上海2018年8月10日電 /美通社/ -- 8月8日，安進(jìn)中國宣布，瑞百安®（英文名Repatha®，通用名依洛尤單抗evolocumab）注射液已于7月31日獲得國家藥品監(jiān)督管理局（原國家食品藥品監(jiān)督管理總局）批準(zhǔn)，成為首個在中國獲批用于治療成人或12歲以上青少年純合子型家族性高膽固醇血癥 (HoFH) 的 PCSK9 抑制劑。前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素/Kexin 9型 (PCSK9) 通過與低密度脂蛋白 (LDL) 受體 (LDLR) 結(jié)合，降低肝臟從血液中清除低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C) 的能力。瑞百安®通過抑制 PCSK9 與 LDLR 的結(jié)合，增加了能夠清除血液中 LDL 的 LDLR 的數(shù)目，從而降低 LDL-C 水平。
瑞百安®（依洛尤單抗）可與飲食療法和其他降低密度脂蛋白 (LDL) 的治療（如他汀類藥物、依折麥布、LDL分離術(shù)）合用，以進(jìn)一步降低低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C) 水平。LDL-C 升高被確認(rèn)為是心血管疾病 (CVD) 的重要風(fēng)險因素[1],[2]。
純合子型家族性高膽固醇血癥是一種常染色體（共）顯性遺傳病，是一種罕見病。其臨床表現(xiàn)主要為患者從出生就處于高血清 LDL-C 水平暴露狀態(tài)，因此動脈粥樣硬化性心血管疾病 (ASCVD) 風(fēng)險明顯增高。若不接受適當(dāng)治療，可在兒童及青年期發(fā)生心絞痛或心肌梗死，并于20-30歲之前死亡[3] 。其它臨床癥狀還表現(xiàn)為皮膚/腱黃色瘤、脂性角膜弓等。
中華醫(yī)學(xué)會心血管病學(xué)分會主任委員，復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院葛均波院士表示：“純合子型家族性高膽固醇血癥的發(fā)病率約為1/16萬~1/100萬[4]。由于 HoFH 患者 LDL-C 水平高于常人數(shù)倍且現(xiàn)有治療方式較為局限，大多數(shù)患者無法有效控制L DL-C 水平以避免心血管事件。依洛尤單抗可通過抑制 PCSK9 來顯著降低 LDL-C 水平，它在中國的獲批對 HoFH 患者來說是寶貴的及時雨，為他們帶來了延續(xù)生命與提升生活質(zhì)量的希望。”
臨床研究數(shù)據(jù)顯示，瑞百安®能夠顯著降低 HoFH 患者通過飲食和調(diào)脂藥物治療仍無法降低的LDL-C水平。較安慰劑相比（治療12周時），瑞百安®降低 HoFH 患者 LDL-C 水平達(dá)31%[5] ，其顯著的療效和良好的安全性在對 HoFH 患者長期治療的研究中（1年）也再次得到證實(shí)[6]。
安進(jìn)亞太區(qū)負(fù)責(zé)人兼總經(jīng)理溫陳佩茜女士表示：“作為首個在中國獲批的 PCSK9 抑制劑，瑞百安®為純合子型家族性高膽固醇血癥這一罕見疾病的患者帶來生命的希望，這使我們感到振奮和欣喜。我們將繼續(xù)投入重疾和慢性病領(lǐng)域，以更高效的方式將創(chuàng)新藥物引入中國市場，踐行安進(jìn)服務(wù)患者的使命，助力健康中國建設(shè)?！?/p>
瑞百安®此前已獲得歐盟委員會 (EC)、美國食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 等機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)，在歐盟、美國、澳大利亞、日本等60多個國家和地區(qū)上市。
| [1] American Heart Association (2014). Why Cholesterol Matters.http://www.heart.org/HEARTORG/Conditions/Cholesterol/WhyCholesterolMatters/Why-Cholesterol-Matters_UCM_001212_Article.jsp. Accessed July 2015. |
| [2] World Health Organization. Global Status Report on Noncommunicable Diseases 2014. Geneva, 2014. |
| [3] 家族性高膽固醇血癥篩查與診治中國專家共識[J].臨床醫(yī)學(xué)研究與實(shí)踐,2018,3(09):201. |
| [4] Cuchel M, Bruckert E, Ginsberg HN, et al. Homozygous familial hypercholesterolaemia: new insights and guidance for clinicians to improve detection and clinical management.A position paper from the Consensus Panel on Familial Hypercholesterolaemia of the European Atherosclerosis Society. Eur Heart J. 2014 Aug 21;35(32):2146-57 |
| [5] Raal FJ, Honarpour N, Blom DJ, et al. Inhibition of PCSK9 with evolocumab in homozygous familial hypercholesterolaemia (TESLA Part B): a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet.2015;385:341-50. |
| [6] Blom DJ, Hala T, Bolognese M. A 52-week placebo-controlled trial of evolocumab in hyperlipidemia. N Engl J Med. 2014;370:1809-1819. |
