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蘇州2023年10月20日 /美通社/ -- 由銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）和蔻德罕見病中心支持、蘇州大學附屬蘇州市獨墅湖醫(yī)院發(fā)起的"ART001注射液治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變（ATTR）探索性臨床研究"（IIT）已經(jīng)順利完成了7例受試者給藥治療，所有患者均顯示出良好的安全性，且最快在給藥后2周即取得具有顯著臨床治療意義的轉(zhuǎn)甲狀腺素（TTR）蛋白下降。
ART001注射液是中國首個進入人體臨床試驗的基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯藥物，并顯示出了令人鼓舞的成藥性。
ATTR是一種因主要來自肝臟的TTR蛋白發(fā)生錯誤折疊并在組織中形成淀粉樣物質(zhì)異常沉積而導致的嚴重、進展性、危及生命的疾病。2023年9月，國家衛(wèi)健委將ATTR列入《第二批罕見病目錄》。
ART001注射液由銳正基因依托其行業(yè)領(lǐng)先的產(chǎn)業(yè)級體內(nèi)基因編輯技術(shù)平臺自主研發(fā)，以脂質(zhì)納米顆粒（LNP）作為遞送載體，將靶向TTR基因的基因編輯組件遞送至肝臟，安全特異地編輯TTR基因，阻斷TTR蛋白的表達,從根源上避免產(chǎn)生淀粉樣物質(zhì)異常沉積。在基因編輯產(chǎn)品最令人關(guān)注的脫靶編輯方面，ART001注射液在測試中表明，即使超過飽和劑量的20倍以上，都檢測不到任何脫靶編輯，脫靶安全性全面優(yōu)于國外同類產(chǎn)品，處于行業(yè)領(lǐng)先水平。
與需要每日服用但也只能延緩病情進展的小分子藥物不同，體內(nèi)編輯藥物有潛力終生只需用藥一次即可停止病情進展甚至逆轉(zhuǎn)和治愈疾病。銳正基因開發(fā)的體內(nèi)基因技術(shù)平臺不需使用病毒和細胞，因此所開發(fā)產(chǎn)品的價格不僅不會像其他基因和細胞治療藥物那樣動輒上百萬人民幣，而且可以給患者和國家醫(yī)保節(jié)省大幅開支。
ART001注射液IIT臨床研究領(lǐng)銜研究者郝永崗教授表示："目前，對于國內(nèi)ATTR患者來說，治療手段非常有限。ART001注射液是我們國內(nèi)藥物研發(fā)的一個里程碑式的突破。我們已經(jīng)獲得的數(shù)據(jù)表明，該藥物具有杰出的安全性和藥效，而且只需要用藥一次，為ATTR患者帶來了全新的、革命性的治療選擇，同時也將極大減輕患者和醫(yī)保負擔。我們將繼續(xù)推進ART001注射液臨床研究工作，積累更多的臨床數(shù)據(jù)，支持本土自主創(chuàng)新藥物，賦能臨床轉(zhuǎn)化，為更多的患者帶來更好的治療選擇。"
蔻德罕見病中心創(chuàng)始人及主任黃如方先生表示："缺醫(yī)少藥是中國罕見病患者面臨的最急迫需求，十多年來，我和我的團隊一直在推動罕見病藥物的引進和開發(fā)，特別高興看到銳正基因團隊僅用了2年時間，利用全球領(lǐng)先的體內(nèi)基因編輯技術(shù)為ATTR患者開發(fā)治療藥物，特別是看到IIT的相關(guān)數(shù)據(jù)，其安全性與潛在療效都表現(xiàn)非常出色，我們期待能早日推進到下一階段的臨床試驗！"
銳正基因創(chuàng)始人、董事長兼CEO王永忠博士表示："特別感謝郝教授和他的團隊、參與項目的患者和家屬、蔻德罕見病中心和黃主任的支持，也特別感謝公司所有同事和其他合作伙伴！銳正基因非常榮幸能夠和所有這些關(guān)心患者的各方伙伴一起努力，開發(fā)一次用藥就可以讓患者終生受益的藥物。ART001注射液能夠成為中國首個基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品進入人體臨床研究，固然令人倍感鼓舞，但未來還需要進行更大規(guī)模的臨床試驗，我們清楚自己作為產(chǎn)品的開發(fā)者，不僅承擔了一份行業(yè)責任，而且也承擔了患者、醫(yī)生和所有利益相關(guān)方的一種信任和托付！得益于ART001的開發(fā)經(jīng)驗和一系列平臺型技術(shù)的驗證，銳正基因?qū)⑴涌焱七M管線產(chǎn)品研發(fā)，爭取不負所托，做出更多、更好的革命性體內(nèi)基因編輯藥物，早日惠及更多患者。"
