基石藥業(yè)首次遞交中國(guó)大陸新藥上市申請(qǐng)

• 國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理同類(lèi)首創(chuàng)精準(zhǔn)靶向藥avapritinib的新藥上市申請(qǐng)（NDA），用于胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）晚期成人患者的兩個(gè)適應(yīng)癥，標(biāo)志著基石藥業(yè)向商業(yè)化轉(zhuǎn)型邁出重要一步；
• avapritinib獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市后，僅三個(gè)月，基石藥業(yè)即已在中國(guó)臺(tái)灣和中國(guó)大陸分別遞交了avapritinib新藥上市申請(qǐng)，希望能盡快將這款藥物帶給大中華區(qū)患者；
• 已公布的NAVIGATOR研究顯示，avapritinib在PDGFRA外顯子18突變（包括D842V突變）的晚期GIST患者中，總緩解率（ORR）達(dá)86%，四線(xiàn)治療的GIST患者中，ORR達(dá)22%；
• 基石藥業(yè)開(kāi)展的中國(guó)橋接研究的初步數(shù)據(jù)顯示，中國(guó)患者安全性及藥代動(dòng)力學(xué)特征數(shù)據(jù)均與NAVIGATOR全球研究數(shù)據(jù)一致；

蘇州2020年4月23日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“基石藥業(yè)”，香港聯(lián)交所代碼：2616）宣布，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）精準(zhǔn)靶向藥物avapritinib的新藥上市申請(qǐng)，涵蓋兩個(gè)適應(yīng)癥，分別為用于治療攜帶血小板衍生生長(zhǎng)因子受體α（PDGFRA）外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者，以及四線(xiàn)不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。Avapritinib是一款強(qiáng)效、高選擇性的、在研口服針對(duì)KIT和PDGFRA基因突變的抑制劑，由公司合作伙伴Blueprint Medicines開(kāi)發(fā)。這也是基石藥業(yè)首個(gè)獲NMPA受理的新藥上市申請(qǐng)，標(biāo)志著公司向商業(yè)化轉(zhuǎn)型邁出重要一步。

中國(guó)每年約有1-1.5/10萬(wàn)（1.4萬(wàn)-2.1萬(wàn)）新診斷GIST患者[1]，大概90%GIST患者的致病因素與KIT或PDGFRA基因突變有關(guān)。今年1月，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)其用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者，成為目前首個(gè)且唯一在美國(guó)上市的，針對(duì)PDGFRA外顯子18突變治療的精準(zhǔn)靶向藥。

基石藥業(yè)董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“在avapritinib獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市僅三個(gè)月后，基石藥業(yè)已分別在中國(guó)臺(tái)灣和中國(guó)大陸地區(qū)遞交avapritinib的新藥上市申請(qǐng)，希望能盡快將這款同類(lèi)首創(chuàng)的精準(zhǔn)靶向藥物帶給大中華地區(qū)的晚期GIST患者。隨著公司向商業(yè)化轉(zhuǎn)型的步伐不斷加速，未來(lái)幾個(gè)月中，基石藥業(yè)還將在中國(guó)遞交多個(gè)重要產(chǎn)品針對(duì)多種適應(yīng)癥的新藥上市申請(qǐng)?！?/p>

北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng)、消化腫瘤內(nèi)科主任、avapritinib中國(guó)研究的主要研究者，沈琳教授表示：“Avapritinib在PDGFRA外顯子18突變的晚期GIST，和在四線(xiàn)治療的GIST患者中，均表現(xiàn)出了非常好的抗腫瘤活性，且安全性和耐受性良好。由于現(xiàn)有的療法患者獲益極為有限，所以這兩類(lèi)GIST患者具有高度未滿(mǎn)足的治療需求。作為臨床醫(yī)生，我期盼avapritinib能早日獲批，成為晚期GIST患者新的治療選擇?！?/p>

2019年11月結(jié)締組織腫瘤學(xué)會(huì)（CTOS）年會(huì)上公布了NAVIGATOR I期臨床試驗(yàn)中，關(guān)于avapritinib在PDGFRA外顯子18突變和接受四線(xiàn)GIST患者中的研究結(jié)果。截止至2018年11月16日的數(shù)據(jù)顯示:

• 入組的43例PDGFRA外顯子18突變患者和111例四線(xiàn)治療患者，均接受了每日一次avapritinib 300mg或400mg的起始劑量，療效可評(píng)估。
• 在PDGFRA外顯子18突變患者中， ORR為86%（1例患者待確認(rèn)），中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）未達(dá)到
• 在四線(xiàn)治療的GIST患者中，ORR達(dá)22%（1例患者待確認(rèn)），中位DOR為10.2個(gè)月。

令人欣喜的是，目前基石藥業(yè)開(kāi)展的中國(guó)I/II期橋接研究的初步數(shù)據(jù)顯示，中國(guó)GIST晚期患者的安全性及藥代動(dòng)力學(xué)特征數(shù)據(jù)均與NAVIGATOR全球研究數(shù)據(jù)一致，耐受性良好。

基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“目前，中國(guó)晚期GIST治療方案主要為依次使用酪氨酸激酶抑制劑（TKIs），但已批準(zhǔn)的TKI藥物對(duì)攜帶PDGFRA外顯子18 D842V突變的GIST患者療效甚微[2]。另一方面，中國(guó)四線(xiàn)GIST患者正面臨著多種耐藥突變、缺乏有效獲批療法等多重困境。我很高興看到目前avapritinib在中國(guó)的橋接研究數(shù)據(jù)與NAVIGATOR全球研究結(jié)果一致，期待它能早日讓更多亟待創(chuàng)新療法的晚期GIST患者受益。"

基石藥業(yè)已與Blueprint Medicines達(dá)成獨(dú)家合作和授權(quán)，獲得了包括avapritinib在內(nèi)的多款藥物在大中華區(qū)的獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。Blueprint Medicines保留在世界其他地區(qū)開(kāi)發(fā)及商業(yè)化相關(guān)藥物的權(quán)利。