蘇州2021年8月3日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616），一家專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準(zhǔn)治療藥物的領(lǐng)先生物制藥公司，今日宣布，艾伏尼布（ivosidenib）在中國(guó)的注冊(cè)研究CS3010-101研究達(dá)到預(yù)期終點(diǎn)，在攜帶易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變的中國(guó)復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血?。≧/R AML）患者中，艾伏尼布顯示了明確的療效和可控的安全性，且與全球研究人群中的療效和安全性數(shù)據(jù)基本一致。基石藥業(yè)計(jì)劃在近期召開的國(guó)際學(xué)術(shù)會(huì)議上公布該注冊(cè)研究的具體數(shù)據(jù)。
同時(shí)基石藥業(yè)宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理艾伏尼布的新藥上市申請(qǐng)（NDA），用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病患者并擬納入優(yōu)先審評(píng)。
CS3010-101研究主要研究者、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院王建祥教授表示：“在AML治療領(lǐng)域，我們正面臨急迫的臨床治療需求，尤其是對(duì)于IDH1易感突變的R/R AML患者，目前國(guó)內(nèi)尚無(wú)靶向治療藥物上市。祝賀艾伏尼布在中國(guó)R/R AML患者中的注冊(cè)研究取得成功，期待其在中國(guó)早日獲批上市，為急性髓系白血病患者帶來(lái)新希望?！?/p>
基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“我們高興地看到艾伏尼布治療中國(guó)R/R AML患者安全有效。艾伏尼布是基石藥業(yè)繼普吉華®、泰吉華®和舒格利單抗后第四個(gè)遞交新藥上市申請(qǐng)的創(chuàng)新藥，同時(shí)此次NDA的遞交也是基石藥業(yè)遞交的第七項(xiàng)新藥上市/擴(kuò)展適應(yīng)癥申請(qǐng)。我們會(huì)與NMPA密切協(xié)作，期待盡快把這款創(chuàng)新藥帶給中國(guó)患者?！?/p>
2020年，艾伏尼布被國(guó)家藥品審評(píng)中心納入“臨床急需境外新藥名單（第三批）”，獲得快速通道審評(píng)審批資格。同時(shí)作為全球同類首創(chuàng)的強(qiáng)效、高選擇性口服IDH1抑制劑，艾伏尼布以其明確的臨床優(yōu)勢(shì)，入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。
艾伏尼布是目前唯一一款獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)的針對(duì)攜帶IDH1易感突變的AML患者的靶向療法。艾伏尼布被美國(guó)FDA批準(zhǔn)用于治療攜帶IDH1易感突變的復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病成人患者和新診斷的年齡至少75歲或因其它合并癥而無(wú)法使用強(qiáng)化化療的攜帶IDH1易感突變的AML成人患者。施維雅公司擁有其在美國(guó)地區(qū)的商業(yè)化權(quán)益。
關(guān)于急性髓系白血病
急性髓系白血病是成人白血病中最常見的類型，疾病進(jìn)展迅速，絕大多數(shù)患者為老年患者。在美國(guó)，每年約有2萬(wàn)新發(fā)病例，患者五年生存率約29%。中國(guó)的AML發(fā)病率為男性1.4/100,000和女性1.2/100,000[1]，其中大約6~10%的AML患者攜帶IDH1突變，體細(xì)胞IDH1突變會(huì)導(dǎo)致腫瘤代謝物2-HG的積累，損害造血干細(xì)胞向成熟干細(xì)胞的分化，促進(jìn)腫瘤發(fā)生。伴隨著人口老齡化，中國(guó)AML發(fā)病率呈逐年上升趨勢(shì)，其中尤以老年和復(fù)發(fā)或難治性患者預(yù)后較差。
關(guān)于CS3010-101中國(guó)橋接研究
CS3010-101是一項(xiàng)正在中國(guó)進(jìn)行的I期、多中心、單臂研究。該研究旨在評(píng)估ivosidenib口服治療攜帶易感IDH1突變的成人R/R AML患者的藥代動(dòng)力學(xué)（PK）特征、藥效動(dòng)力學(xué)（PD）特征、安全性和臨床療效，并作為全球關(guān)鍵性研究AG120-C-001的橋接研究，提供中國(guó)R/R AML患者數(shù)據(jù)。
關(guān)于艾伏尼布（Ivosidenib）
施維雅是一家由非盈利性基金管理的全球性的獨(dú)立制藥集團(tuán)，致力于包括急性髓系白血病在內(nèi)的各種腫瘤疾病治療方案的研究、開發(fā)和商業(yè)化。施維雅和基石藥業(yè)就艾伏尼布在包括中國(guó)大陸在內(nèi)地區(qū)的臨床開發(fā)與商業(yè)化達(dá)成獨(dú)家合作與授權(quán)許可協(xié)議。
艾伏尼布自2018年作為單藥治療獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病患者。2019年，該藥的適應(yīng)癥獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)擴(kuò)大到治療年齡≥75歲或因?yàn)槠渌喜Y無(wú)法使用強(qiáng)化化療的攜帶IDH1易感突變的新診斷AML成人患者。
美國(guó)FDA先后授予艾伏尼布聯(lián)合阿扎胞苷方案“突破性療法”認(rèn)定，用于治療新診斷的年齡至少75歲或因其它合并癥而無(wú)法使用強(qiáng)化化療的攜帶IDH1易感突變的AML成人患者，以及艾伏尼布“突破性療法”認(rèn)定，用于治療攜帶IDH1易感突變的復(fù)發(fā)難治骨髓增生異常綜合征的成人患者（MDS）。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616）是一家生物制藥公司，專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國(guó)和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)運(yùn)營(yíng)方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級(jí)管理團(tuán)隊(duì)。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前，基石藥業(yè)在全球范圍內(nèi)已經(jīng)獲得了三個(gè)新藥上市申請(qǐng)的批準(zhǔn)，分別在中國(guó)大陸獲得兩個(gè)新藥上市批準(zhǔn)、在臺(tái)灣地區(qū)獲得一個(gè)新藥上市批準(zhǔn)。多款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)或注冊(cè)階段?；帢I(yè)的愿景是成為享譽(yù)全球的生物制藥公司，引領(lǐng)攻克癌癥之路。
此次艾伏尼布的NDA遞交是基石藥業(yè)繼普吉華®用于轉(zhuǎn)移性轉(zhuǎn)染重排（RET）突變甲狀腺髓樣癌和RET融合陽(yáng)性甲狀腺癌、泰吉華®用于攜帶PDGFRA D842V突變胃腸道間質(zhì)瘤（香港地區(qū)）新藥上市申請(qǐng)獲受理后，在今年第三個(gè)獲受理的新藥上市申請(qǐng)。其中，普吉華®用于RET融合陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌和泰吉華®用于PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）胃腸道間質(zhì)瘤，已獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，并已在國(guó)內(nèi)商業(yè)化上市。泰吉華®被中國(guó)臺(tái)灣衛(wèi)生福利部食品藥物管理署批準(zhǔn)以商品名泰時(shí)維®上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA D842V突變無(wú)法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤成人患者。
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[1] Miranda-Filho, A., et al., Epidemiological patterns of leukaemia in 184 countries: a population-based study. 2018. 5(1): p. e14-e24
