可及性升級，助力更多中國患者"軀體+認知"雙重獲益
上海2023年12月13日 /美通社/ -- 國家醫(yī)療保障局最新公告顯示，百時美施貴寶旗下新型選擇性鞘氨醇1-磷酸（S1P）受體調(diào)節(jié)劑熱珀西亞®（通用名"鹽酸奧扎莫德膠囊"）已正式納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2023年）》（以下簡稱"醫(yī)保目錄"）。新版醫(yī)保目錄將于2024年1月1日起實施，各地報銷流程及時間以當(dāng)?shù)卣鏋闇?zhǔn)。
熱珀西亞于2023年1月獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療成人復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化，包括臨床孤立綜合征、復(fù)發(fā)-緩解型多發(fā)性硬化和活動性繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化。多發(fā)性硬化是一種以中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎性脫髓鞘病變?yōu)橹饕攸c的免疫介導(dǎo)性疾病[1]，于2018年被納入我國《第一批罕見病目錄》。正常情況下，神經(jīng)纖維外覆蓋著一層起保護作用和維持神經(jīng)正常傳導(dǎo)功能的髓鞘，類似于電線外包裹的絕緣涂層。但多發(fā)性硬化患者的免疫系統(tǒng)會攻擊這些保護性髓鞘，致使髓鞘脫落，導(dǎo)致電信號難以在神經(jīng)細胞間傳輸[2],[3]，出現(xiàn)包括運動障礙、感官異常等多種臨床表現(xiàn)。除了可見的軀體癥狀，多發(fā)性硬化還可出現(xiàn)腦萎縮加快和認知功能障礙。有研究表明，40%-70%的多發(fā)性硬化患者存在認知功能障礙[4]，且認知水平的下降可在疾病早期、甚至在運動癥狀出現(xiàn)之前就已發(fā)生[5]。認知功能障礙不僅會極大影響多發(fā)性硬化患者的生活質(zhì)量和就業(yè)[6]，與遠期殘疾進展也存在顯著相關(guān)性[7]。
"多發(fā)性硬化好發(fā)于青壯年人群，這些患者本應(yīng)是家庭和社會的中流砥柱，但疾病導(dǎo)致的軀體及認知障礙可能讓他們連簡單的家務(wù)和計算都成為困難。這是個體、家庭和社會都‘不可承受之痛'。"解放軍總醫(yī)院第六醫(yī)學(xué)中心神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師、中華醫(yī)學(xué)會神經(jīng)病學(xué)分會常務(wù)委員、全軍神經(jīng)內(nèi)科學(xué)專業(yè)委員會主任委員戚曉昆教授表示，"之前的多項研究證實奧扎莫德對于多發(fā)性硬化在軀體和認知功能保護方面的獲益，令人欣喜。該藥進入醫(yī)保后，隨著個人用藥負擔(dān)減輕，期待能有更多患者從中獲益，回歸正常的工作與生活。"
作為一種全新分子結(jié)構(gòu)的高選擇性S1P1和S1P5受體調(diào)節(jié)劑，熱珀西亞可適度抑制淋巴細胞遷出，并直接作用于中樞進行抗炎和神經(jīng)保護。兩項大型陽性藥物對照III期研究證實[8],[9]，與干擾素β-1a相比，熱珀西亞在顯著降低疾病復(fù)發(fā)和 MRI病灶數(shù)的同時，還可有效減少患者腦容量丟失，改善患者認知功能，實現(xiàn)"軀體+認知"雙重保護。這也是全球首個在大型III期臨床研究中"全面評估腦容量丟失"的多發(fā)性硬化疾病修正治療（DMT）藥物。此次熱珀西亞納入醫(yī)保，將切實提升該創(chuàng)新療法可及性，幫助更多國內(nèi)多發(fā)性硬化患者實現(xiàn)"減少復(fù)發(fā)、減少新發(fā)病灶、延緩殘疾進展和延緩腦萎縮"，即無疾病活動證據(jù)-4（NEDA-4）這一更高治療目標(biāo)。
"熱珀西亞能在獲批當(dāng)年就進入醫(yī)保，背后有兩大驅(qū)動因素：一是國家對于罕見病患者群體的重視，另一個就是百時美施貴寶的決心。但它們的內(nèi)核是一致的，那就是‘以患者為中心'。"百時美施貴寶副總裁、中國及亞洲區(qū)域市場總經(jīng)理、中國區(qū)總裁陳思淵表示，"進入國家醫(yī)保后，盡快推動熱珀西亞在各地落地是我們下一步工作的重心。我們將與政府、支付方、臨床專家和行業(yè)伙伴等多方密切合作，助力更多患者用得起、用得上這一創(chuàng)新療法，盡早獲益于‘軀體+認知'雙重保護，踐行百時美施貴寶‘中國2030戰(zhàn)略'這一長期承諾。"
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