百時美施貴寶血液病創(chuàng)新藥Luspatercept上市申請獲CDE優(yōu)先審評

中國上海2021年2月4日 /美通社/ -- 百時美施貴寶中國宣布，其紅細胞成熟劑Luspatercept（英文商品名Reblozyl；自擬中文通用名：注射用羅特西普；自擬中文商品名：利布洛澤）的上市申請已獲國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）正式受理并被授予優(yōu)先審評資格，用于需要定期輸注紅細胞（RBC）的成人β-地中海貧血患者。

“自2018年以來，我們有幸見證‘中國新藥速度’被不斷刷新。我們由衷感謝中國政府對優(yōu)化藥品審評審批、加速臨床亟需藥物研發(fā)的創(chuàng)新政策支持。”百時美施貴寶全球研發(fā)副總裁、中國區(qū)研發(fā)負責人蔡學(xué)鈞博士表示，“Luspatercept是百時美施貴寶中國首個向CDE提交境外臨床試驗數(shù)據(jù)后被納入優(yōu)先審評的血液病創(chuàng)新藥。我們相信該創(chuàng)新藥將填補中國地中海貧血藥物治療的空白，改變患者生命?！?/p>

終身輸血難以保障，地貧治療困局待解

β-地中海貧血是一類由于β珠蛋白肽鏈合成減少或缺乏而引起的以貧血為特征的遺傳性血液病^[1]。重度β-地中海貧血是一種呈慢性進行性溶血性貧血的罕見疾病?；颊吣壳耙蕾囉诮K身輸血、祛鐵治療或造血干細胞移植來維持生命。

但現(xiàn)實中，中國重型β-地中海貧血治療正面臨多重困境。血源緊張、血制品供應(yīng)不穩(wěn)定，且長期輸血可導(dǎo)致患者鐵超負荷、經(jīng)濟負擔加重和潛在感染風(fēng)險，這些都使得終身輸血難以保障。廣大患者對于創(chuàng)新藥的需求迫在眉睫。

全球首創(chuàng)作用機制，“手”護中國患者生命

Luspatercept的出現(xiàn)將有望打破中國β-地中海貧血的治療困局。作為一種全球首個的重組融合蛋白類藥物，Luspatercept通過促進晚期紅細胞的成熟，提高血紅蛋白水平。

它的全新機制將有望降低患者對輸血及祛鐵治療的依賴，提高治療依從性，同時還能規(guī)避反復(fù)輸血引起的潛在風(fēng)險，比如長期鐵過載導(dǎo)致鐵元素沉積于心臟、肝臟等，繼而引發(fā)心功能衰竭、肝硬化等，甚至死亡。

根據(jù)本次Luspatercept納入優(yōu)先審評所基于的一項名為BELIEVE的全球III期臨床研究，經(jīng)Luspatercept治療后，有21.4%的患者的輸血負擔與基線相比降低超過33%^[2]，顯著優(yōu)于安慰劑組（4.5%），且患者鐵過載顯著降低，由此可能改善患者生活質(zhì)量^[3]。

“此次Luspatercept被納入優(yōu)先審評也標志著百時美施貴寶‘中國戰(zhàn)略2030’的順利推進。” 百時美施貴寶全球研發(fā)副總裁、中國區(qū)研發(fā)負責人蔡學(xué)鈞博士表示，“隨著‘中國戰(zhàn)略2030’于近期正式落地，我們致力于成為腫瘤、血液學(xué)、免疫學(xué)等核心治療領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者。未來5年，我們將加速引進近30個創(chuàng)新藥或適應(yīng)癥。它們多數(shù)具有潛力成為相關(guān)領(lǐng)域的首個（first-in-class）或最佳（best-in-class）產(chǎn)品。我們將以實際行動‘引領(lǐng)科學(xué)，改變患者生命’，助推‘健康中國2030’國家戰(zhàn)略的實施?！?/p>

關(guān)于Luspatercept

Luspatercept是一種全球首創(chuàng)的紅細胞成熟劑，用于調(diào)節(jié)晚期紅細胞成熟。新基公司在與百時美施貴寶整合前，曾與Acceleron聯(lián)合開發(fā)Luspatercept。

目前，Luspatercept已在美國、加拿大和歐盟獲批用于治療需要定期輸注紅細胞（RBC）的成人β-地中海貧血患者；并在美國和歐盟獲批治療骨髓增生異常綜合征（MDS）伴環(huán)形鐵粒幼細胞或骨髓增生異常/骨髓增殖性腫瘤伴環(huán)形鐵粒幼細胞和血小板增多相關(guān)貧血。

關(guān)于BELIEVE研究

BELEVE是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的III期臨床研究，比較了Luspatercept+最佳支持治療（BSC）與安慰劑+BSC對需要定期輸注紅細胞的成人β地中海貧血患者的療效。兩組患者的中位年齡均為30歲。336名患者被隨機分為兩組，一組接受1.0mg/kg的Luspatercept（224名患者），另一組接受安慰劑（112名患者），每21天皮下注射一次，持續(xù)48周。根據(jù)獨立數(shù)據(jù)安全監(jiān)測委員會的建議，在揭盲后允許交叉使用Luspatercept進行治療。接受Luspatercept治療的患者將隨訪3年。這項研究在15個國家的65個臨床試驗中心展開。

關(guān)于β-地中海貧血

β-地中海貧血是全球范圍內(nèi)最常見的遺傳性血紅蛋白疾病之一，是由于β-珠蛋白的基因發(fā)生突變，導(dǎo)致紅細胞生成過程中這種蛋白的缺失或低水平合成。

我國整體人群的患病率為0.67%，而在南方高發(fā)地區(qū)（廣東，廣西，福建，湖南，云南，貴州，四川等），平均患病率約為2%。臨床根據(jù)病情的嚴重程度，β-地貧可分為輕型、中間型和重型。輕型者一般無癥狀或輕度貧血，因此容易被忽略或在家系調(diào)查時被篩查發(fā)現(xiàn)。重型者呈慢性進行性溶血性貧血，嚴重影響患者生存質(zhì)量甚至生命。