夏爾攜手多方共促中國罕見病事業(yè)發(fā)展

上海2018年9月17日電 /美通社/ -- 2018年第七屆中國罕見病高峰論壇于9月14-16日在上海成功舉辦，作為罕見病領(lǐng)域的全球領(lǐng)先生物科技公司，夏爾作為重要合作伙伴支持并參與其中。本屆論壇由上海四葉草罕見病家庭關(guān)愛中心與復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院（國家兒童醫(yī)學(xué)中心）聯(lián)合主辦，是迄今國內(nèi)罕見病領(lǐng)域規(guī)模較大的綜合性論壇。

為應(yīng)對中國罕見病領(lǐng)域面臨的諸多挑戰(zhàn)， 夏爾在今年的高峰論壇上舉辦一場衛(wèi)星會議和四場分組會議，并邀請多位專家發(fā)表精彩演講。包括國內(nèi)外罕見病領(lǐng)域的專家學(xué)者、臨床醫(yī)生、罕見病患者組織、患者家庭等700余名行業(yè)相關(guān)人士出席本次會議，圍繞“創(chuàng)新與合作 -- 讓愛不罕見”的大會主題，共同探討如何在“健康中國”理念下助力中國罕見病事業(yè)的發(fā)展。

夏爾亞太區(qū)負(fù)責(zé)人及代理中國區(qū)總經(jīng)理方思璞聯(lián)合罕見病發(fā)展中心創(chuàng)始人兼主任黃如方共同致力推進罕見病事業(yè)發(fā)展

創(chuàng)新為源，研發(fā)突破性創(chuàng)新醫(yī)療解決方案

罕見病是人類醫(yī)學(xué)面臨的較大挑戰(zhàn)之一。目前，全球罕見病患者總?cè)藬?shù)高達3.5億^[1]，其中中國罕見病患者預(yù)計超過1600萬人^[2]。由于缺乏認(rèn)知和有效的治療方案，罕見病患者長期面臨診斷率低、治療率低兩大難題。在已知的7000余種罕見病中，僅5%有藥可醫(yī)，30%的患兒壽命不超過5周歲^[1]。

在中國，診療率雙低的問題顯得尤為突出。以血友病為例，全國13.6萬血友病患者中，診斷率不到10%^{[3, 4]}；而在認(rèn)知度更低的溶酶體貯積癥領(lǐng)域，法布雷病診斷率低于5%^[5]，戈謝病的診斷率為9%且半數(shù)患者在初診時不能被診斷出，或被誤診為其他血液疾病^[6]。

面對全球罕見病患者未被滿足的迫切醫(yī)療需求，夏爾作為全球罕見病領(lǐng)域的領(lǐng)航者，時刻有一種強烈的責(zé)任感與緊迫感。本次高峰論壇中，夏爾亞太區(qū)醫(yī)學(xué)事務(wù)部負(fù)責(zé)人劉森旺博士就罕見病藥物創(chuàng)新研發(fā)主題與業(yè)界同仁進行深入探討，分享了夏爾在全球罕見病領(lǐng)域的經(jīng)驗與實踐。他表示：“目前，夏爾正不斷加大在研發(fā)領(lǐng)域的投入，努力推動全球40個臨床產(chǎn)品項目的發(fā)展，其中約70%的臨床項目針對罕見病適應(yīng)癥，50%以上的項目已處于三期臨床或上市注冊階段。秉承‘創(chuàng)新為源、患者至上’的理念，夏爾一直致力于通過持續(xù)推進罕見病領(lǐng)域的科技突破，推動罕見病產(chǎn)品線的不斷豐富，為患者群體提供幫助?！?/p>

夏爾亞太區(qū)醫(yī)學(xué)事務(wù)部負(fù)責(zé)人劉森旺博士在大會開幕式致辭

目前，夏爾擁有史上較強勁的產(chǎn)品組合，在全球超過40種上市產(chǎn)品中，76%的產(chǎn)品針對罕見病領(lǐng)域，重點關(guān)注免疫疾病、血液疾病、遺傳疾病、腸胃疾病和內(nèi)科疾病等。借助精準(zhǔn)創(chuàng)新和技術(shù)，夏爾首創(chuàng)突破性創(chuàng)新療法，使用單克隆抗體技術(shù)和基因技術(shù)分別針對遺傳性血管性水腫（HAE）和血友病研發(fā)新的治療方法，這些突破性的創(chuàng)新療法，將有力地填補相關(guān)治療領(lǐng)域的空白，更好地解決患者亟待滿足的需求。

患者至上，多方通力協(xié)作探尋發(fā)展之路

在本屆論壇上，夏爾邀請多位國內(nèi)外專家學(xué)者、臨床醫(yī)生、患者組織代表等專業(yè)人士，共同探討并展望罕見病領(lǐng)域的現(xiàn)狀及發(fā)展前景，重點關(guān)注以法布雷病、戈謝病為代表的溶酶體貯積癥（LSD）在中國未被滿足的診療需求，助力推進疾病診療水平、為 LSD 患者發(fā)聲、提升醫(yī)療可及性。

LSD 的發(fā)病機制尚處于探索階段，在診斷和藥品研發(fā)領(lǐng)域都面臨著較多挑戰(zhàn)。以法布雷病為例，該疾病具有潛在致命性，男性患者平均生存期較健康人群縮短20年，女性患者平均生存期則縮短約10年，但許多醫(yī)生卻對其知之甚少。患者通常要經(jīng)歷一段漫長的求醫(yī)問診之路，尤其是在診斷初期，常因被漏診、誤診為其他疾病而延誤治療，平均確診需12年，嚴(yán)重影響患者的生命質(zhì)量^{[7, 8, 9]}。

北京協(xié)和醫(yī)院兒科教授魏珉表示：“溶酶體貯積癥（LSDs）在中國面臨疾病認(rèn)知率低、診療率低等問題。本次大會為我們創(chuàng)造了一個高附加值的交流平臺，希望通過各方攜手努力，助力加強醫(yī)護人員、患者和社會公眾對疾病的認(rèn)知，加速國際前沿治療解決方案的引進，以期提高診療率，改善中國 LSD 患者的狀況?！?/p>

專家及患者組織代表在夏爾衛(wèi)星會上宣誓共迎LSD挑戰(zhàn)

攜手合作，多方助推中國罕見病事業(yè)發(fā)展

今年是中國改革開放40周年，隨著中國醫(yī)療改革步伐的不斷深化，當(dāng)下中國罕見病行業(yè)的發(fā)展迎來黃金發(fā)展時期。近期中國政府一系列利好政策與舉措相繼出臺 -- 發(fā)布《第一批罕見病目錄》、提速罕見病藥品評審、鼓勵罕見病創(chuàng)新藥物研發(fā)等，將有利于吸引越來越多的相關(guān)方積極投身中國罕見病事業(yè)的發(fā)展。

積極配合政策改革，攜手各方關(guān)愛罕見病群體，是夏爾作為罕見病領(lǐng)域的領(lǐng)航者義不容辭的責(zé)任。中國罕見病高峰論壇在推動中國及全球罕見病事業(yè)發(fā)展起到了非常積極的作用。作為其重要的合作伙伴，夏爾與其通力合作：2017年，夏爾支持罕見病發(fā)展中心，推動了中國首個遺傳性血管性水腫患者（HAE）組織培育計劃的啟動。2018年2月，黃如方先生代表中國罕見病發(fā)展中心受邀成為消除罕見病兒童診斷壁壘全球委員會專家成員，與夏爾共同致力于為中國的罕見病兒童的診斷事業(yè)作出貢獻。

罕見病發(fā)展中心創(chuàng)始人兼主任黃如方表示：“推動中國罕見病事業(yè)的發(fā)展，必須加強與各利益相關(guān)方的合作與對話。通過與以夏爾為代表的合作伙伴攜手努力，我們將致力通過本屆峰會進一步引領(lǐng)行業(yè)學(xué)術(shù)交流，呼吁改變?nèi)珖鹘鐚币姴〉恼J(rèn)知，在政策倡導(dǎo)和多方協(xié)作方面發(fā)揮積極作用?！?/p>

全球罕見病的發(fā)展離不開中國，而如何推進中國罕見病的診療工作，同樣需要借鑒全球罕見病發(fā)展的成功經(jīng)驗。中國是夏爾全球發(fā)展戰(zhàn)略中的重中之重。多年來，夏爾一直深耕中國市場，目前夏爾已在中國引進三大產(chǎn)品，覆蓋血友病、免疫疾病和慢性腎臟疾病領(lǐng)域，業(yè)務(wù)遍及全國30多個城市并持續(xù)拓展。

夏爾亞太區(qū)負(fù)責(zé)人及代理中國區(qū)總經(jīng)理方思璞（Peter Fang）先生表示：“多年來，夏爾中國始終密切關(guān)注罕見病患者的迫切需求，助力幫助中國罕見病患者提高生活質(zhì)量。在未來五年，夏爾將繼續(xù)與以罕見病發(fā)展中心為代表的各方合作伙伴通力合作，繼續(xù)持續(xù)努力把更多突破性的創(chuàng)新醫(yī)療解決方案引進中國市場，為中國1600萬罕見病患者帶來生命曙光?！?/p>

注：

^[1] Global Genes. Factsheet on Rare Diseases. 2016: https://globalgenes.org/rare-diseases-facts-statistics/
^[2] 《我國罕見病患者超1600萬 降低漏誤診率是關(guān)鍵》，新華網(wǎng)，2016年9月25日
^[3] The prevalence of hemophilia in mainland China: a systematic review and meta-analysis, Southeast Asian J Trop Med Public Health. 2014 Mar; 45(2):455-66
^[4] The prevalence of hemophilia in mainland China: a systematic review and meta-analysis, Southeast Asian J Trop Med Public Health. 2014 Mar; 45(2):455-66
^[5] 對，這是一個公益項目 | 國際罕見病日,2018-2-28: https://mp.weixin.qq.com/s/y8B3HG8-TVeG39McrZjnGw 
^[6] 張為民, 鄧亮生, 孟巖,等. 中國人戈謝病基因突變的分析[J]. 中華醫(yī)學(xué)雜志, 2009, 89(48):3397-3400.
^[7] MacDermot KD, et al. J Med Genet. 2001;38:750–760.
^[8] Schiffmann R, et al. Nephrol Dial Transplant. 2009;24:2102–2111.
^[9] MacDermot KD, et al. J Med Genet. 2001;38:769–

關(guān)于夏爾

夏爾是專注為罕見病及其他?？萍膊』颊叻?wù)的全球領(lǐng)先生物科技公司。我們始終致力于挑戰(zhàn)極限，發(fā)現(xiàn)并探索全新可能，為那些缺醫(yī)少藥的患者群體提供幫助。我們始終走在未來的前沿，不斷開拓創(chuàng)新；憑借豐富多樣的產(chǎn)品線和創(chuàng)新性思維，為患者群體帶來生命新希望。我們?yōu)槿?00多個國家和地區(qū)的患者提供服務(wù)，并與當(dāng)?shù)蒯t(yī)療機構(gòu)緊密合作，竭誠為患者的每一段旅程保駕護航，助力其早期診斷、提升診療標(biāo)準(zhǔn)、加速藥物可及性并為他們提供支持。我們多樣化的產(chǎn)品組合覆蓋免疫系統(tǒng)疾病、血液疾病、遺傳疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、內(nèi)科疾病和眼科疾病領(lǐng)域。

為患者保駕護航來踐行我們的使命，這既開創(chuàng)了全新機遇，也賦予了我們改善患者生命質(zhì)量的責(zé)任。

在中國，夏爾已經(jīng)引進三大產(chǎn)品，覆蓋血友病、免疫疾病和慢性腎臟疾病領(lǐng)域，業(yè)務(wù)遍及全國30多個城市并持續(xù)拓展，以實際行動為中國罕見病和?？萍膊』颊呒捌浼彝砩锕?。欲知更多詳情請點擊 www.shire.com.cn。

前瞻性說明

除此中包含的歷史事實外，本文所列事項均為前瞻性聲明，包括但不限于未來戰(zhàn)略、計劃、目標(biāo)、期望和意向、臨床試驗的預(yù)期時間以及內(nèi)測產(chǎn)品和產(chǎn)品線產(chǎn)品的批準(zhǔn)和商業(yè)潛力。此類前瞻性聲明涉及一定的風(fēng)險和不確定性，且隨時可能發(fā)生變化。若此類風(fēng)險和不確定性確有發(fā)生，會對夏爾的業(yè)績造成重大不利影響。此類風(fēng)險和不確定性包括但不限于下述各項：

• 夏爾的產(chǎn)品可能無法取得商業(yè)成功；
• 政府法規(guī)和市場發(fā)展會加劇價格壓力并限制患者對藥品的可及性，這些可能會對公司未來營收、財務(wù)狀況及經(jīng)營業(yè)績帶來影響；
• 夏爾旗下的生產(chǎn)基地僅可生產(chǎn)部分產(chǎn)品，而另一部分產(chǎn)品主要依賴第三方合約制造商來生產(chǎn)或由其來提供商品與服務(wù)。夏爾的部分產(chǎn)品或材料僅可從單一獲準(zhǔn)制造商處購買。夏爾產(chǎn)品供應(yīng)鏈任一環(huán)節(jié)出現(xiàn)中斷，都可能導(dǎo)致夏爾無法繼續(xù)推廣或開發(fā)某種商品或在一段時間內(nèi)無法以商業(yè)可行的方式推廣或開發(fā)某種商品；
• 夏爾的產(chǎn)品制造商需要接受不同監(jiān)管機構(gòu)的廣泛監(jiān)督。與制造場所、材料或制造流程變更相關(guān)的監(jiān)管批準(zhǔn)或干預(yù)措施可能會導(dǎo)致重大延遲、運營成本攀升、喪失產(chǎn)品銷售契機、研發(fā)活動中斷或新產(chǎn)品上市延遲等后果；
• 夏爾的某些療法需要漫長且復(fù)雜的生產(chǎn)流程，可能導(dǎo)致夏爾無法及時響應(yīng)市場力量或無法有效管理自身的產(chǎn)能；
• 夏爾產(chǎn)品組合中的產(chǎn)品處于研發(fā)各個階段。這些產(chǎn)品最終能否開發(fā)成功具有很大的不確定性，需要投入大量費用和時間，且無法保證此類產(chǎn)品能夠通過監(jiān)管部門的審批；
• 某些客戶的行為可能會影響夏爾銷售或推廣產(chǎn)品獲利的能力。此類客戶采購或分銷產(chǎn)品的模式一旦發(fā)生波動，可能會對公司的營收、財務(wù)狀況或經(jīng)營業(yè)績產(chǎn)生不利影響；
• 夏爾的產(chǎn)品或備選產(chǎn)品在運營所在地的產(chǎn)品市場中面臨著激烈的競爭，包括源自仿制藥的競爭；
• 法務(wù)事宜、稅務(wù)稽查及其他爭端，包括公司執(zhí)行和捍衛(wèi)業(yè)務(wù)運營所需的專利及其他知識產(chǎn)權(quán)的能力等方面一旦出現(xiàn)不利結(jié)果，可能對合并后公司的營收、財務(wù)狀況或經(jīng)營業(yè)績產(chǎn)生重大不利影響；
• 欠缺與其他公司或組織競爭高素質(zhì)人才的能力；
• 在收購NPS制藥公司、Dyax Corp或百深后一旦未能實現(xiàn)預(yù)期的戰(zhàn)略目標(biāo)，包括預(yù)期的運營效率、成本節(jié)約提升、協(xié)同效益或其他預(yù)期取得的利益，可能會對公司的財務(wù)狀況和經(jīng)營業(yè)績帶來不利影響；
• 夏爾的增長戰(zhàn)略部分依賴于自身通過外部合作擴展產(chǎn)品組合范圍的能力，若此舉不成功，則可能對夏爾產(chǎn)品的開發(fā)和銷售帶來不利影響；
• 全球經(jīng)濟增長放緩、夏爾業(yè)務(wù)運營所在國經(jīng)濟不穩(wěn)定以及外匯匯率和利率的變化都可能對夏爾的信貸投放和成本及客戶的購買和支付模式帶來不利影響，其中涉及客戶應(yīng)收賬款的可收回性；
• 上市產(chǎn)品未能有效發(fā)揮作用或成為不良副作用的根因，可能會導(dǎo)致夏爾聲譽受損、產(chǎn)品撤回或針對夏爾采取法律行動；
• 監(jiān)管部門或執(zhí)法機構(gòu)對公司在高度管制市場中從事的經(jīng)營活動展開調(diào)查或采取強制執(zhí)行措施，可能致使公司產(chǎn)生大量法務(wù)費用或需要支付巨額賠償金或罰金；
• 夏爾對信息技術(shù)依賴程度較高，其系統(tǒng)和基礎(chǔ)設(shè)施均面臨一定風(fēng)險，包括服務(wù)中斷、敏感或保密信息丟失、網(wǎng)絡(luò)攻擊及其他安全漏洞或數(shù)據(jù)泄露等風(fēng)險，進而對公司營收、財務(wù)狀況及經(jīng)營業(yè)績產(chǎn)生重大不利影響；
• 為了注資收購百深，夏爾可能會產(chǎn)生大量額外的債務(wù)，由此降低夏爾的業(yè)務(wù)靈活性并提升借款成本；
• Dyax或百深在融入夏爾的過程中一旦出現(xiàn)困難，可能導(dǎo)致合并后公司無法在既定的時間內(nèi)或根本無法實現(xiàn)預(yù)期的運營效率、成本節(jié)約、收入提升、協(xié)同效益或其他預(yù)期取得的利益；以及
• 夏爾在不時提交給美國證券交易委員會的文件中列明的其他風(fēng)險及不確定性，包括夏爾以10-Q表格提交的、截至2016年6月30日的季度報告中“第1A項 -- 風(fēng)險因素”中列明的風(fēng)險。

現(xiàn)予以明確，由我司或我司代表做出的所有前瞻性聲明均完全受到本警示性聲明的制約。我司提醒廣大用戶，對于截至本警示性聲明日期的所有前瞻性聲明，切勿過度依賴。除非適用法律另有規(guī)定，對于本警示性聲明日期之后出現(xiàn)的新信息以及未來事件或狀況，我司不承擔(dān)更新或修改前瞻性聲明的義務(wù)。