 |
leniolisib的EMA上市許可申請(qǐng)變更為標(biāo)準(zhǔn)審查時(shí)間表
荷蘭萊頓2023年2月17日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（以下稱"Pharming"或"公司"，阿姆斯特丹泛歐交易所交易代碼：PHARM/納斯達(dá)克交易代碼：PHAR）宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人類(lèi)藥品委員會(huì)（CHMP）已決定將其對(duì)leniolisib上市許可申請(qǐng)（MAA）的評(píng)估變更為標(biāo)準(zhǔn)審查時(shí)間表。 Leniolisib是一種口服選擇性磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）抑制劑，目前正處于監(jiān)管審查過(guò)程中，用于治療12歲及以上青少年及成人患者的活化磷脂酰肌醇3-激酶δ綜合征（APDS）。這是一種罕見(jiàn)的原發(fā)性免疫缺陷。
Pharming已收到EMA的問(wèn)題清單，其中包括要求提交在原MAA中所載中期分析后收集的當(dāng)前長(zhǎng)期擴(kuò)展研究的更新數(shù)據(jù)。 根據(jù)我們的回復(fù)時(shí)間表，Pharming預(yù)計(jì)CHMP將在2023年下半年發(fā)布其對(duì)leniolisib MAA的意見(jiàn)。
Pharming首席執(zhí)行官Sijmen de Vries表示：
"我們將繼續(xù)通過(guò)MAA審查程序與EMA合作，并將繼續(xù)致力于在歐洲經(jīng)濟(jì)區(qū)內(nèi)尋求leniolisib的監(jiān)管批準(zhǔn)。 在美國(guó)，食品藥品管理局（FDA）對(duì)leniolisib NDA的優(yōu)先審查仍在按計(jì)劃進(jìn)行，PDUFA目標(biāo)日期為2023年3月29日。 我們將繼續(xù)專(zhuān)注于獲得監(jiān)管部門(mén)的批準(zhǔn)，將leniolisib帶給全球APDS患者。"
在2022年8月獲批得到加速評(píng)估后，EMA于2022年10月根據(jù)CHMP的加速評(píng)估驗(yàn)證了Pharming關(guān)于leniolisib的MAA，以進(jìn)行科學(xué)評(píng)估。 2022年2月2日公布的leniolisib第II/III期研究的陽(yáng)性數(shù)據(jù)為MAA提供了支持，該研究達(dá)到了APDS患者淋巴結(jié)縮小和初始B細(xì)胞百分比增加的共同主要端點(diǎn)。 此外，該研究的安全性數(shù)據(jù)表明，參與者對(duì)leniolisib的耐受良好。 作為原MAA的一部分，提交內(nèi)容還包括一項(xiàng)長(zhǎng)期開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，該臨床試驗(yàn)針對(duì)接受leniolisib治療的APDS患者。
