世界血友病日：夏爾助力血友病患者實(shí)現(xiàn)“百般保護(hù)，隨心而動”

• 夏爾建構(gòu)良好的血友病全球環(huán)境，推動疾病知識分享，持續(xù)踐行長期以來對血友病患者群體的承諾
• “百般保護(hù)，隨心而動” -- 夏爾中國血友病患者健康教育項(xiàng)目正式啟動，致力于普及規(guī)范化預(yù)防治療理念，促進(jìn)關(guān)節(jié)保護(hù)，提升中國血友病診療整體水平

上海2018年4月17日電 /美通社/ -- 在第28個(gè)“世界血友病日”來臨之際，夏爾（LSE：SHP，NASDAQ：SHPG）攜手各界建構(gòu)良好的血友病全球環(huán)境，推動疾病知識分享，持續(xù)踐行長期以來對血友病患者群體的承諾，以此響應(yīng)今年世界血友病日的主題“分享知識，讓我們變得更強(qiáng)”。

夏爾作為罕見病領(lǐng)域的全球領(lǐng)航者，在出血性疾病領(lǐng)域有著70多年悠久傳承。今年是夏爾第三代全長鏈重組人凝血因子VIII中國上市5周年。夏爾亞太區(qū)負(fù)責(zé)人及代理中國區(qū)總經(jīng)理方思璞先生（Peter Fang）表示：“夏爾在血友病創(chuàng)新領(lǐng)域有著深厚的積淀傳承，中國一直是夏爾亞太的戰(zhàn)略重點(diǎn)，我們始終致力于通過早診斷、及時(shí)治療和提高優(yōu)質(zhì)醫(yī)療的可及性，為中國血友病患者提升診療標(biāo)準(zhǔn)。在過去的五年中，夏爾在助力中國血友病患者實(shí)現(xiàn)‘零出血’的道路上取得了諸多成就。在未來，我們將加速把夏爾全球豐富的產(chǎn)品線帶入中國，以期為每一位血友病患者的生命質(zhì)量帶來改變。”

今年，為在全國范圍內(nèi)分享規(guī)范化預(yù)防治療理念，夏爾中國攜手《健康報(bào)》共同啟動“百般保護(hù)，隨心而動” -- 夏爾中國血友病患者健康教育項(xiàng)目，在上海、廣州、廈門、鄭州、濟(jì)南、深圳、成都、武漢、杭州、南京、哈爾濱、徐州等全國30多個(gè)城市近40家醫(yī)院舉辦患教、義診活動；同期發(fā)布全國首部針對血友病患者關(guān)節(jié)健康的“血友YOYO關(guān)節(jié)操”，邀請全國專家傾情演繹，為患者傳遞美好祝愿。

南方醫(yī)院全國首站啟動儀式

《健康報(bào)》社相關(guān)負(fù)責(zé)人表示：“構(gòu)建健康中國新藍(lán)圖，是凝聚政府、社會和人民群眾的共同理想，也是我們啟動這個(gè)項(xiàng)目的初衷。過去5年來，罕見病特別是血友病領(lǐng)域得到了社會的廣泛關(guān)注，但可持續(xù)性的先進(jìn)治療理念的傳播仍然任重而道遠(yuǎn)。關(guān)注血友病患者健康，特別注重規(guī)范化預(yù)防治療，將關(guān)口前移的同時(shí)關(guān)注患者生命全周期、健康全過程，才能讓所有血友病患者也獲得更加美好的未來?！?/p>

此次患者健康教育項(xiàng)目還特別關(guān)注兒童患者，希望通過寓教于樂的方式，解讀首選重組人凝血因子VIII進(jìn)行的預(yù)防治療，并在疾病自我規(guī)范管理的基礎(chǔ)上定期隨訪，避免因關(guān)節(jié)損傷而致殘，助力患者隨心而動，為患者的每一段旅程保駕護(hù)航。

我國約有血友病患者13.6萬^[1]，大多數(shù)患者的主要治療方式是按需治療而非規(guī)范化預(yù)防治療。有研究表明，80%左右的血友病患者在3至6歲時(shí)開始出現(xiàn)關(guān)節(jié)出血，12歲以上的患者幾乎都有關(guān)節(jié)變形^[2]。許多兒童血友病患者都因在成長關(guān)鍵期出現(xiàn)關(guān)節(jié)病變而引發(fā)了不可逆性的關(guān)節(jié)殘疾，導(dǎo)致想動卻不敢動、不能動，給患者及家庭都帶來了巨大的心理負(fù)擔(dān)。

2017年12月，具有里程碑意義的《血友病治療指南：亞太專家共識》（Principles of Haemophilia Care: the Asia-Pacific Perspective）發(fā)布。其中指出，就亞太地區(qū)而言，規(guī)范化預(yù)防治療在日本、韓國、香港、臺灣等國家和地區(qū)都已非常普及，相較于按需治療，它具有非常明顯的臨床優(yōu)勢，因此推薦作為血友病長期替代性治療的唯一解決方案^[3]。規(guī)范化治療需要一套完整的治療方案和政策與之匹配，也需要多學(xué)科的緊密協(xié)作與配合。在保證凝血因子濃度、定期關(guān)節(jié)評估和隨訪的基礎(chǔ)上，根據(jù)病情進(jìn)行多學(xué)科治療。未來血友病的治療方向，則是以患者預(yù)后為導(dǎo)向的個(gè)體化治療（OBIT），根據(jù)藥代動力學(xué)為每一位患者提供個(gè)體化精準(zhǔn)治療，調(diào)節(jié)個(gè)體凝血因子的劑量、濃度和頻率，有效避免未得到充分治療或治療過度的情況。

夏爾在血友病領(lǐng)域擁有廣泛的全球產(chǎn)品組合，涵蓋針對9種出血性疾病適應(yīng)癥的10種產(chǎn)品^[4]。夏爾有著悠久的創(chuàng)新傳承，并基于此不斷前行。從1939年首個(gè)長期儲血容器^[5]問世，到如今輔助醫(yī)生制定個(gè)性化治療決策的軟件^[6]，夏爾從未停止前進(jìn)步伐。

為滿足患者與醫(yī)療保健體系不斷演進(jìn)的需求，夏爾不斷加快研發(fā)步伐，探索罕見血液疾病的創(chuàng)新領(lǐng)域。夏爾一直在個(gè)性化治療、基因療法及其他創(chuàng)新領(lǐng)域探索為患者提供更高護(hù)理水平的途徑，與此同時(shí)，夏爾的研發(fā)管線也在持續(xù)發(fā)展。此外，在合作伙伴的助力下，夏爾正在構(gòu)建良好的全球環(huán)境，擴(kuò)大創(chuàng)新療法在缺醫(yī)少藥患者中的可及性，具體措施包括：支持開展多種類型的患者援助項(xiàng)目以擴(kuò)大創(chuàng)新療法在患者中的可及性，制定以實(shí)證為依據(jù)的科研方案以及打造終生教育計(jì)劃等。

夏爾正在通過下述關(guān)鍵項(xiàng)目，持續(xù)踐行長期以來對血友病患者群體的承諾：

• AHEAD  -- AHEAD是一項(xiàng)為期四年的真實(shí)世界觀察性研究項(xiàng)目，暨跟蹤研究500名甲型血友病患者的疾病病程。該研究旨在為人們提供現(xiàn)有療法對關(guān)節(jié)健康的影響、出血率、以藥代動力學(xué)為指導(dǎo)的預(yù)防治療、健康相關(guān)的生活質(zhì)量以及療法藥效和安全性等方面的見解^[7]。
• GAS-Hem -- 血友病目標(biāo)達(dá)成量表（GAS-Hem）是一項(xiàng)以患者報(bào)告為主的療效評定指標(biāo)，旨在將對個(gè)別患者及整個(gè)患者群體都較為敏感的數(shù)據(jù)變化（變化往往以患者為中心，且可根據(jù)不同患者進(jìn)行定制）補(bǔ)充進(jìn)入標(biāo)準(zhǔn)化臨床療效的評定指標(biāo)，從而促進(jìn)血友病治療管理水平的提升^[8] 。
• 全球抑制物網(wǎng)絡(luò)（GIN） -- 這是一項(xiàng)全球性計(jì)劃，旨在彌補(bǔ)治療與抑制物根除之間的差距，令帶抑制物血友病患者可以重新獲得體內(nèi)缺失的凝血因子。
• 愛爾蘭個(gè)性化血友病治療方法（iPATH）研究 -- 基于10多年來積累的療效數(shù)據(jù)以及藥代動力學(xué)數(shù)據(jù)和全基因組測序技術(shù)，iPATH可以助力界定基因及其他生物學(xué)標(biāo)記如何影響患者對預(yù)防治療的響應(yīng)^[9][10]。

關(guān)于血友病

血友病是一種罕見的出血性疾病，其發(fā)病機(jī)制為人體內(nèi)某種凝血因子缺失或不足，而導(dǎo)致出血時(shí)間比正常人長^[11][12]。目前全球有超過18萬名血友病患者^[13] 。甲型血友病是最常見的血友病類型，指患者缺乏足夠的凝血因子VIII（FVIII），而乙型血友病患者缺乏足夠的凝血因子IX（FIX） ^[14][15]。血友病病情的嚴(yán)重程度取決于人體血液中缺少的凝血因子數(shù)量，凝血因子數(shù)量越少，病情越嚴(yán)重^[16] 。超過半數(shù)以上的甲型血友病患者為重度患者^{[15] 。}在全球血友病患者中，據(jù)估計(jì)有75%的患者缺乏充分的治療或缺乏獲得治療的途徑^[17]。

關(guān)于夏爾中國

夏爾是專注為罕見病患者服務(wù)的全球領(lǐng)導(dǎo)者。我們致力于在罕見病核心治療領(lǐng)域開發(fā)世界一流的產(chǎn)品，造福全球100多個(gè)國家和地區(qū)的患者。這些治療領(lǐng)域包括血液疾病、免疫系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、遺傳性血管性水腫與溶酶體貯積癥、胃腸道與內(nèi)科疾病，以及不斷壯大的腫瘤疾病產(chǎn)品線。我們有著強(qiáng)烈的緊迫感，解決患者亟待滿足的醫(yī)療需求，并致力為患者研發(fā)和提供突破性創(chuàng)新療法，以幫助改善患者的生命質(zhì)量，為患者及其看護(hù)者的每一段旅程保駕護(hù)航。 

在中國，夏爾已經(jīng)引進(jìn)三大創(chuàng)新產(chǎn)品，覆蓋血友病、免疫疾病和慢性腎臟疾病領(lǐng)域，業(yè)務(wù)遍及全國30多個(gè)城市并持續(xù)拓展，以實(shí)際行動為中國罕見病和?？萍膊』颊呒捌浼彝砩锕?。欲知更多詳情請點(diǎn)擊www.shire.com.cn

前瞻性聲明

除此中包含的歷史事實(shí)外，本文所列事項(xiàng)均為前瞻性聲明，包括但不限于未來戰(zhàn)略、計(jì)劃、目標(biāo)、期望和意向、預(yù)計(jì)收入、臨床試驗(yàn)的預(yù)期時(shí)間以及內(nèi)測產(chǎn)品和產(chǎn)品線產(chǎn)品的批準(zhǔn)及商業(yè)潛力。此類前瞻性聲明涉及一定的風(fēng)險(xiǎn)和不確定性，且隨時(shí)可能發(fā)生變化。若此類風(fēng)險(xiǎn)和不確定性確有發(fā)生，會對夏爾的業(yè)績造成重大不利影響。此類風(fēng)險(xiǎn)和不確定性包括但不限于下述各項(xiàng)：

• 夏爾的產(chǎn)品可能無法取得商業(yè)成功；
• 政府法規(guī)和市場發(fā)展會加劇價(jià)格壓力并限制患者對藥品的可及性，這些可能會對公司未來營收、財(cái)務(wù)狀況及經(jīng)營業(yè)績帶來影響；
• 夏爾需要依賴第三方為其提供對于公司業(yè)務(wù)運(yùn)營來說至關(guān)重要的部分投入與服務(wù)，包括與夏爾制造流程息息相關(guān)的特定投入、服務(wù)及材料。夏爾產(chǎn)品供應(yīng)鏈任一環(huán)節(jié)出現(xiàn)中斷，都可能導(dǎo)致夏爾無法繼續(xù)推廣或開發(fā)某種商品或在一段時(shí)間內(nèi)無法以商業(yè)可行的方式推廣或開發(fā)某種商品；
• 夏爾的產(chǎn)品制造商需要接受不同監(jiān)管機(jī)構(gòu)的廣泛監(jiān)督。與制造場所、材料或制造流程變更相關(guān)的監(jiān)管批準(zhǔn)或干預(yù)措施可能會導(dǎo)致產(chǎn)品發(fā)布的重大延遲、運(yùn)營成本攀升、喪失產(chǎn)品銷售契機(jī)、研發(fā)活動中斷或新產(chǎn)品上市延遲等后果；
• 血漿療法的生產(chǎn)性質(zhì)可能導(dǎo)致夏爾無法及時(shí)響應(yīng)市場力量或無法有效管理自身的產(chǎn)能；
• 夏爾產(chǎn)品組合中的產(chǎn)品處于研發(fā)各個(gè)階段。這些產(chǎn)品最終能否開發(fā)成功具有很大的不確定性，需要投入大量費(fèi)用和時(shí)間，且無法保證此類產(chǎn)品能夠通過監(jiān)管部門的審批；
• 某些客戶的行為可能會影響夏爾銷售或推廣產(chǎn)品獲利的能力。此類客戶采購或分銷產(chǎn)品的模式一旦發(fā)生波動，可能會對夏爾的營收、財(cái)務(wù)狀況或經(jīng)營業(yè)績產(chǎn)生不利影響；
• 未能遵守有關(guān)產(chǎn)品銷售和推廣的法律法規(guī)可能會對夏爾的營收和盈利能力產(chǎn)生重大不利影響；
• 夏爾的產(chǎn)品或備選產(chǎn)品在運(yùn)營所在地的產(chǎn)品市場中面臨著激烈的競爭，包括源自仿制藥的競爭；
• 夏爾的專利產(chǎn)品面臨著來自仿制藥的強(qiáng)大競爭壓力；
• 法務(wù)事宜、稅務(wù)稽查及其他爭端，包括公司執(zhí)行和捍衛(wèi)業(yè)務(wù)運(yùn)營所需的專利及其他知識產(chǎn)權(quán)的能力等方面一旦出現(xiàn)不利結(jié)果，可能對夏爾的營收、財(cái)務(wù)狀況或經(jīng)營業(yè)績產(chǎn)生重大不利影響；
• 夏爾可能無法取得、維持、行使或捍衛(wèi)運(yùn)營業(yè)務(wù)所需的知識產(chǎn)權(quán)；
• 夏爾面臨著與其他公司或組織爭奪高素質(zhì)人才的激烈競爭；
• 無法成功地執(zhí)行或達(dá)成收購及增長戰(zhàn)略中描繪的戰(zhàn)略目標(biāo)，可能會對夏爾的財(cái)務(wù)狀況和經(jīng)營業(yè)績產(chǎn)生不利影響；
• 夏爾的增長戰(zhàn)略部分依賴于自身通過外部合作擴(kuò)展產(chǎn)品組合范圍的能力，若此舉不成功，則可能對夏爾產(chǎn)品的開發(fā)和銷售帶來不利影響；
• 全球經(jīng)濟(jì)增長放緩或夏爾業(yè)務(wù)運(yùn)營所在國經(jīng)濟(jì)不穩(wěn)定可能對夏爾的業(yè)務(wù)帶來不利影響，并加大夏爾客戶的拒付風(fēng)險(xiǎn)；
• 外匯匯率和利率的變化可能會對夏爾的經(jīng)營業(yè)績和資金流動性帶來重大不利影響；
• 夏爾受制于不斷演變的、復(fù)雜的稅收法律，這可能為夏爾招致額外的負(fù)債，進(jìn)而對夏爾的財(cái)務(wù)狀況或經(jīng)營業(yè)績產(chǎn)生不利影響；
• 上市產(chǎn)品未能有效發(fā)揮作用或成為不良副作用的根因，可能會導(dǎo)致夏爾聲譽(yù)受損、產(chǎn)品撤回或針對夏爾采取的法律行動；
• 夏爾對信息技術(shù)依賴程度較高，其系統(tǒng)和基礎(chǔ)設(shè)施均面臨一定風(fēng)險(xiǎn)，包括服務(wù)中斷、敏感或保密信息丟失、網(wǎng)絡(luò)攻擊及其他安全漏洞或數(shù)據(jù)泄露等風(fēng)險(xiǎn)，進(jìn)而對公司營收、財(cái)務(wù)狀況及經(jīng)營業(yè)績產(chǎn)生重大不利影響；
• 夏爾面臨著與英國脫離歐盟相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)；
• 為了注資收購百深，夏爾可能會產(chǎn)生大量額外的債務(wù)，由此降低夏爾的業(yè)務(wù)靈活性并提升借款成本；
• 夏爾對神經(jīng)系統(tǒng)疾病產(chǎn)品線的持續(xù)性戰(zhàn)略評估可能會分散公司領(lǐng)導(dǎo)層及員工的專注力，也可能無法達(dá)到提升經(jīng)營業(yè)績或財(cái)務(wù)業(yè)績的預(yù)期結(jié)果；此次戰(zhàn)略評估一旦完成，無法保證除當(dāng)前已經(jīng)公布的變革內(nèi)容外，是否還會導(dǎo)致其他額外的戰(zhàn)略性轉(zhuǎn)變；以及

夏爾以10-K格式提交的最新年度報(bào)告和以10-Q格式提交的后續(xù)季度報(bào)告中列出或描述的風(fēng)險(xiǎn)、不確定性和其他事宜，包括“第1A項(xiàng) -- 風(fēng)險(xiǎn)因素”及以8-K表格提交的后續(xù)報(bào)告和其他提交給美國證券交易委員會的文件中列明的風(fēng)險(xiǎn)。請登錄夏爾網(wǎng)站了解這些信息。

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