國(guó)、面向全球的處于臨床開(kāi)發(fā)階段的原創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)的疾病等治療領(lǐng)域開(kāi)發(fā)創(chuàng)新藥物。2019年10月28日，亞盛醫(yī)藥在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。
亞盛醫(yī)藥擁有自主構(gòu)建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設(shè)計(jì)平臺(tái)，處于細(xì)胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球最前沿。公司已建立擁有8個(gè)已進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段的1類小分子新藥產(chǎn)品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細(xì)胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白的抑制劑；新一代針對(duì)癌癥治療中出現(xiàn)的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細(xì)胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白領(lǐng)域均有臨床開(kāi)發(fā)品種的創(chuàng)新公司。目前公司正在中國(guó)、美國(guó)、澳大利亞及歐洲開(kāi)展40多項(xiàng)I/II期臨床試驗(yàn)。公司先后承擔(dān)多項(xiàng)國(guó)家科技重大專項(xiàng)，其中“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)5項(xiàng)，包括1項(xiàng)“企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地”及4項(xiàng)“創(chuàng)新藥物研發(fā)”，另外承擔(dān)“重大傳染病防治”專項(xiàng)1項(xiàng)。用于治療耐藥性慢性髓性白血病的核心品種奧雷巴替尼已在中國(guó)遞交新藥上市申請(qǐng)，并獲納入優(yōu)先審評(píng)和突破性治療品種。該品種還獲得了美國(guó)FDA審評(píng)快速通道及孤兒藥認(rèn)證資格。截至目前，公司共有4個(gè)在研新藥獲得12項(xiàng)FDA和1項(xiàng)歐盟孤兒藥認(rèn)證資格。
憑借強(qiáng)大的研發(fā)能力，亞盛醫(yī)藥已在全球范圍內(nèi)進(jìn)行知識(shí)產(chǎn)權(quán)布局，并與UNITY、MD Anderson、梅奧醫(yī)學(xué)中心和Dana-Farber癌癥研究所、默沙東、阿斯利康等領(lǐng)先的生物技術(shù)及醫(yī)藥公司、學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)達(dá)成全球合作關(guān)系。公司已建立一支具有豐富的原創(chuàng)新藥研發(fā)與臨床開(kāi)發(fā)經(jīng)驗(yàn)的國(guó)際化人才團(tuán)隊(duì)，同時(shí)，公司正在高標(biāo)準(zhǔn)打造后期的商業(yè)化生產(chǎn)及市場(chǎng)營(yíng)銷團(tuán)隊(duì)。亞盛醫(yī)藥將不斷提高研發(fā)能力，加速推進(jìn)公司產(chǎn)品管線的臨床開(kāi)發(fā)進(jìn)度，真正踐行“解決中國(guó)乃至全球患者尚未滿足的臨床需求”的使命，以造福更多患者。
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