琺博進發(fā)布羅沙司他的關(guān)鍵性三期臨床試驗數(shù)據(jù)，證實其在治療因化療引起的貧血方面的非劣效性

北京2023年10月24日 /美通社/ -- 琺博進（中國）醫(yī)藥技術(shù)開發(fā)有限公司發(fā)布了其在中國開展的羅沙司他關(guān)鍵性三期臨床試驗的新數(shù)據(jù)，以評估羅沙司他（愛瑞卓®）在治療因化療引起的貧血（CIA）與重組人類促紅細胞生成素-α（SEPO®）相比的非劣效性。這些數(shù)據(jù)以迷你口頭報告的形式在西班牙馬德里舉行的2023年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)大會上對外發(fā)布。

數(shù)據(jù)顯示，對于接受多周期骨髓抑制性化療的非髓系惡性腫瘤患者的貧血，口服羅沙司他與皮下注射重組人類促紅細胞生成素-α（rHuEPO-α）相比具有非劣效性。羅沙司他的整體安全性可接受，與既往的研究結(jié)果一致，支持有利的藥物獲益-風(fēng)險評估。

上海交通大學(xué)附屬胸科醫(yī)院肺癌中心主任陸舜教授表示，"羅沙司他有望成為因化療引起的貧血的新型口服治療選擇，并為這種化療常見并發(fā)癥的管理引入一種新的治療模式。" 

這是羅沙司他繼在治療慢性腎臟?。–KD）貧血之后的最新數(shù)據(jù)，支持其作為一種有效、耐受性良好且便利的治療方式，用于治療因化療引起的貧血（CIA）的又一適應(yīng)癥，有望滿足中國及其他地區(qū)非髓系惡性腫瘤患者在治療CIA方面的巨大臨床需求。

最終研究結(jié)果

總計159例患者于中國44家研究中心以1:1的比例隨機分成兩組，一組接受口服羅沙司他（n=82），另一組接受皮下注射重組人類促紅細胞生成素-α（n=77），每周給藥三次（TIW），治療12周。羅沙司他的起始劑量為100毫克、120毫克和150毫克（分別適用于體重在40-<50公斤、50-60公斤和>60公斤的患者）TIW。rHuEPO-α的起始劑量為150國際單位/千克（IU/kg）TIW。羅沙司他和rHuEPO-α的劑量均可進行調(diào)整以達到血紅蛋白（Hb）濃度在100-120克/升（g/L）之間。主要有效性終點是第9～13周平均Hb水平較基線變化的最小二乘均值（LSM）。同時對不良事件進行監(jiān)測。

有效性分析

• 在159名隨機分組患者中（羅沙司他n=82；rHuEPO-α n=77）， 140名被納入符合方案集（羅沙司他n=78；rHuEPO-α n=62）。
• 第9～13周平均Hb水平較基線變化的LSM（95%雙側(cè)置信區(qū)間[CI]），羅沙司他組為17.1 (13.58, 20.71)g/L，rHuEPO-α組為15.4 (11.34, 19.50)g/L。
• 治療差異的單側(cè)97.5% CI下限（-3.4g/L）大于預(yù)定的非劣效性界值（-6.6g/L），確立了非劣效性。
• 非劣效性也得到關(guān)鍵次要終點的支持。

安全性分析

• 羅沙司他的安全性特征可接受，且與既往的研究結(jié)果一致，支持有利的藥物獲益-風(fēng)險評估。

關(guān)于化療引起的貧血（CIA）

對于包括中國在內(nèi)的世界大部分地區(qū)，化療仍然是癌癥的主要治療方式。化療引起的貧血（CIA）是一種常見的并發(fā)癥，高達98%的實體瘤患者接受骨髓抑制化療后都會出現(xiàn)CIA^1-3。此外，CIA也代表著與生活質(zhì)量的降低^4-6和生存率的下降⁷相關(guān)的重大健康負擔。

目前，該疾病在中國的治療選擇有限；只有7.2%的中國癌癥患者接受與癌癥相關(guān)的貧血治療。中國的血液供應(yīng)非常有限，而對于CIA來說，促紅細胞生成素類藥物是最常見的治療方式，但需要在醫(yī)院皮下/靜脈注射，有可能導(dǎo)致治療依從性偏低。

關(guān)于羅沙司他

羅沙司他是一種口服藥物，是 HIF-PH 抑制劑類新藥中的第一款成藥，通過增加內(nèi)源性促紅細胞生成素的生成、改善鐵的吸收和動員，并降低鐵調(diào)素，以促進紅細胞生成。在中國，羅沙司他正在進行用于治療化療引起的貧血的臨床開發(fā)。

羅沙司他已在中國、歐洲、日本和許多其他國家（地區(qū)）獲批用于治療透析（DD）和非透析（NDD）成人 CKD 貧血患者。合作伙伴安斯泰來和阿斯利康已向全球監(jiān)管機構(gòu)提交了羅沙司他的其他幾項許可申請，目前正在審批中。

安斯泰來和 FibroGen 合作于日本、歐洲、土耳其、俄羅斯和獨立國家聯(lián)合體、中東和南非地區(qū)進行羅沙司他用于貧血潛在治療的開發(fā)和商業(yè)化。FibroGen 和阿斯利康合作于美國、中國、以及未授權(quán)給安斯泰來的其他市場進行羅沙司他用于貧血潛在治療的開發(fā)和商業(yè)化。

關(guān)于琺博進

琺博進是一家扎根中國的生物醫(yī)藥公司，總部位于北京，也在上海、河北省滄州市設(shè)有分公司，致力于HIF-PH抑制劑的開發(fā)及商業(yè)化，其母公司為位于美國舊金山的生物醫(yī)藥公司FibroGen。FibroGen 是一家致力于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化首創(chuàng)（first-in-class）療法產(chǎn)品管線的生物制藥公司。公司將其在結(jié)締組織生長因子（CTGF）生物學(xué)和低氧誘導(dǎo)因子（HIF）方面的開創(chuàng)性專業(yè)知識，用于開發(fā)針對未被滿足的治療需求的創(chuàng)新藥物。Pamrevlumab 是一種抗 CTGF 的全人源單克隆抗體，其用于治療局部晚期不可切除胰腺癌（LAPC）的臨床開發(fā)正在進行中。羅沙司他（愛瑞卓® ，EVRENZO^TM）目前已在中國、歐洲、日本和許多其他國家（地區(qū)）獲批用于治療接受透析和未接受透析的 CKD 患者的貧血。在中國，羅沙司他正在開展用于治療化療引起的貧血（CIA）的臨床開發(fā)。FibroGen 最近擴展了其研發(fā)組合，納入了免疫腫瘤學(xué)領(lǐng)域的候選產(chǎn)品。更多信息，請訪問 www.fibrogen.com 。

前瞻性聲明

本篇新聞稿包含了關(guān)于 FibroGen 的戰(zhàn)略、未來計劃和前景、公司候選產(chǎn)品的開發(fā)和商業(yè)化、候選產(chǎn)品的潛在安全性和有效性概況，及其臨床數(shù)據(jù)的潛在影響的前瞻性聲明。這些前瞻性聲明包括但不限 于關(guān)于 FibroGen 的計劃和目標的聲明，并且通?？赏ㄟ^諸如"或許"、"將"、"應(yīng)該"、"正在進行"、"可 能"、"預(yù)期"、"計劃"、"預(yù)計"、"相信"、"估計"、"預(yù)測"、"潛在"、"繼續(xù)"等類似術(shù)語的使用來識別，盡管某些前瞻性聲明有不同的表達方式。FibroGen 的實際結(jié)果可能與這些前瞻性聲明中描述的結(jié)果存在重大差異，這是由于與各種項目持續(xù)進展以及時間相關(guān)的風(fēng)險和不確定性，包括正在進行和未來可能 開展的臨床試驗的入組和結(jié)果，以及我們向美國證券交易委員會（SEC）提交的截至 2022 年 12 月 31 日財年的 Form 10-K 年報和截至 2023 年 6月30日的二季度的Form 10-Q 季報中所闡述的其他事項，包括其中的風(fēng)險因素。我們在此提醒投資者不要過度依賴這些前瞻性聲明，這些聲明僅在本新聞稿發(fā) 布之日有效。除非法律要求，否則 FibroGen 沒有義務(wù)更新本新聞稿中的任何前瞻性聲明。

參考文獻